Eton Pharmaceuticals公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准其专有专利氢化可的松口服溶液ET-400。公司预计FDA将进行10个月的审查，有望在2025年第一季度获得批准并上市。ET-400和Alkindi Sprinkle®的潜在联合峰值销售额预计将超过5000万美元。Eton拥有ET-400的专利保护，有效期至2043年。Eton是一家专注于罕见病治疗药物研发和商业化的创新制药公司，目前拥有五款罕见病产品，并有三款产品处于后期开发阶段。

Vitestro，一家领先的自主血液采集公司，宣布已筹集2200万美元（2000万欧元）资金，以加速其创新机器人血液采集设备的商业化。此次融资由Sonder Capital和NYBC Ventures共同领投，Invest-NL、欧洲创新理事会基金（EIC Fund）以及现有私人投资者参与。这笔资金将支持Vitestro在欧洲的商业化以及在美国市场的组织扩张。Vitestro的CEO兼联合创始人Toon Overbeeke表示，公司期待在全球范围内快速扩大其影响。Vitestro通过人工智能、先进成像技术和机器人技术，使医院和实验室能够提供准确和自主的血液采集，减少手动处理需求，提高患者和医生满意度。Sonder Capital的合伙人兼Intuitive Surgical联合创始人Dr. Fred Moll表示，Vitestro的设备有望改善患者护理并简化医疗实验室的运营。Vitestro计划利用最新融资扩大团队，以满足对其创新机器人血液采集设备的日益增长的需求，并开发更多产品功能。

ProMIS Neurosciences Inc.近日宣布，其研究论文《治疗活性与淀粉样蛋白β（Ab）靶向抗体对有毒可溶性聚集体的选择性关系》在bioRxiv在线期刊上发表。该研究比较了不同Ab靶向抗体对单体、可溶性寡聚体和不可溶性Ab纤维的结合谱。结果显示，对可溶性有毒Aβ寡聚体的选择性可能是临床疗效的驱动因素，并指出PMN310显示出最高的寡聚体选择性。PMN310是公司正在评估用于治疗阿尔茨海默病（AD）的新型单克隆抗体，目前正在进行针对健康志愿者的1a期临床试验，预计2024年中将公布初步的安全性和药代动力学数据。PMN310在抵抗单体竞争方面表现出高度的抗性，并且与其他抗体不同，避免了与斑块和血管沉积的Ab结合。这表明PMN310可能降低与斑块结合的抗体治疗相关的脑水肿（ARIA-E）和微出血（ARIA-H）风险。

中国国家药品监督管理局批准百泽安（替雷利珠单抗）用于胃癌一线治疗，基于RATIONALE-305试验结果，该药联合化疗显著提高患者生存期，刷新全球和中国人群的晚期胃癌生存纪录。百济神州研发负责人汪来博士表示，这将使更多胃癌患者受益。此外，替雷利珠单抗已在多个国家和地区获批，并纳入国家医保药品目录，成为PD-1抑制剂中获批适应症数量最多的药物。

Immunic公司宣布，其研发的Vidofludimus Calcium（IMU-838）在治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的II期EMPhASIS临床试验中显示出积极结果。该药物在每日30mg和45mg剂量下，与安慰剂相比，在24周内显著抑制了新出现的MRI增强性病变，抑制率分别为78%和74%。此外，Vidofludimus Calcium还显示出降低血清神经丝轻链（NfL）水平的效果，这表明其具有神经保护作用。目前，该药物正在进行的III期和II期临床试验中，预计将在2026年第二季度公布首项III期试验的初步结果。Vidofludimus Calcium是一种口服的小分子药物，具有神经保护作用和抗炎作用，目前尚未在任何国家获得批准。

曼恩金德公司宣布将进行一项首次人体试验，评估新型吸入治疗产品nintedanib DPI（MNKD-201）在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。该试验预计将于2024年6月开始招募首位参与者。这项试验旨在探索nintedanib DPI在治疗肺纤维化疾病，包括特发性肺纤维化（IPF）方面的潜力。曼恩金德公司还致力于开发针对内分泌和罕见肺病的创新吸入治疗产品和设备，其目标是减轻糖尿病、非结核分枝杆菌（NTM）肺病、肺纤维化和肺高血压等疾病的负担。

Aurinia Pharmaceuticals在2024年美国国家肾脏基金会春季临床会议上宣布了LUPKYNIS（voclosporin）的成本效益分析结果，这是一种第二代钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN）。分析显示，LUPKYNIS在治疗LN方面具有成本效益，其增量成本为每质量调整生命年（QALY）88,076美元和每等价值生命年（evLYG）77,643美元。此外，针对黑人、西班牙裔和拉丁裔患者的亚组分析显示，治疗成本效益与其他针对糖尿病、高血压和高脂血症的干预措施相当。Aurinia还分享了来自其AURORA临床项目的额外数据，该数据显示LUPKYNIS与MMF和类固醇联合使用，在三年治疗期间提供了持续的完全肾脏反应和减少类固醇使用的效果。

Alzheon公司宣布，在APOLLOE4 Phase 3临床试验中，首次给早期阿尔茨海默病患者（MCI和轻度AD）服用ALZ-801/valiltramiprosate口服片剂。该药物是一种针对早期阿尔茨海默病的口服疾病修饰疗法，已在Phase 3开发中。研究旨在评估ALZ-801对认知功能的影响，并评估其对生物标志物和神经炎症的影响。此外，公司还启动了长期开放标签扩展研究，以评估ALZ-801在APOE4/4同型纯合子早期阿尔茨海默病患者中的长期安全性和有效性。

普米斯生物技术公司宣布其自主研发的抗PD-L1/VEGF双特异性抗体新药PM8002注射液获国家药品监督管理局批准开展注册性III期临床试验，用于治疗不可手术的局部晚期/复发转移性三阴性乳腺癌。PM8002是一款双特异性抗体药物，已在多个瘤种开展II期临床研究。普米斯在圣安东尼奥乳腺癌大会上展示的数据显示，PM8002联合白蛋白紫杉醇方案在晚期TNBC的一线治疗中表现出良好的抗肿瘤活性和安全性。普米斯表示，这将标志着其从早期临床阶段的生物技术公司转变为拥有临床后期开发阶段品种的生物制药公司，并感谢各方支持。普米斯成立于2018年，致力于恶性肿瘤及自身免疫疾病的一类创新生物药研发及产业化，拥有超过20个1类生物新药项目，并计划迅速跻身国内生物制药企业第一梯队。

南京维立志博生物科技有限公司宣布，其自主研发的1类新药抗PD-L1/4-1BB双特异性抗体LBL-024获得国家药品监督管理局药品审评中心批准开展关键性单臂临床研究，该药物是全球首个同类产品，有望为肿瘤患者带来更有效的治疗选择。LBL-024在2021年已获得美国FDA和中国NMPA批准开展临床研究，并取得良好成果。本次获批的Ⅱb期关键临床研究由北京大学肿瘤医院沈琳教授牵头，预计将在2024 ASCO会议期间披露详细信息。维立志博致力于创新药研发，布局First in class产品，旨在为全球患者提供安全、有效、可及的新药。

迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。该药通过减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，减轻心肌过度收缩，改善舒张功能，显著改善患者运动能力和生活质量。迈凡妥®在中国梗阻性HCM患者中表现出显著疗效，获得FDA和CDE授予的“突破性治疗药物”资格认证，并荣膺2023年美国盖伦奖“最佳生物技术产品奖”。迈凡妥®的获批打破了肥厚型心肌病几十年的治疗困局，为患者带来全新治疗选择。

4月30日，我国自主研发的安奈克替尼胶囊获得国家药品监督管理局批准上市，成为首个针对ROS1阳性非小细胞肺癌患者的国产靶向药。安奈克替尼由正大天晴研发，是一款新型小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制ROS1阳性、ALK阳性和c-Met肿瘤细胞增殖，诱导细胞凋亡。该药基于一项II期临床研究，客观缓解率达到81.08%，缓解持续时间中位数为20.3个月，安全性方面，99.1%的患者出现治疗相关不良反应，但仅有2例因不良反应中断治疗。

深圳微芯生物科技股份有限公司宣布，其自主研发的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂西达本胺联合R-CHOP方案治疗MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）获得中国国家药品监督管理局批准。这一方案是基于全球首个针对初治、MYC/BCL2双表达DLBCL的III期注册临床研究DEB试验，结果显示西达本胺联合R-CHOP方案可显著提高完全缓解率，同时安全性数据与已知风险相符。西达本胺是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，自2014年在中国获批以来，已在全球范围内取得显著商业化成果，并不断探索新的适应症。

典晶生物医药科技（苏州）有限公司宣布，其研发的新型三靶点融合抗体EB-105IND申请已获美国FDA批准，将开始临床试验。EB-105针对糖尿病黄斑水肿等视网膜血管疾病，具有抑制血管渗漏、异常血管增生和炎症反应的作用，处于全球领先水平。公司CEO张金忠博士表示，典晶生物正进入发展新阶段，致力于眼科创新药和医疗器械开发，以及医学美容产品研发。2023年公司成功完成超过五千万美元的B轮和B+轮融资，并积极寻求全球战略合作伙伴和新一轮股权融资。

北京赛特明强医药科技有限公司完成1亿多元人民币的A+轮融资，投资方包括泰格股权投资、骊宸投资、知中投资等。募集资金将用于加速推进抗肿瘤创新药ST-1898和ST-1703等项目的临床试验。赛特医药成立于2015年，专注于肿瘤、自身免疫系统及中枢神经系统领域的药物研发，拥有AI驱动的药物设计和筛选平台SigmaHit®。ST-1898是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，处于临床II期，由行业头部PI领导开展临床试验，展现良好安全性和疗效。赛特医药董事长王克修和总裁兼首席科学官张强博士表示，将充分发挥技术优势，推动新药开发。投资方对赛特医药的技术和团队表示认可，期待其临床试验取得预期结果，造福患者。

本文主要涉及梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的研究进展，包括成人患者的NYHA心功能分级、流行病学调查、治疗策略和临床特征。文章引用了多份国内外权威指南和研究成果，如《中国肥厚型心肌病指南2022》、《Prevalence of idiopathic hypertrophic cardiomyopathy in China》等，并分析了不同治疗环境下的HCM患者临床特征和医疗资源利用情况。此外，还讨论了HCM的流行病学、诊断标准、治疗方法和预后等相关问题。

2024年5月7日至11日，美国巴尔的摩将举办第27届美国基因与细胞治疗年会（ASGCT），克睿基因将携多项创新成果亮相。克睿基因将首次公开其针对复发晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）的CGC729产品突破性临床试验数据，并展示4项关于AAV血清型开发的研究成果。此外，克睿基因的创新型细胞治疗平台AIMS CAR-NKT将同步扩展至其它自体/异体产品管线中，并将在ASGCT年会上展示相关研究。克睿基因致力于开发针对实体瘤和常见遗传疾病的细胞与基因治疗，通过创新技术平台推动新药研发和商业化，为全球未满足医疗需求的病人提供有效治疗措施。