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FDA 批准首个用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因疗法

研发注册政策

FDA 批准首个用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因疗法

美国食品药品监督管理局批准了Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq）这一基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗成年人和儿童芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。这是首个获FDA批准的用于治疗AADC缺乏症的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，影响某些神经递质的产生，可能导致运动功能延迟、肌张力低下和发育认知迟缓等症状。Kebilidi通过一次手术中的四次输注，注入大脑中负责运动控制的结构。在13名确诊AADC缺乏症的儿童患者中进行的开放标签、单臂临床试验表明，Kebilidi能够改善患者的运动功能。Kebilidi的批准采用了加速审批途径，并获得了优先审查和孤儿药指定。FDA还授权了SmartFlow神经导管，用于将Kebilidi输送到大脑中的目标区域。

Biospace

2024-11-14

DDC
Sparrow Pharmaceuticals 将在 ACR Convergence 2024 上呈报两篇摘要，并将氯非曲本联合泼尼松龙治疗风湿性多肌痛的 2 期临床试验扩展到第五队列

研发注册政策

Sparrow Pharmaceuticals 将在 ACR Convergence 2024 上呈报两篇摘要，并将氯非曲本联合泼尼松龙治疗风湿性多肌痛的 2 期临床试验扩展到第五队列

Sparrow Pharmaceuticals将在美国风湿病学会2024年大会上展示其领先药物clofutriben的II期临床试验中期数据，该药物是一种强效且选择性的HSD-1抑制剂，与泼尼松联合用于治疗多肌炎。试验结果显示，在长期使用泼尼松的多肌炎患者中，clofutriben在两周治疗后可增加ACTH和皮质醇浓度，即使在泼尼松剂量增加的情况下。这些数据支持了联合使用HSD-1抑制剂与糖皮质激素可能减轻糖皮质激素诱导的肾上腺皮质功能减退风险的观点。此外，基于前四个队列的鼓舞人心的结果，试验已扩展到第五个队列。clofutriben是一种强效的HSD-1抑制剂，正在与泼尼松联合进行II期临床试验，用于治疗多肌炎，这是一种主要影响50岁以上人群的常见自身免疫性疾病。Sparrow Pharmaceuticals致力于为严重的库欣综合征和自主性皮质醇分泌提供更好的治疗选择，并革新自身免疫和炎症性疾病的治疗。

Biospace

2024-11-14

泼尼松龙 ACTH 泼尼松风湿性多肌痛
再鼎医药宣布公开发行美国存托股票的定价

医药投融资

再鼎医药宣布公开发行美国存托股票的定价

Zai Lab Limited宣布以每股25.50美元的价格定价其7,843,137股美国存托股份（ADS）的承销公开发行，预计总收益约2亿美元。公司计划将所得净收益用于一般企业用途。承销商有30天期权购买额外1,176,470股ADS。Goldman Sachs、Jefferies和Leerink Partners作为联合簿记经理。ADS的发行依据于4月19日向美国证券交易委员会（SEC）提交的S-3ASR表上的存托声明。Zai Lab是一家基于中国和美国的创新型、研究型、商业化阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对肿瘤学、免疫学、神经科学和传染病等重大未满足医疗需求的创新产品。

Biospace

2024-11-14

再鼎医药（上海）有限公司感染类疾病
Flatiron Health 宣布研究成果将在美国血液学会年会和博览会上展示

研发注册政策

Flatiron Health 宣布研究成果将在美国血液学会年会和博览会上展示

Flatiron Health宣布将参加美国血液学会（ASH）年度会议和展览，展示七篇被接受的摘要并进行演讲，主题为“研究新时代：前瞻性真实世界研究”。Flatiron Health的研究科学家和合作伙伴将深入研究血液恶性肿瘤患者的治疗情况、治疗策略的有效性以及新型有效治疗的需求。通过利用高质量的真实世界数据和内部专业知识，Flatiron Health旨在加速血液癌症研究。会议亮点包括安排与Flatiron Health的会议，了解摘要和活动，包括研讨会和讨论会。研讨会和讨论会包括“研究新时代：前瞻性真实世界研究”，以及多个关于不同血液恶性肿瘤治疗和临床结果的论文展示。Flatiron Health是一家致力于扩展癌症护理解决方案和利用数据改善癌症患者护理的健康科技公司，是罗氏集团的一个独立附属机构。

Biospace

2024-11-14

Flatiron Health Inc
创新药等来“化债”机遇

医药投融资

创新药等来“化债”机遇

但文件背后内涵的深意，足以令医药行业改变对医保基金的观点。 1、医保将结余控制线从以前的15个月降到了12个月，严控的尺度在放松；。华润医药是中国第三大医药流通企业，仅次于国药上药。

药闻康策

2024-11-14

华润医药集团有限公司
两药品被暂停采购！

招标采购

两药品被暂停采购！

继上月底江苏金丝利药业之后，永生堂药业的一个药品也被暂停采购了。 11 月 11 日，上海药事所发布公告，根据国家医疗保障局相关文件规定，暂停安徽永生堂药业有限公司生产的氨酚待因片（Ⅱ）采购资格。就在不久前，10 月 31 日，上海药事所还发布公告，宣布自 2024 年 10 月 31 日起暂停江苏金丝利药业股份有限公司生产的注射用甘草酸二铵采购资格，原因也是根据国家医疗保障局有关工作要求。

医药代表

2024-11-13

永生堂药业金丝利药业两药品
辉瑞考虑再“瘦身”，获将出售这一部门！

交易并购

辉瑞考虑再“瘦身”，获将出售这一部门！

11 月 12 日，据路透报道，有三位知情人士透露，辉瑞正在考虑出售其医院药品部门。今年 10 月初，有媒体报道，激进投资者 Starboard Value 已持有辉瑞约 10 亿美元的股份，并希望这家美国制药巨头做出改变以扭转业绩，动静闹得挺大，后来辉瑞 CEO 艾伯乐（Albert Bourla）传闻会见了其高管，后来这事儿暂时平静了下来。辉瑞医院业务部门以无菌注射剂为主，我们可以看到专注这个领域的类似的跨国药企，辉瑞医院业务部门在美国市场提供无菌注射药物组合，包括多种外科产品，除此之外，在发展中国家和新兴市场的业务还包括抗感染药物、麻醉剂以及一些差异化的医院产品。

医药代表

2024-11-13

Pfizer Inc
不出海就出局；乱出海必出局！药企国际化如何走到深海？

公司动态

不出海就出局；乱出海必出局！药企国际化如何走到深海？

明明早在20年前，国际化讨论就已拉开大幕。出海是个系统工程，不应仅停留在表层。现在国内药企最大的问题是，有不少“重叠”产品，所有企业最后一起走出去，相互挤踏，把市场砸烂。

E药经理人

2024-11-13
突发！诺华起诉礼来，RDC“保卫战”难打！核药突围之路在哪？

公司动态

突发！诺华起诉礼来，RDC“保卫战”难打！核药突围之路在哪？

今日，首个10亿美元核药分子、诺华RDC“弄潮者”在国内上市申请获CDE受理，此次是该药在中国首次申报上市。核药“专利战”正式打响，诺华为了巩固核药地位，近期开始对礼来、居里等公司进行专利方面的诉讼。但关键的破局期，似乎随着诺华重磅核药进军中国市场，倍增压力。

E药经理人

2024-11-13

Eli Lilly & Co Novartis AG Curis Inc
又一北交所IPO！净利润约5000万，应收账款近5亿

医药投融资

又一北交所IPO！净利润约5000万，应收账款近5亿

淮南万泰电子股份有限公司（873444）申报北交所IPO于2023年12月29日获得受理，现已完成两轮问询。公司本次IPO拟募资2.54亿余元。公司注册地安徽省淮南市，成立于2009年8月12日，于2022年8月30日在全国股份转让系统挂牌，于2023年6月14日调至创新层。

500VC

2024-11-13

北交所
Reservoir Communications Group 和 Periscope Equity 宣布建立新的投资合作伙伴关系

医药投融资

Reservoir Communications Group 和 Periscope Equity 宣布建立新的投资合作伙伴关系

华盛顿和芝加哥，2024年11月13日——Reservoir Communications Group，一家位于华盛顿特区的健康护理咨询公司，宣布与芝加哥的私募股权公司Periscope Equity建立新的投资伙伴关系。此次合作旨在加速Reservoir的增长和规模扩张。自2014年成立以来，Reservoir一直致力于扩大其在倡导、企业传播和市场准备方面的专业能力，特别是在创新医疗品牌、行业协会和非营利组织中。在下一阶段增长中，Reservoir和Periscope将利用机会引入先进的技术、基础设施和人员支持，以满足客户在公共事务、商业和政策方面的复杂和紧迫需求。Reservoir创始人兼总裁Robert Schooling表示，Periscope团队与Reservoir的使命和愿景一致，相信将目的驱动的作品规模化。Clearsight Advisors担任Reservoir的独家财务顾问，Pillsbury Winthrop Shaw Pittman LLP担任法律顾问。Reservoir Communications Group是一家领先的医疗保健咨询公司，专注于帮助客户应对其最重要的业务、倡导、政策

PRNewswire

2024-11-13
DEBx Medical 获得 TVM Capital Healthcare 的扩大投资

交易并购

DEBx Medical 获得 TVM Capital Healthcare 的扩大投资

DEBx Medical，一家位于阿姆斯特丹的先进伤口护理领域的先驱创新公司，宣布成功完成由TVM Capital Healthcare领投的第二轮资本投资。此次投资将加速DEBx Medical在全球主要市场的全球扩张。该投资反映了市场对DEBx Medical在慢性伤口管理方面创新方法的信心，特别是其突破性解决方案DEBRICHEM®，一种用于消除慢性伤口生物膜和感染的局部干燥剂。DEBRICHEM®已获得CE和ISO认证，自上市以来已成功治疗了数千名患者。TVM Capital Healthcare的再次投资将使DEBx Medical能够进一步扩大其商业化努力，进入全球关键市场，并推动伤口护理领域的创新。

GlobeNewswire

2024-11-13

DEBx Medical B V
ASHG 2024：基因组学和斯坦福大学医学院的新研究表明，多基因风险评分筛查可以防止近三分之一的可预防过早死亡

交易并购

ASHG 2024：基因组学和斯坦福大学医学院的新研究表明，多基因风险评分筛查可以防止近三分之一的可预防过早死亡

Genomics公司与斯坦福医学院合作，发布了一项新研究，表明通过使用多基因风险评分（PRS）进行筛查和早期干预，可以预防24.5%的过早可预防死亡。该研究基于对美国人口的调查，并在美国人类遗传学会（ASHG）2024年年度会议上展示。研究发现，通过PRS，高风险个体比常规筛查年龄提前12.4年达到风险水平，高风险个体提前9.5年，低风险个体延迟17.7年。Genomics公司使用单一生物学样本识别了9种常见疾病的高风险人群，包括乳腺癌、前列腺癌、结直肠癌等。该研究显示，PRS指导下的筛查和早期干预可以预防24.5%的过早可预防死亡。Genomics公司已成功在英国国家医疗服务体系（NHS）中完成了一项试验，将心血管疾病的遗传风险因素纳入NHS健康检查。Genomics还计划将PRS反馈给“我们的未来健康”项目的一百多万参与者。

PRNewswire

2024-11-13

乳腺癌前列腺癌大肠癌心血管疾病
Benuvia Operations， LLC 和退伍军人事务部签署 CRADA 协议

交易并购

Benuvia Operations， LLC 和退伍军人事务部签署 CRADA 协议

美国退伍军人事务部将开展一项针对神经性疼痛（CDNP）的医用大麻衍生物概念验证试验，包括使用Benuvia公司的SYNDROS®（dronabinol）口服溶液。该试验是一项随机、对照、双盲试验，旨在评估Epidiolex®、Sativex®和SYNDROS®在患有慢性神经性疼痛的退伍军人中的疗效和安全性。该研究将在美国5个退伍军人事务部（VA）地点招募320名参与者，为期3年，分为4个阶段。Benuvia Operations, LLC是一家专注于制药大麻的全球合同开发和制造组织，该公司与VA的合作标志着其在高级药物研究和开发方面的承诺。

PRNewswire

2024-11-13

神经性疼痛慢性神经性疼痛屈大麻酚
OneOncology 合作伙伴诊所增加当地医生诊所并扩大护理地点

交易并购

OneOncology 合作伙伴诊所增加当地医生诊所并扩大护理地点

OneOncology，一家由医生领导的推动独立社区肿瘤科实践的平台，宣布其网络合作伙伴实践增长显著。2024年，合作伙伴实践已新增17家当地实践和超过100名医生。OneOncology首席执行官Jeff Patton表示，协助合作伙伴在本地扩展实践是OneOncology使命的核心。通过使最佳社区肿瘤科实践和医生能够连接到OneOncology平台，OneOncology帮助合作伙伴识别、管理和整合实践增长，从而扩大他们在各州为更多癌症患者提供护理的能力。OneOncology2024年至今的合作伙伴实践增长包括：OneOncology成立于社区肿瘤科医生，旨在改善所有与癌症相关人士的生活。目标是使社区肿瘤科实践保持独立，并提高社区中患者的护理可及性，成本低于医院环境。OneOncology通过集团采购、运营优化、数据分析、实践增长和临床创新来支持其社区肿瘤科实践平台。其1300名癌症护理提供者在全美超过420个护理点为约747,000名患者提供服务。更多信息请访问oneoncology.com或LinkedIn。

PRNewswire

2024-11-13

恶性肿瘤
Pleasant Land 宣布战略收购 Livanta 和 DOMA Technologies，以开发创新的医疗保健技术平台

交易并购

Pleasant Land 宣布战略收购 Livanta 和 DOMA Technologies，以开发创新的医疗保健技术平台

Pleasant Land宣布收购Livanta和DOMA Technologies，两家领先的医疗保健服务和科技公司，旨在通过结合临床专业知识和先进技术解决方案，包括AI决策，来转型医疗保健行业。此次收购为Livanta和DOMA提供了大量资本和更深入的技术发展路径，并计划通过AI技术提高医疗服务的效率，特别是在质量监督和解析大量非结构化健康数据方面。DOMA Technologies创始人Pat Feliciano成为合并后公司的CEO，带领一支经验丰富的领导团队。合并后的业务总部位于弗吉尼亚州的弗吉尼亚海滩。Pleasant Land通过整合这两家公司，推出了一系列AI决策工具，旨在优化流程、个性化患者护理和自动化临床数据管理和决策等劳动密集型任务。Pleasant Land创始人Gavin Long表示，合并后的公司将成为一个规模庞大、具有独特合同概况的中端市场领先企业，并将在科技驱动的医疗保健领域中蓬勃发展。Livanta执行董事Lance Coss强调，利用AI决策和数据分析，公司可以创造解决方案，帮助医疗保健工作者更高效、更有效地工作，并揭示关键医疗情况的见解。DOMA Technologies

Businesswire

2024-11-13
OneSkin 完成 A 轮投资，通过先进的研究推动皮肤长寿的未来

医药投融资

OneSkin 完成 A 轮投资，通过先进的研究推动皮肤长寿的未来

OneSkin完成A轮融资，总融资额达2000万美元，由Selva Ventures等机构领投。该品牌由四位巴西博士科学家于2016年创立，专注于科学引领的局部皮肤长寿治疗，其专利肽和核心成分OS-01首次被科学证明可以逆转皮肤生物年龄，预防衰老细胞积累。此次融资将推动OneSkin在皮肤健康领域的发展和创新，加速研发和推出新型配方，扩大长寿解决方案，并增加人力资源，拓展销售渠道，使消费者更便捷地使用OneSkin的技术。投资者Camila Alves McConaughey和Kevin Rose等对OneSkin的使命表示支持，认为其产品在护肤市场具有独特地位。Selva Ventures合伙人Madeline Kaplan表示，OneSkin处于美容和健康领域的交汇点，其卓越成果改善了皮肤外观和健康。OneSkin的突破性科学成果得到了行业投资者和知名人士的支持，包括Alana Hadid、Georgia May Jagger、Katy Perry等。

PRNewswire

2024-11-13
Pulmatrix 和 Cullgen 宣布拟议合并

交易并购

Pulmatrix 和 Cullgen 宣布拟议合并

Pulmatrix与Cullgen达成合并协议，将成立一家专注于靶向蛋白降解技术的纳斯达克上市公司。新公司将拥有约6500万美元的现金及现金等价物，用于支持临床试验里程碑和至2026年的预期运营。合并后，Pulmatrix将剥离其资产，包括急性偏头痛候选药物PUR3100和其他基于iSPERSE™技术的开发候选药物。Cullgen目前有三个靶向蛋白降解项目即将进入或正在进行一期临床试验，其中两个用于治疗癌症，一个用于治疗急性疼痛和慢性疼痛。交易预计于2025年3月底完成，Cullgen将成为新公司的名称，总部位于加州圣地亚哥，并在纳斯达克资本市场上市。

PRNewswire

2024-11-13

恶性肿瘤 Pulmatrix Inc Cullgen Inc
Creative Medical Technology Holdings， Inc. 推进 FDA 批准 ADAPT 临床试验，获得积极的独立审查，验证 CELZ-201 治疗慢性腰痛的安全性和潜力

研发注册政策

Creative Medical Technology Holdings， Inc. 推进 FDA 批准 ADAPT 临床试验，获得积极的独立审查，验证 CELZ-201 治疗慢性腰痛的安全性和潜力

Creative Medical Technology Holdings, Inc.宣布其ADAPT临床试验独立中期安全审查成功完成，该试验评估了CELZ-201，一种针对退行性椎间盘疾病引起的慢性下背痛的新型治疗性围产期组织来源细胞产品。数据安全监测委员会（DSMB）审查了前五名接受治疗的患者的安全性数据，认为试验可以按计划进行，强调了CELZ-201的安全性，并支持该创新疗法的推进。这一积极审查是在对每个患者完成严格的30天剂量限制性毒性（DLT）评估后进行的，这是CELZ-201向可能具有变革性治疗结果迈进的重要里程碑。Creative Medical Technology Holdings的CEO Timothy Warbington表示，DSMB的积极审查是令人兴奋和验证的时刻，随着团队推进并加速招募，ADAPT试验不仅展示了团队的承诺，也展示了CELZ-201在解决慢性下背痛（美国有1600万患者面临长期解决方案有限）方面的潜力。这一验证增强了公司对其再生生物方法的安全性和可行性的信心，并期待向临床开发的下一阶段迈进。ADAPT试验是一项双盲、随机、安慰剂对照、剂量递增研究，旨在严格评估CELZ-

GlobeNewswire

2024-11-13

Creative Medical Technology Holdings Inc
Trinity Health Michigan 加入 Nomi Health 的直接网络，扩大了获得创新雇主健康福利解决方案的机会

交易并购

Trinity Health Michigan 加入 Nomi Health 的直接网络，扩大了获得创新雇主健康福利解决方案的机会

Nomi Health与Trinity Health Michigan携手合作，旨在重塑西密歇根地区自筹资金雇主的医疗保健模式。此次合作将直接与雇主签订合同，简化企业获取Trinity Health Michigan全面医疗服务的过程，降低成本和复杂性。此举旨在降低当地雇主医疗保健成本，同时为员工提供负担得起的世界级医疗服务。随着雇主赞助的健康计划成本预计在2025年超过每名员工16,000美元，两家公司合作应对医疗保健成本危机。Nomi Health和Trinity Health Michigan将首先在西密歇根地区为自筹资金雇主提供服务，并计划扩展至整个密歇根州。该直接签约模式消除了传统的健康保险中介，促进了更好的成员利用率，为西密歇根地区的商业和员工带来实质性成本节约。

Businesswire

2024-11-13