一项名为INHALE-3的关键试验结果显示，吸入型胰岛素（Afrezza）结合德谷胰岛素（Tresiba）在治疗1型糖尿病（T1D）方面具有潜在效果，该研究在佛罗里达州奥兰多的美国糖尿病协会（ADA）第84届科学会议上公布。该研究是一项随机试验，比较了吸入型胰岛素方案与常规治疗在17周内的疗效，结果显示使用吸入型胰岛素的患者在HbA1c水平改善方面显著优于常规治疗组。研究的主要终点是HbA1c水平的改变，这是长期血糖控制的临界指标。次要终点包括使用连续血糖监测的血糖范围时间和低血糖情况，以及患者对胰岛素给药满意度的自我报告。研究结果表明，吸入型胰岛素可能为糖尿病患者提供了一种新的胰岛素给药方法，有助于改善患者依从性、满意度及整体治疗效果。

当前，数字化时代的不断发展对卫生技术评估（HTA）和药物经济学的评价研究提出新的要求。 在近期举行的2024年国际卫生经济和结果研究协会（ISPOR）大会上，与会专家围绕卫生经济结果研究（HEOR）的最新方法论、数据分析和基于证据的方法进行了深入探讨，以推动卫生改革。 总的来看，2024年ISPOR对HTA和药物经济学科的发展提出了两个重要的概念：一是全健康的理念，二是数据信息集成与人工智能（AI）。

该研究通过结合非靶向代谢组学技术和机器学习方法对一个243例中国心血管病人队列的血清进行了研究。 该研究 首次从极性代谢物的角度分析了心血管病人的代谢轮廓与特征，并筛选出可以预测心血管疾病的潜在生物标志物。 心血管疾病是由心脏组织及其相关动脉和血管的病理变化引起的，目前仍是世界范围内致死率最高的疾病。

6月18日， 深圳市宣布正式开通医保处方在线支付服务，报销可用医保统筹金额 ，引发行业内外的关注。 线上买药刷医保才刚刚在国内几个城市推行不久，深圳这边就开通了线上买药刷统筹账户，这在全国范围内还是首例。 另一家至今还没有消息。

Starton Therapeutics公司宣布其低剂量来那度胺STAR-LLD Phase 1b临床试验在多发性骨髓瘤（MM）治疗中取得积极中期数据。该研究旨在评估STAR-LLD与地塞米松和硼替佐米（Velcade®）联合使用的安全性、药代动力学和疗效，结果显示所有6名患者均在1-3个周期内达到部分缓解（PR）或更好。STAR-LLD显示出比Revlimid®更低的毒性，且在临床试验中未出现3级或更高级别的中性粒细胞减少症、血小板减少症或腹泻等不良事件。公司计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交数据总结，并计划在2025年进行MM和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的Phase 2研究。

Iterum Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定将sulopenem etzadroxil/probenecid（口服苏洛佩姆）的新药申请（NDA）提交给咨询委员会审议，该药物用于治疗成年女性非复杂性尿路感染（uUTI）。咨询委员会将讨论关于该药物潜在批准及后续使用中提出的抗菌药物管理问题，以及使用苏洛佩姆 etzadroxil/probenecid治疗uUTI的最合适目标患者群体。会议预计于2024年9月9日举行。Iterum Therapeutics公司首席执行官Corey Fishman表示，期待与FDA及其顾问在9月份就管理权和受益患者进行重要讨论。此前，公司于2024年4月宣布重新提交NDA，5月FDA确认收到重新提交的NDA。根据处方药用户费法案（PDUFA），FDA将公司的NDA重新提交视为II类完全回复，审查期为重新提交之日起六个月。因此，FDA已指定PDUFA行动日期为2024年10月25日。Iterum Therapeutics公司致力于开发针对多重耐药病原体的差异化抗感染药物，以显著改善全球受严重影响人群的生活。

Biolexis公司宣布将在即将于2024年6月21日至24日举行的美国糖尿病协会会议上展示两个重要摘要。这两个摘要分别介绍了MLX-7006和MLX-0871两种新型药物，MLX-7006是一种强效的GLP-1受体激动剂，MLX-0871是一种选择性的AMPK激活剂，两者均显示出在肥胖和2型糖尿病模型中的显著疗效。公司创始人兼首席科学官Hariprasad Vankayalapati博士表示，他们对这两种新疗法的开发感到兴奋，并期待在2025年第二季度将它们推进到临床试验阶段。

Lexicon制药公司宣布，其针对1型糖尿病和慢性肾脏病患者的sotagliflozin新药申请已重新提交给美国食品药品监督管理局（FDA），作为胰岛素治疗的辅助药物以控制血糖。公司对sotagliflozin的疗效和安全性充满信心，并期待在2025年初可能推出该药物。此申请在2019年曾收到FDA的完全回复信，2021年FDA同意推迟听证会，以便Lexicon与FDA讨论重新提交申请的途径。目前，该申请处于“存档”状态，Lexicon预计将在30天内收到FDA的正式回复，并预计将进行为期六个月的监管审查。Lexicon是一家致力于开发创新药物以治疗多种疾病的生物制药公司，其药物sotagliflozin已在心脏衰竭领域获得商业批准。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.在2024年6月19日的国际Rett综合征基金会年度会议上展示了CNM-Au8作为Rett综合征治疗候选药物的初步数据。CNM-Au8是一种口服的催化纳米治疗药物，针对神经系统细胞中的线粒体能量代谢，以增强神经元的存活和功能，并支持髓鞘再生。该研究在体外Rett综合征模型中显示出神经元健康、存活和突起长度的显著改善，以及与Rett患者来源的星形胶质细胞相关的线粒体呼吸缺陷的改善。这些结果表明CNM-Au8可能通过恢复线粒体功能来治疗Rett综合征，从而促进神经元健康、存活和突触结构。

法国CASTRES，2024年6月21日——皮埃尔·法布尔实验室因其产品EBVALLO®（tabelecleucel）在治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）患者中荣获“国际加利亚奖”最佳罕见病产品奖。该产品作为单药疗法，适用于至少接受过一次先前治疗的此类患者。在相同颁奖典礼上，EBVALLO®还荣获了意大利“加利亚奖”高级治疗药物产品类别奖项。这两个重要奖项是在2023年12月获得“法国加利亚奖”之后获得的。国际加利亚奖是医学领域的最高荣誉之一，表彰了皮埃尔·法布尔实验室在癌症领域，特别是其优先发展领域之一的创新能力和成功合作，如与美国生物技术公司Atara Biotherapeutics的合作。2023年12月，双方签署了全球协议，皮埃尔·法布尔实验室获得了EBVALLO®在全球范围内的开发、生产和商业化权利。EBVALLO®于2022年12月获得欧洲药品管理局（EMA）批准，目前在德国和奥地利市场销售，并在2023年7月起作为早期获取计划的一部分在欧洲提供。皮埃尔·法布尔实验室首席执行官Éric Ducournau表示，他们非常自豪获得这一奖项，并将其献给患者，这标志着EBVALLO

Ocugen公司宣布，其针对Stargardt病的基因治疗候选药物OCU410ST在当前OCU410ST临床试验中，低剂量和中剂量组均表现出良好的安全性和耐受性。数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量组进行给药。OCU410ST是一种AAV5-hRORA修饰基因疗法，用于治疗Stargardt病，这是一种影响美国和欧洲约10万人的遗传性视网膜疾病。目前，该临床试验已对6名患者进行了低剂量和中剂量组的给药，并将对3名患者进行高剂量组的给药。DSMB建议继续对Stargardt病患者进行高剂量给药，至今未报告与OCU410ST相关的严重不良事件。OCU410ST的临床试验旨在评估其安全性，并可能成为治疗Stargardt病的一种一次性治疗手段。

Arvinas公司在欧洲血液学协会2024年年度大会和第二届国际LRRK2会议上展示了其新型药物ARV-393和ARV-102的初步临床数据。ARV-393是一种针对B细胞淋巴瘤的BCL6蛋白降解剂，在B细胞淋巴瘤的动物模型中表现出抗肿瘤活性，能够有效降解BCL6蛋白并抑制细胞生长。ARV-102是一种口服的LRRK2降解剂，用于治疗神经退行性疾病，其预临床研究显示了对LRRK2的降解效果，并具有更安全的治疗指数。这两项研究为Arvinas公司开发新型治疗药物提供了有力支持。

Bristol Myers Squibb宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了扩展申请，以引入Opdivo®（尼伏单抗）的新给药途径（皮下注射），包括新的药物形式（注射溶液）和新的剂量（600 mg/瓶），适用于多个先前批准的成人实体瘤适应症，作为单药治疗、完成尼伏单抗加伊匹单抗联合治疗后单药维持治疗，或与化疗或卡博替尼联合使用。这一决定基于3期CheckMate-67T研究的成果。EMA对申请的验证确认了提交的完整性，并开始了集中审查程序。皮下尼伏单抗有望改变癌症患者接受Opdivo治疗的方式，并通过单次注射在三到五分钟内显著减少给药时间。这种皮下注射形式与静脉注射Opdivo提供相同质量的护理，但所需时间更短，使患者能够专注于对他们重要的事情，而不是在输液中心等待更长的时间。在3期CheckMate-67T试验中，皮下尼伏单抗在Cavgd28（28天平均Opdivo血清浓度）和Cminss（稳态时的谷浓度）这两个主要终点上与静脉注射Opdivo在未接受过最多两条先前系统性疗法的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中表现出非劣效性。此外，皮下尼伏单抗在客观缓解率（ORR）这一关键次要终点上也表现出

记者从国家医保局获悉，近日，国家医保局印发《产科类医疗服务价格项目立项指南（试行）》，将各地原有产科类医疗服务价格项目整合为30项。 各地原有产科类服务价格项目整合为30项。 医疗服务价格项目是医疗机构收取手术费、治疗费、诊疗费、护理费、检查费等医疗服务费用的计价单元。

6月19日，一知名医药行业基金经理发帖称，“5月底国家医保局发布的数据反映出，今年1-4月份职工基本医保基金收入比去年同期下降23.94%，支出也比去年同期下降23.19%”，并表示医保基金是当前整个医药产业最大的买家，医保基金支出少了，医药企业的日子就难过了，药企之间的“内卷”就更厉害了，而这也解释了今年以来A股医药板块糟糕表现的原因。 前4月医保基金收支双降？ 国家医保局：不理解口径的错误结论。

2024年5月28日，强生（J&J）官宣将以12.5亿美元收购Numab的全资子公司Jersey Therapeutics，以获取其NM26的全球布局权，NM26是一种正在进行II期临床试验的双特异性抗体，用于治疗特应性皮炎（atopic dermatitis AD）。 强生的 这笔 并购交易，吸引了人们对自免领域并购的关注。 自免并购的早期阶段 : 20世纪末期。

英国、威尔士和北爱尔兰的X连锁低磷血症（XLH）患者将获得首个针对XLH根本原因的治疗方法，即NICE推荐使用burosumab（商品名为Crysvita）治疗已确诊的成人XLH患者，这一决定得益于新的可及性协议。此举确保了英国成人XLH患者能够平等地获得burosumab。苏格兰的XLH患者自2023年3月起已通过苏格兰药品联盟（SMC）的超罕见药物途径获得burosumab。burosumab也适用于所有四个英国国家的符合条件的儿童和青少年。XLH是一种罕见的遗传性疾病，影响大约每10万人中有1.7至4.8人。这种代谢性骨骼疾病是一种终身且进展性疾病，通常在儿童早期出现，导致腿部弯曲、生长迟缓和骨关节疼痛。该疾病对患者的情绪健康也有负面影响，包括疼痛、对未来不确定性的担忧，以及可能伴随的财务挑战。NICE最初在其评估咨询文件（ACD）中发布了临时负面决定，但在与Kyowa Kirin、NICE和NHS England的积极沟通后，这一推荐被修订，并达成了长期采购协议，从而在最终草案指南（FDG）中做出了积极决定。burosumab是目前唯一一种针对XLH根本原因（病理生理学）的许可药物，而不是仅仅针对症状