ChiCTR2500107925
尚未开始
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2025-08-21
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儿童再生障碍性贫血
儿童AA接受allo-HSCT死亡风险模型构建多中心回顾性研究方案
儿童AA接受allo-HSCT死亡风险模型构建多中心回顾性研究方案
430016
再生障碍性贫血(AA)是儿童常见骨髓造血衰竭性疾病,以骨髓发育不全,全血细胞减少为特征,主要临床表现为感染、贫血、出血,异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是其主要治疗手段之一。在供者来源的选择上,MUD和MSD-HSCT疗效相当;“北京方案”:HID-HSCT的成功使HSCT进入人人都有供者的时代;但因遭受各种移植后并发症的困扰,包括出血性/血栓性并发症、感染和GVHD,同时还面临着供者选择的疑虑,移植后的患儿仍然无法达到理想的生活状态和长期生存;HLA不全相合是移植疗效的重要负面因素,GVHD与植入失败风险较高;供者年龄、性别及ABO相合度也影响移植疗效;AA患者的治疗指南侧重于HLA匹配的兄弟姐妹供体的可用性,然而,指南没有根据疾病严重程度提供个性化的治疗策略;目前没有儿童AA患儿接受allo-HSCT后预后模型,因此对AA患儿进行移植后的死亡风险评估尤为重要;
队列研究
其它
无
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湖北省自然科学基金2024AFD435(熊昊), 2024AFB410(王伟)
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700;300
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2025-10-01
2026-12-31
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2021年1月~2023年12月,首次接受allo-HSCT的0-18岁AA患儿,规律随访1年及以上时间;
请登录查看1、二次及以上移植;2、家长/监护人/患者拒绝参加;3、经讨论不适合入组病例;
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430016
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