HOOKIPA Pharma公司开发的基于其专有猴痘病毒平台的免疫疗法HB-300，针对前列腺癌靶点PAP和PSA，获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其新药研究申请（IND）的批准。HB-300是一种针对转移性去势抵抗性前列腺癌的交替型、双载体复制猴痘病毒免疫疗法，使用淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒和皮钦迪病毒作为病毒骨架，每个载体表达两种前列腺癌特异性抗原，PAP和PSA。该疗法旨在针对靶抗原集中免疫反应，已在临床前肿瘤模型中显示出诱导强大的抗原特异性T细胞反应和抗肿瘤活性的能力。同时，HOOKIPA的药物主文件（DMF）也获得FDA接受，这有助于缩短从完成临床前研究到临床项目进入的时间。前列腺癌是男性最常见的癌症之一，转移性去势抵抗性前列腺癌的治疗选择有限，五年生存率仅为30%。

Sling Therapeutics公司宣布，其研发的口服小分子IGF-1R抑制剂linsitinib已进入全球性2b期临床试验，用于治疗甲状腺眼病（TED）。该试验在美国、加拿大、英国和欧洲进行，旨在评估linsitinib在治疗活动性、中重度TED中的安全性、药代动力学和疗效。TED是一种影响约每年2万名美国人的致残性自身免疫疾病，在欧洲也有类似发病率。该病导致眼后纤维组织过度生长，引起眼睑红肿、眼突、疼痛、复视等症状。Sling Therapeutics公司表示，linsitinib有望显著减轻治疗负担，改善患者生活质量。该试验计划招募75名患有Graves病或自身免疫性Hashimoto甲状腺炎的成年TED患者，使用linsitinib口服治疗24周，主要终点为参与者眼突反应率。

Philogen公司宣布，其针对局部晚期黑色素瘤的Nidlegy™三期欧洲临床试验已招募214名患者，符合研究方案。该研究是一项国际多中心、随机、对照的平行组研究，旨在评估Nidlegy™作为新辅助治疗（手术前）的疗效和安全性，并与仅采用标准治疗（手术+已批准的辅助药物）进行比较。研究的主要终点是无复发生存期，次要终点包括总生存期、局部无复发生存期和远处无转移生存期，以及安全性。Philogen首席执行官Dario Neri教授表示，他们很高兴在预期时间内完成了214名患者的招募，Nidlegy™在非黑色素瘤皮肤癌中也显示出强大的治疗活性，并正在欧洲和美国进行六项其他具有关键潜力的临床试验。

AbbVie和Allergan Aesthetics宣布，将在即将于新奥尔良举行的TOXINS 2022会议上展示超过30篇摘要，包括7篇大会报告。这些摘要将涵盖BOTOX和BOTOX Cosmetic在多个适应症中的临床研究、健康经济学、临床前研究和真实世界使用数据。会议将重点介绍BOTOX在慢性偏头痛、儿童神经源性逼尿肌过度活动、过度活跃膀胱、颈肌痉挛和痉挛中的应用，以及BOTOX Cosmetic在治疗中重度额头纹、眼角纹和眉间纹的研究结果。此外，公司还将分享关于面容美容医学的进展，包括一项针对咬肌肥大患者进行的2b期研究的调查结果。

Ashvattha Therapeutics宣布其研发的羟基树状大分子治疗药物OP-101在治疗严重COVID-19患者中取得显著成效。该药物在Phase 2a临床试验中显示出降低炎症和神经炎症标志物、改善临床结果的效果。研究结果表明，OP-101能够提高患者的生存率，降低机械通气或死亡的风险，并减轻神经元损伤。此外，该药物在治疗过程中未出现药物相关的不良事件。这些研究结果发表在《科学转化医学》期刊上，为羟基树状大分子治疗药物在治疗严重COVID-19患者中的潜力提供了有力证据。

Enzychem Lifesciences在2022年辐射研究学会（RRS）年会上，将展示其领先研究化合物EC-18在治疗胃肠道急性辐射综合征方面的潜力。该化合物通过抑制小鼠的坏死性凋亡，改善了肠道组织的病理学，促进了胃肠道功能的恢复。会议将在夏威夷瓦胡岛举行，具体时间为10月19日下午5:15至6:30（夏威夷标准时间），由Yong Jae Kim和Jinseon Jeong两位博士主讲。Enzychem Lifesciences是一家专注于开发针对癌症、代谢和炎症疾病患者的口服小分子疗法的临床阶段生物制药公司，总部位于韩国，并在美国设有办公室。

Navidea Biopharmaceuticals公司宣布，其与麻省总医院和哈佛医学院合作的研究成果在《感染病学杂志》上发表。该研究探讨了HIV患者与非HIV患者中巨噬细胞特异性动脉炎症的关系，发现HIV患者表现出更高的动脉炎症水平。研究使用Tc99m tilmanocept成像技术，发现HIV患者的非钙化斑块与动脉炎症和特定炎症标志物水平相关。这一发现可能有助于识别新的免疫调节疗法，以降低HIV患者的心血管疾病风险。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准NULIBRY在欧洲联盟（EU）上市，用于治疗钼辅因子缺乏症（MoCD）A型患者，这一建议基于目前收集到的疗效和安全性数据与自然史研究数据的比较。NULIBRY的上市申请预计将在今年晚些时候由欧洲委员会（EC）作出决定，如果获得批准，NULIBRY将成为欧盟首个也是唯一获批准用于治疗MoCD A型患者的疗法。MoCD A型是一种极为罕见且进展迅速的遗传性疾病，通常在婴儿中迅速进展，中位总生存年龄约为四岁。NULIBRY是BridgeBio公司首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗药物；Sentynl公司在2022年3月获得了NULIBRY的全球权益。BridgeBio Pharma和Sentynl Therapeutics共同宣布，CHMP已推荐批准NULIBRY（注射用 fosdenopterin）作为治疗MoCD A型患者的首选用药，该病是一种全球影响不到150名患者的罕见且进展迅速的疾病，中位生存期为四年。

Veru Inc.宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）同意支持加速审查其sabizabulin治疗住院COVID-19患者的高风险急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的上市许可申请。Veru计划尽快提交申请。sabizabulin是一种口服、首次上市的新化学实体，具有抗炎和抗病毒特性，在针对高风险ARDS和死亡的住院COVID-19患者的III期临床试验中显示出临床意义和统计学上显著的死亡减少。此外，Veru还在进行乳腺癌和前列腺癌的研究，包括enobosarm和VERU-100等药物。公司还拥有两个商业性性健康产品：ENTADFI™胶囊和FC2女性避孕套。

PolyPid公司宣布，其研发的D-PLEX 100药物在预防高风险患者腹部手术后切口感染方面的二期临床试验数据将在2022年8月7日至9日在密歇根州马凯特岛Grand Hotel举行的Midwest Surgical Association 2022年度会议上进行口头报告。该报告由PolyPid的高级医学总监Anthony J. Senagore，M.D.进行，主题为“在多风险因素的患者中进行结直肠癌手术时，通过局部给药D-PLEX 100降低手术部位感染”。PolyPid公司致力于通过其专利PLEX技术，将活性药物成分与药物结合，实现药物在数天至数月内的精确释放。D-PLEX 100目前处于三期临床试验阶段，用于预防软组织腹部和胸骨手术部位感染。此外，公司还在进行OncoPLEX的预临床研究，旨在治疗实体瘤，包括胶质母细胞瘤。

Athira Pharma参加2022年阿尔茨海默病协会国际会议，展示其研发的针对神经退行性疾病的小分子药物fosgonimeton（ATH-1017）的临床研究数据和预临床数据，包括在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的Phase 2证明性概念研究，并参与讨论新型治疗阿尔茨海默病的方法。会议期间，公司还将展示其HGF/MET信号通路正调节剂平台，旨在治疗认知障碍和神经保护。

Medexus药业及其战略合作伙伴medac宣布，medac已向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了treosulfan的新药申请（NDA）。该申请旨在将treosulfan与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的预处理方案。此次提交包括对数据文件和支持信息的更新，以回应FDA对4月2022年NDA重新提交的信息请求。如果FDA认为回应完整，则NDA重新提交的审查时钟将从提交完整回应的日期开始。Medexus首席执行官Ken d’Entremont表示，他们期待treosulfan在美国的批准，并认为treosulfan在美国市场具有巨大潜力。如果FDA批准，预计treosulfan将对Medexus的总收入产生重大影响。Medexus已将treosulfan在加拿大商业化，并正在美国进行监管审查。

中国杭州，2022年7月25日——国家药品监督管理局（NMPA）有条件批准了抗PD-1单克隆抗体Puyouheng（HX-008，pucotenlimab注射剂）在中国上市，用于治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的晚期实体瘤患者。该批准基于一项多中心、开放标签的II期临床试验，主要研究终点为独立审查委员会（IRC）根据RECIST1.1评估的客观缓解率（ORR）。截至2021年12月4日，共有100名经组织学确诊的晚期实体瘤患者被纳入研究，他们每3周静脉滴注200毫克pucotenlimab。ITT人群的中位随访时间为22.5个月，ORR为49.0%（95% CI：38.86%，59.20%），包括9例完全缓解（CR）和40例部分缓解（PR）。在先前接受过三联疗法（氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康）失败的结直肠癌患者亚组中，ORR为50.0%（95% CI：31.30%，68.70%）。研究结果表明，pucotenlimab单药治疗对先前标准治疗失败的MSI-H/dMMR晚期实体瘤患者安全有效。临床研究数据优秀，为患者带来了新的治疗希望。

Matinas BioPharma宣布，EMA的COMP委员会已批准MAT2203作为孤儿药物产品，用于治疗隐球菌病，该产品此前已获得美国FDA的孤儿药、合格传染病产品(QIDP)和快速通道指定。Matinas正在准备进行关键性3期临床试验，以评估MAT2203在治疗隐球菌性脑膜炎患者中的效果。该孤儿药物指定意味着MAT2203有望获得10年的欧盟市场独占权，以及EMA申请费用的减免等好处。此外，MAT2203还被FDA指定为QIDP，用于治疗侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病和免疫抑制治疗引起的侵袭性真菌感染的预防。Matinas BioPharma致力于利用其LNC平台技术开发新型药物，其产品线包括MAT2203和MAT2501，以及与多家全球制药公司的合作关系。

2022年7月，恒驭生物宣布完成A+轮融资，由国方资本领投，海邦投资跟投，老股东承树投资继续加持。本轮融资将用于产能扩建、技术与合规体系完善，以及质量检测试剂盒产品与基因治疗相关临床药学研究平台的建立。恒驭生物致力于成为高标准的生物安全行业标杆CXO企业，其团队规模已近百人，拥有丰富的项目申请和管理经验。公司已完成产能建设的2.0优化升级，在国内多地建设完成BSL-2级实验室，总计6000+平米的高规格检测中心、研发中心等场地。恒驭生物严格遵循GLP、GMP、CNAS、ISO9001要求，与国内外60余家知名药企展开稳定合作，提供创新生物药全流程的生物安全相关检测及验证服务。创始人朱向莹博士表示，恒驭生物愿与合作伙伴一起，努力成为令人信赖的生物创新药质量守护者。投资方国方资本、海邦投资和承树投资均对恒驭生物的发展前景表示看好，并对其服务理念和技术能力给予认可。

Daiichi Sankyo和AstraZeneca宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受ENHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗既往接受过转移性治疗方案的成人HER2低表达（免疫组化（IHC）1+或IHC 2+/原位杂交（ISH）阴性）乳腺癌患者。该申请获得优先审评资格。ENHERTU是一种专门设计的HER2靶向抗体药物偶联物（ADC），由Daiichi Sankyo和AstraZeneca共同开发和商业化。FDA对ENHERTU的优先审评是基于DESTINY-Breast04试验的结果，该试验显示ENHERTU在既往接受过治疗的HER2低表达乳腺癌患者中表现出优于标准治疗的疗效。ENHERTU的安全性与之前临床试验一致，未发现新的安全担忧。

欧洲委员会批准了Karyopharm Therapeutics Inc.和美纳里尼集团共同研发的口服核输出蛋白1抑制剂NEXPOVIO®（塞利尼索）上市，用于治疗既往接受过一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。该药物与硼替佐米和低剂量地塞米松联合使用，此前已获得积极评审意见。NEXPOVIO®在欧盟所有成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和北爱尔兰均有效。该批准基于3期波士顿研究结果，显示与标准治疗方案相比，NEXPOVIO®联合SVd方案可显著降低疾病进展或死亡风险。Karyopharm总裁表示，此次批准为多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，并期待与美纳里尼合作在欧洲进行商业化。