Medigene AG将在2024年美国癌症研究协会年度会议和德国Darmstadt的ELRIG-Forum 2024上发表关于T细胞免疫疗法的海报和口头报告。研究显示，使用PD1-41BB CSP增强的rTCR-T细胞在治疗晚期实体瘤方面具有优越的功能性和安全性。Medigene计划在2024年下半年开始进行MDG1015（一种针对NY-ESO-1/LAGE-1a的TCR-T疗法）的人体临床试验。此外，公司还将展示其End-to-End平台，该平台包含多种技术和工具，以提高TCR-T细胞的功能、安全性和疗效。

Ryvu Therapeutics在2024年AACR年度会议上将展示其合成致死药物发现管道和RVU120项目的临床前数据，以及MEN1703（SEL24）的研究成果。公司重点介绍了针对MTAP基因缺失肿瘤的MTA协同PRMT5抑制剂，展示了其在肿瘤治疗中的显著进展。此外，Ryvu的发现平台在基于原发性癌细胞，特别是结直肠癌模型中，产生了新的精准医学靶点和药物。公司还展示了针对KRAS特定合成致死靶点的发现，以及WRN抑制剂在治疗微卫星不稳定（MSI-H）肿瘤中的应用。此外，Ryvu还展示了JAK1/2和CDK8/19抑制剂在治疗骨髓增殖性肿瘤中的协同作用，以及MEN1703在治疗骨髓纤维化中的抗肿瘤活性。这些研究为癌症治疗提供了新的治疗策略和希望。

GDF-15（growth differentiation factor 15，生长分化因子15）也被称为巨噬细胞抑制细胞因子1 (MIC-1)，是转化生长因子β(TGF-β)超家族的一员，是一个~25kDa的同源二聚体蛋白，主要表达在肝脏、小肠、肾脏、胎盘等部位主要参与细胞生长、分化和组织修复，是炎症反应时机体自分泌的保护因子，也是氧化应激和组织老化的标志物。正常生理条件下，GDF15在前列腺和胎盘中高表达，在如心脏等大多数组织中表达较弱，但当受到外界压力（如低氧、线粒体损伤、二甲双胍及耐力运动）时可上调。

中国国家药品监督管理局批准了勃林格殷格翰公司研发的圣利卓®家族皮下注射制剂，用于减少12岁及以上青少年和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。这是全球首个阻断白介素-36受体（IL-36R）激活的单克隆抗体，临床数据显示其能显著降低GPP发作风险84%，长达48周。圣利卓®家族皮下注射制剂的获批，标志着跨国药企中首个全球多中心同步研发并率先在华获批的全球创新药，为GPP患者提供了安全有效的全周期疾病管理方案。

3月6日，强生旗下古塞奇尤单抗注射液拟纳入中国优先审评，用于治疗中重度活动性克罗恩病成年患者。该药是全球首个获批的白介素23抑制剂，最早于2017年在美国上市，用于治疗银屑病等自身免疫性疾病。2022年5月，强生公布古塞奇尤单抗治疗克罗恩病的II期研究数据，结果显示部分患者实现了高水平临床生物标志物应答。作为全球首款IL-23抑制剂，古塞奇尤单抗在银屑病和银屑病关节炎等领域表现出色，2023年全球销售额达31.47亿美元。

迈威生物将在美国妇科肿瘤学会（SGO）年会上公布靶向Nectin-4 ADC创新药9MW2821治疗复发或转移性宫颈癌的临床研究成果，该药通过精准杀伤肿瘤细胞，具有显著疗效和安全性。9MW2821是迈威生物首款靶向Nectin-4的ADC新药，公司利用ADC药物开发平台和自动化高通量杂交瘤抗体分子发现平台开发。目前，9MW2821针对尿路上皮癌适应症是国内企业首家进入III期临床研究，全球同靶点药物中首款在宫颈癌和食管癌适应症披露临床有效性数据的药物。迈威生物是一家全产业链布局的创新型生物制药公司，专注于肿瘤和年龄相关疾病，拥有丰富的管线和研发创新能力。

Biomea Fusion公司在ATTD会议上展示了COVALENT-111研究中的BMF-219治疗2型糖尿病患者的长期数据，显示患者在接受28天治疗后，停药26周内血糖控制得到改善，支持了BMF-219通过增强胰腺胰岛功能发挥作用的机制。BMF-219总体耐受性良好，无严重不良事件和因不良事件而终止研究的情况，无症状性或临床意义的低血糖。在扩展阶段，100mg和200mg剂量水平被选为前三个剂量组的剂量，患者将接受长达12周的治疗（与剂量提升阶段相比为4周），并延长随访至第52周。COVALENT-111的扩展阶段目前正在按计划招募，预计在2024年下半年提供初始26周数据。Biomea Fusion还计划在2023年第四季度 earnings release中宣布COVALENT-112研究中两名1型糖尿病患者的更新。

一项发表在英国皮肤病学杂志上的前瞻性、多中心临床试验结果显示，基于人工智能的手机诊断决策支持系统Dermalyser显著提高了黑色素瘤的检测率。该试验在37家瑞典初级保健机构进行，评估了Dermalyser在识别黑色素瘤方面的准确性。在253个可疑病变中，有21个被确诊为黑色素瘤，包括11个侵袭性黑色素瘤和10个原位黑色素瘤。Dermalyser在识别侵袭性黑色素瘤时的AUROC曲线下面积为0.965-0.997，对应的最大敏感性和特异性分别为100%和92.6%；包括原位黑色素瘤在内，AUROC为0.960，最大敏感性和特异性分别为95.2%和84.5%。Linköping大学的Magnus Falk副教授表示，Dermalyser在初级保健患者前瞻性使用时显示出高诊断准确性，这将为初级保健医生在评估皮肤病变以检测黑色素瘤时增加显著的临床价值。AI Medical Technology的CEO Christoffer Ekström表示，该试验已决定性地证明使用人工智能可以革命性地改变黑色素瘤的诊断，这将挽救生命，并消除假结果带来的焦虑和毁灭性后果。

根据AEI（American Enterprise Institute）在2023年9月对GLP-1药物净价的分析，已经上市的4款GLP-1药物的返点（rebate）金额从599美元到808美元，rebate的折扣高达48-79%。其中，礼来的Mounjaro净价最低，只有215美元/月，诺和诺德的Wegovy净价最高，达到701美元/月。而唯一的口服药Rybelsus的价格则比Ozempic要高出一些，达到337美元/月，Ozempic是诺和诺德三款药品中净价最低的，其给出的返点比例也最高，达到69%。

Calliditas Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物TARPEYO（布地奈德）七年孤儿药独占期，至2030年12月到期。该独占期基于TARPEYO在2023年12月获得的新适应症全批准，用于减少有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的肾功能丧失。这一独占期反映了新适应症涵盖了所有有疾病进展风险的成人原发性IgAN患者，基于临床数据显示对肾功能有临床益处。公司首席执行官Renée Aguiar-Lucander表示，对TARPEYO在美国市场获得七年独占期感到高兴。

台新药与AimMax Therapeutics宣布，其研发的丙酸氯倍他索眼用混悬剂APP13007获得FDA批准上市，用于眼科手术后炎症和疼痛治疗。该药以超强效类固醇丙酸氯倍他索搭配APNT纳米颗粒配方平台开发，是首个获FDA批准用于眼部的此类药物，具有显著抗炎镇痛效果。临床试验显示，APP13007在缓解炎症和疼痛方面优于安慰剂，且给药频率低，患者依从性好。远大医药获得APP13007在中国大陆、香港和澳门的独家权益，Eyenovia获得美国独家销售权，预计将带来巨大市场商机。

法国马赛，Innate Pharma公司宣布，其新型抗癌药物IPH45的摘要被选为在美国癌症研究协会（AACR）2024年年会上的口头报告。IPH45是一种针对Nectin-4的拓扑异构酶I抑制剂抗体偶联药物（ADC），在体外和体内实验中均显示出抑制肿瘤生长的效果，且在临床前研究中表现出良好的安全性。该药物针对的Nectin-4蛋白在多种实体瘤中过度表达，而在正常组织中表达有限。Innate Pharma是一家全球性的临床阶段生物技术公司，致力于开发针对癌症患者的免疫疗法。公司拥有多个研发项目，包括针对皮肤T细胞淋巴瘤和周围T细胞淋巴瘤的lactusamab、与阿斯利康合作开发的针对非小细胞肺癌的monalizumab，以及针对多种肿瘤类型的ANKET®多特异性自然杀伤细胞偶联剂。Innate Pharma在法国马赛设有总部，在美国罗克维尔设有办事处，并在巴黎泛欧交易所和美国纳斯达克上市。

2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上，君实生物的创新产品JS001sc首次人体研究（FIH）结果成功入选，成为首个公布临床研究数据的国产抗PD-1单抗皮下注射液。JS001sc是基于已上市产品特瑞普利单抗注射液开发的皮下注射制剂，临床前试验显示其在动物模型中表现出显著的抑瘤作用，与静脉注射给药的特瑞普利单抗作用相当，且耐受性良好。本次大会将报告JS001sc在晚期鼻咽癌患者中的药代动力学、初步疗效和安全性结果，展示时间为2024年4月9日。AACR年会是全球历史最悠久、规模最大的肿瘤研究学术会议之一，汇集肿瘤领域最前沿的研究成果。

厦门宝太生物科技股份有限公司的BIOT-001片获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，适应症为溃疡性结肠炎，这是继美国FDA临床试验默示许可后的新里程碑，也是首个中美双报的创新药产品。上海美迪西生物医药股份有限公司为BIOT-001的研发提供了临床前研发服务，助力其实现中美双报双批。BIOT-001是一款自主研发的创新型小分子药物，具有治疗炎症性肠病的作用，临床前研究显示其具有良好的安全性。宝太生物自2021年发布“创新药战略”以来，已有超过10个在研药物，涵盖多个疾病领域。美迪西作为CRO公司，提供符合中美标准的新药临床研究申报服务，拥有2.9万㎡实验室和多种实验动物饲养设施，为宝太生物的BIOT-001实现中美双报双批提供支持。宝太生物和美迪西均致力于创新药研发，为全球健康贡献力量。

博致生物近日宣布完成1800万美元A轮融资，用于推进其核心产品PTX-912的临床开发。该产品是新一代免疫细胞靶向的白细胞介素-2（IL-2）前药融合蛋白，旨在克服IL-2的严重毒副作用，提升其抗肿瘤功效。博致生物采用全球领先的分子设计，成功实现了在肿瘤组织释放IL-2并靶向特定免疫细胞。此次融资由龙磐投资、恩然创投和仙瞳资本联合参与，创始人周洪星博士表示，PTX-912有望成为新一代肿瘤免疫治疗的基石，造福全球患者。目前，PTX-912已启动美国1期临床试验。

千丘智能，一家专注于孤独症儿童数字疗法的企业，近期获得千万级天使轮融资，资金将用于产品研发和市场拓展。该公司基于VR技术，为自闭症儿童提供从诊断到康复训练再到评估的全流程数字疗法方案。其创始人侍淳博毕业于日本早稻田大学，团队得到上海头部高校及多家三甲医院的支持。千丘智能的产品通过模拟具体场景，加强交互体验，降低实施难度，提高疗效。公司产品已在国内头部三甲医院开展预临床试验，并在市场拓展方面获得多家医疗康复机构认可。

岸迈生物将在2024年美国癌症研究协会年会上以壁报形式展示其创新性T细胞导向项目EMB-07的临床前研究结果。EMB-07是一种靶向ROR1的T细胞导向双特异性抗体，具有优化的有效性、安全性和药代动力学特征。该研究将在体外活性方面与标杆分子进行对比，并探讨其在肿瘤杀伤和细胞因子释放方面的优势。岸迈生物期待通过此次年会进一步展示其T细胞导向和双特异性抗体技术平台的潜力，以应对未满足需求的疾病，并帮助全球患者。