Akebia Therapeutics公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予Vafseo（vadadustat）在英国上市许可，用于治疗慢性肾病（CKD）成人患者慢性维持透析相关症状性贫血。Vafseo是一种口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂。该批准基于包括超过7500名患者的综合开发项目数据，包括全球3期临床试验INNO 2 VATE。Vafseo在两个INNO 2 VATE研究中均达到了主要和关键次要疗效终点，与达比泊汀相比，在基线至主要评估期（第24至36周）和次要评估期（第40至52周）的平均血红蛋白（Hb）变化方面表现出非劣效性。Vafseo还达到了INNO 2 VATE项目的主要安全终点，定义为与达比泊汀相比，Vafseo在首次发生主要不良心血管事件的时间上非劣效。

一项发表于《儿童和青少年精神药理学杂志》的长期研究分析显示，Corium公司研发的ADHD新药AZSTARYS（含serdexmethylphenidate [SDX] 和dexmethylphenidate [d-MPH]）在治疗6至12岁儿童ADHD时，对体重和身高增长没有临床显著影响。这项研究结果表明，AZSTARYS作为一种中枢神经系统（CNS）刺激剂，在治疗ADHD症状的同时，安全性良好，耐受性佳，并能持续减少ADHD症状。AZSTARYS是首个也是唯一一种含有SDX（d-MPH的前药）和即释d-MPH的ADHD治疗药物，每日一次给药，能够快速控制ADHD症状并延长症状控制时间。该研究使用来自238名6至12岁儿童的长期开放标签安全研究数据，结果显示，儿童的体重和身高增长与普通人群相似，没有达到临床显著差异。

RayzeBio公司宣布将在即将到来的两个医学会议上展示其领先临床项目RYZ101（Ac225 DOTATATE）的数据，包括针对SSTR2+ GEP-NET患者的ACTION-1期1b/3临床试验的初步安全性分析，以及针对小细胞肺癌前临床模型的抗肿瘤活性研究。该公司专注于开发针对临床验证的实体瘤靶点的创新药物，其RYZ101是一种靶向放射性药物疗法，旨在将高强度的放射性同位素Actinium-225（Ac225）递送到表达SSTR2的肿瘤中。RayzeBio致力于利用靶向放射性同位素的力量改善癌症患者的治疗效果，并得到了多家医疗保健投资者的支持。

Sangamo Therapeutics宣布其基因疗法产品ST-920获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗Fabry病。该疗法旨在解决严重未满足的医疗需求，并有望成为治疗Fabry病的有效选择。ST-920目前正在进行1/2期STAAR研究，初步结果显示出积极效果。Sangamo计划与FDA讨论3期临床试验设计，并有望在2023年底开始试验。

Revolo Biotherapeutics公司宣布，其免疫重置药物候选物‘1104在新的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）模型中，能够抑制并减少肺部炎症，而不需要免疫抑制。这一发现是在美国胸科学会（ATS）2023国际会议上通过海报展示的新临床前数据中得出的。这些数据展示了‘1104在调节肺部炎症反应方面的潜力，超越了其主要的过敏性疾病适应症。在研究中，接受‘1104治疗的鼠类与接受地塞米松治疗的鼠类相比，肺部中性粒细胞、巨噬细胞和淋巴细胞的炎症浸润显著减少。‘1104的预防性和治疗性剂量导致相关促炎细胞因子和趋化因子（如TNF-a、IL-1β、IL-6、IL-17、MCP-1和MIP-1a）的剂量依赖性抑制，这些细胞因子和趋化因子通常在ARDS相关病毒感染中升高。‘1104和阳性对照对肺部组织中的病毒载量没有显著影响，表明‘1104可以调节免疫炎症反应，而不引起免疫抑制。Revolo Biotherapeutics正在推进‘1104在嗜酸性食管炎（EoE）中的2a期临床试验，并准备发布其在过敏性疾病中的第二个2a期研究数据，同时继续评估‘1104独特作用机制的其他潜在适应症。

Freeline Therapeutics Holdings plc宣布，其FLT201基因疗法获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）颁发的创新护照，用于治疗戈谢病1型。这是ILAP流程的第一步，旨在加速药物在英国上市并方便患者获得治疗。FLT201是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在通过一次性的基因治疗改善戈谢病1型患者的预后。FLT201已被美国和欧盟监管机构授予孤儿药资格。

aTyr Pharma公司在2023年美国胸科学会（ATS）国际会议上展示了其领先药物efzofitimod的数据，该药物有望成为治疗间质性肺疾病（ILD）的变革性疗法。研究显示，efzofitimod通过调节免疫细胞，特别是通过结合神经胶蛋白-2来调节免疫反应，从而减轻慢性炎症。此外，来自肺结节病的1b/2a期临床试验的数据表明，efzofitimod在多个临床相关终点上显示出疗效，包括减少口服皮质类固醇的使用、提高肺功能和改善临床症状。这些发现支持了efzofitimod在肺结节病治疗中的概念验证和疗效。

Nanoscope Therapeutics Inc.在2023年5月23日至25日于华盛顿特区Gaylord National Resort & Convention center举办的World Orphan Drug Congress上，将展示其针对视网膜退行性疾病的基因治疗平台——Multi-Characteristic Opsin (MCO)。公司创始人兼首席科学官Samarendra Mohanty博士将在5月24日下午3:20-3:40在Theatre 3进行主题为“Pioneering mutation-agnostic gene therapy for retinal disorders”的演讲，介绍Nanoscope的针对多种视网膜退行性疾病的突变无关光遗传治疗。此外，公司联合创始人兼首席执行官Sulagna Bhattacharya女士将在5月25日下午1:00在Theatre 6进行主题为“Multi-Characteristic Opsins - A new wave of optogenetic therapeutics for vision restoration”的演讲，更新M

Poseida Therapeutics公司宣布，其两项关于基因疗法的摘要被接受在2023年6月24日至28日在加拿大蒙特利尔举行的第31届国际血栓与止血学会（ISTH）大会上进行展示。其中一项是关于通过整合非病毒基因疗法在多种严重血友病A小鼠模型中表达和活性的人类凝血因子VIII（hFVIII）的口头报告，另一项是非病毒基因疗法在严重出血性疾病中的开发海报展示。Poseida Therapeutics是一家处于临床阶段的细胞和基因治疗公司，致力于开发治疗癌症和罕见病的新疗法。公司正在推进的管线包括针对实体瘤和液体瘤的异基因CAR-T细胞疗法产品候选人和针对有高度未满足医疗需求的患者的体内基因疗法产品候选者。

Boehringer Ingelheim宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cyltezo®笔式自动注射器，这是一种新的Cyltezo（adalimumab-adbm）自动注射选项，Cyltezo是一种经FDA批准的与Humira®（adalimumab）互换的生物类似物。Cyltezo最初作为预填充注射器获得批准，用于治疗多种慢性炎症性疾病。40 mg/0.8 mL的预填充Cyltezo笔将于2023年7月1日以两、四和六包装形式上市。Boehringer Ingelheim表示，Cyltezo笔的设计以患者为中心，具有一键三步激活功能，100%药物可见性和保护针头，并获得关节炎基金会“易用性”产品认证。Boehringer Ingelheim致力于通过创新生物制剂和互换生物类似物，为全球患者提供安全、有效、高质量的治疗选择。

君实生物宣布，国家药品监督管理局已受理其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）治疗PD-L1阳性三阴性乳腺癌的新适应症上市申请。该药物是中国递交的第八项上市申请，针对全球发病率最高的癌症——乳腺癌，其中三阴性乳腺癌（TNBC）占所有乳腺癌的10-15%，具有侵袭性强、复发率高和预后较差的特点。新适应症的上市申请基于TORCHLIGHT研究，结果显示特瑞普利单抗联合化疗可显著延长TNBC患者的无进展生存期和总生存期。君实生物表示，期待这一方案能够尽早获得批准，为我国TNBC患者提供更好的治疗选择。

2023年5月15日，江苏恩华药业与丹麦灵北制药在丹麦哥本哈根签署战略合作协议，双方将依托各自优势在新药研发、联合推广和数字化转型等方面展开合作。恩华药业作为中国中枢神经领域领先企业，拥有丰富的研发和全球合作经验，此次合作标志着双方共同发展的愿景。签约仪式在多位领导见证下举行，双方领导对合作表示祝贺，强调将为患者提供更多优质治疗选择，并加强中丹科技交流与合作。恩华药业致力于中枢神经领域产品开发，近年来通过精准诊断服务和互联网健康平台投资，巩固了其在中国CNS领域的领先地位。

BridgeBio Pharma公司宣布，其针对Canavan疾病的基因疗法BBP-812在Phase 1/2临床试验中显示出积极结果。该疗法在所有接受治疗的参与者中均显示出NAA水平的持续降低，这是Canavan疾病的关键生物标志物。此外，脑部MRI扫描显示，所有参与者的白质形成（即髓鞘）均有显著改善，而多项评估也显示参与者的坐姿和头部控制能力有所提升。这些结果令人鼓舞，如果成功，BBP-812将成为治疗Canavan疾病的首个疗法。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其六篇摘要被接受在即将于2023年6月24日至27日在芝加哥举行的SNMMI 2023年年度会议上进行口头和海报展示。这些摘要展示了Actinium在过去一年中在技术和临床研究方面的广泛努力，包括针对复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的I131-apamistamab的骨髓预处理、抗体放射偶联物（ARCs）的相对生物有效性、个性化剂量学以及高剂量靶向辐射等研究。Actinium的领先产品候选人Iomab-B（I-131 apamistamab）在超过400名患者中进行了研究，包括针对老年复发或难治性急性髓系白血病（SIERRA）的BMT预处理的III期研究，该研究显示Iomab-B达到6个月持久完全缓解的主要终点，具有高度统计学意义。此外，Actinium还与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作，进行Iomab-ACT（低剂量I-131 apamistamab）作为靶向预处理剂的I期研究，并与国家癌症研究所（NCI）签订了合作协议，以开发Actimab-A作为单一疗法或与化疗、靶向疗法或免疫疗法联合使用的I期、II期或III期临床试验。

Centessa Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型药物SerpinPC快速通道资格，用于治疗血友病B，无论是否存在抑制剂。SerpinPC是一种皮下注射的APC抑制剂，旨在治疗各种严重程度的血友病，并可能用于预防其他出血性疾病相关的出血。Centessa正在推进SerpinPC在血友病B的注册研究，包括多个临床试验。FDA的快速通道程序旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物候选人的开发和审查。Centessa首席执行官Saurabh Saha表示，这一资格认可了SerpinPC新颖的作用机制，并强调了为血友病B患者提供新治疗选择的重要性。

RedHill Biopharma Ltd.宣布终止RHB-204在美国的3期临床试验，因招募率低，并将资源转向推进RHB-107的COVID-19门诊治疗晚期开发。公司还拥有包括Opaganib、RHB-102等在内的先进产品线，并寻求与政府合作和全球市场保护。RHB-204是一种针对难治性NTM疾病的创新药物，但鉴于招募缓慢和市场需求，公司决定优先发展RHB-107和Opaganib。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，智利公共卫生研究所（ISP）已批准其口服、每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。这是ORLADEYO在拉丁美洲的首个批准，标志着解决该地区HAE患者未满足需求的重大进展。BioCryst与Pint Pharma GmbH合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO。ORLADEYO是一种口服疗法，旨在预防成人及12岁及以上儿童的HAE发作，通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防发作。