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【ChiCTR2500098197】海曲泊帕联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床研究方案

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基本信息

登记号

ChiCTR2500098197

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-03-04

临床申请受理号

靶点

适应症

重型再生障碍性贫血

试验通俗题目

海曲泊帕联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床研究方案

试验专业题目

海曲泊帕联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床研究方案

申办单位信息

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430016

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临床试验信息

试验目的

本研究的主要目的是评价海曲泊帕联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床安全性和有效性;探索海曲泊帕在重型再生障碍性贫血儿童中的作用机制、药物安全剂量、起效时间及免疫情况;明确海曲泊帕联合 CsA的用药时机和用药时长。

试验分类

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试验类型

横断面

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

湖北省自然科学基金创新发展联合基金项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-03-05

试验终止时间

2026-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.新诊断的初治重型再生障碍性贫血患者(参考中国儿童再生障碍性贫血共识); 2.3岁≤年龄<18岁(<3岁患儿吞服药物可能存在困难)，性别不限; 3.治疗前1周内无血小板受体激动剂(TPO-RA)类药物治疗; 4.ECOG 评分≤2分; 4.患者监护人对治疗内容知情同意参加本临床试验，签署知情同意; 5.排除海曲泊帕应用禁忌症，预计生存期>3个月；

排除标准

1.有原发骨髓增生异常综合征(MDS)、原发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及白血病，以及先天性骨髓衰竭综合征(IBMFS)，如Fanconi贫血(FA)、先天性角化不良症(DC)等病史者; 2.筛选期间，丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)均为正常值上限的 2.5 倍以上，总胆红素为正常值上限的1.5倍以上，血清肌酐为正常值上限的 1.5 倍以上; 3.伴有其他基础疾病患者(心肌缺血或II级以上心肌梗死，恶性心律失常;ⅢI至IV级心功能不全或彩色多普勒超声检查提示左心射血分数(LVEF)<50%;有肝硬化病史或门脉高压症病史;需药物治疗的外周动静脉血栓形成，或入组前3个月内发生心肌梗死或脑梗塞;有遗传性血栓前综合征;重度营养不良) 4.研究者认为不适合纳入研究的其他条件。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

430016

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