Gain Therapeutics公司在国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经疾病会议上展示了其领先化合物GT-02287的作用机制，该化合物用于治疗帕金森病。研究显示，GT-02287通过与内质网中的葡萄糖脑苷脂酶（GCase）相互作用，帮助正确折叠GCase，防止内质网滞留、内质网应激和突变GCase酶的内质网相关降解，从而增强溶酶体酶活性。该研究由瑞士生物医学研究所的Molinari教授团队合作完成，并得到欧洲联合资助计划的支持。GT-02287是治疗GBA1帕金森病的口服小分子药物，旨在恢复由于GBA1基因突变而变性和受损的溶酶体蛋白酶GCase的功能。

Oragenics公司正准备进行其药物候选ONP-002的GMP生产和配方，以进行预期的IIA期临床试验。ONP-002是一种新型化学实体，通过鼻腔粉末递送系统靶向大脑治疗轻度脑震荡。40名患者的I期临床试验显示ONP-002安全且耐受性良好。公司正在制造活性药物成分，并将其制成纳米粉末，然后通过一种新型鼻腔递送装置进行喷雾干燥。该装置利用呼吸推进，旨在提高鼻腔内与嗅神经床的结合，直接递送到大脑。这种急性现场可交付的应用旨在让脑震荡患者在病理级联最强烈的早期阶段接受治疗。II期患者将在18至55岁之间，在脑震荡的急性期招募。动物研究表明，ONP-002作为纳米颗粒的鼻腔递送可以增强大脑暴露和代谢。公司总裁Michael Redmond表示，他们期待完成ONP-002的制造和配方工作，并开始II期研究。Greg Gironda，Oragenics运营顾问，强调脑震荡是一个未满足的医疗需求，每年全球约有6900万例脑震荡报告，常见原因包括跌倒、交通事故和接触性运动。其他神经系统疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病和慢性创伤性脑病（CTE）与脑震荡有关。脑震荡后综合征与长期残疾有关，高达20%的脑震荡患者会出现。

Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法zilebesiran在KARDIA-2 Phase 2研究中达到主要终点，显示zilebesiran在标准抗高血压药物基础上，能够显著降低血压。该研究评估了zilebesiran在轻至中度高血压患者中的疗效和安全性。Alnylam同时宣布启动KARDIA-3 Phase 2研究，以进一步评估zilebesiran在心血管风险高且血压未得到控制的患者中的疗效和安全性。zilebesiran是一种针对高血压的RNAi疗法，有望为未满足的医疗需求提供新的治疗选择。

KARDIA-2研究成功达到主要终点，显示在三个月时每个治疗组的收缩压均有临床意义的降低。Zilebesiran与标准高血压药物联合使用在轻度至中度未控制高血压的成人中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性特征，结果支持每半年一次剂量的潜力。罗氏和Alnylam已启动了针对高风险未控制高血压成人的II期KARDIA-3研究。KARDIA-2研究结果将于2024年4月的美国心脏病学会年度科学会议上作为突破性摘要发表。高血压是全球心血管疾病的主要原因，Zilebesiran作为一种RNA干扰疗法，有望为未得到充分治疗的高血压患者提供变革性影响。

REGENXBIO公司宣布，在针对4至11岁杜氏肌肉萎缩症（Duchenne）患者的Phase I/II AFFINITY DUCHENNE试验中，RGX-202表现出良好的安全性和初步疗效数据。在剂量水平2下，12岁患者表现出显著增加的微肌营养不良蛋白表达。试验中的患者对RGX-202的耐受性良好，没有药物相关的严重不良事件。初步观察显示，接受RGX-202治疗的患者的力量和运动功能有所改善。REGENXBIO预计将在2024年中确定关键剂量，并在下半年分享剂量水平和关键试验的启动情况。

CASI Pharmaceuticals与BioInvent宣布，在中国进行的BI-1206联合利妥昔单抗治疗复发/难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）的1期临床试验中，初步结果显示出令人鼓舞的疗效。BI-1206是一种针对FcγRIIB的人源化单克隆抗体，与利妥昔单抗联合使用在8名可评估的患者中显示出4例部分缓解和1例完全缓解。这些结果与BioInvent之前报告的临床数据一致，其中一名复发边缘区淋巴瘤（MZL）患者达到完全缓解并维持了20周以上的持久完全缓解。初步结果显示所有患者均具有可管理的安全性特征。CASI首席执行官表示，这些初步数据表明BI-1206对难治性疾病患者具有令人鼓舞的反应，并代表了验证BI-1206作为潜在治疗药物的重要步骤。BioInvent首席执行官表示，对CASI报告的令人鼓舞的新1期数据感到鼓舞，并期待在2024年上半年报告更多研究数据。

Tiziana Life Sciences Ltd.近日宣布，其研发的鼻用抗CD3单克隆抗体在阿尔茨海默病和帕金森病动物模型中显示出降低小胶质细胞激活和改善行为的效果。该研究由Howard L. Weiner博士在葡萄牙里斯本的AD/PD会议上进行展示，表明鼻用抗CD3可能通过调节微胶质细胞来增强目前批准的阿尔茨海默病治疗的效果。此外，该抗体在动物研究中还显示出减少与ARIA相关的出血和水肿。Tiziana Life Sciences的鼻用疗法不针对β-淀粉样蛋白或其他蛋白质，而是直接作用于神经炎症过程，具有成为新型神经炎症调节剂的潜力。该公司的领先候选药物鼻用foralumab，作为唯一的全人源抗CD3单克隆抗体，在临床试验中表现出良好的安全性和临床反应。

Oncolytics Biotech公司获得500万美元资助，开展一项新研究，评估其免疫疗法药物pelareorep与改良FOLFIRINOX方案（mFOLFIRINOX）联合使用，并探讨是否添加atezolizumab（Tecentriq）以治疗新诊断的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。这项研究是GOBLET研究的第五个队列，由美国胰腺癌行动网络（PanCAN）资助。研究旨在评估pelareorep与mFOLFIRINOX联合使用是否能提高患者治疗效果，并有望推进胰腺癌新治疗方法的开发。

Paratek Pharmaceuticals宣布，其药物NUZYRA在非人类灵长类动物吸入性炭疽模型中表现出积极的疗效数据，治疗组的生存率在治疗结束时达到100%，观察期结束时超过90%。这一结果促使公司根据与生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）的Project BioShield合同采购更多NUZYRA。此外，Paratek首次在美国本土生产NUZYRA，以支持其国内生产努力。公司计划在2024年中与FDA会面，以确定支持新药申请（sNDA）所需的最终研究。Paratek与BARDA的合作合同价值高达3.04亿美元，旨在支持NUZYRA的开发、美国本土化、监管要求和采购。Paratek是一家专注于提供创新医疗疗法的生物制药公司，其产品NUZYRA已在美国上市，用于治疗社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染。

MannKind公司宣布，将在即将于佛罗伦萨举行的第17届国际糖尿病先进技术和治疗方法会议上展示INHALE-3研究的临床数据。INHALE-3是一项4期美国临床试验，评估吸入胰岛素（加基础胰岛素）与标准治疗方案的效果。研究将重点介绍标准化餐后血糖挑战的结果，包括吸入胰岛素与皮下快速作用类似物在餐后血糖、AUC和峰值时间以及餐后低血糖发生频率方面的比较。MannKind公司的高级副总裁Kevin Kaiserman表示，期待展示的数据将建立在去年ATTD会议上分享的ABC研究基础上。INHALE-3是一项17周随机对照试验，包括13周的扩展期，研究随机分配18岁以上使用胰岛素笔、自动注射系统或无自动化的泵的1型糖尿病患者，继续标准治疗方案或采用每日基础注射加Afrezza餐时胰岛素治疗方案。

PhotonPharma公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可进行其针对III/IV期卵巢癌的Innocell自体细胞疫苗疗法的I期临床试验。Innocell是一种基于专利技术的疫苗疗法，使用患者肿瘤细胞，通过紫外线和核黄素进行灭活，然后用于激活患者自身免疫系统对抗癌症。该疫苗将在洛杉矶希望城的生物和细胞GMP制造设施生产。这一里程碑事件突显了PhotonPharma致力于推进创新疗法的承诺，以改善对抗癌症患者的治疗。PhotonPharma首席执行官Alan Rudolph表示，他们对提供新型治疗选择感到兴奋，这一成就体现了团队的专业精神和Innocell在肿瘤学领域可能产生重大影响的潜力。PhotonPharma首席科学官和联合创始人Ray Goodrich强调，FDA的批准是开发新疗法的重大步骤，他们致力于推进可能满足癌症治疗未满足需求的创新疗法。City of Hope的细胞和基因治疗运营副总裁Taby Ahsan表示，他们期待与PhotonPharma合作推进Innocell的临床开发，并希望贡献他们在细胞和基因治疗方面的丰富经验。I期临床试验将评估Innocell在III/IV期卵巢

Apogee Therapeutics宣布其新型抗IL-13抗体APG777在治疗中重度特应性皮炎（AD）的I期临床试验取得积极结果。APG777在单剂量使用下，对关键AD生物标志物pSTAT6和TARC的抑制效果持续约3个月，显示出良好的安全性和耐受性。公司计划在2024年上半年启动一项随机、安慰剂对照的16周II期临床试验，以进一步评估APG777在AD患者中的疗效和安全性。该试验旨在通过提高诱导期的药物暴露量和每3个月或6个月一次的维持剂量，与目前批准的生物制剂相比，实现更频繁的给药，从而改善患者的临床反应。

复宏汉霖自主研发的汉曲优®（曲妥珠单抗）在泰国和菲律宾获得批准上市，用于治疗HER2阳性乳腺癌和胃癌。该产品已在新加坡、柬埔寨等东南亚国家成功获批上市，并在全球超过40个国家和地区获批。汉曲优®是首个中国自主研发的中欧双批单抗药物，有望成为首个在中国、欧盟、美国获批的“中国籍”生物类似药。复宏汉霖正与KGbio等国际一流生物制药企业合作，推进汉曲优®在东南亚市场的商业化进程，为当地患者提供更多治疗选择，助力提升当地医疗水平。汉曲优®的生产和质量控制遵循国际最高标准，生产基地及质量管理体系获得中欧双GMP认证，并通过多项实地核查及审计。复宏汉霖现有48,000升商业化产能，预计2026年总商业化产能可达144,000升，以满足全球市场需求。

诺和诺德于2024年3月5日在丹麦Bagsværd宣布了肾脏结局试验FLOW的主要结果。该试验提前结束是因为疗效显著，此决定于2023年10月10日基于独立数据监测委员会的建议宣布。这是一项双盲试验，比较了注射用semaglutide 1.0 mg与安慰剂作为标准治疗的辅助，用于预防2型糖尿病和慢性肾病（CKD）患者肾脏损害进展和肾脏及心血管死亡率风险。试验纳入了3533名2型糖尿病和CKD患者。试验通过显示semaglutide 1.0 mg组与安慰剂组相比，肾脏疾病进展以及心血管和肾脏死亡风险降低了24%，达到了其主要终点。主要终点包括五个组成部分，衡量CKD的进展和肾脏及心血管死亡率风险。CKD和心血管组成部分均有助于降低风险。此外，semaglutide 1 mg与安慰剂相比的优越性在确认的次要终点中也得到了证实。在试验中，semaglutide 1.0 mg显示出与先前semaglutide 1.0 mg试验一致的安全性和良好耐受性。诺和诺德预计将在2024年在美国和欧盟提交Ozempic®标签扩展的监管批准申请。FLOW的详细结果将在2024年的科学会议上公布。

百奥泰生物制药股份有限公司获得国家药品监督管理局批准，其研发的PD-L1/IL-15双功能抗体融合蛋白BAT7205进入临床试验阶段。该产品旨在治疗局部晚期或转移性实体瘤，通过激活免疫细胞解除免疫抑制，提高PD-1/PD-L1类药物疗效。BAT7205由重组人源化抗PD-L1抗体和IL-15/IL-15Rαsushi融合蛋白组成，具有靶向肿瘤微环境、降低全身性副作用和延长半衰期的特点。百奥泰作为全球性生物制药企业，致力于开发创新药和生物类似药，已有多款产品在中国和美国获批上市。

百奥泰生物制药股份有限公司，一家位于广州的全球性生物制药企业，宣布其研发的注射用BAT8010联合注射用BAT1006治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验获得国家药品监督管理局批准。BAT8010是一种结合了重组人源化抗HER2抗体和毒性小分子拓扑异构酶I抑制剂的ADC药物，具有高效抗肿瘤活性和旁观者效应，而BAT1006是一款靶向HER2的单克隆抗体，能阻断HER2受体介导的肿瘤细胞增殖。百奥泰致力于开发创新药和生物类似药，目前已有多款产品在中国和美国获批上市，并在肿瘤免疫治疗和ADC靶向药物开发方面取得进展。

2024年3月5日，广东瑞顺生物技术有限公司递交的RJMty19注射液治疗CD19阳性成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的IND申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心默认许可，标志着全球首款未经基因编辑的“现货通用型”CAR-DNT免疫细胞治疗产品进入注册临床试验阶段。该产品针对急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，尤其是复发性B-ALL患者，有望提供新的治疗选择，并解决现有自体CAR-T细胞疗法在患者可及性上的不足。RJMty19注射液由瑞顺生物基于人源化CD19-CAR全球专利开发，具有标准化制备、成本低、患者即时可用等优势，市场竞争潜力巨大。此外，该产品已获得另外两个适应症的临床试验批准通知书，分别为治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和难治性系统性红斑狼疮。瑞顺生物致力于研发以DNT细胞为核心技术的现货通用型免疫细胞产品，是全球DNT细胞免疫疗法的开创者。