美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）投票支持Bristol Myers Squibb公司和2seventy bio公司共同研发的Abecma（idecabtagene vicleucel）在治疗三线暴露的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的益处风险比。这一决定基于KarMMa-3研究的成果，包括总生存期这一关键次要终点。FDA将考虑ODAC的建议，继续审查Abecma的补充生物制品许可申请（sBLA）。Abecma已在日本和瑞士获得批准，用于至少接受过两种先前治疗的复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。该疗法是美国首个获得批准用于治疗早期治疗线复发或难治性多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法。

Serac Healthcare与牛津大学Nuffield妇女和生殖健康部门宣布，在加拿大温哥华举行的2024年3月12日至16日的生殖研究学会（SRI）年会上，由牛津大学研究员Tatjana Gibbons博士展示的初步数据显示，99m Tc-maraciclatide这种分子成像剂能够对早期子宫内膜异位症——疾病的早期阶段——进行成像。

美国Optinose公司宣布，其药物XHANCE（氟替卡松丙酸酯鼻喷剂）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗18岁及以上无鼻息肉的慢性鼻炎患者。这是首个大型安慰剂对照临床试验项目，证明XHANCE能显著减少慢性鼻窦炎患者的症状，并减少鼻窦炎症和急性加重，后者常导致抗生素的使用。XHANCE利用专有的呼气给药系统，将已证实的类固醇药物沉积在鼻腔深部炎症区域，这些区域通常无法通过标准鼻喷剂触及。慢性鼻窦炎是美国约3000万成年人常见的慢性疾病，严重影响生活质量。XHANCE的批准基于ReOpen项目的数据，该项目评估了XHANCE在治疗慢性鼻窦炎成人患者中的疗效和安全性。Optinose公司CEO Ramy Mahmoud表示，XHANCE有望成为治疗慢性鼻窦炎的标准治疗方法。

FDA ODAC一致投票支持CARVYKTI®在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤中的风险效益评估，该评估基于CARTITUDE-4研究的成果。该药物适用于至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺耐药的成年患者。CARTITUDE-4研究是首个随机三期CARVYKTI®研究，评估了其在治疗复发和对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。此外，EMA的CHMP也对CARVYKTI®在治疗至少接受过一线治疗的患者中给予积极意见。

SELLAS Life Sciences Group, Inc.成功完成了之前宣布的注册直接发行，共发行1300万股普通股及其认股权证，每股及认股权证购买价格为1.535美元，总金额约2000万美元。认股权证行权价格为每股1.41美元，立即可执行，5.5年后到期。公司计划将所得净收益用于研发、营运资金和一般企业用途。此次发行由A.G.P./Alliance Global Partners担任独家承销商，Maxim Group LLC担任财务顾问。该注册直接发行符合美国证券交易委员会（SEC）的S-3表格注册声明，认股权证发行则依据证券法第4(a)(2)节和/或相关规则下的D条例豁免注册。SELLAS是一家专注于开发多种癌症新疗法的后期临床试验生物制药公司，其领先产品GPS针对WT1蛋白，具有广泛的治疗潜力。

Galmed Pharmaceuticals Ltd.近日获得欧洲专利，涉及使用Aramchol和Resmetirom（MGL-3196，REZDIFFRA）组合治疗非酒精性脂肪性肝病（NASH/MASH）和肝纤维化。该专利已在法国、德国、意大利、荷兰和英国获得批准，美国及其他国家的专利审批正在等待中。这一专利加强了Galmed主要化合物Aramchol的专利保护，保护期延长至2039年9月。此前，Galmed报告了其3期NASH研究的开放标签部分结果，显示Aramchol 300mg每日两次治疗显著改善了纤维化。Galmed相信，NASH的最佳治疗方案将是联合疗法，Aramchol通过下调肝星状细胞中硬脂酰辅酶A脱饱和酶-1（SCD1）的表达和活性，对纤维化产生直接作用。Allen Baharaff表示，这一新专利反映了Galmed之前获得的美国专利商标局（USPTO）关于肝纤维化治疗的专利精神。他认为，通过结合两种具有互补机制的独特和选择性化合物Aramchol和Resmetirom，将为NASH提供完美的治疗方案。

Clarity Pharmaceuticals公司宣布，其SECuRE临床试验中，成功完成了第三阶段并进入第四阶段，这是首个多剂量给药阶段。该公司致力于开发新一代产品，以改善儿童和成人癌症患者的治疗效果。

对创新药“全链条支持”的传闻，给医药行业带来了久违的乐观情绪。 但是 “全链条支持”的传闻尚未实锤， 最新出台的IPO政策相关文件，却又给本已经崎岖的未盈利创新药企业上市之路，又增加了几道拦路关卡。 上述规定并非针对医药行业而制订，但是未盈利的创新药企业的IPO之路显然会受到很大的影响。

Eupraxia Pharmaceuticals Inc.完成了一项总额为3386.78万加元的公开募股，发行了826.04万股普通股，每股价格为4.10加元。公司将利用这笔资金支持研发活动、一般和行政费用、里程碑付款、营运资金需求和其他一般企业用途。此次募股的普通股根据2024年3月12日发布的最终增发说明书进行，在加拿大各省（魁北克省除外）进行发行。Raymond James Ltd.担任此次募股的唯一承销商和簿记管理人。Eupraxia是一家专注于开发具有潜在治疗高未满足医疗需求领域的局部递送、长效产品的临床阶段生物技术公司。

Delcath Systems，一家专注于治疗原发性及肝转移癌的介入性肿瘤学公司，宣布与现有投资者、公司高管和董事会成员达成证券购买协议，进行私募交易。公司将发行和出售876,627股普通股，每股价格为3.72美元，并向某些投资者提供1,008,102份预先融资认股权证，以每股3.71美元的价格购买最多1,008,102股普通股。预计私募交易将筹集约700万美元，用于营运资金和其他一般公司用途。交易预计于2024年3月19日完成，具体条件以常规条款为准。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.的研究发现，其研发的药物CNM-Au8®在接触人体血浆后，其金纳米晶体表面会形成一种蛋白质冠，这种蛋白质冠由促进血脑屏障渗透的蛋白质组成，是药物神经保护作用的重要机制。该蛋白质冠有助于CNM-Au8纳米晶体在进入血液循环后防止聚集，从而延长药物在体内的循环时间，同时避免引发炎症反应。这项研究由密歇根州立大学医学院的Morteza Mahmoudi教授领导，发表在《美国化学学会药物与转化科学》期刊上。CNM-Au8纳米晶体在口服后能够通过胃肠道进入血液循环，与血液蛋白和其他生物分子相互作用，形成“蛋白质/生物分子冠”。研究结果表明，蛋白质冠覆盖的CNM-Au8纳米晶体比未覆盖的纳米晶体更不容易聚集，并且其表面的特定载脂蛋白（如ApoA-I、ApoA-II、C-II、C-III和E）能够与血脑屏障上的特定受体结合，促进物质的跨血脑屏障运输。此外，蛋白质冠中载脂蛋白的富集可能增加胶体稳定性并减少免疫细胞的炎症反应，从而延长其在血液中的循环时间。这些发现与CNM-Au8在已完成的两项II期临床试验中的活性一致，表明该药物在治疗多发性硬化症和帕金

Lantern Pharma公司宣布，其AI平台RADR®已成功应用于新药LP-284的研发，该药针对复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）等癌症。目前，LP-284已进入一期临床试验，首两位患者已开始接受治疗。LP-284是一种新型小分子，通过合成致死机制选择性地损害携带DNA损伤修复通路突变的癌细胞。Lantern Pharma的AI平台RADR®在LP-284的研发中发挥了关键作用，从概念到临床试验仅用了不到3年时间，成本低于300万美元。该药有望为复发或难治性淋巴瘤和某些实体瘤患者提供新的治疗选择。

Jasper Therapeutics公司宣布，其在Fanconi贫血（FA）治疗中使用的briquilimab抗体疗法在最新的1b/2a期临床试验中显示出积极结果。该研究评估了briquilimab作为干细胞移植前预处理方案的有效性和安全性。所有六名接受briquilimab治疗的FA患者均实现了供体完全嵌合和全血计数恢复，且briquilimab耐受性良好。这项研究的数据在2024年3月13日于加州帕洛阿尔托举行的斯坦福医学中心治愈医学研讨会上公布。briquilimab是一种针对c-Kit（CD117）受体的抗体，旨在治疗由肥大细胞驱动的疾病，如慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱导性荨麻疹（CIndU）。Jasper公司正在开展多项临床试验，以评估briquilimab在治疗CSU、CIndU、低至中危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）以及作为罕见疾病（如SCD、FA和SCID）干细胞移植的预处理剂。

Cybin公司宣布启动了其专有DMT分子CYB004的Phase 2概念验证研究，用于治疗广泛性焦虑症（GAD）。该研究得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Cybin公司还宣布了其新型精神类药物CYB003的三个重要进展：与FDA就Phase 3计划设计达成一致、获得突破性疗法指定，以及分享了支持2024年中启动关键Phase 3多国研究的积极四个月持久性数据。Cybin致力于开发创新的药物，以解决心理健康领域的挑战。

3月13日市场传出国家将推“全链条支持创新药”政策的消息，同时一份“关于全链条支持创新药发展实施方案的征求意见稿”（以下简称《意见稿》）文件内容被广泛传播。 受该利好消息的影响，3月13日，港股尾盘创新药板块突然狂飙，荣昌生物、和黄医药、康诺亚-B、金斯瑞、信达生物等纷纷暴涨。与此同时，和黄医药美股盘前一度大涨近30%，百济神州美股盘前更是狂拉近17%。3月14日开盘，A股医药板块大涨，截至收盘泰格医药、首药控股-U、昭衍新药、罗欣药业涨停，百奥泰、贝达药业、科伦药业涨超6%，恒瑞医药、海思科涨超5%。不过，这份文件真实性并未获证实。21世纪经济报道记者多次致电相关部门核实，截至发稿前仍未得到回应。其实，去年底，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉已公开呼吁“全链条支持创新药”，要从研发、转化、准入、生产、使用、支付各环节对生物医药创新给予全链条的支持。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与化疗放疗（CRT）联合使用在治疗高风险局部晚期宫颈癌的III期KEYNOTE-A18试验中达到了主要终点——总生存期（OS）。独立数据监测委员会进行的预先设定的中期分析显示，与单独CRT相比，KEYTRUDA联合CRT在OS方面具有统计学上和临床意义上的改善。KEYTRUDA的安全性特征与先前报道的研究中观察到的特征一致，未发现新的安全信号。这些结果将在即将举行的医学会议上公布，并与全球监管机构共享。KEYTRUDA在2023年还达到了无进展生存期（PFS）的另一个主要终点，并在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年1月批准KEYTRUDA与CRT联合用于治疗FIGO 2014 Stage III-IVA宫颈癌的申请。

继ADC、核酸药物后，下一个“泼天的富贵”会花落核药吗？毕竟如今的核药，早已从名不见经传的小众赛道，蜕变成一个炙手可热的吸引各大药企聚集的“网红打卡地”。其中亮相的，不仅仅有诺华、拜耳、礼来等海外医药巨头，还有一众国产企业，包括中国同辐、东诚药业两大老牌核药龙头，“后起之秀”先通医药、原子高科，以及老牌药企恒瑞医药、远大医药、云南白药等。更重要的是，核药赛道火热的背后，有着诺华核药产品销售亮眼、国内投融资增势迅猛，以及国产核药赛道研发热潮汹涌的加持。