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四成孤儿药临床试验招不满受试者，原因为何

罕见病信息网罕见病信息网
2024/09/28
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489
孤儿药

近日，在第十三届中国罕见病高峰论坛上，泰格集团E site负责人、高级总监负责人吴宝林分享了他们正在开展的一项罕见病药物临床试验，该药主要用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病，计划入组60例受试者，目标在25家医院进行招募。 有多位临床医生对第一财经记者表示，当前的罕见病药物临床试验，受试者招募非常困难。 罕见病是全人类面临的重大医学挑战。

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