近期，据医药地理获悉，中国原研阿尔茨海默病新药「甘露特钠胶囊」（九期一®）已经正式启动国际多中心3期临床试验的患者入组工作，第一例患者筛选目前已顺利完成。
国际3期临床首例患者来自美国
「甘露特钠胶囊」的国际多中心Ⅲ期临床试验方案主导设计者兼首席科学家杰弗里•库明斯介绍，九期一®已在位于美国纽约州锡拉丘兹市的科拉第临床研究中心顺利完成此次国际多中心3期临床试验的第一例患者筛查。
据了解，此次临床试验中40％的临床试验患者将来自中国，北美和欧洲参加临床试验的患者数量各占30%。根据计划，未来6个月将招募1/5的临床试验患者。
该临床是一项为期52周的多中心随机、双盲双臂、平行组安慰剂对照、单药疗法临床试验，它将在北美、欧洲和中国等14个国家和地区分别设立大约200家临床中心，涉及2046名轻度至中度阿尔茨海默病患者，试验组和安慰剂组各1023名。在双盲期之后，还将开展为期26周的开放试验。
与国内III期临床试验主要疗效指标不同，此次九期一®国际临床试验在获取认知功能量表（ADAS-Cog）评分的同时，还将临床总体印象变化量表（ADCS-CGIC）评分一并纳入主要疗效指标。
同时，此项临床试验的次要疗效指标将包含精神状态检查简表（MMSC）得分、神经精神问卷（NPI）得分、日常生活活动能力量表（ACS）得分。
相较于中国开展的3期临床试验，此次国际临床试验设计将双盲试验周期从9个月延长到了12个月。九期一国际临床试验还将获取血液Aβ水平、血液磷酸化Tau蛋白等生物标志物结果，旨在研究九期一对肠道微生物组的影响，并探索该药物对于改变疾病病程的潜力。
据了解，此国际多中心Ⅲ期临床试验的52周双盲期研究计划在2025年全部完成，将于之后开展欧美地区的新药注册上市工作。
关于甘露特钠
「甘露特钠胶囊」（九期一®）是由中国海洋大学、上海药物研究所和绿谷制药联合开发，历经21年。不同于传统靶向抗体药物，其是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。
▲ 甘露特钠结构式
从1997年的临床前研究到2007年的1期临床，从2010年的2期临床到2014年的3期临床，再到2018年的申报上市，甘露特钠一路备受期待。
不同于传统靶向抗体药物，甘露特钠是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白（Aβ），抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现，甘露特钠还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症症程进展。
早前，中国科学院上海药物研究所耿美玉课题组联合上海绿谷等研究团队在《Cell Research》杂志上发表了Sodium oligomannate therapeutically remodels gut microbiota and suppresses gut bacterial amino acids-shaped neuroinflammation to inhibit Alzheimer’s disease progression，揭示了甘露特钠抑制阿尔茨海默症的作用机理。
研究显示，甘露特钠可以通过调节氨基酸代谢来抑制神经炎症。其通过重塑肠道菌群平衡，降低相关代谢产物苯丙氨酸和异亮氨酸的积累，减轻脑内神经炎症，进而改善认知障碍，达到治疗的效果。
关于阿尔茨海默症
阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆症，这是一种慢性、进展性神经退行性疾病，随时间推移患者出现渐进性痴呆，直至生活不能自理。当前，全球有5000万AD患者，预计到2050年增至1.52亿。然而，放眼全球，迄今为止能够治疗阿尔茨海默病的有效药物仍未出现。
目前，中国约有1000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年，中国的阿尔茨海默病患者将超过4000万人，比加拿大的总人口还要多。
药物综合数据库（PDB）的数据显示，近几年国内重点城市医院抗痴呆药市场有所缩减。在2016年达到42亿峰值后逐年下降。
从研发进程来看，截止目前，全球治疗阿尔茨海默病的研发药物中，仅3%进入了III期临床，而最终成功上市的仅剩下1%。
在这成功上市的1%中，获FDA批准治疗阿尔茨海默病的药物仅有6个，并且都为2015年之前获批的药物。
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