Ozgene和Gen-H宣布合作，共同支持Ozgene新推出的OzBIG靶向人源化能力。Ozgene是一家位于澳大利亚珀斯的私营CRO，为全球学术和商业研究人员提供定制基因工程小鼠。Gen-H是一家位于德国海德堡的私营CRO，提供基因工程细菌克隆和E. coli菌株。此次合作利用两家公司的专业知识，使开发具有靶向修饰的复杂小鼠模型成为可能，修饰范围可达240 kb的鼠基因组，用于基础科学、人类疾病和药物发现与开发研究。OzBIG是一种针对基因靶向技术的进步，旨在生成具有20至240 kb基因组替换和插入的鼠模型。OzBIG大幅扩展了可用于人源化的基因集，通过使90%的鼠基因组基因实现人源化，而标准基因靶向技术只能实现10%。OzBIG结合了传统的基因靶向技术与Ozgene开发的筛选平台，高效生成携带修饰的ES细胞克隆，目前上限为240 kb，无需使用外源重组酶如CRISPR。

Karyopharm Therapeutics Inc.和Menarini集团宣布，欧洲委员会已授予NEXPOVIO（selinexor）全面市场授权，用于治疗至少接受过一次先前治疗的骨髓瘤患者。该授权基于3期BOSTON研究的积极结果，该研究显示每周一次的SVd方案与标准双周Vd方案相比，显著降低了疾病进展或死亡的风险。NEXPOVIO现在在欧洲联盟的所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和北爱尔兰有效。Stemline Therapeutics B.V.将负责在欧洲的所有商业化活动。

Olema Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型口服完全雌激素受体（ER）拮抗剂（CERAN）和选择性ER降解剂（SERD）OP-1250快速通道资格，用于治疗经过至少一线内分泌治疗（其中至少一线联合CDK4/6抑制剂）后进展的ER阳性（ER+）、HER2阴性（HER2-）转移性乳腺癌。OP-1250目前正在一项正在进行中的1/2期临床试验中作为单药治疗，并在1b期临床试验中与palbociclib联合使用，治疗复发、局部晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌。Olema首席执行官表示，获得FDA的快速通道资格是开发项目的重要里程碑，突显了OP-1250在解决晚期ER+/HER2-乳腺癌女性未满足的医疗需求方面的潜在临床效用。Olema将致力于与FDA紧密合作，优化和加速开发项目，以期尽早将OP-1250提供给患者。快速通道是FDA旨在促进治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物开发的程序。获得快速通道资格的药物候选品在整个药物开发过程中有资格与FDA进行更频繁的沟通，以加快药物的开发、审查和潜在批准。此外，如果满足相关标准，该资格还允许进行滚动和/或优先审查其营销申请

Skye Bioscience宣布推进其治疗青光眼的专利合成大麻素衍生物SBI-100 Ophthalmic Emulsion的二期临床试验，并选择NextPharma作为其临床试验材料的合同制造组织（CMO）。NextPharma是一家领先的欧洲制药合同开发和制造组织，拥有全球九个制造基地，擅长固体、半固体和非无菌及无菌液体产品制造。NextPharma的CEO Peter Burema表示，公司期待与Skye建立长期合作关系。Skye的CEO和董事长Punit Dhillon表示，NextPharma不仅拥有制造商业批准药物的专业知识，还擅长处理受控物质，这对Skye的项目非常有价值。Skye计划在2022年第四季度提交美国二期临床试验的IND申请，预计2023年上半年开始二期研究，并在2023年底报告最终数据。SBI-100 OE是一种具有新颖分子结构和配方的合成大麻素衍生物，旨在提高眼部组织渗透性和CB1R激动剂的局部递送效果。

Nanomix Corporation与以色列医疗诊断分销商Biotron Ltd.达成分销协议，将在以色列市场推广和分销Nanomix eLab系统，包括Nanomix S1 Panel卡式盒和未来新产品的卡式盒。该系统旨在提供快速、准确、定量信息，支持早期患者诊断，对改善败血症患者预后具有全球性意义。Nanomix eLab系统具有结果快、成本低、便携性强等特点，S1 Panel卡式盒能从单一静脉全血或血浆样本中提供定量测试结果，有助于快速诊断严重感染。Biotron Ltd.致力于提供创新诊断产品，支持医院和患者改善医疗结果。

Soligenix公司宣布，其针对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的HyBryte™（合成超冰）治疗药物在《美国医学会杂志》皮肤病学分册上发表的3期临床试验结果。该研究显示，HyBryte™治疗显著减少了病变大小，且疗效随治疗周期延长而提高。该研究是迄今为止CTCL领域最大的双盲、随机、安慰剂对照试验，为满足这一未满足的医疗需求提供了重要进展。HyBryte™是一种新型光动力疗法，使用安全可见光进行激活，具有良好的安全性和耐受性。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药和快速通道指定。

Yuyu Pharma宣布开始一项针对干眼症（DED）患者的二期临床试验，评估其新型合成肽YP-P10的安全性和疗效。YP-P10具有抗炎和促进伤口愈合的特性。该研究名为ICECAP，在美国七个地点进行，招募240名患者。YP-P10眼科溶液已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，使Yuyu Pharma能够启动这项研究。干眼症是一种常见的疾病，尽管已有近20年的治疗选择，但仍难以治疗。YP-P10眼科溶液有望为干眼症患者提供更多缓解。

Oncopeptides AB宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将于2022年9月22日举行公开咨询会议，讨论Pepaxto®（美法仑氟苯酰胺）的益处与风险。此前，Oncopeptides已撤销了2021年10月22日请求在美国自愿撤回Pepaxto新药申请（NDA）的信函。这一决定基于对3期OCEAN研究异质性总生存数据、与泊马力的头对头比较以及其他相关临床试验的全面分析。Oncopeptides与FDA进行了对话以审查数据。此次ODAC会议旨在讨论Pepaxto的总体益处与风险概况。Oncopeptides是一家专注于难治性血液病疗法的生物技术公司，其PDC平台开发的Pepaxto®（美法仑氟苯酰胺）在美国获得加速批准，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。

Clarity Pharmaceuticals完成了一项针对未治疗的晚期前列腺癌患者的64Cu-SAR-bisPSMA诊断药物候选产品的Phase I PROPELLER临床试验的招募工作。共有30名患者在澳大利亚多个临床中心参与，由悉尼圣文森特医院的Louise Emmett教授领导。公司预计将在未来几个月内报告试验的初步结果，这些数据将指导在美国进行的一项计划中的注册性Phase III临床试验。Clarity的SAR-bisPSMA产品是一种新型靶向铜治疗诊断剂，其独特之处在于将两个PSMA结合基序与Clarity的专有SAR技术结合，以安全地容纳铜同位素。该产品有望在癌症诊断和治疗中提供新的优势。

在为期12个月的长期开放标签III期临床试验中，72名85名患有癫痫发作群的成年患者在使用VALTOCO®（地西泮鼻喷剂）后，生活质量（QoL）得分稳定或提高，显示出临床重要改善。研究显示，减少癫痫发作的担忧和改善社交功能是最显著的结果。这是首次有研究评估QoL作为癫痫发作群患者潜在次要终点。Neurelis公司开发的VALTOCO®已获得FDA批准，用于治疗癫痫患者的急性频繁发作，包括癫痫发作群和急性重复性发作。Neurelis公司还在开发其他治疗癫痫和相关神经疾病的药物。

韩国制药公司Daewoong Pharmaceutical的新药DWN12088，用于治疗特发性肺纤维化，获得美国FDA的快速审批通道，成为首个获此殊荣的韩国药企。该药在临床试验中展现出良好的抗纤维化效果和肺功能改善，有望加速开发进程。特发性肺纤维化是一种罕见且难以治疗的肺部疾病，目前市场需求巨大。DWN12088作为全球首个PRS抑制剂，有望成为该领域的游戏改变者，预计将迅速进入全球市场，并在未来几年实现强劲增长。

Ampligen®（rintatolimod）在胰腺癌患者系统化疗后的维持治疗中展现出良好的活性，新数据进一步验证了其在晚期胰腺癌治疗中的潜力。Erasmus Medical Center的C.H.J. van Eijck教授在荷兰厄梅洛举行的第5届荷兰多学科胃肠肿瘤大会上报告了新数据，显示Ampligen在晚期胰腺癌患者中的生存率有所提高。AIM ImmunoTech Inc.计划开展一项名为AMP-270的2期临床试验，以评估Ampligen作为晚期胰腺癌治疗的潜力。该试验将招募约90名患者，在美国和欧洲的30个中心进行。Ampligen目前作为单药疗法在荷兰Erasmus Medical Center的早期访问计划（EAP）中使用，并计划在2022年启动2期临床试验。

Rheos Medicines公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其MALT1抑制剂RHX-317的IND申请的“研究可继续进行”信函，标志着该公司在治疗自身免疫和炎症性疾病领域的重要里程碑。RHX-317的Phase 1临床试验将在健康志愿者中评估其安全性、药代动力学和药效学反应，旨在开发一种新型治疗策略，治疗包括慢性移植物抗宿主病（cGVHD）在内的自身免疫和炎症性疾病。Rheos Medicines计划在2022年下半年启动该试验，并利用其MetPM™平台，结合免疫代谢网络知识，推动针对复杂自身免疫和炎症性疾病，包括cGVHD的精准治疗。

Soleno Therapeutics公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就DCCR（diazoxide choline）长效片剂治疗普拉德威利综合症（PWS）的开发进行了沟通。FDA认可了C602研究提议的随机撤药阶段的数据可能有助于解决其对总体疗效数据的充分性的担忧。Soleno计划在当前季度开始随机撤药阶段，预计2023年第一季度将获得主要数据。DCCR是一种新型长效剂型，每日一次给药，其活性成分diazoxide已在其他罕见疾病中使用了数十年。C602研究是DESTINY PWS研究的开放标签扩展研究，该研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。普拉德威利综合症是一种罕见疾病，其特征症状是食欲过盛，严重影响患者及其家庭的生活质量。目前尚无批准的疗法来治疗该疾病的食欲、代谢、认知功能或行为方面的问题。

日本大塚制药宣布，一项全球性2期临床试验已开始，该试验旨在评估DS-7300在经过治疗的广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者中的疗效和安全性。DS-7300是一种针对B7-H3的潜在首创抗体偶联药物（ADC），由大塚制药发现并开发。肺癌是全球第二常见癌症，也是癌症相关死亡的主要原因，其中在美国有高达14%被归类为SCLC。大多数SCLC患者被诊断为广泛期疾病，5年生存率低至3%，突显出对更有效治疗选择的重要需求。B7-H3在多种癌症类型中过度表达，包括SCLC，其过度表达与某些癌症的预后不良相关，使其成为有希望的疗法靶点。该2期试验将评估DS-7300两种剂量（8 mg/kg或12 mg/kg）在至少接受过一线铂类化疗的广泛期SCLC患者中的疗效和安全性。主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期、缓解持续时间、总生存期、响应时间、疾病控制率、研究者评估的ORR、药代动力学、免疫原性和安全性。该试验将在亚洲、欧洲和北美招募约80名患者。DS-7300是一种正在研究中的药物，尚未在任何国家获得批准，其安全性和有效性尚未得到证实。

欧洲委员会批准了Eiger生物制药公司针对儿童和年轻成人Hutchinson-Gilford progeria syndrome（HGPS）和processing-deficient progeroid laminopathies（PL）的Zokinvy®（lonafarnib）药物上市，这是首个针对罕见疾病progeria的治疗药物。Zokinvy能够显著延长HGPS患者的平均寿命，降低死亡风险。该药物在欧洲27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。Eiger公司致力于为全球未得到充分治疗的病人提供创新药物，此次批准标志着公司在药物研发方面的重大成就。

Alvotech公司宣布启动AVT03（地诺单抗）的药代动力学研究，该药物是Prolia®和Xgeva®的生物类似物。该研究旨在评估AVT03与Prolia®在健康成年男性受试者中的药代动力学、安全性和耐受性。Prolia®和Xgeva®主要用于治疗骨质疏松症和预防骨骼相关事件。2021年，Prolia®和Xgeva®的全球销售额接近53亿美元。Alvotech目前拥有8个产品和候选产品，针对自身免疫疾病、眼科疾病、骨质疏松症、呼吸系统和癌症治疗。其中，四个产品已上市或进入临床试验阶段。