1.6亿美元！可“重复使用”基因疗法龙头获得融资，股价大涨22%！

周一，可“重复使用”基因疗法龙头Krystal Biotech宣布通过出售超170万股股票（每股92.50美元）获得了1.6亿美元融资，本轮融资由Avoro Capital Advisors和Redmile Group领投，Braidwell LP和Frazier Life Sciences跟投。

受此消息影响，Krystal Biotech周一股价大涨22%。目前，Krystal Biotech市值达到24.8亿美元。

而就在前几天，美国FDA批准了其可“重复使用”基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Krystal为其定价为每瓶24,250美元。这款基因疗法不仅是首个FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法，更是首款获批治疗DEB的基因疗法（《48万美元/年！首款可“重复使用”的外用基因疗法获FDA批准上市》）。

beremagene geperpavec研发现状

截图来源：药融云全球药物研发数据库

据药融云数据库显示，Vyjuvek是一款使用单纯疱疹病毒（HSV）载体的基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。它的上市也代表着基于非腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的开发取得了关键性进展。

Vyjuvek药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

Krystal表示Vyjuvek预计于2023年第三季度才上市，同时该药将于2024年在欧洲推出，2025年在日本推出。Krystal预计全球市场规模将超过7.5亿美元，并预计在上市时的毛利率为90％，并在接下来的几年内逐渐增长。

Krish Krishnan, Krystal Biotech CEO

Krystal首席执行官Krish Krishnan表示：“此次融资加上Krystal现有流动资产3.83亿美元，不仅能够为Vyjuvek的推出提供资金，推进公司的研发管线，而且足够支撑公司运营到2026年底。”

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] https://endpts.com/krystal-biotech-raises-160m-via-pipe-on-heels-of-fda-approval-for-gene-therapy/

[3] https://www.krystalbio.com/focus/pipeline/

想要解锁更多药物研发信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！

<END>