Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS平台，开发了针对m.3243相关原发性线粒体肌病（PMM）的PBGENE-PMM基因编辑疗法。该疗法通过ARCUS核酸酶精确编辑线粒体DNA，消除突变线粒体DNA，保留正常线粒体DNA，从而改善线粒体功能。ARCUS技术具有高度选择性，能够识别单核苷酸差异，适用于编辑点突变。PBGENE-PMM在细胞实验中显示出对突变m.3423G mtDNA的特异性消除，且不损害野生型mtDNA。预计今年将推进PBGENE-PMM向临床准备阶段，并计划于2025年提交CTA和/或IND申请。

Revive Therapeutics Ltd.计划向FDA提交关于Bucillamine Phase 2临床试验的Type C会议请求，探讨其作为治疗长期COVID的潜力。Bucillamine是一种具有抗炎和抗病毒特性的口服硫醇类药物。根据CDC数据，美国约7.5%的成年人有长期COVID症状，Harvard大学经济学教授David Cutler估计其经济成本可能高达3.7万亿美元。Revive正在利用之前Phase 3临床试验的数据推进Bucillamine的临床开发，并准备提交给FDA的监管和临床文件。2023年7月，Revive宣布了其研究的结果，显示Bucillamine在治疗轻至中度COVID-19患者中表现出一定的安全性和有效性。研究数据初步分析表明，对于基线氧饱和度低于96%的患者，Bucillamine在恢复正常氧饱和度方面比安慰剂提高了29.1%。此外，一项研究指出硫醇类药物可以降低SARS-CoV-2刺突蛋白与其受体的结合，并抑制SARS-CoV-2的细胞进入，为Bucillamine作为COVID-19新型治疗提供了理论依据。

加拿大卫生部门批准了CSL Vifor公司生产的Ferinject（富马酸亚铁）用于治疗成人和一岁以上儿童的铁缺乏性贫血，以及患有心力衰竭的成年人的铁缺乏症，以改善运动能力。Ferinject已在87个国家获得市场批准，研究表明加拿大铁缺乏症的发病率高于以往报告，尤其在育龄妇女和儿童中更为普遍。加拿大铁缺乏症影响了一半以上的住院心力衰竭患者，未经治疗的铁缺乏症可能导致贫血、NYHA分级恶化、生活质量下降，并增加住院风险。CSL Vifor表示，他们有信心其批准的静脉铁剂疗法将对这些患者的治疗产生重大贡献。

SPEVIGO®（斯派索利单抗-sbzo）注射剂获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗12岁及以上体重≥40公斤的成人和儿童泛发性脓疱型银屑病（GPP）。此前，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准SPEVIGO®用于减少12岁及以上体重≥40公斤的青少年和成人GPP的发生。SPEVIGO®是一种新型人源化选择性IgG1抗体，可结合白细胞介素-36受体（IL-36R），该受体是免疫系统信号通路的关键部分，与GPP的发病机制有关。该药在48个国家获得批准，其疗效基于EFFISAYIL® 2临床试验的积极结果，该试验显示SPEVIGO®显著降低了GPP发作的风险。SPEVIGO®的批准为GPP患者提供了新的治疗选择，有助于改善患者的生活质量。

Mendaera公司，一家位于硅谷的医疗科技公司，宣布收购了Avail Medsystems公司的远程存在技术。Mendaera计划利用这一扩展的科技组合，增加患者获得高质量干预的机会，并简化受劳动力短缺和倦怠困扰的医疗系统中的患者护理。Mendaera的机器人平台旨在提高各种图像引导、针基干预的精度和一致性，并扩展医疗提供者的能力。Avail的远程存在技术使医疗专业人员能够在手术过程中虚拟连接，以协作和分享临床专业知识。这一结合的技术套件旨在显著改善整个医疗系统中一致干预和临床专业知识获取。Mendaera的联合创始人兼首席执行官Josh DeFonzo表示，他们非常高兴将Avail的远程存在技术纳入其产品组合，这将使他们能够更紧密地与临床社区合作，加速平台的发展和应用。Mendaera的愿景是数字化临床判断和技术专长，使高质量护理在每一个护理设施对每一位患者都触手可及。

Axsome Therapeutics宣布其新型疗法solriamfetol在PARADIGM Phase 3临床试验中已开始给药，该试验旨在评估solriamfetol治疗重度抑郁症（MDD）的疗效和安全性。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，约300名患者将被随机分配接受solriamfetol（300毫克）或安慰剂治疗6周。主要终点是Montgomery Åsberg抑郁症评分（MADRS）的变化。重度抑郁症是一种慢性、生物学基础性疾病，表现为情绪低落、无法感到快乐、罪恶感和无价值感、精力不足以及其他情绪和身体症状，严重时可能导致自杀。据估计，美国约有8.3%的成年人，即约2100万人，每年都会经历重度抑郁症。据世界卫生组织（WHO）称，抑郁症是全球导致残疾的主要原因，也是全球疾病负担的主要贡献者。目前，近三分之二的患者对一线疗法没有足够的治疗反应，这突显了需要更多具有新作用机制的疗法。

Opthea Limited将于2024年4月3日举办一场虚拟关键意见领袖（KOL）会议，会议将邀请全球视网膜专家Arshad M. Khanani、Charles C. Wykoff和Veeral S. Sheth进行演讲，讨论sozinibercept在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）方面的潜力。会议将涵盖sozinibercept的机制、Phase 2b临床试验数据以及正在进行的全球Phase 3临床试验。Opthea还将提供战略展望，并设有问答环节。会议将提供现场直播和回放。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，其研发的口服一次性的paltusotine在治疗肢端肥大症的第三阶段临床试验PATHFNDR-2中取得积极结果。56%的接受paltusotine治疗的参与者IGF-1水平降至正常上限以下，而接受安慰剂的参与者仅为5%，这一差异具有统计学意义（p

恒瑞医药引进的新药SHR8028（环孢素滴眼液）在治疗中国干眼病患者的研究成果发表在《美国医学会杂志》眼科子刊《JAMA Ophthalmology》。该研究显示，SHR8028能有效改善干眼症状，提高患者生活质量。该药采用新型EyeSol技术，提高环孢素生物利用度，减少刺激性。临床试验结果表明，SHR8028在安全性、耐受性和治疗满意度方面均表现良好。恒瑞医药在眼科领域积极研发，致力于为患者提供更多优质药物。

XORTX Therapeutics Inc.在2023年取得了显著进展，包括获得美国孤儿药资格、与FDA讨论加速批准事宜、推进XRx-008项目、提交EMA孤儿药资格申请、技术专利进展以及组织架构优化。2024年，公司将继续推进XRx-008项目，进行注册临床试验，并计划进行临床和监管提交，以支持XRX-OXY-201临床试验，旨在证明XORLO™在减缓ADPKD患者过滤能力下降方面的益处。

LifeSpan Vision Ventures宣布对SENISCA进行投资，该公司是来自埃克塞特大学的RNA治疗分支，专注于利用RNA生物学重编程衰老细胞。SENISCA开发的专有技术针对RNA剪接失调，这是细胞衰老反应的一个新颖且可药物化的组成部分，可用于多种药理和皮肤健康指征。这笔资金将支持公司快速发展以及其针对衰老相关疾病原因的senotherapeutic项目的前临床开发。LifeSpan Vision Ventures分析师Harry Robb表示，他们对加入SENISCA的投资轮感到高兴，并期待跟踪其senotherapeutic平台的发展和应用。SENISCA首席执行官Dr Sarah Cole表示，欢迎LifeSpan Vision Ventures加入，并期待与该公司合作实现其改变游戏规则技术的全部潜力。LifeSpan Vision Ventures专注于老龄化与长寿领域的投资，旨在支持和发展延长健康寿命的创新疗法。而SENISCA则基于超过15年的世界领先研究，专注于通过调节RNA生物学来治疗衰老相关疾病。

2024年3月19日，KORSUVA®注射液在中国III期临床试验中完成末例患者入组，标志着该研究的重要里程碑。此次研究由Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma申办，维健医药和泰格医药参与，北京大学人民医院左力教授为主要研究者。维健医药拥有该药在中国开发和商业化的独家权益，希望药物能在后续临床研究后尽快获批上市，为中国血液透析瘙痒患者提供新的治疗选择。KORSUVA®注射液已在多国获批用于治疗CKD相关瘙痒症的成人血液透析患者，其活性物质地非法林是一种kappa阿片受体激动剂，具有独特的水性肽结构，与大多数阿片类药物相比，地非法林不是受管制药品，也不会引起呼吸抑制等副作用。维健医药致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法，与多个全球领先的生物制药公司建立了长期战略合作关系。

禾元生物自主研发的1类新药重组人糜蛋白酶（OsrhCT）针对胸膜炎新适应症获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，这是该公司2024年第二个获批的原研药，标志着其在新药研发领域的强大实力。胸膜炎是一种常见且病死率高的疾病，OsrhCT利用水稻胚乳细胞生物反应器高效表达重组人糜蛋白酶原，具有生物活性，能溶解纤维蛋白，促进胸水引流。禾元生物专注于植物新药研发18年，建立了国际领先的植物分子医药技术平台，推动多款治疗用生物制品及长效药物的研发。

星亢原neoX将于2024年4月5日至10日参加美国癌症研究协会年会，并在会上以海报形式展示其EGFR x cMET双特异性纳米抗体药物偶联物NXV01的最新临床前研究成果。NXV01项目利用星亢原的AI计算平台和实验平台，成功筛选、优化并确立了对EGFR和cMET具有高选择性的纳米抗体，其偶联物在体外和体内模型中展现出强大的抗肿瘤活性。星亢原作为一家AI计算设计驱动的生物科技公司，致力于攻克“不可成药”靶点，其研发管线通过自主开发与合作开发布局。

Madrigal Pharmaceuticals宣布以每股260美元的价格发行750,000股普通股，并针对某些投资者提供购买1,557,692股普通股的预先融资认股权证，认股权证价格为每股259.9999美元。此次发行规模在初始公告后增加了1亿美元，预计将为Madrigal带来约6亿美元的净收入。公司计划将所得资金用于Rezdiffra™（resmetirom）在美国的商业推广、研发、临床试验、药物生产及供应、潜在的国际商业化或合作伙伴关系、潜在收购或新技术许可、资本支出和营运资金等一般公司用途。本次发行预计于2024年3月21日或之前完成，受制于常规的交割条件。

利奥制药在美国皮肤病学会年会上公布了DELTA 3试验的关键结果，该试验评估了Delgocitinib乳膏治疗中重度慢性手部湿疹（CHE）成人患者的疗效。结果显示，Delgocitinib乳膏在安全性、有效性和系统暴露方面均表现出积极结果，与之前的DELTA 1和2试验一致。DELTA 3扩展试验进一步证实了Delgocitinib乳膏按需治疗的长期安全性，未发现新的安全性问题。研究结果表明，Delgocitinib乳膏有望成为治疗CHE的新选择，为患者带来新的希望。

甫康药业自主研发的马来酸奈拉替尼片获得国家药品监督管理局临床试验许可，将在HER2突变晚期实体瘤患者中开展II期临床试验。该药针对EGFR罕见突变的晚期非小细胞肺癌患者已在8家肿瘤医院开展临床，并将在河南省肿瘤医院和南京鼓楼医院开展胃食管癌脑转移患者靶向药治疗的临床试验。甫康药业与复星医药和科兴制药签署合作，支持临床试验申请。马来酸奈拉替尼片对HER2突变的多个实体肿瘤有效，包括宫颈癌、胆管癌、唾液腺癌、肺癌。甫康药业是一家立足中国、面向全球的新药研发企业，致力于开发创新药物，肿瘤产品管线覆盖乳腺癌、肺癌、胆管癌等多种实体肿瘤和血液肿瘤。