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  • Ultragenyx 的 setrusumab (UX143) 在成骨不全症中获得了突破性疗法认定
    研发注册政策
    Ultragenyx制药公司宣布,其针对罕见疾病成骨不全(OI)的治疗药物setrusumab(UX143)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法指定。这一指定基于Orbit研究的2期部分和ASTEROID研究的积极结果,显示setrusumab在降低骨折风险方面具有显著效果。setrusumab是一种抑制骨形成负调节因子骨硬化蛋白的全人源单克隆抗体,旨在增加新骨形成、骨矿密度和骨强度。Ultragenyx致力于将新型疗法带给严重罕见和超罕见遗传疾病患者,并已与Mereo BioPharma合作开发setrusumab,以治疗OI不同亚型的儿童和年轻成人患者。
  • 加速联合治疗试验的新考虑因素将在 2024 年阿尔茨海默病临床试验会议上展示
    研发注册政策
    阿尔茨海默病药物发现基金会(ADDF)将在2024年10月29日至11月1日在西班牙马德里举行的临床试验阿尔茨海默病(CTAD)会议上主持一场圆桌讨论,主题为“推进联合疗法:讨论关键考虑因素、观点和未来阿尔茨海默病治疗的希望途径”。此次会议将由内华达大学拉斯维加斯分校(UNLV)整合健康科学学院脑科学教授杰弗里·坎默斯博士主持,ADDF联合创始人兼首席科学官霍华德·菲利特博士将与来自工业界、学术界和临床研究的顶尖专家一起参与讨论。该讨论将基于ADDF年初召集的专家咨询委员会最近提出的关于如何最好地开展和加速阿尔茨海默病联合疗法试验的关键建议。菲利特博士强调,多年的研究使该领域达到了一个关键点,可以将所学知识和进步应用于一个强大且多样化的药物管线,为联合疗法试验开辟一条有希望的途径。他强调,对于与这种疾病抗争的患者和家庭来说,我们不能放松脚步,必须继续推动开发急需的个性化多管齐下的解决方案。菲利特博士还将主持一个名为“新兴解决方案:治疗阿尔茨海默病的新方法”的会议,该会议将于10月31日11:25am CET举行,将突出几个有希望的药物项目,这些项目正在探索导致阿尔茨海默病发作的潜在衰老病理学,这反映了几乎75
    Biospace
    2024-10-07
  • IMU Biosciences 加入开创性的英国研究联盟,研究患者对癌症免疫疗法的反应
    医投速递
    IMU Biosciences加入英国一项开创性的研究联盟,旨在探究癌症免疫疗法在患者中的反应。该联盟由弗朗西斯·克里克研究所和皇家马斯登NHS基金会信托领导,获得英国政府医学研究委员会和生命科学办公室的900万英镑资助,以及行业合作伙伴提供的1290万英镑匹配资金。这个为期四年的项目旨在评估免疫疗法成功的障碍,并开发与患者反应、耐药性和免疫相关不良事件相关的预测生物标志物。IMU Biosciences将分析数千份接受免疫疗法患者的血液样本,其先进的技术平台能够识别和分析2000多种免疫细胞亚群,以开发新的系统级免疫特征和见解。研究初期将聚焦于黑色素瘤、肾细胞癌、膀胱癌和三阴性乳腺癌,涉及英国6000名患者。该联盟的发现旨在帮助了解哪些患者最有可能从免疫疗法中受益,并为潜在的新疗法如疫苗和细胞疗法提供见解。
  • Aspen Neuroscience将在2024年Cell & Gene会议上展示自体细胞疗法开发的进展
    研发注册政策
    Aspen Neuroscience首席科学官张晓奎博士和首席技术官金·雷纳里将在本周在亚利桑那州凤凰城举行的年度细胞与基因会议(Cell & Gene Meeting on the Mesa)上展示最新的治疗和公司发展成果。该会议由再生医学联盟组织,为期三天,有超过120家公司进行专题演讲,涵盖细胞疗法、基因疗法、基因编辑、组织工程和再生医学技术等领域。张晓奎博士将作为行业专家小组的一员,在“科学对决:神经疾病”环节中讨论神经退行性疾病领域的生物标志物和终点开发。雷纳里将在周二进行公司概述,强调Aspen Neuroscience在iPSC衍生的细胞疗法开发方面的进展,特别是针对帕金森病的ANPD001个性化细胞疗法。Aspen Neuroscience的展示将在亚利桑那比尔特莫尔酒店的FLW舞厅F和G进行。
    Biospace
    2024-10-07
  • 新型免疫治疗平台 NP001 的同行评审研究揭示了在保留 ALS 肺功能和生存率方面的重大突破
    研发注册政策
    Neuvivo公司宣布其研究性免疫疗法NP001在两项开创性出版物中展现出令人鼓舞的结果。一项总体生存研究显示,接受NP001治疗的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者生存期显著延长。另一项分析确定了潜在炎症和实用生物标志物的重要性,以预测更好的反应,同时保持肺功能并延长生存期。这些研究结果发表在《Biomedicines》杂志上。Neuvivo已于10月向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了NP001的新药申请(NDA)。NP001是一种研究性治疗,如果获得批准,可能成为第一种针对ALS的疾病修饰疗法,能够恢复体内自身固有免疫系统的失衡。ALS是一种无治愈方法的进行性神经退行性疾病,随着时间的推移,会逐渐剥夺一个人的肌肉功能,影响其行走、说话、进食和最终呼吸的能力。即使有现有的治疗方法,ALS患者的预期寿命在症状出现后约为2至5年,通常因呼吸衰竭而死亡。目前没有药物可用于ALS以保持呼吸功能或延长生命超过2-3个月。美国约有3万名成年人患有ALS,一生中有1/300的人将被诊断出患有ALS。
    Biospace
    2024-10-07
  • ProQR 重点介绍即将在寡核苷酸治疗学会第 20 届年会上的演讲
    研发注册政策
    ProQR Therapeutics NV在2024年10月6日至9日在加拿大蒙特利尔举行的第20届寡核苷酸治疗学会年会上,将展示其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台和针对胆汁淤积性疾病的AX-0810管线项目的前期临床数据。公司创始人兼首席科学官Gerard Platenburg将于10月8日上午10:15(东部时间)进行口头报告,主题为“寡核苷酸引导的SLC10A1(NTCP)RNA编辑作为降低胆汁酸重吸收的胆汁淤积性疾病的治疗方法”。Axiomer™技术通过利用人体细胞中的ADAR分子机器,在RNA上进行高度特异和靶向的单核苷酸变化,以纠正疾病致突变RNA。ProQR致力于通过创建变革性的RNA疗法来改变人们的生活,其技术平台旨在为罕见病和常见病提供新的治疗药物。
    Biospace
    2024-10-07
  • BlinkRx 现在提供 neffy(R)(肾上腺素鼻喷雾剂),这是第一个也是唯一一个针对 I 型过敏反应(包括过敏反应)的无针治疗方法
    交易并购
    BlinkRx与ARS Pharmaceuticals合作推出neffy(肾上腺素鼻喷剂),这是首个无针治疗I型过敏反应,包括对体重30公斤(66磅)或以上儿童和成人危及生命的过敏性休克。该产品通过BlinkRx平台提供,为患者提供透明价格、免费送货和个性化服务。neffy是35年来肾上腺素给药技术的首次创新,旨在解决每年约500万急诊室访问的I型过敏反应问题。BlinkRx致力于确保所有患者都能轻松获得必需药物,通过提供neffy,特别是为弱势群体提供便利。
    Businesswire
    2024-10-07
  • Galecto 完成战略审查,专注于肿瘤学和肝病,并收购 Bridge Medicines 的急性髓性白血病临床前资产
    研发注册政策
    Galecto公司宣布将专注于癌症和肝病治疗,利用其现有处于临床阶段的资产GB1211,并在获得Bridge Medicines公司开发的BRM-1420全球权益后加强其产品线。BRM-1420是一种新型双靶点ENL-YEATS和FLT3抑制剂,针对急性髓系白血病(AML)的多重遗传亚型,与现有FLT3抑制剂相比具有更高的临床有效性,并在临床试验中显示出与标准治疗方案(SOC)的协同作用。Galecto计划在2025年底或2026年初在美国提交BRM-1420的IND申请,并随后开始针对AML患者的临床试验。此外,Galecto将继续开发GB1211,一种针对肝癌和严重肝硬化的口服小分子药物。
  • HyBryte™ 扩大治疗结果将在欧洲癌症研究与治疗组织会议上展示
    研发注册政策
    Soligenix公司宣布,其领先研究者将在欧洲肿瘤研究治疗组织(EORTC)皮肤淋巴瘤肿瘤组年度会议上展示HyBryte™(合成超距素)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的最新研究结果。这些研究包括延长治疗时间和增加光剂量,结果显示了HyBryte™在治疗CTCL方面的改进反应率。其中,Ellen Kim博士将展示一项由她领导的研究,而Brian Poligone博士将进行口头报告。这些研究结果进一步证实了HyBryte™在治疗CTCL方面的有效性和安全性,并有望为患者提供更安全的治疗选择。
  • 伯肯集团和北极生物科学合作推出B-Romega(TM):Omega-3创新的突破
    交易并购
    Groupe Berkem与挪威生物技术先驱Arctic Bioscience合作,推出名为B-Romega的创新Omega-3产品,这是一种独特的鲱鱼籽油提取物,富含磷脂Omega-3,旨在支持全生命周期的健康。该合作源于Groupe Berkem收购Naturex Iberian Partners和Givaudans工业设施,Arctic Bioscience在此看到了结合海洋提取技术和Berkem磷脂和Omega-3知识的机遇。B-Romega采用可持续工艺从MSC认证的野生鲱鱼中提取,富含对细胞健康和抗炎反应至关重要的营养素。该产品旨在为心脏、大脑、眼睛甚至皮肤健康提供益处,并具有比其他Omega-3形式更高效的吸收率。Berkem和Arctic Bioscience均强调创新和可持续性,共同致力于将B-Romega引入北美市场,面向B2B分销渠道。
    Businesswire
    2024-10-07
    Abc Bioscience A/S
  • Biodesix 在 CHEST 2024 年会上宣布新数据展示并启动补充临床研究
    研发注册政策
    Biodesix公司将在2024年10月8日于波士顿举行的CHEST年会上展示其Nodify Lung®结节风险评估工具在超过35,000名患者中的使用经验。该工具旨在帮助医生对肺结节患者进行肺癌风险评估,将风险重新分类为高或极低,以便更好地指导下一步治疗。公司还宣布了一项新的临床研究CLARIFY,旨在通过回顾性审查约4,000名患者的病历,进一步验证Nodify CDT和Nodify XL2测试的性能。此外,Biodesix还计划在会议期间讨论Nodify Lung测试对患者的实际影响和案例研究。
    Biospace
    2024-10-07
  • Vincerx 报告正在进行的 VIP943 1 期剂量递增研究的积极初步临床数据,并提供管道和企业更新
    研发注册政策
    Vincerx Pharma公司宣布,其下一代抗体药物偶联物(ADC)VIP943在正在进行的1期剂量递增研究中显示出良好的安全性和耐受性,并已实现两个完全缓解。这一结果进一步证实了VIP943在治疗复发/难治性急性髓系白血病(AML)、高风险骨髓增生异常综合征(HR-MDS)和B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的潜力,同时也验证了VersAptx™平台技术的有效性。Vincerx将专注于VIP943的持续开发,预计现金储备将维持至2025年初。公司还将举办网络研讨会,由首席执行官Ahmed Hamdy博士和关键意见领袖Dr. M. Yair Levy进行评论,并回答投资者提问。此外,公司还更新了其产品线,包括VIP236和Enitociclib的研究进展。
    Biospace
    2024-10-07
  • ModeX Therapeutics 获得 3500 万美元的 BARDA 补充剂用于开发 COVID 多特异性抗体,并获得 1600 万美元用于启动流感计划
    医药投融资
    ModeX Therapeutics获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展局(BARDA)的额外3500万美元资金,用于开发针对SARS-CoV-2和流感的多特异性抗体,以及基于基因的多特异性抗体表达研究。这笔资金将支持从临床前到1期临床试验的第二种新型多特异性抗体开发,并启动流感多特异性抗体的开发。ModeX的MSTAR技术平台,将多个抗体结合位点整合到单个分子中,有望快速应对新兴病毒威胁。目前,ModeX从BARDA获得的总资金已达1.1亿美元,若全部选项执行,潜在资金可达2.05亿美元。
    Biospace
    2024-10-07
  • MEDIROM Rehab Solutions Inc. Acquires Rehabilitation Centers from Y’s, Inc.
    交易并购
    TOKYO, Oct. 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- MEDIROM Healthcare Technologies Inc. (NASDAQ: MRM) (Medirom or the Company) is pleased to announce that it is capitalizing on its extensive experience operating wellness clinics and healthcare technology to expand into the rehabilitation industry. In doing so, MEDIROM established a wholly-owned subsidiary, MEDIROM Rehab Solutions Inc., which acquired all of the rehabilitation centers of Ys, Inc. Prior to the acquisition by MEDIROM Rehab Solutions Inc., Ys, Inc. owned
    Medirom
    2024-10-07
  • Microbix Presents Novel HSV Test Control at EMMD
    交易并购
    MISSISSAUGA, Ontario, Oct. 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Microbix Biosystems Inc. (TSX: MBX, OTCQX: MBXBF, Microbix), a life sciences innovator, manufacturer, and exporter, announces that it is presenting results of a novel Quality Assessment Product (QAP) for supporting patient diagnosis and tissue analysis relating to infection with the Herpes Simplex Virus (HSV) at the European Meeting on Molecular Diagnostics (EMMD) taking place in Noordwijk, The Netherlands, October 9 to 11, 2024.At EMMD, Microbix will
    Microbix
    2024-10-07
  • ScaleReady 宣布已向著名癌症免疫学家 Christopher A. Klebanoff 博士授予 G-Rex(R) 资助
    医药投融资
    著名癌症免疫学家克里斯托弗·A·克莱班诺夫博士获得ScaleReady颁发的G-Rex研究资助,资助金额为30万美元,用于支持其针对HLA-A*11:01限制性RAS(G12D)公共新抗原的CD8/-装甲TCR-T细胞疗法在1期临床试验中的开发。这项资助将促进过程开发、IND批准研究,并支持临床试验的制造。克莱班诺夫博士在纪念斯隆凯特琳癌症中心担任临床医生、实验室负责人、人类肿瘤学及发病机制项目成员和细胞工程中心研究员,同时也是Affini-T Therapeutics的科学创始人及帕克癌症免疫治疗研究所成员。资助将支持克莱班诺夫博士及其团队在MSK完成临床前过程开发,包括使用Wilson Wolf的完全封闭系统G-Rex生物反应器和GatheRex进行细胞浓缩和收获。此外,资助还将支持其自体TCR-T细胞疗法的临床制造。
    美通社
    2024-10-07
  • InspireMD 宣布批准 CGuard Prime 80 厘米颈动脉支架系统的关键研究 CGUARDIANS II 的研究设备豁免 (IDE) 申请
    研发注册政策
    InspireMD公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其CGuard Prime 80cm颈动脉支架系统在经股动脉颈动脉内膜剥脱术(CAS)和经颈动脉再血管化(TCAR)手术中的IDE申请,以启动CGUARDIANS II关键性研究。公司CEO表示,这是公司使命的重要里程碑,旨在通过提供全面的工具,满足医生和患者的广泛需求。同时,公司还在推进下一代TCAR神经保护系统SwitchGuard NPS的开发。公司对Dr. Patrick Geraghty和Dr. Patrick Muck作为研究共同主要调查员,以及一支致力于试验成功的世界级研究团队感到兴奋。
    Biospace
    2024-10-07
    Inspiremd Inc
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