Delcath Systems公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对治疗不可切除的肝性主导转移性眼黑色素瘤（mOM）的HEPZATO™ Kit（盐酸美法仑注射剂/肝内输送系统或Melphalan/HDS）的新药申请（NDA）重新提交。这是对2013年9月12日FDA发出的完整回复函（CRL）的回应。NDA重新提交包含了全面的数据和信息，以解决CRL中提出的问题。FDA预计将在30天内决定重新提交是否构成完整回复并符合审查资格。一旦FDA接受审查，将设立新的PDUFA行动日期。FOCUS试验评估了HEPZATO Kit治疗mOM的安全性和有效性，结果显示出优于检查点抑制剂的总体缓解率（ORR）。NDA重新提交还包括更新的估计中位总生存期（OS）为20.53个月，1年OS估计为0.80。在FOCUS试验的安全人群（95名患者）中，39名患者（41.1%）出现了治疗相关的严重不良事件。最常见的是血小板减少症、中性粒细胞减少症和发热性中性粒细胞减少症，这些事件都得到了良好的管理。五分之一的患者出现了治疗相关的严重心脏不良事件；在所有情况下，事件都得到了解决，没有持续并发症。试验中没有治疗相关的死亡。这些数据

美国FDA已授予Albireo Pharma公司开发的Bylvay（奥德维西巴特）针对Alagille综合征患者的第二个适应症优先审评，该药在减少瘙痒、降低胆汁酸和改善睡眠方面表现出显著疗效，同时药物相关腹泻发生率低。Bylvay在美国和欧盟均已提交用于治疗Alagille综合征患者的补充新药申请，预计将在2023年中获得批准。Bylvay是一种强效的每日一次非系统性回肠胆酸转运抑制剂，已在美欧获得孤儿药资格，并正在评估用于治疗其他罕见胆汁淤积性肝疾病。

Trevena公司发布了一项关于OLINVYK（奥利西丁）的研究成果，该研究显示与静脉注射吗啡相比，OLINVYK对老年/超重受试者的呼吸抑制影响较小。该研究发表在同行评审期刊《麻醉学》上，由荷兰莱顿大学医学中心等机构的科研人员共同完成。研究结果显示，奥利西丁和吗啡在药效动力学上存在差异，奥利西丁引起呼吸抑制的起效和消退更快，持续时间更短。两种药物的不良事件总数相似，奥利西丁最常见的不良事件为头晕、眩晕、嗜睡和水平性眩晕；吗啡最常见的不良事件为恶心、眩晕、头晕和嗜睡。研究结果表明，奥利西丁的药效动力学特性可能对呼吸功能的影响较小。

Vaxart公司宣布启动了其口服诺如病毒候选疫苗的二期临床试验，旨在评估疫苗的安全性和免疫原性。该研究旨在确定适合三期临床试验的疫苗剂量。一期临床试验结果显示，该候选疫苗能够刺激产生针对两种诺如病毒基因型（导致大多数诺如病毒疾病）的IgA抗体分泌细胞。二期临床试验预计将招募约135名健康成人，并分为高剂量、低剂量疫苗组和安慰剂组，以评估安全性和免疫原性。Vaxart预计将在2023年中报告二期临床试验的顶线数据。诺如病毒对全球健康和经济造成重大负担，美国每年约有2100万人感染，其中15%为5岁以下儿童，7.5%为65岁以上人群。Vaxart的候选疫苗与其他诺如病毒疫苗不同，因为它能产生全身和粘膜免疫，通过口腔给药，室温下稳定，便于分发和施用。

Neurona Therapeutics宣布，其针对药物难治性颞叶内侧癫痫（MTLE）的NRTX-1001临床试验获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，允许扩大招募范围，包括具有优势半球疾病和疾病集中在非优势半球的患者。该试验中的前两名患者在接受NRTX-1001治疗后，分别在六个月和三个月后癫痫发作减少了超过90%。独立的数据与安全监测委员会（DSMB）审查了前两名患者的数据，并一致建议将试验推进到招募剩余患者。NRTX-1001是一种从人类干细胞中提取的抑制性神经元（ interneurons）的注射悬浮液，旨在替换大脑中癫痫起源区域的受损神经元。该临床试验旨在评估NRTX-1001对药物难治性MTLE的安全性和有效性。

TG Therapeutics宣布将在即将于2023年2月23日至25日在加州圣地亚哥举行的ACTRIMS年会上展示关于BRIUMVI（ublituximab）在多发性硬化症（RMS）成人患者中的数据。该药物在ULTIMATE I & II Phase 3试验中表现出色，试验中患者被随机分配接受BRIUMVI或活性对照药物teriflunomide治疗。研究结果显示，BRIUMVI在治疗RMS方面具有显著疗效，并将在ACTRIMS会议上进行详细数据展示。

Soligenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其HyBryte™（合成超叶黄素）新药申请（NDA）进行了初步审查，认为该申请不够完整，无法进行实质性审查，因此发出了拒绝文件（RTF）。Soligenix正在审查该文件，并计划与FDA进行会议，以澄清问题并寻求关于重新提交NDA所需信息的指导。HyBryte™是一种新型光动力疗法，使用安全可见光激活，其活性成分合成超叶黄素是一种强效光敏剂，可局部应用于皮肤病变，并由可见光激活。该疗法在治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的III期临床试验中显示出积极效果，且安全性良好。Soligenix将继续推进HyBryte™作为CTCL患者潜在的新一代治疗选择。

Iomab-B在针对55岁以上复发性或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者的SIERRA III期临床试验中取得了积极成果，达到了主要终点——在骨髓移植（BMT）后6个月实现持久完全缓解（dCR），具有高度统计学显著性（p值

Sensei Biotherapeutics公司在Next Generation Antibody Therapeutics会议上展示了其新一代抗癌药物SNS-101的预临床数据。SNS-101是一种条件性激活的pH选择性VISTA阻断抗体，能够显著增强PD-1阻断的抗癌效果，同时降低药物处置和细胞因子释放综合征的风险。研究显示，SNS-101能够直接阻断VISTA与PSGL-1之间的pH依赖性相互作用，并在非人灵长类动物中表现出良好的药代动力学特性。Sensei计划在2023年4月前提交SNS-101的IND申请，并预计将在同年开始进行1/2期临床试验。

Monopar Therapeutics宣布其针对晚期软组织肉瘤（ASTS）患者的camsirubicin临床试验进展。该公司已开启第五个剂量水平队列，剂量提高至650 mg/m²，为先前任何camsirubicin临床试验中最高剂量的近2.5倍。至今，camsirubicin治疗未观察到药物相关的卡毒性，与目前ASTS一线治疗药物多柔比星相比，其剂量限制性卡毒性有显著优势。camsirubicin患者的脱发和口腔黏膜炎发生率均低于多柔比星。此外，Monopar Therapeutics在加州圣莫尼卡和华盛顿州西雅图建立了第二个临床试验点。camsirubicin是一种新型抗癌药物，具有与多柔比星相似的活性，但安全性更高。该药物在先前的临床试验中表现出良好的安全性，目前正在进行剂量递增的1b期临床试验。

InDex Pharmaceuticals将参加2023年3月1日至4日在哥本哈根举行的欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）年度大会，并在Bella中心的展览厅C3-17号展位展出。公司团队成员将在现场提供关于cobitolimod和正在进行的三期临床试验CONCLUDE的信息，该试验评估Toll样受体9激动剂cobitolimod作为治疗中重度左侧溃疡性结肠炎的潜在新疗法。此外，InDex团队成员将与CONCLUDE计划中诱导1研究的调查员讨论研究进展。CONCLUDE计划是一个评估cobitolimod作为治疗对传统疗法、生物疗法或JAK抑制剂反应不足或无法耐受的中重度左侧溃疡性结肠炎患者的三期临床试验。该计划包括两个连续的诱导研究和一项为期一年的维持研究。Induction Study 1是一项全球随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，旨在评估250 mg剂量（基线和第3周）和500 mg剂量（适应性研究设计）的疗效。

Disc Medicine公司宣布与包括Bain Capital Life Sciences在内的投资者达成证券购买协议，通过注册直接发行筹集了6250万美元。该融资将支持公司三个处于临床阶段的项目的开发，包括针对血红素合成、Hepcidin抑制和Hepcidin诱导的创新疗法。融资还包括1488,166股普通股和1229,224股普通股的预先融资认股权证。此次融资预计于2023年2月15日左右完成。

Teal Health，一家专注于女性健康的远程医疗技术平台，近期获得880万美元种子轮融资，投资方包括Serena Williams的Serena Ventures、Chelsea Clinton的Metrodora Ventures以及Laurene Powell Jobs的Emerson Collective。该公司于2020年成立于美国旧金山，提供宫颈癌筛查服务，用户可在家收集样本，寄送至实验室分析。Teal Health与IDEO合作开发出类似卫生棉条的样本收集棒，采样过程便捷舒适。产品仍在申请美国食品药品监督管理局的许可。Teal Health旨在建立针对女性的现代化远程医疗保健平台，提供全面服务，填补传统医疗体系下的空缺。

在MacroGenics公司进行的lorigerlimab Phase 1临床试验中，该试验使用的是一种名为lorigerlimab的PD-1 × CTLA-4双特异性抗体，旨在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。初步数据显示，在42名mCRPC患者中，有12名（28.6%）实现了≥50%的PSA水平降低，其中9名（21.4%）实现了≥90%的PSA降低。在35名可测量mCRPC患者中，有9名（25.7%）达到了确认的部分缓解。该药物表现出可管理的整体安全性，计划在2023年启动针对mCRPC的Phase 2研究。

Aravive公司宣布在2023年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系癌症会议上展示了batiraxcept在治疗晚期或转移性肾细胞癌（ccRCC）的1b/2期临床试验的最新结果。该研究显示，batiraxcept与卡博替尼联合使用在经过免疫治疗和VEGF-TKI治疗的ccRCC患者中表现出良好的安全性和临床活性，其中85%的患者在8周评估时靶病灶缩小，58%的患者对联合治疗有更好的反应。此外，batiraxcept获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗经过至少一线系统治疗的晚期或转移性ccRCC患者。

CheckMate-9ER试验三年随访结果显示，与索拉非尼相比，卡博替尼联合尼伏单抗在一线治疗晚期肾细胞癌（aRCC）中，无论IMDC风险评分如何，均能维持总生存期（OS）的优势。中位OS在卡博替尼联合尼伏单抗组为49.5个月，而索拉非尼组为35.5个月，显示出30%的死亡风险降低。此外，中位PFS和客观缓解率（ORR）在卡博替尼联合尼伏单抗组也显著优于索拉非尼组。这些数据将在2023年2月16日至18日举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上公布。

ESSA Pharma Inc.宣布，将在2023年美国临床肿瘤学会泌尿生殖癌症研讨会上展示EPI-7386在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的两项一期临床试验的进一步分析数据。EPI-7386是一种新型N端域雄激素受体（AR）抑制剂，能够通过独特机制抑制雄激素活性。初步数据显示，EPI-7386作为单药治疗和与恩杂鲁胺联合使用均表现出良好的耐受性和安全性，并显示出初步的抗癌活性。这些数据将在会议上以海报形式展示，并可在ESSA Pharma的网站上查阅。ESSA Pharma正在推进EPI-7386的进一步临床研究，包括剂量递增研究和随机二期研究。