Decibel Therapeutics将在佛罗里达州奥兰多的第46届耳鼻喉科研究协会（ARO）年会中展示其药物发现和开发项目的新数据。公司将介绍其领先候选基因治疗产品DB-OTO的新数据，以及基因治疗管线中的其他新数据。此外，还将展示DB-020 Phase 1b临床试验的期中分析数据。会议期间，Decibel将进行多个口头报告和海报展示，涉及基因治疗、耳毒性保护、非临床药理学和生物分布研究等主题。Decibel Therapeutics致力于发现和开发恢复和改善听力和平衡的变革性治疗方法，其管线包括针对先天性、单基因性听力损失的基因治疗产品DB-OTO。

FSD Pharma Inc.获得加拿大卫生部的无异议函，批准其进行LUCID-21-302（Lucid-MS）的1期临床试验，该药物是用于治疗多发性硬化症的新药候选。Lucid-MS是一种神经保护性化合物，具有独特的治疗机制，目前尚无治愈多发性硬化症的方法。该药物已进行超过11年的研发，并在临床前模型中显示出预防髓鞘降解（脱髓鞘）的效果，这是多发性硬化症和其他神经退行性疾病的原因之一。公司CEO表示，期待启动临床试验，并继续与加拿大卫生部和全球其他监管机构合作，尽快完成临床研究。此外，FSD Pharma拥有三个处于不同开发阶段的药物候选，包括用于治疗炎症疾病的FSD201和用于治疗心理健康疾病的Lucid-Psych。

Celyad Oncology公布THINK研究血液学部分数据，评估其CAR T细胞疗法CYAD-01在复发或难治性急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）或多发性骨髓瘤（MM）患者中的疗效。研究结果显示，CYAD-01表现出良好的安全性数据，并在部分患者中显示出临床活性。THINK研究是首个完成剂量递增的CAR T细胞疗法研究，评估了CYAD-01作为独立产品候选人的疗效。这些数据为NKG2D基CAR T细胞疗法的进一步开发提供了概念验证。

ImmVira公司的新型肿瘤内注射产品MVR-T3011 IT在2023年1月的美国和中国临床研究中展现出积极疗效，对于之前接受过免疫肿瘤治疗的黑色素瘤患者，单药治疗显著延长了无进展生存期至中位值12.9个月。这一结果表明，MVR-T3011 IT在逆转免疫检查点抑制剂耐药性方面具有潜力。与同阶段患者的临床研究相比，MVR-T3011 IT单药治疗的疗效令人鼓舞。此外，ImmVira公司还计划在黑色素瘤患者中进行与罗氏公司MEK抑制剂Cobimetinib的联合治疗临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了再生元制药公司（Regeneron）的EYLEA（aflibercept）注射剂用于治疗早产儿视网膜病变（ROP），这是导致儿童失明的主要原因之一。EYLEA现在被批准用于治疗由眼部血管生成引起的五种视网膜疾病。EYLEA是一种针对血管内皮生长因子（VEGF）的抑制剂，通过注射入眼内，旨在阻断新血管的生长和降低液体通过血管的能力。这项批准是基于两个随机全球3期临床试验的数据，这些试验比较了EYLEA 0.4毫克与激光光凝术在ROP婴儿中的疗效。在两个试验中，大约80%的EYLEA治疗婴儿在52周时达到了没有活动性ROP和不良结构结果，这比没有治疗的情况要好。EYLEA由再生元和Bayer共同开发，再生元在美国拥有EYLEA的独家权利，而Bayer在除美国以外的地区拥有独家营销权。

Mesoblast公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其细胞疗法产品rexlemestrocel-L再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗与椎间盘退行性变相关的慢性下背痛（CLBP），并与透明质酸（HA）结合作为注射剂。RMAT资格旨在加速再生医学疗法的开发，这些疗法旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或状况，初步临床证据表明该药物有潜力解决疾病或状况的未满足的医疗需求。FDA的决定基于已完成的一项404名患者的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验数据，该试验表明，与盐水对照组相比，单次注射rexlemestrocel-L+HA到腰椎间盘在12个月和24个月时显著降低了所有受试者的疼痛。Mesoblast首席执行官Silviu Itescu表示，公司对获得RMAT资格感到高兴，并期待与FDA紧密合作，高效地生成支持rexlemestrocel-L治疗这种严重和致残性疾病的市场批准所需的数据。

Abbott宣布收购心血管系统公司（CSI），一家专注于动脉粥样硬化治疗的医疗设备公司。交易中，CSI股东将获得每股20美元的现金，总股权价值约8.9亿美元。CSI在动脉粥样硬化治疗领域处于领先地位，其设备有助于改善标准球囊扩张或支架治疗的效果。收购后，Abbott将加强其血管设备产品线，并扩大其血管介入设备的产品组合。交易预计对Abbott的2023年持续每股收益指导无影响，并需获得CSI股东和监管机构的批准。

加拿大卫生部门已完成对MediciNova公司提交的临床试验申请的审查，并批准开始一项多中心、随机临床试验，以评估MN-166（ibudilast）和其他疗法治疗长期COVID的效果。该试验名为RECLAIM，由MediciNova与加拿大最大的医院研究机构——大学健康网络合作进行。MediciNova将提供研究药物并提供监管和安全跟进支持。这项多臂2/3期试验旨在评估MN-166作为治疗长期COVID的药物候选，预计将招募800-1000名患者。长期COVID是一种广泛的症状，包括疲劳、呼吸困难、咳嗽、心动过速、脑雾、失眠、胃肠道疾病、皮疹、焦虑、抑郁和创伤后应激障碍等，估计有10%至30%的患者在恢复后可能经历长期COVID。MN-166是一种小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4（PDE4）和炎症细胞因子，目前正用于治疗神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症和退化性颈椎病等。

Eiger生物制药公司宣布，其研究性药物peginterferon lambda在治疗轻至中度COVID-19感染中显示出显著效果。在NEJM杂志上发表的TOGETHER 3期临床试验结果显示，对于主要是接种疫苗的COVID-19患者，单剂量peginterferon lambda治疗显著降低了临床事件的发生率，将住院或急诊室就诊的风险降低了51%。该药物还能将住院风险降低42%，将COVID-19相关死亡风险降低50%。研究显示，该药物对多种SARS-CoV-2主要变异株均有效。该研究是在包括多个COVID-19变异株出现期间进行的，其中84%的参与者已在研究开始前接种疫苗。该研究的主要终点是COVID-19相关住院或急诊室就诊超过六小时的事件，结果显示，接受peginterferon lambda治疗的参与者中，主要终点事件的发生率为2.7%，而接受安慰剂的参与者中为5.6%。该研究还发现，对于基线病毒载量高的个体，peginterferon lambda治疗可降低病毒载量，并使更多患者在第7天清除SARS-CoV-2 RNA。

Cara Therapeutics公司宣布，其口服difelikefalin在治疗由不宁腿综合征引起的瘙痒症方面的2期临床试验结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究显示，口服difelikefalin在改善患者瘙痒症状方面显示出积极潜力。公司计划开展一项2/3期临床试验，以进一步评估该药物在治疗不宁腿综合征患者瘙痒症方面的安全性和有效性。

Galapagos公司宣布了DIVERSITY全球3期临床试验的初步结果，该试验旨在评估filgotinib在诱导和维持治疗中重度克罗恩病（CD）患者中的安全性和有效性。试验中，filgotinib在维持治疗阶段显示出临床缓解和内镜反应的协同主要终点，但在诱导阶段未能达到这些终点。基于这些数据，Galapagos决定不向欧洲提交营销授权申请。尽管如此，公司对filgotinib的安全性和维持治疗阶段的疗效表示鼓励，并计划继续在强直性脊柱炎（AxSpA）患者中开展3期临床试验。

PDS Biotechnology宣布，其新型免疫激活平台Infectimune™在针对病毒（包括SARS-CoV-2和多种流感病毒）的预临床研究中表现出强大的免疫反应。研究发表在《Viruses》期刊上，表明Infectimune™（R-DOTAP）能够促进T细胞和抗体免疫反应，在针对单一和多病毒抗原的疫苗中均有效。该平台在SARS-CoV-2和流感病毒动物模型中测试，结果显示Infectimune™疫苗可诱导中和抗体和T细胞反应，保护动物免受致命挑战。PDS Biotech首席医疗官Lauren V. Wood表示，Infectimune™有望成为开发针对呼吸道病毒（如流感病毒和SARS-CoV-2）的下一代通用疫苗的有效平台。研究得到国家过敏和传染病研究所、肯塔基大学流式细胞术与免疫监测和PDS Biotech的支持。

PetVivo Holdings, Inc.公布2023财年第三季度财务报告，主要产品Spryng的销售额显著增长，收入达到510,109美元，较去年同期增长近10倍。公司CEO John Lai表示对团队表现感到兴奋，并强调产品在兽医市场的推广和销售。公司还计划在明尼苏达州埃迪纳建立新的生产设施，以支持Spryng和其他产品的生产。此外，公司通过股票发行筹集了约140万美元资金。

TeamConnor儿童癌症基金会宣布了2023年儿科癌症研究资助的获奖者，共拨款50万美元支持五家美国机构的儿童癌症研究项目。基金会感谢忠诚的捐赠者、慷慨的基金会和社区合作伙伴的支持。2023年获奖者包括波士顿儿童医院和达纳法伯癌症研究所的Alan Cantor博士，他将研究青少年粒单核细胞白血病的新疗法；费城儿童医院的Vinodoh Pillai博士，将研究儿童淋巴瘤的单细胞多组学以识别新靶点；辛辛那提儿童医院的Richard Lu博士，将研究GD2-STAR-T细胞免疫疗法针对弥漫性中线胶质瘤；福沃斯Cook儿童医院的Meaghan Granger博士，将研究复发神经母细胞瘤的精准医学。此外，TeamConnor与St. Baldrick's基金会合作，共同资助DREAM团队的研究项目，旨在结合基因组学和免疫治疗两个领域，寻找治疗难治性儿童癌症的方法。自成立以来，TeamConnor已为儿童癌症研究资助了近600万美元。

Ocean Biomedical和Aesther Healthcare Acquisition Corp.宣布，海洋生物医药的联合创始人兼科学创始人Jack A. Elias博士因其在抑制肿瘤方面的发现而获得多项专利，这些发现涉及通过调节CHI3L1和其他相关途径来抑制多种癌症类型。Elias博士的研究集中在控制CHI3L1、其他免疫检查点抑制剂和T细胞共刺激剂上，这些抗体方法有望抑制多种不同的癌症途径。Ocean Biomedical计划在完成与Aesther公司的业务合并后，在纳斯达克全球市场上市，股票代码为OCEA和OCEAW。这些抗体方法包括针对CHI3L1的单克隆抗体、同时针对CHI3L1和PD-1的双特异性抗体，以及同时针对CHI3L1和CTLA4的新双特异性抗体。这些抗体在动物实验模型中显示出控制原发性和转移性肺癌的潜力。专利保护将帮助Ocean Biomedical将这些CHI3L1发现转化为可能帮助多个癌症领域的患者的治疗方法。

Ablexis公司与Adimab公司达成许可协议，授予Adimab使用其AlivaMab Mouse平台中选择的菌株进行抗体药物发现的权利。Adimab将整合这些菌株到其专有的基于酵母的技术中，以服务于其客户。双方均强调质量是推动项目成功的关键，AlivaMab Mouse技术满足了Adimab的高标准，包括对具有挑战性的不同靶点的免疫反应、成功集成到Adimab的酵母平台以及抗体库的多样性。Adimab对AlivaMab Mouse技术的评价基于其多年严格的评估，认为该技术将完美融入其工作流程，显著提升其抗体药物发现服务。Ablexis公司提供AlivaMab Mouse技术，已获得包括全球前25大制药公司在内的多家公司许可。

杰克逊实验室的新研究揭示了可能导致慢性疲劳综合症/肌痛性脑脊髓炎（ME/CFS）的功能机制。该研究由杰克逊实验室的Derya Unutmaz教授和Julia Oh副教授领导，得到了美国国立卫生研究院（NIH）的支持。研究团队分析了ME/CFS患者的免疫细胞、代谢物和体内微生物，发现患者的微生物组和代谢特征与健康对照组存在差异，包括特定的生物标志物。研究发现，ME/CFS患者的肠道微生物群落不均匀且多样性较低，与老年化和慢性炎症性疾病相似。此外，研究人员发现，ME/CFS患者中与色氨酸、丁酸和丙酸生产相关的低丰度微生物大量缺失，这些物质对调节代谢和内分泌功能至关重要。该研究为ME/CFS的诊断和治疗提供了新的思路和策略。