2024年3月14日，成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资，由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资，华兴康平、新浚资本、星空资本等现有股东持续加码。本轮募集资金将用于临床急需的α核素研发、创新核药研发及临床试验、30MeV加速器项目建设等，进一步打造医用同位素制备及创新核药的全球化平台。

Kuehnle AgroSystems（KAS）获得S2G Ventures领投的300万美元A2轮融资，用于加速其从微藻中生产天然虾青素的创新方法商业化。KAS采用暗发酵技术在封闭垂直罐系统中生产高品质的天然藻类虾青素，该方法比现有天然和合成虾青素生产方法更可持续，具有更低的成本、更高的产量、更快的生长周期和更少的水和能源消耗。虾青素是一种存在于天然水生藻类中的类胡萝卜素，具有抗氧化特性，是可持续水产养殖系统中的关键成分，也是经过临床证明的人用营养补充剂。KAS的目标是用天然藻类虾青素取代合成虾青素，该市场估计价值约37亿美元。KAS的发酵突破、天然菌株开发过程和可持续生产方法都有潜力改变天然虾青素市场，推动更可持续的水产养殖实践，为人类和地球创造更好的成果。

Revelation Biosciences公司在国际重症监护肾脏病学会议上公布了Gemini（一种针对急性肾损伤的预防性疗法）的新临床前数据。Gemini是一种TLR4激动剂，可显著改善肾脏功能，减少组织损伤和炎症生物标志物。Gemini在缺血再灌注诱导的急性肾损伤大鼠模型中显示出显著疗效，公司已启动Gemini的1期临床试验，并计划在2024年后期开始患者研究。此外，Gemini还被开发用于预防术后感染和慢性肾脏病。

SK Life Science公司宣布，其子公司SK Biopharmaceuticals开发的抗癫痫药物cenobamate（在美国以XCOPRI®品牌销售）在美国及其他市场的使用情况已达到超过10万例患者的独特暴露量。这一里程碑反映了cenobamate在全球范围内的广泛采用，包括美国、欧洲、瑞士、英国、以色列和加拿大。SK Life Science的医学事务副总裁Louis Ferrari表示，这些数据提供了更丰富的信息，以了解cenobamate的实际应用情况。cenobamate是一种抗癫痫药物，用于治疗成人部分性发作癫痫，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。此外，cenobamate也在加拿大、欧盟、英国和瑞士获得批准，用于治疗其他类型的癫痫。

Cerevance公司计划在即将于2024年3月20日至21日在英国利物浦举行的阿尔茨海默病研究英国会议上展示关于KCNK13（THIK1）作为调节阿尔茨海默病神经炎症靶点的海报。该公司利用NETSseq平台发现KCNK13，并开发了CVN293这一新型化合物，能选择性抑制KCNK13并减少依赖于NLRP3的IL-1β释放。CVN293有望治疗神经炎症相关的中枢神经系统疾病，如额颞痴呆、肌萎缩侧索硬化症和阿尔茨海默病。Cerevance专注于开发针对中枢神经系统疾病的精准治疗，其研发管线包括CVN424、CVN766和CVN293等，旨在改善患者的生活质量。

瑞士药品监管机构Swissmedic批准了Bavarian Nordic公司生产的JYNNEOS®（MVA-BN）疫苗，用于预防天花、猴痘和痘苗病毒引起的疾病，适用于18岁及以上的成年人。这是自2019年以来Bavarian Nordic公司首次获得的国家市场销售许可，该批准是在2022年全球猴痘疫情爆发后，瑞士当局为应对疫情而加速审批的结果。在疫情爆发期间，Bavarian Nordic向未批准疫苗且未储备疫苗的国家提供了猴痘疫苗。在瑞士，Bavarian Nordic承诺寻求疫苗的市场销售许可，并于2022年12月底提交了申请。Swissmedic的审查和随后的批准仅用了14个月，比标准审查时间缩短了4个月。随着Swissmedic的批准，MVA-BN现在在美国、加拿大、欧盟/欧洲经济区、英国和瑞士获得批准，用于预防天花和猴痘疾病。Bavarian Nordic还在多个其他国家提交了申请，反映了猴痘疫情后更大的客户基础。Bavarian Nordic是一家全面整合的疫苗公司，致力于通过创新疫苗保护生命，是全球天花和猴痘疫苗的领导者，向各国政府提供疫苗以增强公共卫生准备，并拥有针对旅行者和地方性疾病的疫苗组

2024年3月13日，嘉和生物药业宣布中国国家药品监督管理局受理了盐酸来罗西利片（GB491，Lerociclib）联合来曲唑治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的新药上市许可申请，此前该药已用于治疗HR+/HER2-乳腺癌的新药申请获得受理并完成临床核查。盐酸来罗西利片由嘉和生物与美国G1 Therapeutics共同开发，是一款高选择性口服型CDK4/6抑制剂，嘉和生物于2020年取得了亚太地区（不包括日本）的专有权许可。

非酒精性肝炎（NASH）是一种严重的慢性肝病，全球患者超过2.5亿，目前尚无特效药物。Madrigal公司研发的Resmetirom（MGL-3196）是一款治疗NASH的新药，已获得FDA加速批准和优先审批认定，有望成为首个获批的NASH治疗药物。凯思凯迪公司开发的CS060304，与Resmetirom作用靶点相同，临床前数据显示在NASH小鼠模型中具有显著疗效。近日，CS060304临床试验I期将在北京协和医院开展，由该院张抒扬教授牵头。凯思凯迪公司创始人徐华强研究员与北京协和医院院长张抒扬教授等就CS060304临床试验等合作事宜展开洽谈，并实地参观了临床病房。凯思凯迪公司专注于代谢性疾病、炎症等未被满足的重大医疗领域，其核心产品候选药物CS060304已获批开展临床研究，有望为NASH患者带来新的治疗选择。

NeuroBo Pharmaceuticals宣布，其针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的DA-1241新型G蛋白偶联受体119（GPR119）激动剂的两阶段2a期临床试验在完成首六个月的无盲安全审查后，安全审查委员会（SRC）批准继续进行，无需修改。该试验旨在评估DA-1241的疗效和安全性。公司预计将在2024年下半年公布试验的完整数据。DA-1241在动物模型中显示出降低肝脂肪变性、肝炎症和肝纤维化的作用，同时改善血糖控制，且在健康志愿者和2型糖尿病（T2DM）患者中耐受性良好。该试验分为两部分，第一部分比较DA-1241与安慰剂的效果，第二部分则探索DA-1241与西格列汀联合使用的效果。主要终点是第16周时丙氨酸转氨酶（ALT）水平的变化。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，将在2024年5月3日于西雅图海雅特瑞城酒店举办的“2024年视网膜细胞与基因治疗创新峰会”上展示其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理性萎缩（GA）患者使用OpRegen（RG6501）的1/2a期临床试验的24个月结果。OpRegen是一种同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞悬液，用于治疗GA。该研究将展示10名12名患者长期随访的解剖和功能数据，由David Telander博士代表罗氏和基因泰克公司进行展示。OpRegen由Lineage与罗氏和基因泰克公司独家合作开发，目前正在进行GA继发AMD的2a期临床试验。该峰会由视觉失明基金会和俄勒冈健康与科学大学Casey眼科研究所共同举办，旨在讨论快速发展的眼科基因和细胞疗法，并战略性地推动最先进的视网膜疾病疗法向临床应用发展。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布，将在2024年3月27日至29日在科罗拉多斯普林斯举行的美国临床药理学与治疗学学会（ASCPT）年会上展示其领先资产RECCE® 327的Phase 1研究数据，评估其安全性。该研究将在3月28日下午5点至6点30分进行，由Recce首席科学官兼执行董事Michele Diliza主讲。RECCE® 327是一种新型、广谱的合成抗感染药物，旨在治疗由革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌引起的严重和可能危及生命的感染。该公司拥有其自动化制造，支持目前的临床试验。此外，RECCE® 327已被FDA授予资格传染病产品（QIDP）资格，并获得了快速通道指定和上市后10年的市场独占权。

Affini-T Therapeutics公司在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上将展示其针对HLA-A*11:01 KRAS G12D和HLA-A*02:01 p53 R175H的肿瘤驱动基因程序的预临床数据。同时，公司将展示两项针对KRAS G12V的1期临床试验项目海报，包括公司赞助的AFNT-211研究和弗雷德·哈钦森癌症中心的AFNT-111研究。会议中，将详细介绍针对p53 R175H突变的热点突变、增强的KRAS G12D特异性TCR-T细胞产品以及新型患者来源的T细胞受体等研究内容。Affini-T Therapeutics是一家专注于针对核心肿瘤驱动基因突变进行精准免疫疗法的公司，利用先进的工程、合成生物学和基因编辑技术，优化T细胞功能，以开发针对KRAS等癌症驱动基因突变的潜在治愈性疗法。

Expert Systems与Eilean Therapeutics合作，启动了balamenib（ZE63-0302）的Phase 1临床试验，该药物是一种针对menin-KMT2A结合的强效抑制剂。balamenib在临床前研究中展现出优于同类药物的安全性和耐受性，并具有门诊治疗的可行性。Eilean Therapeutics利用Expert Systems的AI平台加速了新药的研发进程，旨在显著提高血液和实体恶性肿瘤的治疗效果。balamenib在临床试验中表现出良好的安全性和对“热点”menin突变的低敏感性。Expert Systems提供全面的AI药物发现平台，支持从靶点识别到临床试验的整个过程。Eilean Therapeutics专注于开发针对血液和实体恶性肿瘤的创新疗法，旨在为患者提供新型、突破性的治疗药物。

Kazia Therapeutics Limited将在2024年4月5日至10日在美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会年会上展示其两种在研药物paxalisib和EVT801的新数据。其中包括EVT801在晚期实体癌中进行的1期临床试验数据，以及paxalisib与吉西他滨联合治疗复发/难治性非典型畸胎瘤/横纹肌肉瘤的疗效数据。基于这些发现，太平洋儿科神经肿瘤学联盟计划将这种疗法纳入其下一项AT/RT国际临床试验。此外，还将展示EVT801临床试验样本的生物标志物分析结果，以及paxalisib和吉西他滨联合治疗非典型畸胎瘤/横纹肌肉瘤的疗效数据。

Takeda公司宣布，其研发的mezagitamab（TAK-079）在治疗持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）的II期临床试验中取得积极结果。该研究评估了mezagitamab的安全性、耐受性和疗效，结果显示mezagitamab在不同剂量下均表现出良好的安全性和耐受性，且血小板反应率高于安慰剂组。Takeda计划在2024财年启动mezagitamab的全球III期临床试验。ITP是一种罕见的自身免疫性疾病，约20%的患者在接受了现有的一线和二线治疗后，血小板计数仍无法达到50,000/uL以上，存在未满足的治疗需求。

IMUNON公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了IMNN-101的IND申请，用于开展一项针对季节性COVID-19加强针疫苗的1期临床试验。该疫苗基于公司的PlaCCine平台，一种专有的单或多价DNA质粒，通过非病毒合成DNA递送系统传递。该1期研究的目的是评估疫苗在健康成人中的安全性、耐受性和中和抗体反应，以及其持久性。IMNN-101疫苗旨在针对SARS-CoV-2 Omicron XBB1.5变种提供保护。IMUNON公司预计，一旦FDA接受申请，该研究将在2024年第二季度开始招募受试者。

新研究显示，MASITINIB在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中限制了神经元损伤，这是首次证明MASITINIB可以降低血清神经丝轻链水平，这是神经退行性疾病的重要生物标志物。该研究在bioRxiv预印本服务上发布，发现MASITINIB可以显著降低血清神经丝轻链水平，从而降低神经元损伤，并伴随减少促炎细胞因子和减缓临床症状。研究结果表明，MASITINIB可能对多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和阿尔茨海默病等疾病具有疾病修饰活性。