洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

会议

罗氏终止一款血友病A基因治疗药物3期临床开发

罗氏(Roche)最近宣布,将不再继续开发2019年收购Spark Therapeutics时获得的用于治疗血友病A的基因疗法——SPK-8011。

根据临床试验数据库ClinicalTrials.gov的信息,原本计划开展的SPK-8011基因治疗药物3期临床试验KEYSTONE1已被标记为“撤回”,撤回的原因是罗氏的战略调整。数据显示,该临床试验研究于今年三月开始筹备,但尚未有患者参与。
罗氏的发言人通过电子邮件向媒体透露,公司已经决定停止对SPK-8011的进一步研发,并正准备推出一款新的、具有改良功能的凝血因子8(FVIII)基因治疗药物作为治疗血友病A的新选择(据悉,目前该款药物信息还未被更新至公司官网在研管线列表中)。发言人表示,做出这一决定是因为他们相信这种改良后的凝血因子8(FVIII)基因治疗药物能够更好地满足当下的医疗需求,同时减轻患者的治疗负担。此外,这个决策也基于SPK-8011在早期研究中所展示出的安全性、持久性和可预测性的良好结果,这些研究主要是评估低剂量基因药物治疗对血友病A患者的安全性和有效性。
SPK-8011利用腺相关病毒(AAV)载体将正常的凝血因子8(FVIII)基因递送到患者的肝脏细胞中。通过这种方式,患者的肝脏细胞可以开始生产功能性的人类FVIII蛋白,从而帮助恢复正常的凝血过程。这种一次性治疗的目标是长期减少或消除对常规凝血因子替代疗法的需求,改善患者的生活质量,并降低与疾病相关的并发症风险。

虽然SPK-8011的开发已被终止,但它的研究为基因疗法治疗血友病A提供了宝贵的数据和经验。罗氏将继续探索其他创新疗法,以期为血友病患者带来更有效的治疗选择。
此外,值得一提的是,罗氏旗下的凝血因子8(FVIII)抗体药物HemlibraEmicizumab)早在2017年就已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,随后在多个国家和地区获得了监管机构的批准。它的推出显著改善了血友病A患者的预后和生活质量,并成为了患者的重要治疗选项之一。
Hemlibra是由罗氏旗下基因泰克(Genentech)参与开发的一款双特异性抗体药物,用于治疗血友病A。
Hemlibra的独特之处在于能够同时连接活化的IX因子和X因子,模拟凝血因子VIII的功能,帮助恢复正常的凝血过程。这种治疗方法对于那些对传统替代疗法产生抗体(抑制物)的血友病A患者尤为重要,因为这些患者的治疗选择非常有限。Hemlibra通过皮下注射给药,为患者提供了一种更为便捷且长效的预防性治疗方案。
罗氏对于Hemlibra寄予厚望,将其视为公司血液疾病产品线中的关键产品之一。

E.N.D

往期文章推荐:

Science发布2024年度十大科学突破

《Nature Medicine》预测2025医学重要研究,基因治疗、人工智能是热点

安龄生物完成新一轮融资

日本HELENE诊所汇集上千例治疗案例发表论文证实: 20亿自体MSC回输是安全的

Nature|首次“看清”肌营养不良症核心蛋白!为基因治疗肌营养不良症提供新线索

药明生物cGMP级冷冻电镜平台,赋能CGT、抗体、疫苗等生物药开发与质量控制

股价暴涨110%!AAV基因疗法AMT-130或加速审批上市

全球41家干细胞治疗企业及其技术管线盘点

上海:设立100亿元生物医药产业并购基金

7天完成自体CAR-T细胞制造和回输,超高缓解率创新疗法最新研究结果公布

国内一核酸药物CDMO基地正式开工

信念医药AAV基因疗法BBM-H901用于成人血友病B患者的III期临床研究成果正式公布

国内首个!多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病新药获批临床

千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准

治疗系统性红斑狼疮,精准生物首款自免CAR-T产品获批临床

恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床

上海发布《上海市药品和医疗器械管理条例(草案)》公开征求意见

一家细胞治疗公司股价暴涨超400%!

脐带血干细胞疗法RegeneCyte™获FDA批准上市

北大国际医院“血液肿瘤及细胞治疗中心”成立,聚焦诊疗新模式和新趋势

国内首例!邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生!

年产值达28亿元,占地3万平米,国内一核酸药物GMP生产基地开工

国内一细胞治疗公司赴港IPO

卫健委、商务部等四部门发文:九省市试点允许设立外商独资医院,但限制开展肿瘤细胞治疗新技术试验性治疗等

15亿美元!罗氏收购一家细胞与基因治疗公司

上海发布“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目立项通知

iPSC衍生CAR-T细胞治疗红斑狼疮Ⅰ期临床数据发布


:参考资料主要来源于罗氏、Fiercebiotech、公众号细胞与基因治疗领域等处,本文旨在知识共享,所有内容仅供参考,不构成任何建议。

<END>
*版权声明:本网站所转载的文章,均来自互联网,旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性,我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益,请与我们联系,我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息,并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

收藏

发表评论
评论区(0
  • 暂无评论

    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    摩熵数科开放平台
    原料药
    十五五战略规划
    专利数据服务
    添加收藏
      新建收藏夹
      取消
      确认