7 月 23 日，CDE 官网公示，凯西医药递交的甲磺酸洛美他派胶囊新适应症上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度，Insight 推测本次申报的适应症可能为儿童纯合子家族性高胆固醇血症。
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病。HoFH 患者大多从小皮肤上就有「黄色瘤」，这是因为他们天生清理「坏」胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的 LDL-C 水平便显著升高，最高可达正常人的 10 倍。
由于 LDL-C 的「清理通道」天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约 95% 的 HoFH 患者无法将 LDL-C 降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。
洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂。该药的不同之处在于其并非清除血管内过多的「坏胆固醇」，而是从肝脏与肠道的「源头」减少「坏胆固醇」的生成，为常规降脂疗法反应不佳的 HoFH 患者开辟一条全新的治疗路径。
在海外，洛美他派已在美国、欧盟、日本获批上市，用于治疗成人以及儿童纯合子型家族性高胆固醇血症。
在中国，洛美他派曾被纳入第一批「临床急需境外新药名单」的品种，并于 2026 年 1 月首次获得 NMPA 批准上市，与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症。本次申报新适应症意味着该药有望惠及更多国内患者。
同适应症已上市创新药物还有再生元 Evinacumab（靶向 ANGPTL3 静脉单抗，国内外均获批成人及 12 岁以上青少年 HoFH）；PCSK9 通路药物包括依洛尤单抗、阿利西尤单抗、英克司兰，虽可用于 HoFH，但降脂效果高度依赖患者残余 LDL 受体功能，对受体完全缺失人群疗效有限。国内管线方面，恒瑞 SHR-1918（抗 ANGPTL3 单抗）已递交 12 岁以上 HoFH 上市申请并纳入突破性治疗品种，维亚臻 VSA003（ANGPTL3 siRNA）完成 III 期入组，两款国产创新药均走 LDL 受体非依赖机制，与洛美他派形成差异化竞争。
参考：Insight 数据库
参考资料
[1]CDE 官网
[2]Insight 数据库
[3]洛美他派——目前全球唯一口服 MTP 抑制剂在华获批，用时不到六个月。「凯西医药咨询」官微
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2026-07-26
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