Propanc Biopharma公司宣布，其首席科学官兼联合创始人Dr Julian Kenyon回顾了PRP（一种针对实体瘤转移性癌症的治疗和预防的酶前体疗法）的独特抗癌效果。PRP疗法通过诱导癌细胞分化，使其不再恶性并自然死亡，从而阻止癌细胞扩散和转移。自2013年以来，Kenyon博士及其联合研究团队发表了五篇科学论文，强调了酶前体对多种实体瘤的作用，包括诱导细胞分化、阻碍实体瘤的血管生成和抑制癌症干细胞（CSC）的形成。PRP疗法由牛胰腺中的两种酶前体——胰蛋白酶原和糜蛋白酶原组成，通过静脉注射给药，对多种肿瘤细胞具有抑制作用。Propanc Biopharma公司致力于开发一种新型方法，通过使用胰腺酶前体来预防实体瘤的复发和转移，针对胰腺、卵巢和结直肠癌患者的癌症干细胞。

一项独立同行评审的研究确认了OligoPhore™递送平台在基于RNA的骨关节炎治疗中的高潜力。研究发现，通过下调JMJD3基因，可以显著减轻关节退化的严重程度。研究使用了纳米颗粒和Altamira的肽基OligoPhore递送平台（也称为“p5RHH”）来局部下调小鼠骨关节炎模型中JMJD3基因的表达。研究结果表明，通过这种策略可以减轻关节炎症，并提出了基于OligoPhore平台的JMJD3抑制作为一种针对关节疾病的新型表观遗传治疗方法的建议。这项研究为骨关节炎的治疗提供了新的思路，有望为患者带来新的治疗选择。

Moleculin Biotech完成了针对软组织肉瘤（STS）肺转移的Annamycin药物的Phase 1b临床试验的安全审查，初步结果显示Annamycin在治疗STS方面具有临床活性。公司决定将推荐剂量（RP2D）定为360 mg/m²，并开始Phase 2临床试验的招募。Annamycin已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。在Phase 1b部分，15名受试者被纳入四个队列，以确定最大耐受剂量和/或RP2D。初步数据显示，Annamycin在治疗STS方面显示出良好的前景，且未观察到心脏毒性。

Acer Therapeutics Inc.与合作伙伴Relief Therapeutics Holding SA宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于ACER-001（苯丙酸纳）用于治疗枫糖浆尿病（MSUD）的IND申请。MSUD是一种罕见的代谢性疾病，由代谢分支链酮酸（BCAAs）的酶复合物缺乏引起，BCAAs是三种分支链氨基酸（亮氨酸、缬氨酸和异亮氨酸）的分解产物。目前，MSUD的唯一治疗方法是终身蛋白质限制饮食。ACER-001的初步2a期开放标签剂量范围试验旨在评估不同剂量的ACER-001对MSUD患者血液中亮氨酸和其他BCAA水平的影响。

Quoin Pharmaceuticals Ltd.近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）对其研发的QRX003在欧洲治疗Netherton综合征（NS）的临床和监管开发提供了全面且建设性的科学建议。这一建议是在Quoin于2022年5月26日向EMA提交简报文件后收到的，EMA缩短了标准审查期，并提供了这一科学建议，无需面对面会议。Quoin首席执行官Dr. Michael Myers表示，将EMA的指导纳入QRX003在美国的开发计划中，有望产生更稳健的数据集，可能最终用于在美国和欧洲寻求监管批准。QRX003目前在美国进行临床试验，评估两种不同剂量的QRX003乳膏与安慰剂乳膏在Netherton患者中的效果。Quoin还建立了全球营销合作伙伴网络，涵盖60个国家，以支持其使命，确保所有患者都能获得其产品。

近期临床前研究显示，长效PASylated nomacopan在治疗干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的地理性萎缩（GA）方面具有潜力，该疾病目前尚无批准的治疗方法。新药代动力学（PK）测量表明，在标准眼科临床前模型中，早期一代PAS-nomacopan（也称为PAS600 nomacopan）玻璃体内注射后的半衰期可以准确预测。这些结果表明，Akari Therapeutics公司正在开发的新一代PAS-nomacopan可能使患者之间注射间隔超过三个月。早期一代PAS-nomacopan的耐受性在标准眼科临床前模型中的多项指标中得到证实。这些新数据显示，延长给药间隔，加上之前展示的数据，表明PAS-nomacopan抑制LTB4可能降低视力威胁性脉络膜新生血管（CNV）的风险，表明PAS-nomacopan可能是一种潜在的新型有效治疗选择。Akari Therapeutics公司正在开发的长效PAS-nomacopan旨在解决GA患者的三个重要未满足需求，包括提供更长的玻璃体内注射间隔、剂量体积对眼内压（IOP）影响较小，以及通过LTB4抑制降低视力威胁性脉络膜新生血管（CNV）的风险。

Equillium公司宣布在第三年度细胞因子药物开发峰会上展示其多细胞因子抑制剂技术和平台，以及细胞因子技术在肿瘤学以外的应用。公司首席科学官Stephen Connelly博士介绍了该平台的数据，包括主要的三特异性抑制性药物EQ101。该药物在治疗肿瘤和炎症性皮肤疾病方面具有创新性，并支持即将进行的临床试验。会议还讨论了EQ101在抑制炎症性皮肤疾病模型中的潜力，以及选择性靶向关键细胞因子的受体水平可能比直接JAK抑制提供更有效和选择性的方法。此外，公司还介绍了其多细胞因子平台，包括EQ101和EQ102，这些药物旨在通过靶向关键细胞因子在受体水平上实现多细胞因子抑制，避免其他治疗类别可能出现的广泛免疫抑制和脱靶安全性风险。

NewAmsterdam Pharma启动了名为BROOKLYN的关键性3期临床试验，旨在评估其新一代口服、低剂量、每日一次的胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂obicetrapib对患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的成年患者的影响。这些患者尽管接受了最大耐受的降脂疗法，但LDL-C水平仍未得到充分控制。该试验的主要目标是评估obicetrapib对LDL-C水平的影响，并包括对空腹脂蛋白（a）、载脂蛋白B（ApoB）和非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）的影响评估，同时还将评估obicetrapib的安全性及耐受性。NewAmsterdam Pharma正在推进obicetrapib的研发，以改变心血管疾病高风险患者的治疗模式，并致力于为患有血脂异常的数百万患者提供便捷、经济的药物。

Astria Therapeutics公司宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的治疗药物STAR-0215获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，并计划在近期启动STAR-0215在健康志愿者中的1a期临床试验。STAR-0215是一种针对血浆激肽释放酶的单克隆抗体抑制剂，旨在为HAE患者提供每3个月或更长时间一次的长效预防治疗。该试验旨在评估STAR-0215的安全性、耐受性、半衰期和血浆激肽释放酶的抑制作用。Astria Therapeutics致力于为患有罕见和特定过敏及免疫疾病的患者和家庭提供改变生活的疗法。

Creative Medical Technology公司宣布，其OvaStem®治疗原发性卵巢功能不全（POI）的试点研究三年随访结果显示，该程序在改善激素功能和生育健康婴儿方面具有显著疗效，且无严重不良反应。OvaStem®是一种专利的门诊程序，利用患者自身的骨髓穿刺物治疗POI。研究数据显示，在治疗患者中，OvaStem®程序在激素功能改善方面达到90%的疗效，在健康婴儿出生方面达到70%的疗效。通常，POI患者自然怀孕的几率仅为5%至10%，必须依赖供卵进行体外受精治疗。公司计划提交论文至同行评审期刊，并在未来的生育医学会议上展示数据。公司总裁兼首席执行官Timothy Warbington表示，OvaStem®试点研究的三年积极数据令人鼓舞，公司期待与从业者合作进一步开发和转化。

Biogen公司宣布，其研发的实验性药物litifilimab（BIIB059）在治疗皮肤红斑狼疮（CLE）的二期临床试验中显示出显著疗效，显著降低了皮肤疾病活动性。该研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。litifilimab通过靶向血液树突状细胞抗原2（BDCA2）受体，减少了炎症介质的产生，如皮肤炎症部位的I型干扰素、细胞因子和趋化因子。Biogen正在推进litifilimab在系统性红斑狼疮（SLE）和皮肤红斑狼疮（CLE）中的后期开发，并计划在今年晚些时候启动一项关键性CLE研究。

科越医药宣布其研发的新一代补体靶向药物KP104获得美国FDA孤儿药认定，用于治疗罕见的危及生命的血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。KP104是一款具有独特作用机制的双功能补体类生物药，能同时抑制旁路和终端补体途径，为PNH患者提供安全有效的治疗。该药设计有延长的半衰期和效力，以及皮下注射的给药方式，让患者有可能在家自我给药。KP104已完成1期临床试验，并即将开始多个适应症的2期临床试验。

Sareum Holdings PLC向英国药品和健康产品监管局提交了SDC-1801的Clinical Trial Authorisation申请，该药物是一款针对多种自身免疫疾病的潜在新疗法，初期聚焦于银屑病。公司计划在2022年启动1期临床试验，并计划在2023年针对银屑病患者开展研究。此外，Sareum继续推进其癌症免疫疗法候选药物SDC-1802的转化研究，并在2022年4月获得了新的欧盟专利，保护SDC-1802分子及其制药制剂作为治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和其他依赖TYK2激酶生存的癌症的疗法。公司现金余额约为430万英镑，并将举行投资者会议，介绍其运营活动和管线进展。

Trevena公司公布了其药物OLINVYK在治疗急性疼痛方面的积极结果，该药物在神经认知功能方面对患者的负面影响低于静脉注射吗啡。公司还与一家大型集团采购组织签订了合同，扩大了OLINVYK的市场覆盖。此外，Trevena还推进了其新型S1P受体调节剂TRV045的临床研究，并进行了资源重组和成本削减，以延长现金流至2023年中。

Cyclerion Therapeutics公司宣布，其研发的口服药物CY6463在治疗稳定型精神分裂症患者的认知障碍方面显示出积极效果。该药物在为期两周的剂量治疗中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件或因不良事件而停药的情况。研究数据表明，CY6463在两周内对认知功能有显著改善，同时在炎症生物标志物上也观察到广泛的积极变化。这些结果支持了CY6463在治疗认知障碍疾病中的进一步开发。公司将于7月28日举行网络研讨会，讨论这些数据。

Kira Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物KP104孤儿药资格，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，由补体系统的过度活跃引起。KP104是一种新型生物制剂，具有独特双重作用机制，旨在选择性阻断补体系统的替代和终末途径。该药物已进入二期临床试验，包括IgA肾病、C3肾小球肾炎、系统性红斑狼疮继发血栓性微血管病和PNH等多种适应症。Kira Pharmaceuticals致力于开发针对补体驱动疾病的变革性疗法。

Plus Therapeutics公司将在2022年神经科学临床试验和脑转移年会中展示其针对复发胶质母细胞瘤和脑膜转移的两种临床试验数据。会议将于8月12日至13日在加拿大多伦多举行。公司将在会上介绍Rhenium-186纳米脂质体（186 RNL）在脑膜转移和复发胶质瘤中的安全性和可行性，并展示相关临床试验的结果。这些数据将有助于评估该药物在治疗罕见和难以治疗的癌症中的潜力。