ADC Therapeutics公司宣布，在瑞士洛桑启动了名为LOTIS-9的二期临床试验，该试验评估ZYNLONTA（loncastuximab tesirine-lpyl）与利妥昔单抗（Lonca-R）联合治疗未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的不适和虚弱患者。这项研究针对80岁及以上、无法耐受标准治疗的DLBCL患者，旨在评估Lonca-R的疗效和耐受性。ZYNLONTA是一种针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），已获美国FDA批准用于治疗经过多线治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。ADC Therapeutics正在推进其基于PBD的ADC技术，以改善癌症患者的治疗。

Novartis已完成关键性3期Lp(a) HORIZON临床试验的受试者招募，共有8,325名患者参与。该试验旨在评估pelacarsen在降低心血管疾病患者心血管事件方面的安全性和有效性。pelacarsen是一种旨在抑制肝脏中apolipoprotein(a)生产的实验性反义药物，旨在降低升高的脂蛋白(a)水平，这是心血管疾病和钙化主动脉瓣狭窄的独立、遗传性风险因素。目前，没有批准的药物疗法可以有效降低心血管疾病和升高的Lp(a)水平的超过800万患者的Lp(a)水平。预计2025年将公布该研究的初步数据。

Karyopharm Therapeutics公司宣布，其新型口服药物eltanexor在治疗骨髓增生异常综合征（MDS）方面获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定和欧洲委员会（EC）的孤儿药认定。eltanexor是一种选择性核输出抑制剂（SINE）的实验性化合物，正在研究用于治疗复发性或难治性MDS患者。FDA的快速通道认定旨在加速治疗严重疾病和未满足医疗需求的药物的开发和审查。孤儿药认定则旨在促进针对罕见疾病药物的研制。Karyopharm正在对eltanexor进行一项开放标签的1/2期研究，以评估其在复发性/难治性MDS患者中的疗效。MDS是一种由于骨髓功能不良而导致的血液成分无效产生的疾病，有进展为急性髓系白血病的风险。目前，约15,000名美国人和14,000名欧盟居民预计将在2022年被诊断出中等至高风险MDS。eltanexor有望为这些患者提供新的治疗选择。

Cardior Pharmaceuticals宣布在多中心二期临床试验中为首个患者注射了CDR132L，该药物是一种基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂，旨在评估其在280名心肌梗死后左心室射血分数降低的患者中的疗效和安全性。CDR132L针对的是miR-132，这是病理心脏重塑过程中的关键调节因子。心肌梗死后心脏重塑是导致心力衰竭的致命后果，而心力衰竭是全球死亡的主要原因之一。CDR132L是首个进入心脏疾病二期研究的ncRNA疗法。该研究旨在评估CDR132L在心肌梗死后心力衰竭患者中的安全性和有效性，主要终点是左心室射血分数的变化。Cardior致力于开发基于RNA的治疗方法，以预防、修复和逆转心脏疾病。

Dot Compliance宣布获得23百万美元B轮融资，由以色列增长伙伴（IGP）领投，现有投资者Vertex Ventures和TPY Capital参与。此次融资使公司总融资额达到3300万美元。资金将用于加速其质量管理系统（QMS）的需求推动下的高速增长，提供针对制药和医疗器械公司的成本效益高的即用型质量与合规解决方案。Dot Compliance利用Salesforce.com平台，提供灵活且可扩展的解决方案，帮助生命科学组织快速部署，提高创新产品的开发、生产和合规性。公司计划利用资金扩大全球影响力，投资于创新产品，并支持客户数字化旅程。

Siolta Therapeutics宣布在名为“adored”的1b/2期临床试验中，首次对新生儿进行了STMC-103H的给药。STMC-103H是一种基于微生物组的创新疗法，旨在预防特应性疾病。该研究旨在评估STMC-103H在新生儿和婴儿中的安全性、耐受性和初步疗效，以预防特应性疾病的发作。这是首个针对新生儿预防特应性疾病的临床试验，目前正在进行中。STMC-103H是一种活菌生物疗法，含有多种细菌，这些细菌在易患过敏性疾病的新生儿肠道微生物组中含量较低。该研究旨在评估STMC-103H在预防特应性疾病方面的潜力，特别是对于有过敏性疾病家族史的新生儿。

勃林格殷格翰在中国正式推出马胃溃疡专用药物骏卫保，该药已在2021年获得中国农业农村部批准。骏卫保作为全球广受欢迎的马专用胃溃疡药物，能有效抑制胃酸，促进溃疡自愈，预防马胃溃疡综合征。中国马匹存栏量居世界第五，马产业正蓬勃发展，骏卫保的上市将提升马匹健康和运动表现，助力中国马业发展。勃林格殷格翰通过进博会展示马业务，并致力于提升马匹健康认知，未来将继续推动创新产品和解决方案在中国市场的发展。

投资公司Oxford Science Enterprises近期筹集近3亿美元新资金，累计融资总额达10亿美元，专注于生命科学领域初创企业，与牛津大学紧密合作。公司核心投资组合涵盖生命科学、健康技术和深科技，投资企业如Vaccitech、Base Genomics和OMass Therapeutics等，其中Vaccitech参与开发的“牛津-阿斯利康疫苗”已在20个国家投入使用。Oxford Science Enterprises自2015年成立以来，已向80多家公司投资近5亿英镑，其中2家上市，5家完成交易退出。本轮新资金将用于投资牛津大学新分支机构及生物科学初创公司。

GenSight Biologics公司宣布，经过5年的跟踪研究，接受LUMEVOQ®（GS010）基因治疗注射的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者视力持续显著改善。与未接受治疗的患者视力趋势相比，这些发现与LHON的自然结果有显著差异。RESTORE（CLIN06）长期跟踪研究的数据显示，治疗在5年的跟踪期间被良好耐受。5年的疗效和安全性数据显示了显著的持久性证据，比通常提交的基因治疗数据包更广泛。研究结果显示，接受治疗的患者在5年后与治疗前的最低点相比，视力有了持续改善。GenSight Biologics的首席医疗官Magali TAIEL表示，这些数据与临床专家的信念一致，即基因治疗的效果在给药后不会减弱。RESTORE是一项针对罕见疾病治疗的大型长期跟踪研究，共有62名患者接受邀请并完成了研究。所有患者均因ND4线粒体基因突变导致的LHON而受到影响，在一侧眼睛接受了LUMEVOQ®的玻璃体注射，另一侧眼睛接受了安慰剂注射。关于LUMEVOQ®（GS010；lenadogene nolparvovec）的欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请正在进行中，预计2023年第三季度将作出决定。商业

Sequana Medical NV与Kreos Capital VI (UK) Limited签订了一项1000万欧元的贷款协议，用于一般营运资金需求，并允许公司在未来追加最多1000万欧元的贷款。这笔贷款将帮助公司实现其创新疗法alfa pump®和DSR®的关键里程碑，旨在改善肝硬化和心力衰竭患者对药物耐药性液体超负荷的治疗。贷款协议包括一系列费用和条款，如交易费、贷款偿还费、董事观察员任命等。Sequana Medical NV是一家专注于治疗药物耐药性液体超负荷的先驱公司，其疗法旨在为患者提供临床和生命质量上的重大益处。

北京昆迈医疗科技有限公司完成数千万元Pre-A轮融资，由纳通科技集团领投，峰瑞资本跟投，用于完善技术团队、加大研发投入并扩充管线。公司专注于脑磁图（MEG）领域，创始人盛经纬博士毕业于北京大学医学物理专业，首席科学家高家红教授为北京大学医学物理和工程实验室主任。昆迈医疗研发的基于量子传感技术的新型脑磁图已完成科研装机，临床产品样机进入注册申报阶段，有望明年上市。公司自主研发的量子脑磁图系统包含磁探测、磁屏蔽和磁反演技术，具有高灵敏度、小型化等特点，可应用于神经和精神疾病的临床辅助诊断。昆迈医疗计划通过三步走战略，推动脑磁图在基础科研和临床领域的应用，并开发可穿戴脑磁图技术，面向脑机接口和人工智能等前沿研究领域。

阔然生物医药科技（上海）有限公司（阔然基因）宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资，由国盛富瑞领投，锦沄商汇担任融资顾问。资金将用于推动下一代病理技术（NGP）和IVD产品的申报注册，加速产品上市。阔然基因是一家专注于下一代病理诊断、中枢神经系统肿瘤及肝胆肿瘤体外诊断产品的领先企业，拥有48+种检测产品，已进行6款IVD产品的申报注册储备，并与500家医疗机构合作。公司创始人卜令斌强调其研发立项和营销策略，以及NGP+NGS技术创新。国盛富瑞总经理张守忠表示，阔然基因致力于提供一站式分子诊断解决方案，并与高校、企业、科研机构及三甲医院合作。阔然基因采用“LDT+IVD、NGP+NGS”的独特模式，在LDT产品基础上注册申报IVD产品，并布局NGS市场。公司计划成为国内首家实现多重荧光免疫组化技术商业化落地的企业，并已开发7款检测产品。

乐准智芯宣布完成A轮融资，资金将用于建设自动化芯片生产线，研发“一卡多检”生物芯片及检测仪器，开拓市场。乐准智芯是体外诊断领域的生物芯片代表企业，致力于用生物芯片实现对蛋白和核酸的多重精准检测。公司创始人邬鹏程表示，公司突破了生物芯片批量化生产和成本控制问题，实现了全血化学发光，获得了三诺生物、深圳瑞享源的投资。乐准智芯已建立50多人的专业团队，攻克了微量滤血和精确加样、多反应腔精确分样等关键技术难题，成功实现了生物芯片大批量生产。公司开发的“一卡多检”化学发光生物芯片能够在一张芯片上同时做6个化学发光全流程项目，并计划开发一台1小时可检测720个测试的大型化学发光仪和一台1小时可检测90个测试的小型化学发光仪。此外，公司开发的核酸检测生物芯片能够在一块芯片上完成样本提取、扩增全步骤，一次可以检测48个位点。乐准智芯的“一卡一检”生物芯片化学发光检测系统已经在多家医院落地，而“一卡多检”化学发光仪器和试剂将在2022年进行注册检。

Inozyme Pharma在ABCC6缺陷（PXE）患者的1/2期临床试验中，观察到INZ-701在0.2 mg/kg剂量下使所有受试者的血浆焦磷酸盐（PPi）水平迅速且显著升高，显示出良好的安全性特征。INZ-701被证明能增加具有功能ENPP1酶的受试者的PPi水平，这是首次证据。预计将在2022年第三季度开始第二剂量队列（0.6 mg/kg）的给药。INZ-701是一种针对ENPP1和ABCC6缺陷等罕见遗传疾病的酶替代疗法，目前处于1/2期临床试验阶段。

VBL Therapeutics宣布其针对铂耐药卵巢癌的ofra-vec（ofranergene obadenovec；VB-111）的Phase 3 OVAL临床试验未达到主要终点，即未能显著提高无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）。试验结果显示，接受ofra-vec和紫杉醇联合治疗的患者中位PFS为5.29个月，而仅接受紫杉醇治疗的患者中位PFS为5.36个月。中期总生存期分析显示，两组之间的差异并不显著。VBL Therapeutics计划停止OVAL试验，并审查正在进行中的Phase 2试验数据，以决定下一步行动。同时，公司继续推进VB-601项目，预计将在2022年第四季度开始进行首次人体临床试验。

STI-1558是一种口服SARS-CoV-2主要蛋白酶抑制剂，旨在作为独立治疗COVID-19的药物。研究显示，STI-1558无需与利托那韦合用作为CYP3A4抑制剂的增强剂。该药物同时作为组织蛋白酶L抑制剂，可阻止病毒有效进入宿主细胞，与蛋白酶抑制相结合提供双重作用机制，进一步增强对COVID-19的保护。在澳大利亚进行的STI-1558 Phase 1研究中，患者已接受300mg、600mg和1,200mg的剂量，目前正在进行2,000mg的剂量研究。FDA已批准在肾功能和肝功能受损患者中进行STI-1558的药代动力学（PK）研究。Sorrento Therapeutics公司宣布，其口服主要病毒蛋白酶（M pro）抑制剂STI-1558的Phase 1研究已获得FDA批准，用于评估肾功能和肝功能受损患者的药代动力学。Sorrento计划在完成SAD/MAD研究后，准备进行针对急性COVID-19症状患者的全球Phase 2研究。

奥西尼专业药房被选为AMVUTTRA（vutrisiran）的有限分销合作伙伴，该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性引起的多发性神经病。奥西尼专业药房在罕见病和基因治疗领域处于领先地位，致力于为患有hATTR淀粉样变性的患者提供重要治疗药物。该疾病是一种罕见、快速进展且往往致命的疾病，全球约有5万名患者。AMVUTTRA是一种RNAi疗法，通过减少肝脏中转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，从而降低体内TTR水平，防止淀粉样沉积和器官损伤。奥西尼创始人兼首席执行官迈克·费里表示，奥西尼专业药房将确保患者及其护理者通过其专业药房服务的全面范围获得AMVUTTRA，包括分销、教育、监测、福利援助和经验丰富的、富有同情心的支持。奥西尼专业药房自1987年以来一直为患者提供全面和富有同情心的护理，是一家专注于罕见病和基因治疗的领先独立专业药房。