全球阿尔茨海默病治疗市场预计将从2022年的35.9亿美元增长到2028年的71.6亿美元，年复合增长率达12.19%。该市场增长主要受全球阿尔茨海默病患病率上升的推动，其中中国、美国和日本患病率较高。目前，市场上主要的治疗方法为对症治疗，包括七种批准的药物，如胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂等。全球范围内，阿尔茨海默病治疗市场正在积极开发新型药物，其中北美地区正在进行最多的临床试验。此外，生物制剂如Aducanumab（Aduhelm）的批准为市场带来了新的治疗选择。市场增长还受到研发投入增加的推动，众多制药公司正在开发新型产品，并投入大量资金进行研发。

德国海德堡和美国剑桥——Novaliq，一家专注于基于独特EyeSol®无水技术的第一和最佳眼科治疗药物的生物制药公司，宣布计划在欧盟提交CyclASol®（环孢素眼药水）的上市许可申请（MAA），这是一种治疗干眼症的全新抗炎产品。欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）决定，CyclASol®符合集中审查程序的条件，以获得欧洲经济区（EEA）的联合营销授权。EMA在2022年12月表示，根据Novaliq提供的文件，提交申请符合社区层面的患者利益。干眼症是常见的眼表疾病，五大欧洲国家约有1500万确诊患者。在欧洲市场上，干眼症的治疗选择有限，只有一种批准的药物疗法仅限于治疗与干眼症相关的严重角膜炎。CyclASol®由环孢素溶解在新型无水溶剂全氟丁基戊烷中制成，是首个使用水不溶性环孢素的溶液。这种无水药物产品无需防腐剂、油或表面活性剂，这些成分可能刺激并破坏泪膜。CyclASol®的临床研究证明了其卓越的耐受性。CyclASol®在两项独立充分和良好控制的、多中心研究中（ESSENCE-12和ESSENCE-2）显示，对于受干眼症影响的轻至重度患者，有临床意义和统计学上显著的改善。在美国，食

Creative Medical Technology Holdings公司宣布，其针对1型糖尿病的CELZ-201细胞疗法临床试验获得IRB批准，该疗法利用来自围产期组织的细胞，具有多能性、自体更新能力、低抗原性和低毒性等特点。该研究旨在评估CELZ-201对初诊1型糖尿病患者的治疗效果。试验将在迈阿密大学健康系统进行，由糖尿病研究机构赞助。公司CEO Timothy Warbington表示，获得IRB批准是临床试验的重要里程碑，期待推进临床试验。主要研究者Camillo Ricordi博士对使用CELZ-201细胞产品进行研究表示兴奋，认为如果成功，将为许多1型糖尿病患者带来希望。1型糖尿病是一种导致胰岛素产生减少的自身免疫性疾病，美国约有160万成年人患有此病，医疗费用和收入损失高达144亿美元。目前，除了胰岛素外，治疗选择有限。

Annovis Bio公司获得批准，在五个欧盟国家增设48个临床试验点，以进行针对早期帕金森病治疗的buntanetap药物的III期临床试验。目前，Annovis在美国已有50个临床试验点开放并正在招募患者。新增的欧洲临床试验点包括意大利、西班牙、匈牙利、波兰和德国，旨在扩大地理覆盖范围，高效招募欧洲患者。公司预计在2023年第二季度进行中期分析，以确定原定的患者招募计划是否足以观察到治疗效应。这项III期试验是随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估buntanetap在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性。

Atsena Therapeutics公司宣布，其针对Leber先天性黑蒙症（LCA1）的基因疗法产品ATSN-101的I/II期临床试验的积极中期数据将在2月15日至18日在迈阿密举行的第46届Macula Society会议上展示。ATSN-101是一种针对由GUCY2D基因双等位基因突变引起的LCA1的基因疗法，旨在逆转或预防失明。该研究在亚视网膜注射ATSN-101后显示出良好的耐受性和对视力的临床意义改善。由于目前尚无针对LCA1的批准治疗方法，Atsena Therapeutics在遗传性视网膜疾病研究方面处于领先地位，并期待在今年的医学会议上报告更多数据。

世纪疗法公司宣布，其首个细胞疗法产品候选人CNTY-101在ELiPSE-1临床试验中已对首例复发或难治性CD19阳性B细胞淋巴瘤患者进行给药。CNTY-101是一种工程化细胞疗法，包含CD19-CAR、Allo-Evasion™技术、IL-15细胞因子支持和安全开关等功能，旨在增强其产品特性。ELiPSE-1试验旨在评估CNTY-101在患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。CNTY-101采用iPSC来源的NK细胞，并包含Allo-Evasion™基因编辑，以克服宿主与移植物排斥的三大途径。该产品候选人的目标是提供更持久的治疗效果，并可能改善安全性。

Seres Therapeutics宣布其SER-155 Phase 1b研究第二阶段招募正在进行中，该研究旨在评估SER-155作为一种口服微生物组疗法，在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）患者中减少胃肠道感染、血流感染和移植物抗宿主病（GvHD）的潜力。SER-155的开发基于SER-109 Phase 3临床和药理学数据，显示其在降低艰难梭菌感染复发率方面具有成效。该研究将评估约70名接受allo-HSCT的成年人的安全性、药理学和潜在影响，包括胃肠道病原体、临床感染和/或GvHD。Seres Therapeutics正在推进SER-155的研究，并期待在几个月内报告初步的安全性和药理学数据。

Appili Therapeutics与Saptalis Pharmaceuticals合作，其新型口服液态抗生素ATI-1501的新药申请(NDA)获得美国食品药品监督管理局(FDA)接受。ATI-1501是Appili对甲硝唑的液体口服改革剂型，已授权给Saptalis。FDA设定了2023年9月23日为处方药用户费用(PDUFA)行动日期。Appili总裁兼首席执行官Don Cilla表示，FDA接受NDA是向市场推出ATI-1501的重要一步。ATI-1501旨在解决吞咽困难患者对甲硝唑片剂治疗的合规性挑战，并提供方便的治疗选择。Saptalis总裁兼首席执行官Polireddy Dondeti表示，FDA接受ATI-1501 NDA是产品开发过程中的重要一步，使公司更接近FDA批准和随后的商业化。ATI-1501是一种专有的口味遮蔽液体悬浮剂型甲硝唑，旨在使甲硝唑更易于吞咽和口感更好，从而帮助患者遵守药物治疗并改善预后。

Hillstream BioPharma宣布，其研发的针对耐药和毁灭性癌症的疗法，利用铁死亡这一新兴抗癌机制和免疫肿瘤学新型生物制剂，将展示新型Quatramer™基PI3-Kδ/HDAC6双重抑制剂HSB-510与navitoclax（BCL-XL/BCL-2抑制剂）的联合应用进展。该研究将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示，并在线发表。HSB-510是一种新型、特异性的PI3-Kδ/HDAC6双重抑制剂，已在体外和TNBC同源小鼠模型中显示出对TNBC细胞的显著抑制作用，并显著降低了MYC水平。Hillstream计划与NCATS继续合作，并预计将在2023年进行HSB-510的IND使能研究。

BioXcel Therapeutics公司将于2023年2月21日举办一场针对其领先免疫肿瘤项目BXCL701的投资者关键意见领袖（KOL）日。活动将讨论BXCL701在治疗小细胞神经内分泌前列腺癌（SCNC）方面的开发路径和未来机遇，SCNC是一种罕见且难以治疗的癌症类型。会议将包括对BXCL701的机制、临床试验结果以及前列腺癌治疗挑战的讨论。参会专家包括前列腺癌领域的知名专家，如Daniel P. Petrylak、Louis M. Weiner和Rahul Aggarwal等。活动将提供现场和网络直播，并将在公司网站上提供回放和材料。BXCL701是一种口服的先天免疫激活剂，旨在激活肿瘤微环境中的炎症，以增强免疫系统对癌症的反应。

Evaxion Biotech和Pantherna Therapeutics宣布，其关键技术的结合在临床前研究中取得了概念验证。Evaxion的AI平台PIONEER识别的肿瘤新抗原与Pantherna的专利脂质纳米颗粒mRNA平台（PTXΔLNP，PTXmRNA）结合使用时，能显著激发免疫反应并完全抑制肿瘤生长。这一发现为免疫肿瘤学和传染病项目提供了新的机会，两家公司将进一步研究最佳LNP配方以有效递送Evaxion的AI平台识别的mRNA和DNA编码抗原。

斯坦福大学实验室孵化的人工智能RNA药物初创公司Atomic AI，近日获得3500万美元A轮融资，由Playground Global领投。公司利用AI分析与湿式实验结合，发现RNA药物治疗小分子，并开发了以AI驱动的RNA结构探索平台PARSE。Atomic AI创始人Raphael Townsend博士专注于RNA药物研发，旨在为肿瘤学、神经退行性疾病等疾病提供新疗法。新融资将助力Atomic AI扩展平台，成为药物发现组织，并与其他生物技术公司合作。

生物制药公司Structure Therapeutics于2023年2月3日在纳斯达克全球市场开始交易，此前向SEC提交了IPO申请，拟筹资最高1亿美元，用于加快临床开发。该公司成立于2016年，专注于开发口服小分子疗法，重点在于G蛋白偶联受体(GPCR)靶向疗法。其最大股东为红杉资本中国基金，主要候选药物GSBR-1290是一种口服小分子GLP-1R激动剂，用于治疗2型糖尿病和肥胖症。相比肽类药物，GSBR-1290制造成本较低，患者更容易服用。公司计划在今年下半年过渡到2型糖尿病和肥胖症的2023a期研究。

波士顿生物技术公司Ratio Therapeutics在A轮融资中成功获得2000万美元，融资额翻倍，用于推进靶向放射疗法进入临床阶段。公司联合创始人Jack Hoppin博士和John Babich博士曾用2000万美元种子资金开发α粒子放射性药物。Ratio致力于完善两项技术，旨在提高放射疗法的安全性和有效性，包括拜耳和诺华公司的相关药物。其Trillium平台通过白蛋白载体改善α粒子分子输送，Macropa螯合剂将放射性核素Ac-225附着在化合物上。Ratio与拜耳合作研究前列腺癌疗法，与Lantheus合作开发NTI-1309成像剂。新融资将支持Trillium和Macropa的开发，推进项目至临床阶段，并拓展新员工和战略伙伴关系。Duquesne Capital和Schusterman Family Investments主导最新轮融资，生物制药行业资深人士Susan Whoriskey加入Ratio担任战略顾问。Ratio首席执行官Hoppin表示，融资将延长现金流至2024年，并推动研发平台发展，满足患者需求。

罗欣药业旗下抗肿瘤辅助用药注射用福沙匹坦双葡甲胺（孟沙®）的III期临床研究论文发表在《Cancer Communications》期刊，证实其预防化疗引起的恶心呕吐安全可靠。该研究由中山大学肿瘤防治中心张力教授牵头，涉及20个省份、35个研究中心，结果显示福沙匹坦组的总观察期完全缓解率达到78.1%，非劣于阿瑞匹坦组。注射用福沙匹坦双葡甲胺作为神经激肽1受体拮抗剂，被国内外指南推荐用于化疗止吐，相较于口服阿瑞匹坦，注射给药更灵活便利，提高患者用药依从性。罗欣药业申报的该产品已获国家药品监督管理局批准上市，并被纳入医保目录，有望减轻患者用药经济负担，提升治疗获益。

Santhera Pharmaceuticals与法国当局达成最终补偿协议，Raxone®（依地苯酮）用于治疗利伯遗传性视神经病变（LHON）的销售将很快恢复。公司计划在法国提交关于vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的早期访问计划申请。Raxone自2015年引入法国以来，曾通过临时融资方案（前称ATU）报销，2021年8月后因价格争议被移除报销名单，Santhera免费供应以保障患者不间断治疗。新协议价格低于临时价格方案，导致约2500万欧元的结算支付，首期付款预计由2024年中至2025年中销售覆盖。公司专注于推进vamorolone在美欧的审批和市场准入，计划在2023年底前提交vamorolone的早期访问计划申请，并已获得FDA对vamorolone新药申请的接受，EMA正在审查其MAA。

Sequana Medical公司宣布，其第二代DSR产品（DSR 2.0）的GLP动物研究成功完成，证明其在慢性暴露下的安全性。这些动物数据与墨西哥奇瓦瓦 Phase 1研究的资料一起，旨在支持DSR 2.0的US IND申请。FDA批准US IND将使公司能够开始MOJAVE研究，这是一项在美国进行的随机、对照、多中心的Phase 1/2a研究，计划于2023年第二季度启动。GLP研究在30只健康小鼠和18只健康绵羊上进行，结果显示DSR 2.0与标准PD溶液相比，在反复治疗动物中未观察到系统性或局部毒性效应，表明DSR 2.0具有与标准PD溶液一致的安全性。公司正在推进DSR 2.0的开发，这是一种无钠的葡萄糖/碘代葡萄糖溶液，预计将具有改善的治疗和有利的安全性特征，并拥有强大的知识产权保护。