Biogen公司宣布，来自RESPOND研究的初步6个月生物标志物数据显示，接受SPINRAZA治疗的几乎所有研究参与者神经丝轻链（NfL）水平，即神经退行性变的一个客观生物标志物，均有所降低。这些数据表明，SPINRAZA治疗后，大部分参与者的运动功能得到改善，同时神经丝水平下降，显示出可能进一步最大化对患者的好处。这些数据将在2024年肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上展示。SPINRAZA是一种针对脊髓性肌萎缩（SMA）的药物，已经在超过71个国家获得批准。

Rezolute公司宣布，其临床阶段生物制药公司研发的RZ358药物在治疗非胰岛细胞肿瘤（NICTs）导致的未控制低血糖方面具有潜力。该研究基于RZ358在先前临床试验中的成功应用，以及对胰岛素受体激活的影响进行的研究。RZ358能够降低胰岛素和IGF-2等激素对胰岛素受体的激活，从而治疗由肿瘤引起的低血糖。Rezolute正在评估在美国进行单项注册研究的可能性，并计划包括ICTH和NICTH患者。RZ358在治疗先天性高胰岛素血症的3期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出显著的疗效。

Kura Oncology宣布在KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开始使用其下一代法呢基转移酶抑制剂（FTI）KO-2806与卡博替尼联合治疗的临床试验。同时，公司继续对KO-2806作为单药疗法进行剂量递增。FIT-001试验是一项多中心、开放标签研究，旨在评估KO-2806作为单药和联合疗法时的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。公司预计下一季度将开始使用adagrasib与KO-2806联合治疗KRAS G12C突变NSCLC。

Cognition Therapeutics公司在AD/PD™ 2024会议上展示了其针对神经退行性疾病产品候选药物CT1812的临床研究结果。研究包括SEQUEL和SPARC两项临床研究，分析了CT1812对阿尔茨海默病患者脑功能连接和突触密度的影响。分析结果显示，CT1812与蛋白质转运、自噬、神经炎症和微胶质反应等生物标志物相关，表明其可能通过调节Aβ生物学和神经炎症等疾病相关过程发挥作用。公司计划进一步分析SHINE研究的样本，以建立更全面的CT1812治疗生物标志物。

Agenus公司宣布，其新型免疫治疗药物BMS-986442（AGEN1777）在即将于2024年4月5日至10日在圣地亚哥举行的AACR会议上进行口头报告。该药物在非临床实验中显示出优于传统TIGIT抗体的单药和联合PD-(L)1阻断治疗的效果。BMS-986442通过Agenus的Fc工程化平台，针对TIGIT和CD96两个关键的免疫检查点受体，有望克服现有抗TIGIT疗法的局限性。该药物目前正与Bristol Myers Squibb合作开发，用于治疗多种实体瘤，并在临床试验中与nivolumab和/或化疗联合使用。Agenus致力于通过结合多种抗体疗法、细胞疗法和佐剂，扩大癌症免疫疗法的受益人群。

Olema Pharmaceuticals宣布，其研发的palazestrant（OP-1250）作为治疗晚期ER+/HER2-乳腺癌的潜在药物，在《分子癌症治疗学》杂志上发表的研究论文中，展示了其在科学设计、发现和优化方面的独特机制。该药物兼具CERAN和SERD的特性，在临床前研究中表现出优异的药代动力学、耐受性和抗肿瘤活性。研究还表明，palazestrant在CDK4/6抑制剂联合治疗中显示出协同作用，并有望改善中枢神经系统转移患者的生存率。目前，palazestrant已获得FDA的快速通道资格，并正在进行多项临床试验。

新研究数据显示，在慢性阻塞性肺病（COPD）的人体组织模型中，eblasakimab在改善气道功能和增强支气管扩张方面优于dupilumab。ASLAN制药公司宣布，其eblasakimab生物疗法在COPD患者组织中的研究取得积极进展，并任命了呼吸病学专家Ramaswamy Krishnan和Reynold Panettieri为科学顾问，以评估eblasakimab作为治疗COPD的潜力。这些专家将帮助ASLAN在COPD领域进行临床试验设计，并探索新型终点。

Creative Medical Technology Holdings, Inc.宣布其创新疗法CELZ-101（ImmCelzTM）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，该疗法旨在预防胰腺胰岛细胞移植患者的同种异体排斥反应，为患有脆性1型糖尿病的患者带来重大进展。CELZ-101是一种基于患者自身调节性T细胞（Tregs）的个人化治疗方案，通过独特工艺增强Tregs的功能，有望减少终身免疫抑制的需求。这一成就标志着公司在再生医学领域的前沿地位，致力于为患者提供持久的健康解决方案。

Geneos Therapeutics公司在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上将展示其个性化治疗性癌症疫苗GNOS-PV02的新临床数据。该疫苗用于治疗晚期肝细胞癌患者，并与免疫检查点抑制剂联合使用。研究包括两项海报展示，分别探讨GNOS-PV02作为二线治疗的效果以及循环肿瘤DNA检测对生存率的影响。Geneos Therapeutics专注于开发个性化治疗性癌症疫苗，利用其专有的GT-EPIC™平台针对患者肿瘤中的新抗原，旨在为癌症患者提供独特和个性化的治疗方案。

Compugen Ltd. 将在2024年4月5日至11日举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，展示其免疫肿瘤学在临床前和临床阶段的差异化产品管线数据。公司将重点介绍其新型靶点PVRIG和TIGIT，以及针对IL-18结合蛋白通路的新型抗体COM503。这些研究将展示PVRIG在肿瘤微环境中的作用，以及COM503在抑制癌症生长方面的潜力。会议将在加州圣地亚哥举行，相关摘要已发布在Compugen的官方网站上。

Omega Therapeutics将在2024年美国癌症研究协会年度会议上展示两个海报，介绍其新型可编程表观基因组mRNA药物的开发进展。第一个海报将展示利用非侵入性液体活检评估表观基因组调节因子（EC）靶点结合的新方法，第二个海报将展示针对非小细胞肺癌（NSCLC）EGFR抑制剂耐药模型的MYC靶向EC方法的新数据。Omega Therapeutics的OMEGA平台利用对基因调控、基因组结构和表观遗传机制的深入理解，设计可编程的表观基因组mRNA药物，以精确调节基因表达。该公司致力于革新基因组医学，拥有从OMEGA平台衍生出的多样化治疗候选药物，涵盖肿瘤学、再生医学、多基因疾病（包括免疫学）和某些单基因疾病。

Sionna Therapeutics，一家专注于开发针对囊性纤维化（CF）的创新疗法的临床阶段生物科技公司，宣布完成1.82亿美元的C轮融资，以支持其首个针对CFTR蛋白的小分子药物的临床开发。这些药物旨在通过稳定NBD1来完全恢复CFTR的功能。Enavate Sciences、Viking Global Investors和Perceptive Advisors等投资者参与了此次融资。Sionna还宣布，Enavate Sciences的商业化执行副总裁Edd Fleming博士将加入其董事会。Sionna计划在2024年将三个NBD1稳定剂和一个ICL4调节剂推进到临床试验阶段。

Pharvaris公司宣布启动了RAPIDe-3三期临床试验，评估去克立西班即释胶囊（PHVS416）治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作的疗效和安全性。该公司在意大利血管性水肿网络第三届全国大会和2024年HAE国际（HAEi）美洲区域大会上展示了其临床开发计划。Pharvaris首席执行官Berndt Modig表示，公司致力于推进去克立西班的临床开发，以满足HAE治疗的需求。Pharvaris首席医疗官Peng Lu博士补充说，RAPIDe-3研究旨在评估去克立西班在解决这一未满足需求方面的有效性。该研究是一个随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究，旨在招募约120名全球青少年和成人参与者。主要疗效终点是症状缓解的时间，以治疗后12小时内两个连续时间点的患者总体印象改变（PGI-C）至少为“略有改善”来衡量。其他疗效终点包括12小时内症状进展结束（EoP）的时间，以及使用去克立西班一个剂量达到症状缓解的比例。Pharvaris还展示了预防性治疗研究CHAPTER-1和一项真实世界横断面调查的质量生活数据，这些数据继续为HAE社区中未满足的需求以及去克立西班如何可能解决这些需求提供信息。

Vapotherm公司宣布，其首席医疗官David Yamane博士因HYPERACT研究获得Society for Critical Care Medicine颁发的Star Research Award。该研究是一项多中心、随机对照试验，探讨了高速鼻导管治疗作为治疗中重度慢性阻塞性肺病急性加重的额外、更舒适的选项。研究结果显示，高速鼻导管治疗与无创正压通气相比，在缓解呼吸困难、血液化学指标和患者反应方面具有相似效果，且患者舒适度更高。这一发现为COPD治疗提供了新的选择，有助于降低急诊室就诊率和死亡率，并为医院节省治疗成本。

Enterome公司将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其新型OncoMimics™癌症免疫疗法的数据。这项研究由Weill Cornell Medicine和Enterome进行，发现微生物组来源的抗原性肽（OncoMimics™肽）能够有效触发细胞毒性T细胞免疫反应，并预测OncoMimics™肽的交叉反应潜力，以促进新型癌症免疫疗法的发展。Enterome的首席药物发现官Laurent Chêne表示，这些数据为OncoMimics™肽的设计提供了新的见解，并验证了他们开发新型癌症免疫疗法的方法。该研究将在4月9日的AACR年会上以海报形式展示，摘要将于3月22日在线发表。Enterome是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性的免疫调节药物，其药物发现平台基于独特的细菌模拟技术，能够分析并揭示人体与肠道细菌蛋白之间的相互作用。

贝灵哲公司在美国癌症研究协会年会上展示其肿瘤学新药研发进展，包括tislelizumab组合疗法在实体瘤中的应用、BGB-10188抑制剂的临床试验数据、新型分子BGB-16673的初步研究结果以及tislelizumab与抗LAG-3和抗TIM-3抗体三联疗法的潜在治疗潜力。贝灵哲致力于发现创新药物，通过内部研发和合作加速新药开发，致力于为全球癌症患者提供更可负担、可及的治疗方案。

Akeso公司宣布启动了一项注册性III期临床试验，比较Cadonilimab（PD-1/CTLA-4双特异性抗体）联合化疗与Tislelizumab（PD-1抗体）联合化疗在PD-L1阴性（PD-L1 TPS＜1%）非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗中的效果。该研究旨在解决PD-L1阴性患者治疗中生存获益有限的问题。Cadonilimab在既往研究中展现出“高效低毒性”的特点，对PD-L1阴性NSCLC患者具有临床疗效。此外，Cadonilimab在胃癌和宫颈癌治疗中也显示出显著生存获益，无论患者PD-L1表达水平如何。Akeso公司期望Cadonilimab在PD-L1阴性NSCLC患者治疗中继续发挥其独特优势，成为新一代高效免疫治疗方案。