META Pharmaceuticals Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性新药META-001-PH罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（PH）。PH是一种罕见的遗传性疾病，可能导致肾结石形成、肾功能衰竭，严重病例可能危及生命。RPDD旨在促进严重和危及生命的罕见儿科疾病药物和生物制品的开发，这些疾病在美国影响不到20万人，主要发生在18岁以下的患者中。META-001-PH是一种创新的小分子药物，由META开发用于治疗PH，该药物是META化学团队与XtalPi人工智能药物发现团队合作的结果。动物疾病模型中的临床前实验表明，META-001-PH可以显著减少尿液中草酸排泄量，有望在长期内更好地控制肾结石形成。META-001-PH在临床前动物模型中表现出良好的耐受性和安全性，并正在进行IND可行性毒理学研究，预计2025年第一季度在澳大利亚对健康受试者进行临床I期安全性评估。

GB261(CD3/CD20)双抗成功出海。 嘉和生物（股票代码： 6998.HK ）宣布与 TRC 2004 订立许可协议以及股权协议。 根据许可协议，嘉和生物已同意（其中包括）授予被许可人全球独家许可（不包括中国大陆、香港、澳门及台湾），以开发、使用、制造、商业化及以其他方式利用 GB261 。

近年来，我国糖尿病发病率愈发严峻。 2021年全球成年糖尿病患者人数达到5.37亿，相比2019年增加了7400万，增幅为16%。 在中国，糖尿病患者数量更是居全球之首，截至2023年已超过1.4亿，其中2型糖尿病占90%以上。

鲁拉西酮（Lurasidone） 是一种非典型抗精神病药物，为5-HT2A受体和多巴胺D2受体拮抗剂， 用于治疗精神分裂症 。 与其他非典型抗精神病类药物相比，鲁拉西酮具有口服给药，方便患者用药；锥体外系反应较弱，不易引起增重、高脂血症、高催乳素症等不良反应；提高认知能力、记忆力和改善情绪的潜在优势。 鲁拉西酮由日本住友制药株式会社研发，在2010年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并分别于2012年在加拿大、2013年在瑞士、2014年在欧盟以及澳大利亚获批。

Shanton Pharma宣布其领先研究药物SAP-001的Phase 2b临床试验已全面完成入组。SAP-001是一款针对难治性和痛风结节患者的创新治疗药物，旨在降低血尿酸水平。该研究旨在评估SAP-001在难治性痛风患者中的疗效和安全性，特别是那些对常规黄嘌呤氧化酶抑制剂无反应的患者。该研究预计将在2025年第一季度公布主要数据。SAP-001在前期临床试验中已显示出卓越的疗效和安全性，有望成为难治性和痛风结节患者的最佳治疗方案。

PainReform公司宣布其主打产品PRF-110在人体临床试验中表现出促进伤口愈合和防止疤痕形成的积极效果。PRF-110是一种旨在提供长效、非阿片类药物术后疼痛缓解的药物。临床前研究表明，PRF-110可促进手术切口正常愈合，与纳洛酮和盐水相当，且对软组织或骨骼组织无不良影响。近期的人体临床试验显示，接受PRF-110治疗的硬组织（如足部手术）和软组织（如疝气手术）手术患者伤口愈合正常，无疤痕形成。PRF-110的配方中约含55%卵磷脂，这种成分在接触体液时形成类似脂质体的结构，可能通过体外抗氧化活性和体内伤口愈合模型促进伤口愈合。PainReform公司预计将在2024年下半年报告PRF-110的III期临床试验的主要结果，这些结果将有助于监管提交过程和潜在的商业化计划。

NeuroOne Medical Technologies Corporation完成了一笔265万美元的私募融资，并获得了300万美元的信贷额度。公司计划利用这笔资金支持业务运营、工作资本和一般企业用途，包括OneRF消融系统的商业化、新产品开发以及与潜在战略合作伙伴的尽职调查。此外，公司还与一家未公开的全球医疗科技公司签署了非约束性条款清单，以分销其OneRF消融系统，该合作尚需谈判、尽职调查等常规条件。

今天的NMPA新批文够豪放，一口气放出140个新文号，有多个特色品种值得关注。 惠升生物的德谷门冬双胰岛素注射液获批，国产首家，打破进口独家身份。 人福普克ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊国产第3家获批，预计后面几家也会很快获批。

【男科古今】是广东省中医院男科团队开办的科普专刊，主要针对男性的“难（男）言之隐”，宗上工之旨，博古采今，奉上专业指导与建议，为男性健康保驾护航。 住院10次，手术3次，当地医院建议他继续手术治疗，“医怕了”的谢伯来到广东省中医院男科陈志强教授门诊，3剂见效6次复诊中药恢复健康。 谢伯，64岁，因“反复排尿困难、尿频尿急尿痛5月，加重2周”等症状来到广东省中医院就诊。

按病种分值付费（Diagnosis-InterventionPacket，DIP）是我国原创的、利用大数据优势所建立的医保支付管理体系，适用于医保对定点医疗机构一般住院费用的支付结算。 目前已经形成了大数据全方位应用、区域总额预算管理、病种组合、分值测定、点值计算、结算清算和监管考核等一整套技术规范。 DIP病种组合基于“随机”与“均值”的经济学原理和大数据理论，使用真实世界的海量病案和医保结算清单数据，按照“主要诊断+主要操作”的规则将住院病例聚类成组。

目前，我国城乡居民医保覆盖9亿多人，其中包括无法参加职工医保的农村居民、老年人、儿童等群体。 “在制度运行过程中，我们还存在一些问题，比如（城乡）居民医保筹资机制还不够完善，参保群众连续参保还缺乏激励，中断参保也缺乏制约。” 连续参保激励和零报销激励，原则上每次提高限额均不低于1000元，累计提高总额不超过所在统筹地区大病保险原封顶线的20%。

2014年7月23日，国家医保局发布了按病组和病种分值付费2.0版分组方案，8月3日-4日，国家医保局充分践行“开门办医保”理念，连续举办三场按病组和病种分值付费2.0版分组方案解读活动，并进行了网络直播。 DRG/DIP 2.0版解读会六大核心速览。 DRG/DIP付费后会不会导致患者15天被出院。

2022年11月1日起， 行政相对人 可登录网上办事大厅的法定代表人空间查看电子证照，按照法人空间内相关提示自行打印。 今日（8月5日），NMPA官网发布药品批准证明文件待领取信息发布 （共计140个）： 140个 品规 新获批准 （2 个治疗用生物制品3.3类、 2个治疗用生物制品3.1类 、 25个化药3类、97 个化药4类、9个化药5.1类、 5个化药5.2类 ） 。 （1）氢溴酸吡西替尼片（化药5.1类，安斯泰来（中国）投资有限公司）。

美国 FDA 于 8 月 2 日宣布 批准一款突破性的 T 细胞受体免疫疗法 Tecelra（afami-cel） ，用于治疗人体软组织中的罕见癌症。 这一批准决定标志着免疫疗法在实体瘤治疗领域的新篇章。 Tecelra 由 Adaptimmune Therapeutics 研发，是 FDA 批准的首个 T 细胞受体（TCR）基因疗法。

武田重组血管性血友病因子产品获批上市。 8月5日，NMPA官网公示，武田递交的注射用伏尼凝血素α（ Vonicogalfa ）的上市申请（JXSS2300001/2）已获得批准，用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。 根据Insight数据库，这是首个在国内获批的重组血管性血友病因子产品。

华润医药正在加速布局“中药”资产，持续推进“大品种战略”落实。 8月5日，天士力复牌后以涨停开盘，开盘价为15.49元/股，涨幅为10.01%；收盘报14.88元/股，涨5.68%，总市值为222.3亿元。 天士力股价异军突起的背后，是其控股股东天士力集团及其一致行动人分别以62亿元和11.09亿元的对价，将手握的部分股权卖给华润医药和国新投资。

Delcath Systems公司宣布，其HEPZATO KIT™（美法仑/肝内递送系统）获得美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的新技术附加支付（NTAP）资格，该资格将从2024年10月1日起生效。这一批准旨在支持创新医疗技术的采用，这些技术相较于现有治疗方法提供了实质性的临床改善。HEPZATO KIT™主要用于门诊环境，但有时也用于住院环境。这项额外支付将帮助覆盖符合资格的医疗保险住院患者的HEPZATO KIT费用，确保更多患者能够从这种先进的肝脏定向治疗中受益。Delcath Systems公司首席执行官Gerard Michel表示，NTAP批准对于HEPZATO KIT是一个重要里程碑，强调了该疗法的临床价值，将促进符合资格的患者更广泛地获得HEPZATO KIT，并支持肿瘤学界提供这一重要治疗。HEPZATO KIT是一种结合产品，使用Delcath专有的肝内递送系统（HDS）将化疗药物美法仑直接递送到肝脏，该系统能够在输注过程中隔离肝脏，允许进行高剂量化疗，同时最小化全身暴露。该产品主要用于治疗成人不可切除的肝性为主的转移性脉络膜黑色素瘤患者。