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听觉能力提升 145%!一款双 AAV 基因疗法公布 1/2 期积极数据,针对先天性耳聋患儿

第一队列结果显示,该疗法在婴幼儿患者中安全耐受性良好,且一名 11 个月大的婴儿在 接受最低剂量治疗仅 3 个月后,就表现出显著的听力改善 。 「SENS-501 在首批接受治疗的婴幼儿中展现出了良好的安全性和初步疗效,尤其是这样极低的剂量下,我们在 1 名患者身上观察到早期的听觉反应,」澳大利亚 Westmead 儿童医院高级专家 Catherine Birman 教授表示,「我们将继续推进队列 2 研究以评估更高剂量的疗效。 CGT 行业的快速发展离不开生物安全检测技术的支撑。

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