Telix和 BAMF Health 首次使用 Illuccix®（用于制备锗-68 gozetotide 注射剂的试剂盒）与 uEXPLORER® 全身 PET 扫描仪结合进行前列腺癌成像。在密歇根州大急流城“医疗街”的 BAMF Health，九名前列腺癌患者接受了这一程序。uEXPLORER 是世界上唯一一种能够在一个床位位置捕捉整个人体图像的 3D 扫描仪，允许医生在不到 10 分钟内完成全身 PET 扫描，而传统的 PET/CT 扫描需要 30-40 分钟。这项扫描可能为医生开辟巨大的测试能力，一些医疗机构每天可以使用 uEXPLORER 成像高达 40 名患者。Illuccix 是一种放射性诊断剂，用于前列腺癌患者中 PSMA 阳性病变的 PET 成像，已被美国食品药品监督管理局（FDA）和澳大利亚治疗药品管理局（TGA）批准。

Palisade Bio宣布其三期临床试验已开始招募患者，该试验旨在评估LB1148在成人胃肠道手术后加速恢复肠道功能的效果。LB1148是一种新型口服液体消化酶抑制剂，有望减少腹部粘连并帮助恢复术后肠道功能。该研究预计将招募约600名患者，主要终点是术后恢复上、下消化道功能的时间。LB1148在已完成的两期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，以及显著改善肠道功能恢复和缩短ICU及住院时间的效果。Palisade Bio致力于开发针对术后消化酶损伤引起的急性及慢性胃肠道并发症的疗法。

Mustang Bio公司宣布，其在欧洲进行的LV-RAG1 ex vivo lentiviral基因疗法临床试验中，首名患者成功接受了治疗。该疗法针对RAG1严重联合免疫缺陷症（RAG1-SCID），旨在为患者提供潜在的治疗方案。LV-RAG1是Mustang独家授权的MB-110疗法的关键成分，用于治疗RAG1-SCID。该疗法通过基因修改患者自身的血干细胞，帮助患者建立正常免疫反应。LV-RAG1已获得欧洲药品管理局的孤儿药资格认定，并计划在未来增加更多临床试验地点。

Cortexyme公司宣布其针对阿尔茨海默病和与牙龈卟啉单胞菌相关疾病病理的COR588药物完成了1期临床试验，包括单剂量和多剂量试验。试验结果显示，COR588在25至200毫克的剂量范围内表现出良好的耐受性，无严重不良事件。COR588展现了11至12小时的半衰期，符合每日一次给药，并显示出剂量成比例的药代动力学特征。此外，COR588在10天给药后显示出高中枢神经系统渗透性。Cortexyme计划在8月1日宣布其发展路径、公司名称变更至Quince Therapeutics以及详细的增长战略。

Celularity公司宣布，其新型基因改造自然杀伤（NK）细胞疗法CYNK-101在治疗HER2阳性胃癌和食道胃结合部癌方面获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和孤儿药资格认定。CYNK-101是一种基于胎盘来源的CD34+干细胞衍生的NK细胞治疗候选药物，经过基因改造，表达高亲和力和切割抵抗性CD16（FCGRIIIA）变异体，以增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）。目前，CYNK-101正在进行一项多中心1/2a期临床试验，以评估其在与曲妥珠单抗和派姆单抗联合使用时，作为一线治疗在HER2阳性胃/食道胃结合部腺癌患者中的安全性和初步疗效。

Revance Therapeutics公司在2022年TOXINS国际会议上将展示六篇摘要，其中包括关于其新型肽佐剂RTP004增强BoNT/A核心毒素膜结合能力的数据，以及DaxibotulinumtoxinA注射剂在治疗颈肌痉挛的ASPEN-1 III期临床试验结果。公司副医学事务和科学创新副总裁Conor Gallagher强调了对神经毒素研究的承诺，并展示了其在面部美学和神经毒素类别治疗药物中的创新潜力。此外，公司正在推进DaxibotulinumtoxinA注射剂在美国的监管批准，并评估其在成人上肢痉挛中的应用。Revance还拥有RHA®系列填充剂和OPUL™关系商业平台等高端产品和服务，并与Viatris合作开发BOTOX的生物类似物。

Alnylam Pharmaceuticals公司及其合作伙伴发现，INHBE基因突变与保护免受腹部肥胖和代谢综合征有关，这一发现基于对超过360,000名英国生物样本库参与者的测序数据。研究显示，肝脏表达的INHBE基因中的罕见突变与较低的腰臀比（WHRadjBMI）相关，这是腹部脂肪的指标，与2型糖尿病和冠心病有因果关系。这一发现支持了INHBE作为治疗代谢性疾病的潜在新治疗靶点的可能性。Alnylam计划利用其肝脏IKARIA™平台开发INHBE及其基因产物Activin E的开发候选药物。研究结果表明，靶向INHBE可能对代谢综合征的所有方面产生广泛的有益影响，并可能降低2型糖尿病和冠心病的风险。

Acasti Pharma宣布启动GTX-101的药代动力学（PK）桥接研究，以评估GTX-101与参考药物布比卡因的生物利用度。该研究在48名健康受试者中进行，已获得FDA的反馈和加拿大卫生部的非反对信。GTX-101是一种新型布比卡因盐酸（HCl）配方，通过生物粘附、成膜聚合物进行局部给药，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）相关的疼痛。研究预计将在2022年底完成，并将提供关于剂量和给药频率的重要信息。Acasti认为，GTX-101有潜力成为治疗PHN的非阿片类镇痛药，因为它可能具有更快的起效时间和更长的疼痛缓解持续时间。

Lexicon制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于sotagliflozin的新药申请（NDA），该药是一种正在研究的双重SGLT1和SGLT2抑制剂，用于治疗心力衰竭。FDA已为NDA文件分配了标准审查，并设定了2023年5月的PDUFA目标行动日期。Lexicon首席执行官Lonnel Coats表示，这是将sotagliflozin作为心力衰竭新疗法推向市场的重要一步。该NDA基于SOLOIST-WHF和SCORED两项3期临床试验的结果，旨在降低心力衰竭患者的死亡风险、住院风险和紧急就诊风险。SOLOIST-WHF研究评估了sotagliflozin在近期因心力衰竭恶化而住院的2型糖尿病患者中的心血管疗效。SCORED研究评估了sotagliflozin在2型糖尿病患者中的心血管疗效，这些患者同时患有慢性肾病和心血管疾病风险。两项研究均达到了主要终点，结果显示sotagliflozin的整体耐受性与安慰剂相似。

Tris Pharma成功研发了一种针对7岁及以上患有嗜睡症患者的猫眼症或过度白天嗜睡的氧巴比妥制剂，该制剂有望在现有疗法（如Jazz Pharmaceuticals的XYWAV®和XYREM®系列）的基础上提供显著优势。该制剂利用Tris的专利LiquiXR技术平台和RaftWorks设计，提供独特的氧巴比妥配方，可实现每晚一次的给药和非常低的钠含量。该制剂目前处于研究阶段，尚未获得任何监管机构的批准。Tris氧巴比妥制剂旨在通过提供方便的每晚一次给药和显著降低的钠含量（每9.0克最大钠氧巴比妥等效剂量低于100毫克）来改进现有疗法。基于该制剂相对于现有疗法的显著潜在优势，Tris正在寻求对其独特的氧巴比妥制剂获得孤儿药资格。在人体临床试验中，Tris证明其制剂一剂次的生物利用度约为100%，相当于XYREM®两剂次各4.5克，即9.0克最大剂量。如果获得批准，Tris产品将为患者提供显著优势，患者无需在夜间醒来服用第二剂，并享有非常低钠产品的所有益处。

Soligenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意其针对HyBryte™（合成超icum）治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的初始儿科研究计划（iPSP）。HyBryte™是一种新型光动力疗法，使用安全可见光激活，其活性成分合成超icum是一种强效的光敏剂，可局部应用于皮肤病变，并在16至24小时后通过可见光激活。在完成一项成功的III期临床试验后，Soligenix正在寻求监管批准，并推进HyBryte™在美国的商业化。

ADC Therapeutics公司宣布，其针对AXL的ADC药物ADCT-601在Phase 1b临床试验中首次对患者进行了给药，该试验旨在评估ADCT-601作为单一药物和与吉西他滨联合使用在具有选定晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性。该试验的第一阶段将招募约18名患有肉瘤的患者，这是一种对现有癌症治疗有抵抗力的肿瘤，其中AXL过度表达。ADCT-601是一种由人源化单克隆抗体结合到人类AXL（从BerGenBio获得许可）并使用GlycoConnect™技术（从Synaffix BV获得许可）连接到含吡咯并苯并二氮杂萘（PBD）二聚毒素的连接体组成的药物。在临床前人类癌症模型中，ADCT-601通过AXL介导的PBD二聚毒素弹头的递送，表现出强大的和持久的抗肿瘤活性。ADC Therapeutics是一家商业阶段的生物技术公司，致力于通过其下一代靶向抗体药物偶联物（ADCs）改善癌症患者的生活。该公司正在推进其专有的PBD-based ADC技术，以改变血液恶性肿瘤和实体瘤患者的治疗模式。

Reviva制药公司正在推进其新药brilaroxazine的Phase 3临床试验，用于治疗精神分裂症，目前在美国15个地点进行招募，预计2022年第三季度在欧洲和印度开始招募。已有超过20%的约400名患者被招募。此外，公司预计在2022年第四季度启动针对ADHD和肺动脉高压的Phase 2a临床试验。Reviva的Phase 2数据显示，brilaroxazine可能减轻现有治疗的负面副作用，从而提高患者的治疗依从性。

ProMIS Neurosciences公司在2022年阿尔茨海默病协会国际会议上展示了其抗体疗法PMN310的研究成果。该疗法针对神经退行性疾病中的错误折叠蛋白，特别是阿尔茨海默病中的有毒寡聚体。研究显示，PMN310能够特异性地靶向有毒的β-淀粉样蛋白寡聚体，即使在存在竞争性非毒性种类的条件下也能维持与有毒寡聚体的相互作用。这一特性使其在临床试验中展现出优于其他抗β-淀粉样蛋白抗体的潜力，并可能降低与斑块结合相关的脑肿胀风险。

IN8bio公司宣布，其gamma-delta T细胞疗法INB-100在治疗高风险复发性急性髓系白血病（AML）患者中取得积极进展。首批接受INB-100治疗的3名患者在接受治疗至少一年后仍然存活且无疾病进展，其中两名患者在接受移植后超过两年仍处于形态学完全缓解（CR），第三名患者在接受移植后超过一年仍处于CR。此外，患者的安全性良好，未出现剂量限制性毒性、治疗相关的3级或以上不良事件，包括移植物抗宿主病（GvHD）、细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。IN8bio首席执行官威廉·何将在7月27日在波士顿举行的第三届Gamma-Delta T疗法峰会上讨论这些结果。IN8bio正在进行INB-100的1期临床试验，该试验旨在评估异基因来源的gamma-delta T细胞疗法在经过半相合造血干细胞移植（HSCT）的高风险AML患者中的安全性和耐受性。目前，该试验显示积极趋势，三名患者在接受移植后分别存活26.5、24.2和12.5个月，且未出现治疗相关的严重不良事件。

Pfizer和BioNTech宣布启动了一项随机、主动对照、观察者盲法 Phase 2 研究来评估一种增强型COVID-19 mRNA疫苗候选产品在30 µg剂量水平下的安全性、耐受性和免疫反应。该下一代双价COVID-19疫苗候选产品BNT162b5包含编码增强型前融合刺突蛋白的RNA，针对SARS-CoV-2原始菌株（野生型）和Omicron变异株。增强型刺突蛋白旨在增加免疫反应的幅度和广度，以更好地保护免受COVID-19的侵害。这是公司计划作为长期科学COVID-19疫苗战略的一部分，评估的多个增强型疫苗候选产品中的第一个，旨在产生更强大、更持久和更广泛的免疫反应，以对抗SARS-CoV-2感染及其相关COVID-19。BNT162b5将在一项美国基于的研究中进行评估，该研究招募了大约200名18至55岁的参与者，这些参与者至少在首次研究访问前90天接种了一剂美国授权的COVID-19疫苗。参与者将根据他们进入研究前接种COVID-19疫苗的最后剂量已过去的时间进行分层（三个月至六个月或超过六个月）。该研究不包括安慰剂（无活性成分的注射剂）。Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗，BNT

Editas Medicine公司宣布，在治疗严重镰状细胞性贫血（SCD）的RUBY临床试验中，对首位患者进行了EDIT-301药物的剂量，并确认了成功的中性粒细胞和血小板植入。这是该公司工程化AsCas12a酶首次在临床试验中用于编辑人类细胞。美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对RUBY试验的部分临床暂停，允许公司在未来的营销申请中包含疗效数据。此外，EDIT-301还在一项针对输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者的临床试验中进行了研究，准备启动Phase 1/2 EDITHAL临床试验，以评估EDIT-301治疗TDT的安全性和耐受性。