Avenzo Therapeutics与Gilead Sciences合作开展临床研究，评估AVZO-021与Trodelvy联合治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌的安全性和有效性。Avenzo将进行组合研究，Gilead将提供Trodelvy。双方将保留各自药物的开发和商业化权利。AVZO-021是一种新型、高效、选择性的CDK2抑制剂，正在美国进行针对晚期实体瘤的1期研究。

Moderna公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准其针对SARS-CoV-2病毒JN.1变异株的更新版COVID-19疫苗。该疫苗作为NHS秋季疫苗接种计划的一部分，将为高风险人群提供，同时这也是在英国首次允许个人购买。这一批准是基于世界卫生组织（WHO）技术顾问小组的建议，该小组建议更新疫苗以针对Omicron亚变种的JN.1家族。目前，JN.1亚变体在英国占主导地位。Moderna的mRNA平台已使该公司能够以前所未有的速度和效率开发治疗药物和疫苗，包括早期和有效的COVID-19疫苗。

Praxis Precision Medicines公司宣布将于2024年9月3日市场开盘前公布其Phase 2 EMBOLD研究的初步结果，该研究评估了relutrigine（PRAX-562）在SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者中的疗效。公司将在此之后于同一天上午8点（东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论试验结果。Praxis Precision Medicines是一家专注于将遗传癫痫的见解转化为治疗以神经元兴奋-抑制失衡为特征的神经系统疾病的临床阶段生物制药公司，其研发平台包括Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台，致力于发现和开发治疗罕见和常见神经系统疾病的疗法。公司拥有多元化的神经系统疾病产品组合，包括多个针对运动障碍和癫痫的临床阶段产品候选药物。

PANTHERx Rare被Calliditas Therapeutics选为TARPEYO（布地奈德缓释胶囊）的独家分销药店。TARPEYO是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于减少成人原发性IgA肾病（IgAN）患者肾功能丧失的治疗药物。IgAN是一种罕见、进展性、慢性自身免疫性疾病，会攻击肾脏，通常在青少年晚期到30多岁晚期发病。TARPEYO是一种口服的4mg缓释布地奈德制剂，旨在在到达回肠前保持完整，其含有的布地奈德涂层微球靶向回肠中的粘膜B细胞，包括派伊尔斑，这些细胞负责产生导致IgA肾病的半乳糖缺乏型IgA1抗体（Gd-Ag1）。PANTHERx Rare是一家专注于罕见和孤儿病的双认证专科药店，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。

Azurity Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Nymalize®（nimodipine）口服溶液，采用30 mg/5 mL的预填充ENFit®注射器。这款产品旨在为吞咽困难的患者提供成人蛛网膜下腔出血治疗的新选择，以减少致命性药物错误的风险。ENFit注射器提供额外安全层，符合FDA推荐，且在美国约60%的急性护理机构中得到采用。Nymalize提供多种包装形式，包括预填充ENFit注射器、预填充口服注射器和瓶装，旨在改善患者治疗体验。

InflaRx N.V.在2024年欧洲补体人类疾病会议上展示了其新型口服C5aR抑制剂INF904的预临床数据，INF904表现出强大的抗炎特性和良好的药代动力学特性。INF904在多个体内和体外模型中显示出显著的抗炎效果，并在汉斯顿中性粒细胞减少症模型中抑制C5a诱导的中性粒细胞减少率高达96.5%。此外，INF904对CYP3A4/5的抑制能力远低于现有药物，具有更佳的药代动力学特性。INF904在炎症疾病模型中表现出良好的治疗效果，通过减少中性粒细胞激活发挥抗炎作用。InflaRx公司致力于开发针对C5a和C5aR的抑制剂，以治疗多种炎症性疾病。

Acepodia与辉瑞旗下的Pfizer Ignite达成战略临床合作协议，旨在加速其抗体-细胞偶联（ACC）技术平台在自身免疫疾病领域的细胞疗法开发。Acepodia将利用辉瑞的资源、规模和专业知识，扩展其平台在肿瘤学之外的运用。该合作将支持Acepodia的ACE1831和ACE2016等在非霍奇金淋巴瘤和实体瘤中的临床项目。Acepodia的ACC平台利用生物正交化学，避免了传统CAR-T细胞疗法的一些副作用，如细胞因子释放风暴和神经毒性。合作将帮助Acepodia将其免疫疗法带给急需新疗法的患者。

调查数据显示，94%的患有嗜睡症的人更喜欢每晚一次的LUMRYZ治疗方案，而不是每晚两次的氧巴坦治疗方案。91%的人表示，在改为LUMRYZ后，他们能更好地整夜睡眠。93%的改为LUMRYZ的人会向患有嗜睡症的家庭或朋友推荐它。Avadel制药公司宣布，其LUMRYZ（一种每晚一次的氧巴坦）在2023年获得美国食品药品监督管理局批准，成为首个和唯一一种每晚一次的氧巴坦，这对于患有嗜睡症的人来说是一个重大里程碑。这项名为“RESTORE”的研究显示，患者普遍更喜欢每晚一次的LUMRYZ剂量方案，而不是每晚两次的氧巴坦。研究还强调了半夜服用第二次剂量的不便，以及如果剂量服用过晚，第二天早晨出现的困倦和不稳，以及漏服剂量时症状的恶化。在改为LUMRYZ的患者中，大多数人在调查中报告说，他们在白天没有犯困的能力有所提高，能更好地整夜睡眠，并在职业和社会场合中做得更多。

BioVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授权其进行一项针对长期COVID相关神经症状的II期临床试验，评估药物bezisterim的效果。这项临床试验将评估bezisterim对神经认知症状的潜在治疗效果，并有望获得来自美国国防部（DOD）的额外1260万美元资助。根据CDC的最新调查，美国有超过5%的成年人患有长期COVID，约360万人因疾病而显著改变了他们的活动。bezisterim是一种口服生物利用度高、能够穿过血脑屏障的抗炎药物，已被证明可以调节炎症。此外，BioVie公司还在进行bezisterim在阿尔茨海默病和帕金森病中的研究。

Resverlogix公司首席科学官Ewelina Kulikowski在欧洲心脏病学会（ESC）2024年大会上介绍了其药物apabetalone在治疗心血管疾病等代谢性疾病方面的潜力。apabetalone是一种新型小分子药物，具有表观遗传机制，能够调节疾病相关基因的表达。在ESC大会上，Resverlogix展示了apabetalone在治疗心脏病、糖尿病、慢性肾病等疾病中的积极效果，尤其是在降低心血管事件风险方面。此外，会议还介绍了apabetalone在治疗血管功能障碍、心力衰竭、细胞衰老和肺动脉高压等方面的潜在益处。Resverlogix公司表示，其研发的apabetalone有望为慢性病患者带来新的治疗选择。

Primrose Bio和ExPLoRNA Therapeutics宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进mRNA药物的研发和市场营销。双方将结合各自在RNA合成和mRNA药物平台创新方面的专长，共同开发RNA聚合酶和capping化合物，以提升mRNA的质量、制造性能和治疗效果。Primrose Bio专注于RNA聚合酶工程，提高mRNA合成效率和准确性；而ExPLoRNA Therapeutics则专注于mRNA药物平台创新，特别是在新型cap类似物方面取得突破。此次合作将为mRNA药物开发者提供更高效的制造解决方案和创新设计选项，推动mRNA药物的发展。

Lucid Diagnostics与Front Line Mobile Health签署谅解备忘录，旨在通过战略合作，提高易感人群，特别是消防员，对食管癌早期检测的访问。合作将推广Lucid的EsoGuard食管DNA测试，用于早期检测食管癌前期病变。此前，Lucid与Front Line合作举办了首次重大直接签约的“CheckYourFoodTube”癌症前期检测活动。Lucid表示，将利用Front Line的资源及其在照顾消防员方面的丰富专业知识来扩大这些努力。Front Line致力于保护消防员的健康和安全，他们面临62%更高的食管癌风险。该合作旨在扩大对消防员进行食管癌前期检测的访问，并通过合同高量检测活动推动收入增长。

IgGenix公司在其主导候选药物IGNX001上展示了令人兴奋的数据，该药物是一种基于IgG4单克隆抗体的治疗性药物，用于治疗花生过敏。这些数据在2024年9月3日至6日在澳大利亚阿德莱德举行的澳大利亚和新西兰临床免疫学及过敏学会（ASCIA）年会上公布。IGNX001通过将有害的IgE抗体重新工程化为IgG4阻断抗体，这些抗体可以结合过敏原而不引起反应，有望成为治疗花生过敏的一种更快、更有效的替代疗法。这一创新方法可能改变花生过敏的管理方式，降低严重反应的风险，并改善全球数百万患者的生命质量。该研究由Fiona Stanley医院和珀斯儿童医院的临床免疫学家Michael O'Sullivan和Derek Croote博士进行。IgGenix是一家专注于直接解决过敏和特应性疾病的抗体发现和开发公司，其研究基于斯坦福大学共同创始人Stephen Quake、Kari Nadeau和Derek Croote的基础研究。

Altimmune公司在欧洲糖尿病研究协会第60届年会上公布了其研发的减肥药物pemvidutide的二期临床试验数据。结果显示，pemvidutide在减少肥胖患者的内脏脂肪方面表现出色，48周后内脏脂肪减少25.6%，且在维持肌肉量方面优于传统饮食和运动方法。在60岁以上的受试者中，肌肉量减少率仅为19.9%，表明该药物有助于降低老年人跌倒和骨折的风险。此外，pemvidutide还被用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASH）。

Denali Therapeutics Inc.近日与美国食品药品监督管理局（FDA）的药物评价与研究中心（CDER）进行了成功会面，为治疗MPS II（亨特综合征）的药物tividenofusp alfa（DNL310）的加速审批和后续全面审批提供了路径。双方同意，脑脊液中的肝素硫酸酯（CSF HS）有望合理预测临床益处，并可作为加速审批的替代终点。Denali计划在2025年初提交生物制品许可申请（BLA），并在SSIEM 2024会议上展示新的1/2期数据，显示药物对生物标志物和临床结果的积极影响。此外，Denali还宣布了1/2期研究的新数据，包括37名额外研究参与者和长达129周的治疗时间，以及新的生物标志物和临床结果分析。这些数据支持了Denali对tividenofusp alfa加速审批的计划。

Evommune公司宣布开始进行EVO756的二期临床试验，该试验针对患有CIndU的成年人。EVO756是一种针对MRGPRX2受体的强效、高度选择性的小分子拮抗剂，具有每日一次口服给药的潜力，且没有其他疗法常见的严重副作用。试验旨在评估EVO756在约30名患有症状性荨麻疹或冷荨麻疹的CIndU患者中的安全性和有效性。EVO756口服给药，每日一次，持续四周，治疗期间每周评估一次安全性和疗效。Evommune公司致力于将MRGPRX2拮抗剂的疗法潜力带给患有各种肥大细胞介导的疾病的患者，并计划在2025年第二季度启动慢性自发性荨麻疹的二期b临床试验。

2024年9月3日，智新浩正完成Pre-A+轮融资，由磐霖资本、利欧资本、锦泰金泓共同投资。本轮融资资金主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期的开展。智新浩正成立于2019年，由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员领衔，其领导的研发团队在干细胞体外定向分化、组织器官体外再生领域有着深厚的技术积累和丰富的研发经验。