Charles River Laboratories International, Inc.与专注于肾脏疾病治疗的先驱基因疗法公司Purespring Therapeutics宣布建立一种质粒DNA合同开发与制造组织（CDMO）合作。该合作支持首个针对肾脏疾病的基因疗法平台，影响约8.4亿人，即全球人口的10%。该计划利用Charles River的成熟质粒平台eXpDNA和公司质粒DNA制造卓越中心的数十年经验。Purespring致力于开发新型疗法，这些疗法有可能停止或显著减缓慢性肾脏疾病，目前除透析或移植外，尚无其他治疗方法。Purespring的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法专注于肾小球细胞，这是一种在许多肾脏疾病中涉及的专门肾脏细胞，采用低剂量、局部给药方法，最大化安全性和有效性，同时降低产品成本。Charles River通过收购Cobra Biologics、Vigene Biosciences和Cognate BioServices，扩大了其细胞和基因疗法产品组合，涵盖质粒DNA、病毒载体和细胞疗法生产，并提供了端到端支持和供应链简化，以帮助开发者加速其项目，同时确保最高质量控制。

UGN-102，一种用于治疗低级别中风险非肌肉浸润性膀胱癌的实验性疗法，在小规模可行性研究中显示出良好效果。该研究显示，75%的患者（6名中的8名）在治疗后3个月内实现了完全响应。这项研究评估了在家进行UGN-102治疗的可行性，结果表明，在治疗医师的监督下，由访视护士在家进行UGN-102治疗是可行的。这项研究还强调了将医疗保健从临床环境转移到患者家中对于膀胱癌患者的重要性，这可能有助于减少诊所和医院成本，同时提高患者的舒适度和便利性。UroGen Pharma Ltd.，一家致力于开发和商业化治疗尿路上皮和专科癌症的创新解决方案的生物技术公司，正在推进UGN-102的进一步研究。

RadioMedix公司宣布将其225Ac-PSMA I&T项目，一种针对转移性去势抵抗性前列腺癌的靶向α疗法，出售给Fusion Pharmaceuticals公司。225Ac-PSMA I&T项目目前正在进行一项名为TATCIST的2期临床试验。RadioMedix将为Fusion提供TATCIST试验和首个关键性临床试验的制造支持，以评估225Ac-PSMA I&T的安全性及疗效。Fusion是一家专注于开发下一代放射性药物作为精准药物的临床阶段肿瘤学公司，拥有放射性药物开发能力、铀-225供应领导地位和成熟的基础设施。这一合作旨在加快该药物的临床开发，以便尽快为患者提供治疗。

SciSparc与Clearmind合作，强化知识产权组合，在美国专利商标局提交了三项临时专利申请。这些申请涉及新型迷幻药物组合，包括LSD、麦角酸二乙基酰胺（DMT）和赛斯帕克的CannAmide及其活性成分棕榈酰乙醇酰胺（PEA）。此外，Clearmind还提交了三项专利申请，涉及SciSparc的PEA与Clearmind的MEAI化合物（5-甲氧基-2-氨基吲哚）的组合，用于治疗酒精使用障碍、可卡因成瘾和肥胖及其相关代谢性疾病。SciSparc首席执行官Oz Adler表示，这些新专利申请继续支持CannAmide在SciSparc各种专有组合治疗中的重要作用，并相信与Clearmind的合作将最大化产品的治疗效果，为未满足需求的心理健康问题提供额外解决方案。

Inventia Life Science与MSD合作，利用Inventia的RASTRUM 3D细胞培养平台开发3D体外脑模型，以用于神经退行性疾病治疗药物的研发。双方将共同利用RASTRUM平台的生物打印能力，创建3D体外模型，用于神经退行性疾病治疗候选药物的筛选。Inventia创始人兼CEO Dr. Julio Ribeiro表示，通过与MSD合作，旨在建立更完善的体外模型，并推动药物发现的新方法，创建更易转化到体内研究的模型。RASTRUM平台旨在生成高度可重复的细胞模型，这些模型在结构和行为上与人类大脑非常相似。此次合作旨在通过在3D体外模型上评估治疗候选药物，加速药物发现过程。MSD生物学执行总监Dr. Jill Richardson表示，此次合作将MSD在神经科学和药物发现方面的专业知识与Inventia的创新3D生物打印平台相结合，旨在开发更相关、更易转化的脑部模型，以增强神经退行性疾病候选药物的筛选。

Calibr和比尔及梅琳达·盖茨医学研究所宣布了一项关于新型结核病治疗候选药物的许可协议。Calibr将研究性化合物CLB073的独家许可权授予盖茨MRI，以推进其进一步开发。CLB073通过调节胆固醇代谢和消除细菌的碳源，以新颖的方式削弱了结核分枝杆菌在巨噬细胞内的生存能力。该药物有望提高疗效并缩短治疗时间，对多药耐药结核分枝杆菌尤其重要。这项研究由比尔及梅琳达·盖茨基金会资助的TB药物加速器项目执行，并在小鼠研究中显示出显著疗效。

日本GAIA BioMedicine公司与法国TreeFrog Therapeutics公司宣布合作，共同推进供体来源的NK-like细胞疗法。GAIA BioMedicine专注于实体瘤的异基因NK-like细胞疗法，拥有3项正在进行中的临床试验，其GAIA-102 NK-like细胞疗法具有显著的抗肿瘤活性。TreeFrog Therapeutics的C-Stem技术平台能够实现大规模的细胞疗法生产，两家公司合作有望加速实体瘤细胞疗法的患者可及性。

Coya Therapeutics, Inc.宣布与ARScience Biotherapeutics, Inc.扩大独家全球许可协议，以开发和商业化COYA 301，这是一种低剂量IL-2皮下注射的免疫调节细胞因子，旨在增强体内调节性T细胞（Treg）功能，治疗某些自身免疫和神经退行性疾病背后的全身和神经炎症。原协议赋予Coya在全球范围内开发和商业化COYA 301作为多种治疗领域和疾病条件的组合疗法，以及多种神经退行性疾病的单疗法。协议的扩展授予Coya独家权利开发和商业化COYA 301作为多种严重自身免疫病的单疗法。这些额外权利扩大了原许可协议中提供的权利，原许可协议允许Coya开发和商业化该候选产品作为多种神经退行性疾病的单疗法，以及在多个治疗领域作为基于Treg的组合疗法。

TAE Life Sciences宣布，在中国厦门仁爱医院使用其电离中子束系统，首次利用基于加速器的生物靶向辐射疗法（BNCT）治疗癌症患者。这些患者接受了Neuboron Medical Groups的NeuPex系统治疗，其中包含TAE Life Sciences的静电中子束系统。这是在日本以外首次使用AB-BNCT技术治疗人类患者。这些患者均为复发性头颈部、胶质瘤和黑色素瘤癌症患者，在经过厦门医院伦理委员会批准和大规模动物临床前研究验证后接受了BNCT治疗。治疗过程中使用F18-BPA PET/CT成像评估肿瘤中硼的积累，治疗时间少于一小时，初步结果显示肿瘤得到控制。TAE Life Sciences首席执行官Bruce Bauer表示，这是治疗侵袭性、复发性及难以治疗的癌症的重大进展。TLS的中子束系统在NeuPex系统中为患有最具有侵袭性和复发性癌症的患者提供了新的治疗选择。该中心于2020年完成，是中国首个BNCT临床研究中心，旨在安全地操作两个水平束和一个垂直束。BNCT是一种基于硼-10非毒性化合物与低能中子束照射反应的联合治疗，具有杀死对传统放射疗法具有抵抗力的癌细胞的能力，同时对健康组织伤

Emergent BioSolutions宣布将其旅行健康业务以高达3.8亿美元的价格出售给Bavarian Nordic，包括可能的未来里程碑付款。交易涉及VIVOTIF和VAXCHORA疫苗以及处于开发阶段的基孔肯雅疫苗候选药物CHIKV VLP。Bavarian Nordic还将收购Emergent在瑞士伯尔尼的制造工厂和在加利福尼亚圣地亚哥的研发设施，约280名Emergent员工将加入Bavarian Nordic。此次交易使这些重要疫苗能够继续提供给患者和客户，同时Emergent将专注于其核心产品和合同制造服务业务。交易预计将在2023年第二季度完成，前提是获得监管批准和满足常规的交割条件。

Ipsen、蒙特利尔大学和IRICoR扩展了现有的肿瘤学合作伙伴关系，签订了独家许可协议并启动了两个新的发现阶段项目。Ipsen将负责所有受许可资产的研发和商业化活动。此外，三家公司还将进一步扩大合作，通过新的多年合作和许可协议，共同推进两个肿瘤学发现阶段项目的研究。蒙特利尔大学将负责识别、合成和推进高质量治疗化合物，直至药物候选阶段。如果Ipsen行使其选择权，它将承担全球范围内的药物候选人的研发和商业化活动。

以色列生物技术公司Clearmind Medicine宣布，其与美国制药公司SciSparc合作，已向美国专利商标局提交了三项临时专利申请。这些申请涉及基于新型迷幻药物组合的专利，包括SciSparc的Cannamide和经典迷幻药物（如LSD、psilocybin和DMT）的混合。Clearmind致力于开发新型迷幻药物疗法，以解决重大未得到充分治疗的健康问题。公司拥有广泛的知识产权，包括23项专利，并在美国、欧洲、中国和印度等主要司法管辖区获得授权。Clearmind与SciSparc的合作旨在扩展心理健康治疗工具箱，为患者提供更安全、更有效的治疗方案。

日本Shionogi公司宣布其新型COVID-19口服抗病毒药物恩替瑞韦（通用名：恩替瑞韦富马酸，代码号：S-217622）的临床开发项目取得进展。该项目包括多个3期临床试验，评估恩替瑞韦在广泛COVID-19患者群体中的安全性和有效性。恩替瑞韦在日本被称为Xocova，最近获得日本厚生劳动省的紧急监管批准，用于治疗SARS-CoV-2感染。Shionogi正在全球范围内对恩替瑞韦进行多患者群体的研究，包括住院治疗COVID-19患者的STRIVE试验、针对非住院患者的SCORPIO-HR试验、暴露后预防的SCORPIO-PEP试验以及针对儿童的3期试验。Shionogi致力于通过研发治疗药物，保护全球人民的健康，同时通过提高意识、流行病学监测、预防、诊断和治疗感染等手段，为全球提供全面护理。

Arrowhead Pharmaceuticals获得NASH候选药物ARO-PNPLA3的完全权利，该药物原名为JNJ-75220795，曾是Arrowhead与Janssen Pharmaceuticals之间的2018年研究合作和选择协议的一部分。ARO-PNPLA3是一种利用Arrowhead专有的TRiM平台开发的RNA干扰（RNAi）疗法，旨在降低携带I148M突变的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的肝脏中脂肪蛋白脂肪酶3（PNPLA3）的表达。该药物目前处于1期临床试验阶段，结果显示在I148M纯合子患者中，单剂量治疗后肝脏脂肪平均减少高达40%，且未出现治疗相关的甘油三酯或低密度脂蛋白胆固醇升高，安全性良好。ARO-PNPLA3是NASH治疗的一个独特靶点，因为I148M疾病相关变异将非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、NASH和肝细胞癌的风险增加4至12倍。NASH目前尚无FDA批准的疗法，存在巨大的未满足医疗需求。

Alveolus Bio获得美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家心肺和血液研究所（NHLBI）的小型企业创新研究（SBIR）快速通道资助，用于推进其吸入型生物治疗药物的研发。这笔约250万美元的快速通道资助将支持公司针对慢性阻塞性肺病（COPD）的主要项目。Alveolus Bio是极少数获得NIH快速通道奖项的阿拉巴马州生物治疗公司之一。该公司创始人兼首席执行官C. Vivek Lal表示，这笔资金将支持其公司实验室与阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）实验室合作开展的首创吸入型生物治疗药物研发。此外，Alveolus Bio正在进行A轮融资，以推进其资产进入临床试验。

enGene公司宣布，其非病毒基因疗法EG-70在治疗高等级非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的临床试验中取得了积极成果。该研究为1/2期LEGEND研究的初步结果，显示在三个月内，对于BCG无反应的CIS患者，EG-70的完全缓解率达到了71%。该研究在2023年2月16日至18日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统癌症研讨会上进行了展示。EG-70是一种基于公司专有的DDX平台的局部给药基因疗法，能够刺激免疫系统的两个分支，即固有免疫系统和适应性免疫系统，以诱导肿瘤消退和免疫记忆。enGene公司CEO Jason Hanson表示，EG-70旨在成为患者和医生的安全、实用和有效选择，并有望在社区泌尿科诊所中无缝整合。

Avidity Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其RNA治疗新药AOC 1020孤儿药资格，用于治疗罕见的肌营养不良症——面肩肱肌营养不良症（FSHD）。AOC 1020正在FORTITUDE™临床试验中评估，这是公司第二个针对肌肉的小干扰RNA（siRNA）AOC。Avidity计划在2024年上半年分享AOC 1020在FORTITUDE试验中约一半参与者初步评估的数据。AOC 1020旨在直接针对导致FSHD的基因DUX4，目标是治疗FSHD的潜在生物学原因。FDA的孤儿药办公室授予孤儿药地位以支持罕见疾病药物的开发，这些疾病在美国影响不到20万人。孤儿药资格提供包括市场独占、FDA申请费豁免和合格临床试验的税收抵免等好处。