●试验按计划持续至52周，以进一步确定风险获益状况。 Jiuzhou News CALYPSO III期试验的高级结果表明，与安慰剂相比，在研甲状旁腺激素（PTH） 受体1激动剂eneboparatide (AZP-3601）在24周时对患有慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）的成年人达到了其主要终点，且具有统计学意义。主要终点是白蛋白调整血清钙水平恢复正常以及不再依赖活性维生素D和口服钙疗法的综合结果。 阿斯利康罕见病业务Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“患有HypoPT（一种罕见内分泌疾病）的人患高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的风险通常较高，而CALYPSO试验的结果强调了eneboparatide有可能成为这些患者的另一种选择。我们期待在52周时审查临床结果，以全面描述风险获益情况。” Eneboparatide耐受性良好。在24周随机治疗期后，所有患者在持续的长期延长期内接受eneboparatide治疗，直至52周。完整的疗效和安全性数据将在52周时进行分析。Alexion计划与全球卫生当局分享这些数据，并在即将召开的医学会议上展示它们。 甲状旁腺功能减退症（HypoPT） HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）缺乏引起，其特征是血液中钙降低和磷酸盐水平升高。甲状旁腺激素（PTH）生理作用的失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。HypoPT是已知的最大罕见疾病之一，影响美国和欧盟超过200,000人，其中约80%为女性。大约75%的甲状旁腺功能减退症患者的主要原因是颈部手术中甲状旁腺受伤或被切除。尽管有可用的治疗方法，但甲状旁腺功能减退症患者仍然面临巨大的未满足需求。 CALYPSO试验 CALYPSO是一项全球性III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估eneboparatide对慢性甲状旁腺功能减退症成人患者的疗效和安全性。共有202名接受标准治疗（活性维生素D和口服钙补充剂）的患者按2:1的比例随机接受eneboparatide或安慰剂治疗。 主要疗效终点是治疗24周后，达到白蛋白调整血清钙水平正常范围且不再依赖标准治疗的患者比例的综合结果。关键次要疗效终点包括基线高钙尿症患者24 小时尿钙水平恢复正常，以及评估患者报告的反映身体症状和生活质量影响的结果。 Eneboparatide (AZP-3601) Eneboparatide (AZP-3601）是一种研究性甲状腺旁素（PTH）受体1激动剂，用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）。它旨在与PTH受体1的特定构象以高亲和力结合，以恢复PTH功能，从而控制HypoPT的症状，同时保持肾功能和骨骼健康。Eneboparatide已被美国食品药品管理局授予快速通道资格和孤儿药资格，并被欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗HypoPT。 小结 据2022年第二届国际研讨会指南《甲状旁腺功能减退症的评估和管理》，甲状旁腺功能减退症除了具有典型的血钙低和磷酸盐升高的指征外，还有一些并发症，严重地影响着患者生活质量，如白内障、感染、肾钙化/肾结石、肾功能不全、癫痫、沮丧、缺血性心脏病和心律失常等。 ▲甲状旁腺功能减退症的并发症 紊乱的钙调控导致PTH水平降低，影响着身体各个器官，大大增加了并发症的发生概率。目前临床上的常规治疗手段包括直接补钙（碳酸钙或柠檬酸钙）、间接补钙（活性维生素D来促进肠钙吸收和调节骨形成）以及限制钙排泄（噻嗪类利尿剂增加肾小管钙重吸收）。 ▲钙调控紊乱 直到2024年美国FDA批准了Ascendis Pharma公司的palopegteriparatide，甲状旁腺功能减退症患者迎来了针对PTH减少这一病因的新型疗法。 Teriparatide[1-34]是一种甲状腺旁素衍生物，最早在上个世纪用于治疗绝经后妇女具有高骨折风险的骨质疏松症，但由于它具有极短（1小时）的半衰期，无法产生足够的暴露量来维持体内活性，因而长期以来无法用来治疗甲状旁腺功能减退症。 阿斯利康eneboparatide则通过修改M-PTH(1-30)/PTHrP多肽里的关键氨基酸，获得了活性更强的PTH衍生物。 ▲Eneboparatide的氨基酸序列 天然的PTHrP[1-34] abaloparatide具有较弱的R0亲和力，而只有在R0状态下才会激活PTH1R的下游信号通路。 ▲Eneboparatide的设计机理 阿斯利康的eneboparatide正是一种具有强力R0亲和力的PTH衍生物。 ▲Eneboparatide对R0具有高亲和力 Eneboparatide能够持久地刺激下游cAMP信号的产生，并长时间维持血清钙水平。 ▲Eneboparatide的PD数据 Eneboparatide哪怕半衰期与Teriparatide[1-34]相似，但它依旧能长时间地维持相应的药理学功能。 ▲Eneboparatide的PD数据 Palopegteriparatide和eneboparatide是两种不同设计理念的药物，同样能够有效地用于治疗甲状旁腺功能减低症。除此之外，还有其他值得关注的目前临床在研的PTH衍生物。 Entera Bio公司正在开发口服Teriparatide[1-34]，通过制剂配方的方式来实现，配方里有SNAC（增加多肽的渗透性，强化肠道吸收）和大豆胰蛋白酶抑制剂（减少多肽的胃肠道水解）。 MBX Biosciences公司正在开发每周一次皮下注射的canvuparatide PTH[1-32]，也是一种前药的方式，通过脂肪酰化来结合体内的白蛋白，从而延长半衰期。 还有信立泰的SAL056每周皮下注射一次的Teriparatide[1-34]，处于上市申请阶段，具体长效机理未披露。 ▲活跃的临床在研PTH衍生物 ▲活跃的临床在研PTH衍生物结构 参考资料 1.https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/eneboparatide-phase-iii-trial-met-primary-endpoint.html 2.https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/jbmr.4691 3.https://www.nature.com/articles/nrdp201755 4.https://amolytpharma.com/wp-content/uploads/2023/06/ECE-23-Ravel-et-al-AZP-3601-on-Bone-in-NHP-Final-5-8-23.pdf 5.https://amolytpharma.com/wp-content/uploads/2024/07/12-ECE24-Culler-OC2.3-A-Translational-Approach-Final.pdf 6.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2590156721000268?via%3Dihub 7.https://mbxbio.com/our-science/#how-peps-work 免责申明 本公众号注明原创的内容权利均属九洲药业所有，未经授权，不得擅自使用或许可他人使用。如需获得授权，请和九洲药业提前联系。已获得授权的，应在授权范围内使用，并注明来源且不得再全部或部分转授权他人。 本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的合法性、准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，该等内容版权归原作者所有，仅供学习参考之用，若对转载、分享的内容有任何权利疑问，烦请联系九洲药业。
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