Thryv Therapeutics在2024年3月26日宣布，其研发的SGK1抑制剂LQT-1213在WAVE I临床试验中显著降低了由多非替利引起的QT间期延长，该研究在美国心脏病学会会议上展示。该研究评估了LQT-1213在降低因多非替利引起的长QT综合征（LQTS）患者QTcF值方面的效果。LQT-1213是一种强效且选择性的SGK1抑制剂，与QTc延长有关。试验结果显示，LQT-1213在降低QTcF值方面表现出显著效果，且安全性良好，未观察到严重不良事件或因治疗相关而终止研究的情况。Thryv Therapeutics正在招募患有先天性长QT综合征2型和3型的小型患者群体，以进一步评估LQT-1213的安全性，为即将进行的3期临床试验做准备。

新研究发表在《临床癌症研究》上，揭示了durvalumab和tremelimumab联合治疗在远处复发无病生存方面的显著改善，这一发现得到了Lunit SCOPE IO对肿瘤微环境的分析支持。该研究由韩国延世大学医学院的Yonsei癌症医院头颈癌中心、耳鼻喉科和病理科的研究人员领导，重点关注头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者新辅助免疫疗法的疗效。研究结果表明，接受durvalumab和tremelimumab联合治疗的患者在4年远处复发无病生存（DRFS）方面显著优于仅接受durvalumab治疗的患者，同时4年总生存率（OS）也显著提高。Lunit SCOPE IO的AI分析证实，接受联合治疗的患者肿瘤微环境发生了显著变化，向炎症表型转变，显示出肿瘤区域免疫活动的增加。这一发现为未来治疗模式提供了革命性的潜力，并有望显著提高患者预后。

Entera Bio Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已向SABRE项目团队表示，将在10个月内提供关于将治疗相关的骨矿物质密度（BMD）变化作为未来抗骨质疏松症药物试验中骨折替代终点的资格认定的裁决。Entera的领先临床候选药物EB613，一种用于治疗骨质疏松症的创新PTH(1-34)每日片剂，其注册性3期研究旨在满足SABRE提出的定量BMD阈值。这一决定是基于Entera与FDA的多次会议和积极的2期研究结果。EB613作为首个可能的口服骨生成治疗，有望解决这一严重疾病的治疗差距，该疾病目前尚未得到充分治疗。ASBMR主席Laura Calvi强调，将BMD作为临床试验的替代终点将彻底改变新型治疗药物的临床应用过程，减少时间和成本，并最终为骨质疏松症患者提供更好的治疗选择。

Inozyme Pharma公司宣布，其正在进行的INZ-701 Phase 1/2临床试验在ABCC6和ENPP1缺陷患者中显示出积极的安全性和初步疗效数据。ABCC6缺陷患者的临床试验结果显示，INZ-701在改善血管病理、视觉功能和患者报告结果方面显示出临床改善。ENPP1缺陷患者的试验数据支持每周一次的给药方案。此外，公司计划在2025年第一季度开始针对ABCC6缺陷儿童患者的关键试验。INZ-701是一种针对血管、软组织和骨骼疾病的酶替代疗法，具有改善患者症状的潜力。

Iveric Bio，阿斯利康公司，宣布美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理萎缩（GA）的药物IZERVAY™（avacincaptad pegol玻璃体注射剂）分配了一个唯一的永久性HCPS J码，J2782，自2024年4月1日起生效。IZERVAY是首个且唯一经FDA批准的GA治疗药物，在两项关键试验中显示出在12个月内显著降低GA进展速率。自2023年9月在美国上市以来，已向医生诊所分发超过40,000支IZERVAY药剂。这一永久性J码的获得预计将加速美国患者的药物获取，并已在CMS网站上公布。

Dyadic International公司宣布，其C1表达系统生产的单克隆抗体在仓鼠和非人灵长类动物模型中提供了与CHO细胞生产的单克隆抗体相当的保护效果，这一发现发表在《自然通讯》杂志上。该研究由汉诺威兽医大学和荷兰CR2O的Albert Osterhaus教授领导，表明C1表达系统在人类单克隆抗体（HuMab）的开发和生产方面具有潜力。该抗体HuMab 87G7在动物模型中表现出对SARS-CoV-2的保护作用，未引起抗体介导的病毒复制增强。Dyadic International的总裁兼首席执行官Mark Emalfarb表示，该平台具有快速开发、降低成本、适应新兴病毒变种的优点，对预防和治疗疾病至关重要。Dyadic的C1平台在人类和动物健康应用中具有广泛的应用前景，包括疫苗、单克隆抗体和其他治疗蛋白质的生产。

Yield10 Bioscience宣布，加拿大食品检验署的植物生物安全办公室审查了其E3902 Camelina品种的信息，并认定该品种不属于具有新颖特征的植物（PNT），因此不需要在种子法规第V部分下进行上市前通知。E3902 Camelina通过三种专有遗传特征的基因组编辑，使油产量提高5%，种子外壳颜色比亲本Camelina品种更浅。此外，E3902 Camelina在美国、阿根廷和智利也获得了有利的监管决定，表明该品种在这些国家不受监管。Yield10致力于通过其精英Camelina品种开发可持续的种子产品，包括用于可再生柴油和可持续航空生物燃料的原料油，以及用于制药、营养补充剂和鱼粉的ω-3（EPA和DHA+EPA）油。

Domain Therapeutics公司宣布，其创新药物候选DT-9045的最新临床前数据将在美国癌症研究协会（AACR）2024年年会上展示。DT-9045是一种新型蛋白酶激活受体2（PAR2）负性别构调节剂，具有降低肿瘤模型中针对EGFR的靶向治疗和免疫治疗的耐药性的特性。该研究显示，DT-9045在免疫肿瘤领域具有巨大潜力，且在与其他治疗领域的竞争者相比具有明显优势。目前，DT-9045的IND（新药临床试验申请）准备工作正在进行中。Domain Therapeutics致力于开发针对G蛋白偶联受体（GPCRs）的创新免疫疗法，以解决癌症治疗中的未满足医疗需求。

日本厚生劳动省批准了Astellas Pharma公司研发的VYLOY（zolbetuximab）单克隆抗体，用于治疗CLDN18.2阳性的晚期或复发性胃癌患者。VYLOY是首个也是唯一一个获得全球监管机构批准的针对CLDN18.2的靶向疗法。该批准基于SPOTLIGHT和GLOW临床试验的结果，这些试验评估了VYLOY与化疗联合使用对CLDN18.2阳性胃癌患者的疗效和安全性。VYLOY的批准为日本胃癌患者提供了新的治疗选择，有助于改善患者的生活质量。

ClearNote Health公司宣布与诺华和挪威生物银行合作，研究血浆中的表观遗传生物标志物与胰腺神经内分泌肿瘤患者对Lutathera治疗的反应之间的关系。研究结果显示，ClearNote Health的Virtuoso平台能够通过分析血浆中cfDNA的5hmC轮廓，区分出对Lutathera治疗有反应的患者和反应较慢的患者。这一发现为精准医疗提供了新的生物标志物，有助于改善患者预后。ClearNote Health致力于与制药和科研领导者合作，推动生物制药创新，并利用其专有的表观基因组平台，通过血液检测识别癌症早期变化，从而实现癌症的早期检测和治疗。

Reviva Pharmaceuticals的创始人、总裁兼首席执行官Laxminarayan Bhat将在2024年3月27日至29日在美国科罗拉多斯普林斯的美国临床药理学与治疗学学会（ASCPT）2024年年度会议上展示关于Brilaroxazine疗效和安全性的一张海报。Brilaroxazine是一种针对精神分裂症及其共病症状的关键血清素和多巴胺受体的强效和选择性新化学实体。Phase 3 RECOVER试验的积极数据显示，Brilaroxazine在4周内显著降低了所有主要症状领域的症状，且耐受性良好，停药率低于安慰剂。此外，Brilaroxazine在治疗肺动脉高压（PAH）和特发性肺纤维化（IPF）方面也显示出有希望的非临床活性。Reviva计划开发Brilaroxazine用于其他神经精神疾病，包括双相情感障碍、重度抑郁症（MDD）和注意力缺陷多动障碍（ADHD）。

TiumBio公司宣布向意大利药品管理局和西班牙药品和医疗产品管理局提交了临床试验申请，以启动TU7710（一种新型重组活化因子VIIa）的1b期临床试验，用于治疗患有抑制剂的血友病患者。该试验旨在评估TU7710的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，并确定推荐的2期剂量。TU7710是一种长效rFVIIa，其半衰期比广泛接受的NovoSeven长6-7倍，通过TiumBio的转铁蛋白融合蛋白技术实现，旨在显著减少治疗成本和NovoSeven的频繁给药。TiumBio目前正在进行1a期研究，以评估TU7710在健康成年男性志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Hun-taek Kim博士表示，TU7710有望成为管理出血事件和预防手术期间出血的高效药物。TiumBio致力于发现和开发创新治疗，以减轻疾病负担。

日本厚生劳动省批准了武田制药公司（Takeda）的ADZYNMA（apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa）用于治疗12岁及以上患有先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的患者。ADZYNMA是首个也是唯一获批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替代缺乏的ADAMTS13酶来解决cTTP患者的未满足医疗需求。cTTP是一种罕见、慢性血液凝固疾病，由ADAMTS13酶缺乏引起，可导致急性事件和慢性症状，如血小板减少、微血管溶血性贫血、头痛和腹痛。未经治疗，急性TTP事件的死亡率超过90%。武田制药研发部门负责人表示，这一批准是日本cTTP患者的重要里程碑，为他们提供了首个专门批准治疗这种罕见疾病的治疗方案。该批准基于一项包括五名日本患者的III期临床试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据的综合分析，以及长期安全性和有效性数据。ADZYNMA在日本被批准用于预防性或按需酶替代疗法（ERT），适用于12岁及以上的患者。

Biond Biologics公司宣布其BND-35项目获得美国食品药品监督管理局的IND批准，并计划于2024年4月开始进行人体临床试验。BND-35是一种针对ILT3（LILRB4）的人源化IgG4抗体，旨在调节肿瘤微环境（TME）从免疫抑制转向促炎状态，以对抗肿瘤生长。该药物在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上进行展示，其独特的设计和临床前研究将在会议上详细阐述。BND-35在临床试验中表现出对ILT3的高亲和力结合，不影响其他ILT家族受体，能够有效逆转ILT3介导的T细胞免疫抑制。Biond Biologics致力于开发针对新型肿瘤学途径的突破性疗法，并推动生物制剂的细胞内递送技术。

中美科技博弈进入白热化阶段，美国国会的一纸《生物安全法案》犹如晴天霹雳，明确限制联邦政府与药明康德等外资生物技术公司的合作。此举凸显了美国政府对生物科技安全的深切忧虑，以及对中国科技力量崛起的防范与制衡。与此同时，药明康德遭到美国生物技术创新组织BIO的“除名”，这一转变折射出中美生物科技合作关系的微妙变动，亦揭示了双方在生物科技领域的竞争态势日益严峻。对此，药明康德方面回应称，该法案所依据的指控具有误导性，断言亦不准确，公司始终恪守国际法规与商业道德，致力于为客户提供卓越的生物医药研发服务。

SELLAS Life Sciences Group Inc.宣布了SLS009在AML患者中的Phase 2a临床试验的初步数据，并更新了Phase 3 REGAL Study of GPS in AML的研究进展。Phase 3 REGAL研究已完成入组，预计将进行中期分析。SLS009在AML患者中表现出良好的疗效和安全性，50%的患者在最佳剂量下达到响应率，且在具有特定生物标志物的患者中响应率达到100%。公司将于3月26日举办网络研讨会，讨论这些数据和REGAL研究的更新。

Verrica Pharmaceuticals宣布其主打产品YCANTH™获得美国食品和药物管理局（FDA）的新化学实体（NCE）地位和橙皮书列名，获得至少五年的监管独家权。公司预计与YCANTH™相关的美国专利和待批专利申请将在2034年至2041年之间到期，不包括任何专利期限调整或专利期限延长。橙皮书是FDA的一个出版物，列出了批准的药物，以及它们的专利、使用方法和监管独家权信息。Verrica是一家专注于皮肤疾病治疗药物开发的制药公司，其产品YCANTH™是首个获FDA批准用于治疗2岁及以上成人和儿童 molluscum contagiosum 的药物，该疾病在美国大约影响600万人，主要影响儿童。此外，Verrica还在开发其他基于cantharidin的产品，用于治疗寻常疣和扁平疣等皮肤病。