当地时间 8 月 31 日，在德国慕尼黑举行的 2026 年欧洲心脏病学会年会（ESC 2026）上， 北京协和医院 的 田庄教授 进行了题为《一项评价 VSA003 注射液治疗中国青少年和成人纯合子家族性高胆固醇血症患者疗效与安全性的 3 期临床研究》的报告分享。 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见但严重的遗传性脂代谢疾病，全球患病率约为三十万分之一至十七万分之一。 患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平极度升高，若不治疗，会面临极高的冠状动脉和主动脉瓣狭窄风险，甚至在儿童期或青少年期死亡。
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