继 2023 年 9 月份完成 3000 万美元融资，并走出隐匿模式后，由斯坦福大学生物学家 Jin Billy Li（ 李进 ）联合创办的 RNA 编辑疗法公司 AIRNA 于近日完成 6000 万美元融资， 使得 A 轮总融资额达到 9000 万美元。 AIRNA 的主要项目针对 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。 AIRNA 由图宾根大学生物化学家 Thorsten Stafforst 和李进于 2021 年共同创立。

嵌合抗原受体 T 细胞疗法（CAR-T）作 为一种单独疗法或与其他疗法联合使用，正在广泛研究用于各种实体瘤、血液系统恶性 肿瘤和自身免疫性疾病的治疗。 目前，美国 FDA 已批准 6 款 CAR-T 细胞疗法上市，其中 4 款靶向 CD19，用于治疗 B 细胞白血病和淋巴瘤，2 款靶向 BCMA ，用于治疗多发性骨髓瘤。 BCMA 在成熟 B 淋巴细胞中优先表达，而在造血干细胞或非造血组织中表达极少。

7月31日，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司（百奥赛图，股票代码：02315.HK），宣布与IDEAYA Biosciences (IDEAYA，Nasdaq: IDYA)，就具有同类首创潜力的B7H3/PTK7双特异性ADC项目达成了一项潜在交易总额达4.065亿美元（约合29.3亿元）的选择权和许可协议。 根据协议条款， 百奥赛图将授予IDEAYA有潜力的同类首创B7H3/PTK7拓扑异构酶抑制剂有效载荷双特异性抗体偶联药物（BsADC）项目的全球独家许可选择权。 B7H3/PTK7靶向BsADC项目有望与DDR疗法联用。

2024年，以GLP-1靶点为核心的减肥药概念持续升温，以诺和诺德和礼来为主导的两大强者，一举一动都牵动着整个赛道的命脉。 上半年，无论是其产品营收还是临床审批，抑或上市申请等方面，两大巨头凭借手握的核心产品：司美格鲁肽和替尔泊肽，一路高歌猛进。 从原研企业来看 ，上半年诺和诺德与礼来两大巨头MNC在GLP-1赛道中收获最丰。

近年来，随着全球范围内对降糖减重需求的急剧攀升，GLP-1药物市场已成为国内外医药领域竞相角逐的热点赛道，竞争态势愈发白热化。 那么，在多角度思考下，GLP-1药物究竟展现了怎样的市场潜力与治疗效果？ GLP-1类药物市场竞争格局的深刻洞察。

8月1日， 东京和波士顿， 大冢制药 （Otsuka）和Jnana Therapeutics宣布他们已签订最终合并协议，根据该协议 大冢制药 将收购Jnana，使其成为 大冢制药 100%控股子公司 Otsuka America, Inc. （OAI）的全资子公司。 根据惯例成交条件，该收购预计将于2024财年第三季度完成。 Centerview Partners LLC担任Jnana的财务顾问。

国产创新药出海后，业绩表现如何。 7月31日晚，和黄医药公布上半年业绩，披露了旗下原创药物呋喹替尼出海销售情况。 2024上半年的 和黄医药 肿瘤产品收入同比增长59% ，主要来源于 呋喹替尼美国的强劲销售带动分成及里程碑付款的确认 。

7月31日， 药明巨诺 (一家独立的、专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司）宣布， 任命刘敏先生为公司的首席执行官，自2024年7月31日起生效。 “刘敏先生还将担任本公司董事会的执行董事。 李怡平医生因希望为家人和其他个人兴趣投入更多时间，已辞任本公司首席执行官，过渡期间他将继续担任董事会主席，为其继任者提供支持，确保顺利过渡。

乳腺癌是全球女性中最常见的恶性肿瘤之一，化疗是乳腺癌的主要治疗手段之一，但化疗后的肿瘤复发和转移仍然是治疗中的重大挑战。 乳腺癌干细胞 （BCSCs） 被认为是导致肿瘤复发和转移的重要原因，因此，理解和控制BCSCs的富集对于改善乳腺癌的治疗效果至关重要。 多胺是一类小分子有机化合物，包括腐胺、亚精胺和精胺，它们在细胞生长、分化和基因表达调控中发挥重要作用。

Hippo信号通路在组织再生和癌症进展中发挥重要作用，转录共激活因子YAP/TAZ是Hippo通路的枢纽，受到激酶LATS1/2的磷酸化抑制，一旦从这种抑制中解脱，就可以进入细胞核并与TEAD转录因子结合，进而激活细胞增殖和谱系可塑性相关的转录程序。 该团队开发了一种双sgRNA CRISPR系统以用于对22种癌细胞系进行双敲除筛选，并利用GEMINI算法量化基因冗余程度，发现激酶旁系同源物MARK2和MARK3表现出癌细胞系依赖的强大冗余。 为验证筛选结果，他们在另一含31种癌细胞系的组别中进行测试，发现大多数造血和神经内分泌癌的增殖独立于MARK2/3，而胰腺癌、乳腺癌等则依赖于MARK2/3。

弓形虫作为人畜共患寄生虫，可感染几乎所有温血动物，并在免疫功能缺陷的宿主中造成极大危害。 据世界卫生组织 （WHO） 数据统计，全球人群的弓形虫感染率大约在25%~50%。 因此，探索抗弓形虫免疫应答的调节机制不仅可以丰富人们对抗弓形虫固有免疫应答的认识，同时也能够为新一代安全有效弓形虫疫苗及药物的研发提供理论方向和潜在靶点。

生物医学研究通常需要组织切片 （冰冻切片、石蜡切片等） 并结合各类化学或生物标记手段以观察其中不同细胞或亚细胞结构。 特别值得注意的，肿瘤组织由于复杂异质性结构且具有较强自发荧光，以往针对其三维成像技术受限于全组织标记效率或荧光特性，极少能够实现完整肿瘤内部血管网络的三维解析。 近日， Advanced Materials 杂志发表了题为 Far-Red Aggregation-Induced Emission Hydrogel-Reinforced Tissue Clearing for 3D Vasculature Imaging of Whole Lung and Whole Tumor 的研究论文，杨竞课题组与新加坡国立大学Bin Liu院士合作，在领域内首次 建立了基于远红外聚集诱导发光 （far-red aggregation-induced emission） 实现小鼠肿瘤内血管网络的三维荧光成像技术 。

载脂蛋白L1 (ApoL1) 是由仅在人类、大猩猩等灵长类动物中表达的一种蛋白，主要在肝脏中合成并结合到高密度脂蛋白 （HDL） 中，在炎症和锥虫感染中都起到有益作用。 迄今为止，除了在人体中发现的主要中性等位基因ApoL1 G0外，还鉴定了两个人类ApoL1等位基因，包括ApoL1 G1和ApoL1 G2，这些基因与基于人群的各种肾脏疾病密切相关。 在过去的二十年里，ApoL1风险等位基因与动脉粥样硬化性心血管疾病 （ASCVD） 之间的关系仍然很少被探索。

Novo Holdings宣布对英国上市公司Oxford Nanopore Technologies投资5000万英镑，支持其基于纳米孔的新一代分子传感技术。Novo Holdings计划通过二级市场进一步增持，并看好Oxford Nanopore在生物制药领域的潜力。Oxford Nanopore的技术在生命科学研究和临床应用中发挥重要作用，有助于加速药物研发和商业化。Novo Holdings致力于改善人类健康和地球的可持续性，此次投资符合其投资理念。

近日，昆明医科大学第三附属医院的杨润祥教授作为共同第一作者在《美国医学会杂志》(Journal of the American Medical Association, JAMA，最新影响因子120. 7分）发表题为“Ivonescimab plus c hemotherapy in non-small cell lung cancer with EGFR variant: a randomized clinical trial”研究论文。 截至目前，团队建立了小细胞肺癌数据库及耐药生物样本库，并作为分中心PI承接以肺癌为主的国际和国内多中心临床研究129项，作为PI开展IIT研究2项，项目连续多年排名全省第一。 团队主要研究药物包括免疫抑制剂、抗体耦联药物、靶向药物、化疗药物、抗肿瘤支持治疗药物等，使800余名肿瘤患者提前3至5年接受到新的抗肿瘤治疗方案，生存获益的同时减轻了患者经济负担。

8 月 1 日，CDE 官网公示，信达生物玛仕度肽注射液的新适应症申报上市，并获得受理。 根据信达生物公开资料， 该药本次申报的新适应症为 2 型糖尿病 。 玛仕度肽（ IBI362 ）是信达生物与礼来共同推进的一款胰高血糖素样肽-1 受体（ GLP-1R ）/胰高血糖素受体（ GCGR ）双重激动剂。

到目前为止，2024年生物制药投资活动一直在上升，从过去几年的低迷中复苏。 摩根大通(J.P. Morgan)本月发布的一份新报告对生物制药今年迄今的表现进行了分析，发现了进一步的复苏迹象。 摩根大通的报告指出，风险投资已经回归，“高美元投资”进入了更广泛的生物制药领域。