Larimar Therapeutics公司宣布，其研发的nomlabofusp在治疗弗里德赖希共济失调症（FA）方面取得积极进展。Phase 2剂量探索研究显示，nomlabofusp耐受性良好，且剂量依赖性地提高了组织frataxin水平。公司已与FDA讨论将组织frataxin水平作为新型替代终点以支持加速批准的Biologics License Application（BLA）提交。此外，公司已启动开放标签扩展研究，预计2024年第四季度报告中期数据。近期成功融资1.616亿美元，将预期运营跑道延长至2026年。

Nuvation Bio公司宣布，其首个抗癌药物NUV-1511的临床试验已开始，这是该公司首个进入临床试验的差异化新型治疗候选药物。该药物基于DDC平台，旨在将抗癌药物选择性递送到癌细胞，同时减轻对健康非靶组织的副作用。试验旨在评估安全性、耐受性、药代动力学特征，并评估在特定癌症患者中的临床活性。Nuvation Bio致力于解决肿瘤学领域的一些未满足的需求，其产品组合包括针对难以治疗的癌症类型的独特机制治疗候选药物。

Geron公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以12票赞成2票反对的结果，支持其研发的telomerase抑制剂imetelstat用于治疗低至中风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）成年患者的输血依赖性贫血（TD）。该药物在IMerge Phase 3临床试验中显示出显著的临床益处和风险平衡，主要终点红细胞输血独立性（RBC-TI）在imetelstat组显著高于安慰剂组。FDA已设定了2024年6月16日作为imetelstat新药申请（NDA）的PDUFA目标行动日期。Geron计划在FDA批准后在美国商业推出imetelstat。

Omeza公司发布了一项针对糖尿病足溃疡（DFU）的临床试验中期数据，显示其海洋疗法产品Omeza® OCM™结合减轻受影响脚部负担的治疗方法，在12周内实现了91%的面积减少率（PAR），在4周内达到63%的PAR。这一结果表明，Omeza® OCM™在治疗DFU方面具有显著效果，有望减少糖尿病患者的死亡率、致残率和下肢截肢率。该研究在迈阿密的CAMPs会议上展示，并计划提交至同行评审的伤口期刊发表。Omeza公司致力于开发基于海洋的再生皮肤和伤口护理产品，其产品包含天然、药物级成分，旨在激活伤口部位的自我修复过程。

加拿大卡尔加里大学的研究团队加入LSALT肽针对心脏手术相关急性肾损伤（CS-AKI）的II期临床试验。LSALT肽是公司预防治疗肾脏、肺和肝脏炎症损伤的主要药物候选。该试验旨在评估心脏手术患者术后7天内发生AKI的百分比，以KDIGO标准为依据。目前，试验已在土耳其的三家医院进行招募，并正在加拿大与另外两家医院合作准备参与。

意大利生物制药公司Newron Pharmaceuticals与欧洲投资银行（EIB）就2018年融资协议的某些条款达成修改协议。根据修改，融资协议中的第一至三部分（共五部分）的还款期限将从2024年6月至2025年4月大幅调整，第一部分还款日期调整为2025年11月25日，第二部分为2026年4月，第三部分为2026年6月。第四和第五部分的还款日期保持不变。在修改后的部分上，Newron将开始支付约定的利率。EIB将有权获得基于绩效的报酬。该协议包含其他条款和条件。2018年贷款协议的详细信息可在Newron的2022年年度报告中找到，该报告已发布在其网站上。Newron首席财务官Roberto Galli表示，他们感谢EIB的支持，帮助其将贷款协议下的合同义务与公司创新药物管线中某些即将到来的重大价值转折点的潜在时间对齐。他特别提到，他们对领先药物候选药物evenamide的临床开发进展感到非常兴奋，该药物正处于治疗精神分裂症患者的最后阶段，尤其是对目前批准的药物有抗性的患者，迄今为止的临床数据非常出色。

Navigate BioPharma Services，Inc.与合作伙伴共同验证了用于急性髓系白血病（AML）可测量残留疾病（MRD）评估的多参数流式细胞术（MFC）分析检测方法。该方法验证研究符合AML欧洲白血病网络和美国临床实验室标准协会指南。Navigate BioPharma在检测方法验证方面提供了关键的专业知识，包括方法开发、样本制备和数据分析。该研究发表在《Cytometry Part B: Clinical Cytometry》期刊上，旨在展示如何满足临床使用MRD的严格验证标准，以应对疾病生物学的变异性、复杂性和患者样本稀缺的问题。通过展示克服这一难以应对的患者群体相关障碍的方法，他们希望使其他实验室能够更快地满足验证要求，使这些宝贵的决策工具更易于患者获得。该研究开发的检测方法使用抗体面板识别和量化骨髓和外周血样本中的白血病细胞。阿姆斯特丹大学医学中心（Amsterdam UMC）的Jacqueline Cloos博士实验室与荷兰AML MRD工作组在建立临床实用性和将他们在AML MRD评估方面的丰富经验应用于本研究中发挥了关键作用。

Scilex Holding Company宣布，美国德克萨斯州南部地区破产法院批准了其全资子公司Scilex Pharmaceuticals Inc.与Sorrento Therapeutics Inc.（Scilex的前控股股东）以及Virpax Pharmaceuticals Inc.之间的最终和解协议。该协议涉及Scilex Pharma和Sorrento对Anthony Mack（Scilex Pharma和Virpax的前总裁）提起的诉讼。根据协议，Virpax需向Scilex支付350万美元的初始款项，以及250万美元的第二笔款项，并就Epoladerm、Probudur和Envelta等药物候选产品的销售支付6%的年度净销售额作为版税。此外，Scilex Pharma和Sorrento相互释放了截至2024年3月14日（法院批准和解协议的日期）存在的所有已知或未知、源于诉讼中所述指控的索赔。Scilex Pharma和Sorrento对Virpax的释放以Virpax支付初始款项为条件，但他们对Mack的诉讼仍将继续。

Biotheus公司与中国领先的创新驱动型制药公司汉森制药集团（Hansoh Pharma）宣布进一步扩大其战略合作，双方自2022年起已建立合作关系。Biotheus将授予Hansoh Pharma使用其独立开发的EGFR/cMet双特异性抗体PM1080/HS-20117的许可，用于开发抗体药物偶联物（ADC）产品。根据协议，Hansoh Pharma将获得独家全球权利，用于ADC产品的开发、生产和商业化，并有权转授许可。Biotheus将获得高达50亿元人民币的预付款和基于成功的里程碑付款，以及基于全球净销售额的分级特许权使用费。PM1080/HS-20117是一种EGFR/cMet双特异性抗体，目前处于I期临床试验阶段。双方期待通过合作开发新型EGFR/cMet双特异性ADC，为全球癌症患者提供更有效和安全的治疗方案。

德国图宾根大学医院、美国罗切斯特梅奥诊所的研究人员和HepaRegeniX公司合作研发的MKK4抑制剂HRX-215在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，临床前数据表明该药物可促进肝脏细胞再生，预防肝衰竭。这项研究发表在《细胞》杂志上，HRX-215有望为肝癌手术和肝移植带来革命性的治疗手段。该药物在动物模型中已显示出促进肝脏再生和保护肝细胞免受细胞死亡的能力。HepaRegeniX公司计划进一步开展二期临床试验，评估HRX-215在人类患者中的疗效。

Mozart Therapeutics公司宣布，其研发的CD8 Treg调节剂MTX-101在人类化IL-15转基因小鼠模型中的耐受性和药理学数据表现出色。这些数据将在美国毒理学学会第63届年会上进行展示。MTX-101是一种基于抗体的双特异性自身免疫检查点抑制剂，专门针对调节性CD8 T细胞。该研究利用人类化IL-15转基因小鼠模型来评估MTX-101的毒性和药理学特性。Mozart Therapeutics的首席科学官Kristine Swiderek博士表示，这些数据强调了MTX-101的非临床安全性，并证实了人类化IL-15转基因小鼠模型在评估与常规毒性物种中受体交叉反应性有限的人类免疫系统受体方面的有效性。MTX-101旨在恢复调节性CD8 T细胞的内在功能，在自身免疫疾病早期阶段抑制和消除致病性自身免疫细胞，阻止下游炎症，并预防组织破坏。

Pi Health，一家专注于肿瘤学领域，致力于改善全球创新药物和临床试验可及性的健康科技和临床研究公司，近日宣布获得超过3000万美元的A轮融资。该公司三年前作为百济神州（NASDAQ: BGNE）的子公司孵化，现已独立运营。本轮融资由AlleyCorp和Obvious Ventures领投，Invus Capital及全球肿瘤学领域的领导者参与投资。Pi Health通过整合软件到全球临床试验站点网络，提高全球患者入组速度，旨在为生物制药公司开发药物提供支持。公司创始人兼CEO Geoffrey Kim表示，Pi Health创建了全新的临床试验流程基础设施，以解决现有流程中的低效问题。Pi Health开发的FICS（前端互操作捕获软件）能够连接生命科学赞助商和试验站点，自动化数据收集，提高数据质量，并利用生成式AI技术加快临床试验进程。本轮融资将支持Pi Health与全球试验站点和生命科学公司的合作拓展，以及FICS技术的进一步开发。

前列腺癌基金会（PCF）宣布了2023年度PCF团队挑战奖获奖者名单，并承诺投入超过2100万美元用于创新前列腺癌研究。这些挑战奖资助了来自全球多所领先癌症研究机构的国际、多机构、跨学科研究团队，开展具有最大潜力加速新疗法和改进治疗晚期前列腺癌的研究。经过严格的同行评审过程，共授予了20项备受瞩目的PCF挑战奖，总额为2130万美元，授予了世界各地领先癌症研究机构的团队。这些项目涉及神经内分泌细胞靶向治疗、新型疗法开发、患者教育、个性化治疗决策、基因检测、代谢成像、免疫治疗等多个领域，旨在推动前列腺癌研究和治疗的发展。

一项大型研究显示，DPNCheck结合标准心电图或单独使用DPNCheck可准确检测糖尿病周围神经病变（DPN）。该研究由Aichi医学大学医学院的Kamiya教授及其同事进行，评估了167名患有1型或2型糖尿病的患者。研究结果表明，DPNCheck与心电图结合使用具有较高的诊断性能，单独使用DPNCheck也有类似的表现。DPNCheck的准确性与传统的单丝检查法形成鲜明对比，后者虽然一直是DPN筛查的标准方法，但其准确性和可靠性较低。DPNCheck的准确度已超过10项独立发表的、评估了1500多名糖尿病患者的临床研究所证实。

Nuvectis Pharma宣布，其NXP800药物在铂耐药ARID1a突变型卵巢癌患者的1b期临床试验中显示出初步疗效数据，包括33%的响应率和100%的疾病控制率。NXP800是一种口服小分子GCN2激酶激活剂，目前正在进行针对铂耐药、ARID1a突变型卵巢癌的1b期临床试验，并获得了美国食品药品监督管理局的快速通道指定。初步数据显示，NXP800在治疗铂耐药、ARID1a突变型卵巢癌方面具有潜力。

普米斯生物技术公司与翰森制药集团有限公司宣布扩大战略合作关系，普米斯将许可翰森制药使用其自主研发的抗EGFR/cMet双特异性抗体PM1080/HS-20117开发ADC产品，翰森制药将获得独家许可权，并支付首付款及里程碑付款，总金额不超过50亿元人民币。PM1080/HS-20117是一款正处于I期临床研究阶段的肿瘤治疗抗体，双方合作旨在开发出更优的ADC新药，为癌症患者提供新的治疗方案。普米斯董事长刘晓林和翰森制药执行董事孙远均对合作表示乐观，相信能为中国及全球癌症患者带来更多益处。普米斯专注于恶性肿瘤和自身免疫疾病领域，翰森制药则是中国领先的创新驱动型制药公司。

全球知名专家Felice Petraglia教授领导的Gynica公司，一项针对子宫内膜异位症的新疗法临床试验在意大利佛罗伦萨的Careggi大学医院启动。该研究旨在评估Gynica公司研发的非激素类阴道给药平台IntraVag©及其两种专有药物候选S-301和S-302的安全性、耐受性和药代动力学。Gynica公司自2019年成立以来，致力于开发针对子宫内膜异位症这一全球范围内常见但未得到充分治疗的疾病的治疗方案。该疾病影响着全球超过2亿女性，给她们的生活带来巨大的身心负担。此次临床试验将利用大麻素作为女性健康治疗剂的潜力，并评估其与女性生殖器官中广泛分布的内源性大麻素系统（ECS）的相互作用。Gynica公司计划在获得积极的一期临床试验结果后，迅速推进至二期疗效试验。