独立安全委员会批准将RECCE® 327（R327）剂量提高至4,000mg，通过30分钟快速静脉注射给药，用于六名受试者，预计将在近期开始给药。此前，3,000mg剂量的R327在不同输注时间（15、20、30、45分钟和1小时）下已成功测试，并在现有临床样本中识别出最低抑菌浓度（MIC）活性。公司已确定30分钟为潜在的最佳输注时间，并按监管预期提高浓度以研究R327的高浓度潜力。该试验完成后，将通过静脉给药的R327疗效将在研究方案中公布。在平行临床项目中，R327用于治疗糖尿病足溃疡感染，并最近显示出对抗多种抗生素耐药性感染的可能性。Recce Pharmaceuticals Ltd.（ASX: RCE，FSE: R9Q）正在开发一类新型合成抗感染药物，旨在解决全球抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体的紧迫健康问题。

Alumis公司宣布，其研发的A-005，一种新型中枢神经系统渗透性TYK2抑制剂，已开始进行针对健康参与者的1期临床试验。A-005旨在治疗神经炎症和神经退行性疾病，如多发性硬化症和帕金森病。该药物在前期研究中表现出高活性、选择性，并能穿过血脑屏障以减少神经炎症。Alumis公司首席医疗官Jörn Drappa博士表示，这一临床试验是验证TYK2在神经系统疾病中作用的关键步骤。A-005在预防性或治疗性给药时，能够显著降低实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）的临床评分，并有效穿过血脑屏障。Alumis公司致力于开发针对免疫介导疾病的口服疗法，其领先产品ESK-001正在评估治疗中度至重度斑块型银屑病、系统性红斑狼疮（SLE）和非感染性葡萄膜炎。

Ultragenyx制药公司宣布，其在儿童和年轻成人成骨不全（OI）患者中评估setrusumab（UX143）的Phase 3 Orbit和Cosmic研究已全部完成患者招募。Orbit研究已随机分配158名5至25岁的患者，Cosmic研究已招募66名2至

Forge Biologics将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上发表九项报告，涵盖其基因疗法的研发、生产流程、分子开发、整合监管服务和临床项目进展。公司总裁兼首席执行官Timothy J. Miller博士表示，他们很高兴展示其创新分子发现、平台工艺改进和监管知识，这些均围绕高效、安全和可扩展的AAV基因疗法制造。其中，首席医疗官Maria Escolar博士将进行一项突破性口头报告，提供FBX-101基因疗法治疗克拉伯病的临床更新，所有接受治疗的5名患者都能行走，这是一个显著的临床成果。此外，Forge Biologics将在会议期间展示多个技术报告和海报，涉及基因疗法的上游工艺开发、平台纯化工艺设计、全球监管协调以及利用平台技术的监管敏捷性等议题。

ImmunityBio公司执行董事长兼全球首席科学和医学官将在美国泌尿外科协会年度会议上讨论FDA批准ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）与BCG联合用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的启示。该疗法被指定为FDA突破性疗法，旨在为对现有BCG单独治疗无反应的晚期膀胱癌患者提供替代治疗方案。会议将揭示ImmunityBio的癌症登月计划，通过ANKTIVA激活NK和T细胞，将“MHC阴性”（冷）膀胱癌细胞转化为“MHC阳性”（热）肿瘤，从而实现持久反应。会议还将展示ImmunityBio首席医疗官Sandeep Reddy，M.D.的最新研究进展。

Virpax® Pharmaceuticals公司宣布了一项针对其注射用长效脂质体布比卡因产品Probudur™的MTD研究结果。Probudur™旨在减少或消除手术后对阿片类药物的需求。该研究在Sprague-Dawley大鼠身上进行，结果显示Probudur™具有良好的耐受性，且在伤口部位提供即时和持续的疼痛缓解。Virpax公司计划在年底前提交Probudur™的IND申请，并继续其临床前研究。

Repare Therapeutics和Debiopharm宣布，在MYTHIC临床试验的第四模块中，首名患者接受了lunresertib与Debio 0123的联合治疗。该试验旨在评估这种PKMYT1和WEE1抑制剂组合的安全性、药代动力学、药效学和初步临床活性。这是首次在临床阶段同时抑制PKMYT1和WEE1的尝试。Repare和Debiopharm的合作基于前临床数据，显示该组合具有快速、显著的肿瘤消退和良好的临床耐受性。Lunresertib是一种选择性PKMYT1抑制剂，Debio 0123是一种选择性WEE1激酶抑制剂。该合作旨在优化两种选择性化合物的剂量，克服双重抑制剂方法的固有局限性。双方期待通过临床协作优化前临床观察到的良好协同作用，以最大化患者的益处和耐受性。

纽约，2024年4月30日/美通社/——纽约医疗私募股权公司WindRose Health Investors, LLC（WindRose）宣布已完成对SubjectWell的收购，SubjectWell是一家连接患者与健康护理选择的平台。交易条款未公开。SubjectWell通过多渠道网络和精准数字推广，其市场上有数千万具有已知健康条件的积极患者，每月增长超过30万。这个市场基于SubjectWell定制的患者招募技术，支持全球疫苗、慢性病、罕见病和肿瘤临床研究，为制药、生物技术、临床研究机构和医疗保健客户提供服务。WindRose与SubjectWell的执行团队合作收购该业务，并提供额外增长资本以推进其下一阶段的扩张。WindRose的投资将加速SubjectWell现有和新解决方案的开发，利用其市场中的多样化和难以接触的患者为需要合格患者的医疗保健公司提供服务。SubjectWell的现任管理团队将继续领导公司，并继续作为活跃股东。SubjectWell的CEO Fred Martin表示，很高兴与WindRose合作，共同迎接下一增长阶段。WindRose的CJ Burnes表示，SubjectWe

Skye Bioscience将在ARVO 2024年会上展示两项研究成果，包括SBI-100的安全性、耐受性和药代动力学研究，以及新型合成内源性大麻素激动剂和抑制剂库的开发，用于治疗干眼病和慢性眼部疼痛。Skye专注于通过调节内源性大麻素系统治疗代谢、炎症和纤维化疾病，并计划在2024年第三季度启动nimacimab的Phase 2临床试验，以及完成SBI-100眼药膏的Phase 2临床试验。

Kain Capital LLC宣布对Essen Health Care进行投资，以助力其在价值医疗模式下的转型。Essen Health Care是纽约布朗克斯最大的独立医疗保健提供商，拥有450多名执业医师和每年超过1700万次的患者接触。这笔资金将支持Essen在布朗克斯开设新诊所，扩大医疗服务覆盖范围。Kain Capital的Kain Analytics团队将利用数据科学和数据分析帮助Essen识别护理差距和治疗慢性病。Kain Capital的投资将帮助Essen在ACO Reach项目的基础上，继续向价值医疗模式转型，并扩大对弱势群体的医疗服务。

Newron Pharmaceuticals宣布其关键性研究008A的积极结果，该研究评估了evenamide（30毫克每日两次）在慢性精神分裂症患者中的安全性、耐受性和疗效，这些患者正在接受第二代抗精神病药物治疗，但对该治疗反应不足。研究达到了主要终点，即在阳性与阴性症状量表（PANSS）总分上的改善，以及关键次要终点，即临床总体印象严重程度（CGI-S）的改善。该研究是一项为期四周的国际、随机、双盲、安慰剂对照的II/III期研究，在11个国家的45个中心进行。evenamide显示出良好的安全性和耐受性，完成率较高。研究结果表明，evenamide与安慰剂相比，在PANSS总分上具有高度统计学意义的降低（p值0.006），在CGI-S上也显示出显著改善。这些结果支持了evenamide在治疗精神分裂症中的关键作用。

日本KAWASAKI，PeptiDream公司宣布与瑞士的Novartis Pharma AG扩大其多项目肽发现合作。PeptiDream将利用其专有的肽发现平台系统（PDPS®）技术，识别和优化新型大环肽，针对Novartis选定的靶点，用于潜在的结合放射性核素（Novartis称之为“放射配体疗法”或“RLTs”）或其他治疗和诊断应用。新协议基于2019年宣布的肽-药物偶联物（PDC）合作，并进一步突显了两家公司的长期发现努力，最初于2010年开始，并多次扩展，包括Novartis在2015年获得PeptiDream的PDPS技术许可。根据协议条款，PeptiDream将从Novartis获得1.8亿美元的预付款，以及基于特定开发、监管和商业里程碑的2.71亿美元的付款，以及基于合作产生的任何产品的净销售额的分级版税。PeptiDream首席执行官Patrick C. Reid表示，公司很高兴进一步扩大与Novartis的长期大环肽发现合作，并增加额外的肽RLT和其他项目。Novartis全球肿瘤学研究负责人Shiva Malek表示，公司对与PeptiDream长期研究合作取得的进展感到兴奋，并期待继续

OKYO Pharma Limited，一家专注于开发治疗炎症性干眼病（DED）和神经性角膜疼痛（NCP）的创新眼药生物制药公司，将于2024年5月3日在西雅图举行的Dry Horizons Symposium上展示OK-101干眼病二期临床试验数据。此次研讨会由ARVO（眼科学会）主办，旨在汇聚临床领导和行业创新者共同应对干眼市场的重要挑战。OKYO Pharma致力于发现和开发新型分子治疗DED和眼部疼痛，目前正在进行OK-101治疗NCP的二期临床试验。

PolyPid公司宣布，其正在进行中的SHIELD II Phase 3临床试验已招募到第200名患者，用于评估D-PLEX 100在预防腹部结直肠癌手术大切口患者术后切口感染方面的疗效。目前，该研究已约三分之一完成招募，预计每月以每中心1.5名患者的速度继续招募。目前约有40个中心开放，公司预计在未来几个月内再增加约20个中心。预计将在2024年中旬进行一次未揭盲的期中分析，届时将有约400名患者完成30天随访。公司预计将在2024年下半年公布SHIELD II试验的初步结果。此外，公司今年初完成了一项1600万美元的私募融资，并有望在期中分析结果积极的情况下，再获得1900万美元的资金，以支持D-PLEX 100的滚动新药申请提交。

ASLAN Pharmaceuticals将于2024年5月7日举办一场名为“治疗对Dupilumab反应不足的特应性皮炎患者：探索Eblasakimab在这一新市场的潜力”的虚拟关键意见领袖（KOL）活动。活动将讨论ASLAN Phase 2 TREK-DX研究中Eblasakimab的积极中期结果，该药物是一种针对IL-13受体亚单位的潜在首创生物制剂，用于治疗对Dupilumab反应不足的轻至重度特应性皮炎（AD）患者。会议将邀请多位专家讨论该新市场及患者可用的治疗方案，并展示TREK-DX研究的新数据。

Replay公司与MD Anderson癌症中心宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND新药申请，用于治疗复发/难治性髓系恶性肿瘤的PRAME靶向T细胞受体自然杀伤（TCR-NK）细胞疗法。该疗法名为PRAME TCR/IL-15 NK（SY-307），由Syena公司开发，Syena是Replay和MD Anderson共同创立的专注于肿瘤学的产品公司。该疗法基于MD Anderson的Katy Rezvani教授的科学发现，并获得了Miltenyi Biotec的PRAME T细胞受体（TCR）的独家许可。PRAME TCR/IL-15 NK（SY-307）是一种从脐带血来源的自然杀伤细胞中开发出来的，表达高亲和力TCR靶向PRAME肿瘤相关新抗原的工程化细胞疗法。PRAME在多种癌症类型中高度免疫原性，包括血液恶性肿瘤如急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），以及实体瘤如黑色素瘤、肉瘤、卵巢癌、子宫内膜癌、肺癌和乳腺癌。Syena公司计划在2024年第三季度开始进行一项1/2期开放标签研究，评估PRAME TCR/IL-15 NK（SY-307）在复发/难治性AML和MDS患

DURECT公司宣布，其研发的针对严重酒精性肝炎（AH）的药物larsucosterol在EASL大会上的口头报告获得接受。该药物在Phase 2b AHFIRM试验中表现出良好的安全性和有效性，试验结果显示，与标准治疗相比，larsucosterol能够显著降低患者的死亡率。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予larsucosterol治疗AH的快速通道资格。DURECT公司专注于开发针对严重和危及生命的疾病，如急性器官损伤和癌症的表观遗传疗法。