AbbVie公司在欧洲风湿病学会（EULAR）2023年会上公布了RINVOQ（upadacitinib）在多种风湿性疾病中的长期疗效和安全性数据。这些数据来自SELECT-COMPARE、SELECT-PsA 1和SELECT-AXIS 2研究，涉及超过2,450名患者，包括类风湿性关节炎（RA）、银屑病关节炎（PsA）和强直性脊柱炎（AS）患者。研究结果显示，RINVOQ在治疗这些疾病方面表现出良好的疗效和安全性，支持其在临床实践中的应用。

Aerami Therapeutics宣布，其研发的AER-901（吸入型伊马替尼）在治疗肺动脉高压（PH）和肺动脉高压伴间质性肺病（PH-ILD）方面取得积极进展，支持其进入2期临床试验。研究数据显示，AER-901在肺部的暴露量比口服伊马替尼高出近10倍，表明AER-901的有效剂量可能比之前研究的200至400毫克口服剂量低10倍。已完成的一期临床试验结果显示，AER-901具有良好的安全性和耐受性，最常见的不良事件如咳嗽和喉咙刺激与吸入产品一致。AER-901旨在解决PH和PH-ILD患者的未满足医疗需求，这两种疾病在美国和欧洲有超过80,000名患者。Aerami计划在2023年中旬开始2期临床试验，并计划向FDA更新开放的新药研究申请。

Palisade Bio公司正在推进其领先产品候选药物LB1148的临床研究，这是一种广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在中和消化酶，可能减少肠道损伤。公司目前正在进行美国II期粘连研究，评估LB1148在减少腹部粘连、加速胃肠道功能恢复和预防术后肠梗阻方面的有效性。此外，公司正在进行剂量优化研究，已有25%的患者入组和给药。公司预计将在今年第三季度完成入组和报告顶线数据。LB1148的潜在用途在于从根本上改变医生减轻手术引起的急性或慢性胃肠道并发症风险的方式。

RespireRx Pharmaceuticals Inc.及其子公司ResolutionRx Ltd宣布，ResolutionRx与Cantheon Capital达成一项投资意向书，Cantheon将投资312.5万美元购买ResolutionRx的澳大利亚系列A优先股，以支持其临床研究和发展。这笔投资将分阶段进行，每阶段投资相当于临床试验成本的25%。RespireRx表示，将在约两年半的时间内产生约1653万美元的研发成本，并努力确保普通股在服务协议签署后18个月内上市。Cantheon的投资将免于美国联邦和州证券法注册。此外，RespireRx还计划通过债务融资和股票发行等方式筹集资金，以支持其研发活动。

Quoin Pharmaceuticals Ltd.宣布，其针对Netherton综合征的开放标签研究已达到50%的入组率。该研究评估了QRX003局部乳膏在目前接受非标化系统治疗的Netherton综合征患者中的安全性和有效性。公司CEO迈克尔·迈耶斯博士表示，达到50%的入组率是重要的里程碑，预计将在2023年下半年报告该研究的初步数据。此外，Quoin正在进行一项双盲、对照试验，评估QRX003局部乳膏在不同剂量下与对照乳膏在Netherton综合征患者中的疗效。如果QRX003被证明安全有效，长期每日应用可能有助于改善Netherton综合征患者的皮肤屏障功能和生活质量。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，将在2023年6月7日至10日在奥地利维也纳举行的欧洲囊性纤维化学会第46届年会上，由Jennifer L. Taylor-Cousar博士进行口头报告，介绍4D-710 Phase 1/2 AEROW临床试验的初步数据。4D-710是一种针对囊性纤维化肺病的基因治疗药物，由靶向进化的载体A101和优化的CFTR∆R基因组成，旨在通过气雾给药在肺气道上皮细胞中表达CFTR。该药物主要针对约15%的囊性纤维化患者，他们的疾病不适合现有的CFTR调节剂药物。临床数据将包括安全性、耐受性、肺功能测试和呼吸相关生活质量评估。公司将于6月7日举办网络直播，讨论初步临床数据和项目更新。

在Eloxx Pharmaceuticals公司进行的第二阶段临床试验中，一名患有Alport综合征并具有无义突变的患者在接受ELX-02治疗八周后实现了缓解，尿蛋白肌酐比（UPCR）显著降低。ELX-02在该试验中表现出良好的耐受性，至今没有患者中断治疗。Eloxx计划将ELX-02推进至针对Alport综合征的关键试验。该研究共纳入三名患者，其中两名已完成治疗，第三名仍在接受治疗。其中一名完成治疗的患者实现了缓解，定义为UPCR下降大于或等于50%。此外，ELX-02在临床试验中表现出良好的耐受性，两名患者接受治疗后均未出现肾毒性。Eloxx计划在即将举行的医学会议上提供更详细的试验结果。

Tavanta Therapeutics公司宣布了其新型吸入性氯化物离子转运蛋白TAVT-135的新临床前数据，该药物用于泛基因型治疗囊性纤维化。TAVT-135作为一种人工氯化物离子转运蛋白，通过恢复气道中的氯化物离子平衡，预防粘液增厚和积累，从而减缓肺功能的恶化。数据显示，TAVT-135可能成为对CFTR调节剂无反应或无法使用的人群的有效治疗选择。该药物在2023年美国胸科学会国际会议和欧洲囊性纤维化基金会基础科学会议上展示的数据表明，TAVT-135在体外实验中表现出快速诱导细胞内氯化物转运，同时增加了粘液的高度，显示出粘液保湿的潜力。Tavanta Therapeutics公司致力于开发针对严重或慢性疾病的治疗药物，TAVT-135是其呼吸道产品线的重要组成部分。

Oculis公司宣布，其研发部门负责人Dr. Bastian Dehmel将参加2023年6月2日至3日在德国慕尼黑举行的EuDES（欧洲干眼症学会）会议，并在“干眼症的未来发展”专题中发表关于OCS-02眼药水（一种局部TNFα抑制剂）在干眼症疾病中的临床疗效和安全的演讲。Oculis是一家致力于拯救视力并改善眼科护理的全球生物制药公司，其产品管线包括多个针对高未满足需求的眼部疾病的创新产品候选者，如OCS-01、OCS-02和OCS-05。

Pliant Therapeutics在2023年ATS国际会议上公布了其新型抗纤维化药物bexotegrast（PLN-74809）的2a期临床试验数据和临床前数据。结果显示，bexotegrast在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面表现出良好的安全性和耐受性，并显示出抗纤维化活性。研究还表明，bexotegrast与标准治疗方案结合使用可协同降低纤维化基因表达。此外，bexotegrast在抑制纤维化细胞表达方面显示出潜力，有助于评估新型抗纤维化疗法的机制。Pliant Therapeutics计划将bexotegrast推进至晚期临床试验阶段。

在澳大利亚悉尼，Immutep公司宣布了一项关于一线非小细胞肺癌的积极临床数据。该数据来自一项名为INSIGHT-003的I期临床试验，该试验评估了Efti（一种可溶性LAG-3蛋白和MHC II激动剂）与标准护理的anti-PD-1疗法和双药化疗（卡铂/培美曲塞）联合使用的效果。结果显示，这种三联疗法在21名转移性一线非小细胞肺癌患者中表现出良好的耐受性和初步疗效信号，达到67%的总缓解率（ORR）和91%的疾病控制率（DCR）。值得注意的是，81%的患者PD-L1肿瘤比例评分（TPS）低于50%，他们对基于anti-PD-1的治疗反应较差。这些结果与同类试验相比具有优势。Immutep首席科学官Dr. Frédéric Triebel表示，Immutep正致力于开发针对全球最大的癌症适应症之一的创新疗法。Efti作为一种独特的MHC II激动剂，在临床试验中显示出对低和高PD-L1表达患者的有效性和安全性。该试验已扩大至50名患者，并计划在2023年下半年在主要医学会议上公布更多数据。

Lassen Therapeutics在华盛顿特区举行的美国胸科学会（ATS）年会上展示了其针对肺纤维化治疗的创新抗体LASN01的新临床前和I期数据。该研究展示了阻断IL-11受体在肺和其他组织中的治疗潜力，并包括LASN01的临床药代动力学数据。数据支持LASN01在纤维化疾病治疗中的进一步临床研究。公司首席执行官Maria Fardis表示，LASN01可能为治疗特发性肺纤维化和其他纤维化疾病提供一种新的治疗方法。去年ATS会议的数据显示，LASN01阻断IL-11通路可抑制人类和鼠成纤维细胞中的STAT3和ERK激活，并在体外、体内以及人类体外样本中表现出抗纤维化作用。Lassen Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对纤维化、甲状腺眼病和肿瘤学的创新抗体治疗。

Alimera Sciences公司宣布已完成其NEW DAY临床试验的招募工作，这是一项旨在评估ILUVIEN（氟替卡松醋酸酯玻璃体植入剂）0.19毫克作为糖尿病黄斑水肿（DME）患者基础治疗的随机、对照、多中心研究。该研究预计将在2025年初分享数据，有望支持改变DME治疗现状，为患者提供一种一线治疗选择，通过减少注射次数来维持更长时间的视力。NEW DAY研究是一项多中心、单盲、随机、对照试验，旨在评估ILUVIEN作为DME治疗的基础疗法，并展示其相对于当前标准治疗（重复抗VEGF注射）的潜在优势。研究招募了约300名治疗初诊的DME患者，分布在约42个美国站点。主要结果指标是试验期间治疗组间所需的补充aflibercept注射的平均数量。关键次要终点包括随时间变化的平均最佳矫正视力（BCVA）评分、首次补充治疗的时间、基于光学相干断层扫描（OCT）的视网膜厚度变化测量以及糖尿病视网膜病变评分。此外，研究还将收集患者报告的结局测量，以评估对生活质量和工作水平的影响。探索性终点包括神经元功能测量和OCT成像的视网膜神经层厚度测量。

创新细胞治疗公司（ICT）在2023年5月16日至20日于洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上，展示了其领先产品GCC19CART，这是一种基于CoupledCAR®技术的CAR-T细胞疗法，旨在治疗复发性/难治性转移性结直肠癌（R/R mCRC）。在会上，ICT首席技术官Victor Lu博士详细介绍了GCC19CART在一项在中国5家医院进行的1期剂量递增研究中的数据，该研究纳入了21名患者，结果显示剂量依赖性的临床活性和可接受的安全性特征。GCC19CART目前在美国处于临床开发阶段，预计今年将完成1期剂量递增临床试验。ICT是一家位于马里兰州罗克维尔的私人临床阶段生物技术公司，专注于开发针对实体瘤的细胞免疫疗法。

Cybin公司宣布，其正在进行的三个阶段的1期临床试验中，首次对参与者进行了CYB004的给药。该试验旨在评估静脉注射N,N-二甲基色胺（IV DMT）和CYB004在健康志愿者中的安全性、药代动力学和药效学。试验结果显示，参与者出现显著的迷幻效果，未报告任何安全担忧。CYB004的首次人体给药标志着该公司在评估该创新化合物用于治疗广泛性焦虑症的临床进展方面迈出了重要一步。Cybin计划利用这些发现来支持其开发一种具有最佳治疗特征的差异化迷幻疗法，可能提供更侵入性小、更方便的给药方法，为患者和提供者提供新的和改进的治疗选择。该1期临床试验的第三部分是一个交叉研究设计，将评估CYB004的静脉推注+输注方案。Cybin预计将在2023年第三季度公布1期试验的顶线数据。

Relmada Therapeutics宣布，其领先产品候选药物REL-1017的临床数据将在2023年5月30日至6月2日在迈阿密举行的美国临床精神药理学学会年度会议上以海报形式展示。REL-1017是一种新型NMDA受体通道阻断剂，用于治疗重度抑郁症，目前处于后期开发阶段。该公司的Reliance临床试验旨在评估REL-1017作为快速起效、口服、每日一次的抗抑郁药物治疗的潜力。更多详细信息可在会议结束后在Relmada官方网站上找到。

以色列生物制药公司Kamada与以色列领先的私募股权公司FIMI达成协议，以每股4.75美元的价格购买约12.6百万股Kamada普通股，总金额达6000万美元。交易完成后，FIMI将成为Kamada的控股股东，持有公司约38%的股份。这笔资金将用于支持Kamada的增长计划和战略业务发展机会。Kamada董事会设立了一个由独立董事组成的特别委员会，负责审查、谈判并最终确定私募发行的条款。该交易预计将在2023年下半年完成，并需获得股东和监管机构的批准。