腺苷-肌苷 （adenosine-to-inosine, A-to-I ） RNA修饰是一种重要的转录后修饰，近年来引起了人们的广泛关注。 A-to-I修饰通过影响各种RNA分子的结构和功能，积极参与机体生理和病理过程。 目前，肿瘤中A-to-I修饰的潜在分子机制尚不完全清楚。

近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其中14家公司的基本信息。 1、 以慈生物完成数千万元天使轮融资。

ADC药物作为一类新兴的生物治疗药，其结构更为复杂，质量表征挑战也随之升级。 目前，已有5个项目进入临床阶段、多个项目处于临床前阶段。 高效的ADC质谱表征流程。

Actuate Therapeutics，一家专注于开发治疗高影响、难以治疗的癌症疗法的临床阶段生物制药公司，宣布其首次公开募股（IPO）定价为每股8美元，共发行280万股，预计总收益为2240万美元。该公司授予承销商30天内的额外购买420,000股（相当于本次发行股份的15%）的期权，以覆盖可能的超额配售。股票预计将于8月13日在纳斯达克全球市场开始交易，股票代码为"ACTU"。募股预计于8月14日完成，前提是满足常规的交割条件。Titan Partners Group作为本次募股的独家簿记管理人，Newbridge Securities Corporation作为联合经理。关于Actuate Therapeutics，该公司专注于开发针对高影响、难以治疗的癌症的疗法，其领先的研究药物elraglusib是一种新型GSK-3抑制剂，旨在通过抑制NF-kB来调节多种免疫检查点和免疫细胞功能，以促进抗肿瘤免疫。

亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司重点品种Bcl-2选择性抑制剂APG-2575（Lisaftoclax）获国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）临床试验许可，将开展其联合阿扎胞苷（AZA）一线治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的注册III期临床研究。 这是APG-2575获批开展的第四个注册III期临床研究，为该品种临床开发的又一重要里程碑。 该研究（GLORA-4）是一项多中心、随机、双盲的关键性注册III期临床研究，旨在评估APG-2575 (Lisaftoclax）联合阿扎胞苷（AZA）治疗新诊断的成人中高危MDS患者的疗效。

据研究显示， ctDNA 片段长度在 134~144 bp 左右 ，目前对 ctDNA 的结构以及产生机制尚不清楚，需要科研人员的继续研究。 ctDNA 的半衰期较短，约 15min~2h ，因此可以实时取样，对疾病进行实时监测，但是在疾病早期阶段，血液中的 ctDNA 浓度较低，因此从血液中分离 ctDNA 并对其进行定量分析是具有挑战性的。 ctDNA在癌症诊疗中的运用。

马塔西单抗（m arstacimab，PF-06741086） 是由辉瑞研发的一款 新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。 值得一提的是，马塔西单抗注射液是通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）治疗血友病。 而且，其 每周一次皮下注射给药的方式也更加便利，有望改善依从性 。

根据奥赛康药业公告， 利厄替尼（ASK120067）是 具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI） 。 本次为该产品的第二项上市申请，拟定适应症为 具有EGFR外显子19缺失（ 19DEL ）或外显子21置换突变（ L858R ）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 2022年6月，奥赛康药业曾于美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以壁报的形式展示了 利厄替尼 片2b期临床研究结果。

该协议的范围还将涵盖在中国的研发、制造和商业化领域。 根据新闻稿，欧康维视将向爱尔康发行139,159,664股股份，占总股本的16.71%（发行后）。 根据新闻稿介绍， 欧康维 视 专注于整合眼科药物开发全生命周期的综合能力——从研发到商业化。

研究 首次阐明了胶质瘤干细胞生物标志物ALDH1A3，通过别构激活糖酵解通路关键酶PKM2，介导胶质母细胞瘤葡萄糖代谢重编程并导致乳酸堆积的分子机制 ；。 研究证实细胞内堆积的乳酸可促使DNA损伤修复相关蛋白XRCC1发生乳酰化修饰和核转运增加，最终介导胶质母细胞瘤的放化疗抵抗；。 该发现阐明了胶质母细胞瘤Warburg效应的调控机制，并且证实ALDH1A3通过异常激活糖酵解通路介导胶质母细胞瘤的放化疗抵抗。

在两年后的《自然》杂志上，Venkatesh博士和同事展示了这部分结果，他们发现肿瘤似乎很会操控神经元来帮助自生生长。 它们可以借助神经细胞来生长血管，抑制免疫系统，为后续转移做好准备。 对癌症患者来说，癌转移是最为危险的状况，严重影响了患者预后并导致患者死亡。

玛仕度肽是一类升级的 双靶点 [胰高糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）]减重周制剂。 在激动GLP-1R实现 降糖减重 的基础上，玛仕度肽更进一步，通过 同时激动GCGR直接作用肝脏并燃烧内脏脂肪，同时提高全身脂肪组织的能量消耗，由内而外减重并实现降压、降脂、降尿酸等全面获益， 每周一次，有望一站式解决代谢患者难题。 玛仕度肽预计明年在中国上市， 先后获批减重和降糖双适应症。

该研究是一项随机双盲、安慰剂对照的多中心临床研究，旨在评价LNK01004在轻中度特应性皮炎成年受试者中多次局部给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征。 试验结果表明，LNK01004软膏局部给药最长4周的安全性和耐受性良好，未观察到明显的皮肤刺激作用，没有受试者退出。 其中，LNK01004 1.0%剂量组显示了最积极的疗效结果，治疗4周的EASI-75, IGA 0/1和PP-NRS4应答率分别为63%、50% 和75%（安慰剂组分别为17%，17%和33%）。

动脉网第一时间获悉，软体康复机器人企业 宁波希润医疗科技有限公司（以下简称“希润医疗”） 宣布完成数千万元Pre-A轮融资。 公司产品拥有四十多项专利，并取得国内NMPA、欧盟CE、美国FDA医疗器械注册证。 希润医疗的核心竞争力在于其掌握的软体机器人核心技术与领先的神经康复算法，软硬件深度融合，打造出仿生软体机器人结构，不仅提升了灵活性与通用性，还大大降低了传统刚性机器人可能带来的二次伤害风险，确保了康复的安全有效。

全球化发展进入新阶段，中国药企参与全球竞争的实力明显增强，“出海”成为近年来我国医药行业中的风潮。 立足海南自贸港，构建全球。 普利制药充分利用海南自贸港政策，提高产品竞争力，进一步拓宽国际市场，已获批成为海南自由贸易港第二批“一线放开、二线管住”进出口政策试点企业，享受“加工增值30%销往内地免关税”等8项具体政策，为普利制药带来了更广阔的国际贸易合作机遇，使其在全球市场上的地位进一步巩固。

Ascendis Pharma今天宣布，美国FDA已批准Yorvipath（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。 根据新闻稿，Yorvipath是 首款获FDA批准 用于治疗成人甲状旁腺功能减退患者的药物。 甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素（PTH）水平不足，导致血液中低钙和磷酸盐水平升高。

诺和诺德（Novo Nordisk）在今年上半年投资者会议上宣布其糖尿病在研疗法IcoSema在关键3期试验COMBINE 1当中取得积极结果 ，该公司预定在今年下半年向中国、美国、欧盟的监管单位递交该疗法用于治疗2型糖尿病（T2D）患者的上市申请。 这次所公布的COMBINE 1试验是一项国际性的3期试验，旨在比较每周一次的IcoSema与每周一次的依柯胰岛素（Icodec）在2型糖尿病患者中的血糖控制效果。 该试验共招募1291位患者，随机分配接受IcoSema或 依柯胰岛素 治疗共52周，并接续为期5周的随访。