MitoCareX Bio，SciSparc Ltd.的子公司，致力于通过其先进的药物发现平台，对数百万个小分子进行虚拟筛选，以发现潜在的抗癌治疗药物。该公司利用与线粒体相关的体外筛选系统，验证了多个小分子结构的抗癌生物活性。此外，MitoCareX正在利用生成的海量虚拟数据，努力创建一个预测性AI模型，旨在更高效地探索更广泛的化学空间，以发现更多针对SLC25蛋白的新颖抗癌骨架。SciSparc Ltd.是一家专注于中枢神经系统疾病治疗的临床阶段制药公司，目前正致力于基于大麻素药物的多个研发项目。

NewAmsterdam Pharma公司宣布启动TANDEM三期临床试验，旨在评估obicetrapib和ezetimibe固定剂量组合（FDC）作为饮食和最大耐受性降脂治疗辅助手段，在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或ASCVD风险等效患者中降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的效果。该试验预计在2025年第一季度公布初步数据。TANDEM试验与BROADWAY、BROOKLYN和PREVAIL三期研究并行进行，其中BROADWAY和BROADWAY的数据预计分别在2024年第三季度和第四季度公布。TANDEM试验的主要目标是评估10mg obicetrapib和10mg ezetimibe FDC对LDL-C水平的影响，并与ezetimibe 10mg和obicetrapib 10mg单药治疗以及安慰剂进行比较。此外，还将评估FDC对载脂蛋白B（ApoB）和非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）的影响，以及FDC的安全性和耐受性。

Tonix公司宣布其产品Tonmya（TNX-102 SL）在治疗纤维肌痛的第三阶段临床试验中取得积极成果，计划于2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。Tonmya是一种非阿片类、非成瘾性、睡前服用的药物，用于纤维肌痛的管理。该药在日本、中国和大多数欧洲国家被视为新化学实体。Tonix公司首席执行官Seth Lederman将在2024年3月18日至20日在西班牙巴塞罗那举行的2024年BIO-Europe Spring Convention上做报告。

在2024年3月2日于佛罗里达州西棕榈滩举行的美国多发性硬化症治疗和研究委员会论坛上，耶路撒冷哈达萨医疗中心的多发性硬化症团队，由Dimitrios Karussis教授领导，公布了其关于NG-01细胞治疗进展性多发性硬化症患者的中期分析结果。结果显示，NG-01治疗显著降低了血清中神经退行性病变和MS进展的可靠生物标志物NfL和GFAP的水平，并观察到患者身体和认知参数的改善。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项全球多中心、双盲、随机、安慰剂对照的2b期研究，以测试NG-01在进展性MS患者中不同剂量鞘内注射的疗效和安全性。NeuroGenesis生物公司正在准备进行2期双盲研究，并已与世界各地的多家领先医院合作。中期分析涉及23名接受至少两次NG-01治疗的40名患者，结果显示NG-01治疗在改善患者状况方面显示出希望，包括临床评估、认知测试和客观生物标志物。

SOTIO Biotech将在2024年4月5日至10日在美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其新型免疫肿瘤疗法的新临床前数据。公司将展示其BOXR平台增强型T细胞疗法的数据，包括编码GOT2和TIGAR的CAR T细胞，这些细胞在治疗实体瘤的鼠模型中表现出更好的肿瘤浸润、较低的衰竭水平和更优越的抗肿瘤活性。SOTIO的领先候选药物BOXR1030，一种GOT2增强型CAR T细胞疗法，目前正在进行针对实体瘤患者的1/2期临床试验。此外，还将展示PARP抑制剂在卵巢癌模型中的免疫刺激作用研究，以确定其分子和细胞通路活性，为癌症免疫疗法的联合治疗策略提供信息。

Longbio Pharma在2024年美国皮肤病学年会（2024AAD）上公布了其新一代抗IgE抗体LP-003的I期临床试验数据。该研究显示，LP-003在健康受试者中表现出良好的安全性和药代动力学特性，其半衰期约为44.6至76.5天，远高于Omalizumab。此外，LP-003在1mg/kg剂量组中，IgE水平在超过168天内被抑制至检测范围以下。该研究为LP-003进一步的临床研究奠定了基础。LP-003是由Omalizumab的发明者、Tanox的联合创始人Sun Nai-chau博士研发的，具有更高的IgE结合亲和力和更强的FcεRI抑制活性。目前，LP-003正在进行针对慢性自发性荨麻疹（CSU）的II期临床试验，预计2025年初公布结果。

Coya Therapeutics宣布，其科学顾问委员会主席兼首席医疗官Dr. Stanley Appel和首席医疗官Dr. Fred Grossman将于2024年3月13日与BTIG分析师Tom Shrader进行 fireside discussion，讨论内容包括调节性T细胞在治疗神经退行性疾病中的作用、由Dr. Stanley Appel今天提出的生物标志物（4-HNE）ALS生存数据，以及Coya的领先药物候选COYA 302在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病中的监管途径。COYA 302是一种双重免疫调节机制的治疗方法，旨在增强调节性T细胞（Tregs）的抗炎功能并抑制由激活的单核细胞和巨噬细胞产生的炎症。该研究评估了COYA 302在ALS患者中的安全性和耐受性，Treg功能，血清氧化应激和炎症生物标志物，以及临床功能。在48周的治疗期间，该疗法被良好耐受，最常见的不良事件是轻微的注射部位反应。患者的疾病进展通过ALSFRS-R评分测量，该评分在治疗开始后24周和48周与基线评分无统计学差异，表明疾病进展在48周治疗期间有显著改善。

Lexicon Pharmaceuticals宣布，其inTandem3 Phase 3临床试验的后期分析显示，sotagliflozin治疗在患有1型糖尿病和慢性肾病（CKD）的患者中改善了血糖控制。该研究在意大利佛罗伦萨的ATTD 2024会议上展示，结果显示sotagliflozin成功降低了A1C、体重和收缩压，且安全性与其他研究组相似。该研究对228名1型糖尿病和CKD患者进行了评估，结果显示sotagliflozin与安慰剂相比，在降低A1C、体重和收缩压方面效果相似，且两组严重低血糖风险相似。Lexicon公司计划重新提交sotagliflozin的新药申请，作为1型糖尿病和CKD患者胰岛素治疗的辅助药物。Lexicon是一家致力于发现和开发创新药物以治疗各种疾病的生物制药公司，其产品管线包括心衰、神经性疼痛、糖尿病和代谢等领域的多个候选药物。

Halia Therapeutics公司将于2024年3月19日在巴塞罗那国际会议中心举行的一场会议上，由公司总裁兼首席执行官David J. Bearss博士进行演讲，介绍公司针对慢性炎症和神经退行性疾病的新型治疗药物研发进展，包括正在进行中的HT-6184 Phase II临床试验。Bearss博士的演讲将涵盖公司近期业务更新和预期里程碑。会议将于3月19日上午11:30至11:45 CET举行，地点在西班牙巴塞罗那的133/134号会议室。Halia Therapeutics致力于发现和开发针对慢性炎症和神经退行性疾病的创新疗法，其领先候选药物HT-6184已完成Phase I研究，并已启动两项Phase II临床试验。

Tempest Therapeutics在SITC 2024春季科学会议上展示了TPST-1120在多种癌症模型中的强大抗肿瘤活性，该药物是一种口服的PPARα拮抗剂，在临床试验中表现出良好的结果。研究结果表明，TPST-1120单独使用或与免疫检查点抑制剂联合使用，在肝细胞癌、结直肠癌和胰腺癌模型中均显示出超过50%的肿瘤生长抑制，与抗PD-1联合使用时在肝细胞癌和结直肠癌模型中观察到增强的抑制效果。此外，TPST-1120在1期临床试验中，与免疫相关基因表达增加和血浆游离脂肪酸（FFA）水平升高相关，这些都与临床反应有关。基于1期和2期数据的积极结果，公司计划在一线肝癌患者中进行关键性研究，并期待评估TPST-1120在更多癌症适应症中的潜力。

Nutcracker Therapeutics公司在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上将展示其RNA疗法产品线，包括针对宫颈癌的NTX-250和针对前列腺癌的NTX-470。NTX-250包含免疫调节因子LIGHT，NTX-470则利用mRNA编码的多特异性T细胞激动剂靶向前列腺癌抗原，具有强抗肿瘤效果和低毒性。会议将在4月5日至10日在圣地亚哥举行，Nutcracker Therapeutics通过其技术平台在设计和制造RNA药物方面具有成本和效率优势。

BrickBio公司宣布在ADC领域取得突破性进展，成功将PBD的疗效提高5倍，实现动物模型中肿瘤的完全消除。公司利用其创新的抗体和独特的Site Select平台，针对CD276进行深入研究，展现出癌症治疗的巨大潜力。公司CEO John Boyce强调，通过精心选择结合位点，BrickBio实现了高效且安全的癌症治疗。这一突破性成果使BrickBio在癌症治疗领域处于领先地位，有望改变癌症治疗未来。

Pliant Therapeutics宣布将BEACON-IPF试验作为治疗特发性肺纤维化（IPF）的关键性、适应性2b/3期试验，该试验设计获得欧盟和其他全球卫生机构的认可，将显著缩短bexotegrast的后期开发时间。bexotegrast是一种口服的小分子αvβ6和αvβ1整合素双重选择性抑制剂，用于治疗IPF和原发性胆汁性胆管炎（PSC）。公司还宣布与Oxford Finance LLC的1亿美元贷款设施进行了修订，将其规模扩大至1.5亿美元的非稀释性资本。这些资金预计将支持Pliant Therapeutics至2026年的运营。

Sumitomo Pharma Canada宣布，其口服GnRH受体拮抗剂ORGOVYX（relugolix）已获加拿大卫生部门批准，可用于治疗晚期前列腺癌成人患者。该药物在降低患者体内睾酮水平方面表现出显著疗效，且安全性良好。ORGOVYX的上市为加拿大医生提供了新的治疗选择，有助于减轻患者症状。该药基于Phase 3 HERO研究的疗效和安全性数据获得批准，研究显示，接受ORGOVYX治疗的患者中97%在29天内将睾酮水平降至50 ng/dL以下，而接受醋酸亮丙瑞林注射的患者中89%达到这一水平。

Pfizer公司宣布，一项针对ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）抗体-药物偶联物在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的III期临床试验显示，与安慰剂相比，ADCETRIS联合来那度胺和利妥昔单抗治疗复发性/难治性DLBCL患者，在总生存期（OS）方面具有统计学和临床意义的改善。此外，在无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）等关键次要终点上也观察到积极结果。该研究的安全性和耐受性数据与之前公布的ADCETRIS治疗复发性/难治性DLBCL患者的临床试验数据一致。Pfizer计划将ECHELON-3数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以支持在美国的监管申请。ADCETRIS是一种针对某些淋巴瘤的标准治疗方案，在美国获得七个适应症的批准，自2011年首次在美国批准以来，已有超过55,000名患者接受治疗。全球已有超过140,000名患者接受ADCETRIS治疗。

一项由德国哈雷大学医学院的Stefan Plontke教授领导的研究表明，高剂量糖皮质激素在治疗突发性听力损失方面并不比标准剂量更有效，反而伴随更多副作用，对言语识别和耳鸣感知的负面影响更大。研究纳入了300多名突发性听力损失患者，结果显示60%接受标准剂量治疗的患者在研究结束时并未完全康复。这项发表在《NEJM Evidence》上的研究引发了对糖皮质激素治疗突发性听力损失有效性的质疑。尽管糖皮质激素作为突发性听力损失的标准治疗已全球使用50年，但缺乏可靠的科学证据支持其有效性。同时，研究指出，一种名为AC102的新活性物质在动物实验中表现出优于广泛使用的类固醇地塞米松的效果，因为它能特异性地针对受损的感音细胞和听觉神经。目前，正在进行的临床试验将检验这种效果在人类身上的可行性。

复宏汉霖宣布其自主开发的抗GARP/TGF-β1单抗HLX6018临床试验申请获国家药品监督管理局批准，用于治疗特发性肺纤维化。HLX6018是复宏汉霖在慢性炎症性疾病领域的首款创新产品，全球尚无同靶点产品获批上市。IPF是一种慢性进行性间质性肺病，预后差，患者诊断后中位生存期仅为3-5年。HLX6018能够特异性结合GARP/TGF-β1复合物，抑制TGF-β1介导的成纤维细胞增殖和ECM分泌，达到治疗纤维化相关疾病的目的。复宏汉霖将持续加码创新研发，拓展非肿瘤领域的治疗方案，加速开发更多安全有效的创新药物。