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Papillon Therapeutics 的 PPL-002 用于治疗 Danon 病，获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定研发注册政策Papillon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PPL-002孤儿药资格，这是一种针对Danon病的实验性基因疗法。PPL-002旨在表达功能性的Lamp-2蛋白，以治疗Danon病患者的严重症状。该疗法在临床前研究中显示出改善疾病表型的潜力。FDA的孤儿药资格项目旨在支持罕见病药物的开发，为药物开发者提供税收优惠和临床试验费用减免等福利。PPL-002的研究得到了加州再生医学研究所（CIRM）的部分资助。Danon病是一种罕见的X连锁遗传病，会导致心脏和骨骼肌肉中自噬泡的积累，患者通常在青少年或成年早期出现严重症状，如严重心肌病、身体功能障碍和视网膜异常。Papillon Therapeutics致力于推进针对遗传病的多系统基因疗法。Biospace2024-10-01
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CytoSorbents 向美国 FDA 提交 DrugSorb-ATR 上市申请，以降低使用血液稀释剂替格瑞洛的心脏搭桥手术患者的出血严重程度，并提供业务更新研发注册政策CytoSorbents公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其DrugSorb™-ATR医疗设备的新药申请，旨在降低接受冠脉旁路移植手术（CABG）并服用抗血小板药物ticagrelor（Brilinta®）的患者围手术期出血的严重程度。该设备此前已被FDA授予突破性设备认定，使其有资格获得优先审查。公司表示，这一新药申请是基于STAR-T随机对照试验的数据分析以及产品开发，展现了公司在临床、监管和制造方面的多项成就。同时，公司已完成DrugSorb-ATR在加拿大卫生部的医疗设备许可证（MDL）申请，并预计在获得MDSAP认证后提交。CytoSorbents公司致力于通过血液净化技术治疗重症监护室和心脏手术中的危及生命的情况，其产品CytoSorb®已在欧盟批准并在76个国家销售。
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Thryv Therapeutics 授予 FDA 孤儿药资格，用于治疗长 QT 综合征的 LQT-1213研发注册政策Thryv Therapeutics宣布其新型SGK1抑制剂LQT-1213获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗长QT综合征（LQTS）。LQT-1213专为治疗先天性LQTS设计，目前正在进行临床研究。FDA孤儿药资格认定旨在支持罕见病治疗药物的开发，为Thryv Therapeutics带来多项优惠，包括临床试验费用税收抵免、免收某些FDA费用以及上市后七年市场独占权。Thryv Therapeutics致力于开发针对罕见病的创新疗法，为患有LQTS、房颤和心力衰竭等疾病的成人及儿童提供更多治疗选择。
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Myrtelle 宣布在其针对 Canavan 病的研究性基因疗法 rAAV-Olig001-ASPA 的 1/2 期临床试验中接受治疗的患者中关键生物标志物 N-乙酰天冬氨酸 （NAA） 显着减少研发注册政策Myrtelle公司宣布，其针对Canavan病的基因疗法rAAV-Olig001-ASPA在临床试验中显示出显著疗效。分析患者治疗前后脑脊液和MRI结果，发现N-Acetylaspartate（NAA）水平显著下降，脑白质和髓鞘体积增加，功能评分也有所提升。这些积极结果支持了进一步开发该疗法，并与监管机构讨论注册流程。该疗法旨在通过修复ASPA酶功能，改善NAA代谢和髓鞘形成，从而治疗Canavan病。Biospace2024-10-01Myrtelle Inc
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Vivoryon Therapeutics N.V. 分享虚拟肾病 KOL 活动的亮点研发注册政策Vivoryon Therapeutics N.V.于2024年10月1日宣布，其举办的虚拟肾脏病关键意见领袖（KOL）会议聚焦于肾脏病的标准治疗、现有医疗需求、市场发展和动态，以及肾脏病药物开发中的关键统计考量，特别强调糖尿病肾病（DKD）。会议由Vivoryon首席执行官Frank Weber主持，多位专家分享了关于慢性肾病（CKD）、晚期CKD患者风险、药物开发进展等方面的见解。Vivoryon的领先资产varoglutamstat在肾脏病治疗方面展现出潜力，目前正计划进行DKD的Phase 2研究。
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CEL-SCI 选择 Ergomed 作为 CRO，因为它为 Multikine® 治疗头颈癌的 FDA 验证性注册研究做准备交易并购CEL-SCI公司与Ergomed Clinical Research续签合作，为其即将在美国进行的Multikine®（白细胞介素，注射剂）针对头颈癌的FDA确认性注册研究提供全球临床运营支持。此次合作基于双方之前在Multikine Phase 3临床试验中的成功合作。该研究旨在招募212名新诊断的局部晚期原发性头颈癌患者，重点关注无淋巴结受累和低PD-L1肿瘤表达的患者。研究将在全球多个地点进行，以展示Ergomed的全球临床试验管理能力。Geert Kersten表示，Ergomed是值得信赖的合作伙伴，其快速且干净的招募和高效的研究执行给人留下深刻印象。Sy Pretorius表示，Ergomed对与CEL-SCI再次合作进行Multikine的关键试验感到兴奋，并承诺利用其在肿瘤学临床研究方面的全球专业知识支持这一关键确认性研究。Multikine在先前的研究中已显示出改善生存率的潜力，针对确认性研究的目标人群，接受Multikine治疗的患者5年生存率为73%，而对照组患者为45%，风险比为0.35。这一确认性研究是Multikine获得潜在市场批准的关键步骤。
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Organogenesis 宣布发表随机临床试验结果，证明 NuShield 治疗糖尿病足溃疡的安全性和有效性研发注册政策Organogenesis公司宣布，其产品NuShield在治疗糖尿病足溃疡的随机对照试验中表现出显著优势。该试验显示，与标准治疗方案相比，NuShield在12周内伤口闭合的频率显著提高（p=0.04）。试验共纳入218名患者，结果显示NuShield组伤口闭合的概率比标准治疗组高出48%，且伤口闭合时间更短。Organogenesis认为，这项大型、同行评审的随机对照试验满足医疗保险覆盖的要求。糖尿病足溃疡严重影响患者生活质量，且可能导致截肢和死亡率上升，尤其是对少数族裔群体。
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ENHERTU® （fam-trastuzumab deruxtecan-nxki） 在美国被授予优先审评，用于已接受至少一线内分泌治疗的 HER2 低或 HER2 超低转移性乳腺癌患者研发注册政策AstraZeneca和Daiichi Sankyo公司针对ENHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）的补充生物制品许可申请（sBLA）在美国获得批准并进入优先审评程序，用于治疗未可切除或转移性HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0有膜染色）乳腺癌的成年患者，这些患者在接受至少一种内分泌治疗后病情恶化。这一决定基于DESTINY-Breast06三期临床试验的结果，该试验将ENHERTU与化疗进行了比较。FDA的优先审评意味着如果获批，该药物将提供显著的改进。ENHERTU最近还获得了突破性治疗指定（BTD），旨在加速严重疾病的新药开发和监管审查。ENHERTU是一种由Daiichi Sankyo发现并由AstraZeneca和Daiichi Sankyo共同开发和商业化的针对HER2的DXd抗体药物偶联物（ADC）。
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Ferring 在第一项主要研究中证明了靶向治疗方法对轻度至中度溃疡性结肠炎的有效性研发注册政策瑞士SAINT-PREX，Ferring Pharmaceuticals公司宣布，OPTIMISE研究结果显示，基于粪便钙卫蛋白（FC）的治标治疗（T2T）方法在轻至中度溃疡性结肠炎（M2M UC）患者中的有效性得到首次真实世界证据。这些结果已发表在《临床医学杂志》上。研究显示，采用T2T方法的患者在达到联合内镜和临床缓解方面比仅基于症状的方法有17-22%的优势。OPTIMISE研究为M2M UC的管理提供了里程碑，并展示了Ferring公司对科学和改善炎症性肠病（IBD）患者生活的持续承诺。研究结果表明，T2T方法可以帮助IBD患者实现长期缓解并提高生活质量。
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NanoViricides， Inc. 已提交其年度报告：广谱抗病毒 NV-387 进入 II 期临床试验 - NV-387 的多种适应症包括 RSV、流感、MPOX/天花、COVID研发注册政策NanoViricides公司于2024年9月27日向美国证券交易委员会（SEC）提交了截至2024年6月30日的年度报告。报告显示，截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物余额约为497万美元，净固定资产（折旧后）约为750万美元，包括位于康涅狄格州谢尔顿的cGMP级制造和研发设施。总流动负债约为136万美元。与2023年6月30日相比，公司现金及现金等价物余额为815万美元，净固定资产为810万美元（折旧后），总流动负债为53万美元。报告期内，公司经营活动净现金使用约为631万美元，包括NV-387 Ia/Ib临床试验和药物制造成本。公司通过股票增发筹集了约312万美元。此外，公司正在积极寻求额外资金，以支持NV-387的II期临床试验，包括针对RSV和MPOX的试验。NV-387是一种新型抗病毒药物，具有广泛的抗病毒活性，有望在病毒感染治疗领域带来革命性变化。
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Savara 宣布自身免疫性肺泡蛋白沉积症 （aPAP） 患者旅程图被接受在 CHEST 2024 年年会上进行壁报展示研发注册政策Savara Inc.宣布其关于罕见呼吸疾病的研究成果将在CHEST 2024年度会议上进行展示，包括关于自身免疫性肺泡蛋白沉着症（aPAP）的患者旅程图和由公司赞助的关于肺泡蛋白沉着症的病理生理学、诊断和管理的行业研讨会。研讨会将由佛罗里达大学医学院肺病和重症监护医学副教授Ali Ataya主讲。Savara是一家专注于罕见呼吸疾病的临床阶段生物制药公司，其领先项目molgramostim吸入溶液正处于3期临床试验阶段，用于治疗aPAP。
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Aktis Oncology 宣布获得 1.75 亿美元的超额认购 B 轮融资，以进一步推进其专有的放射性药物管线医药投融资Aktis Oncology成功完成1.75亿美元的B轮融资，由RA Capital Management、RTW Investments和Janus Henderson Investors共同领投，吸引了包括T. Rowe Price Associates、Avidity Partners和一家未公开的生命科学投资基金在内的多家新投资者加入。现有投资者和战略合作伙伴Bristol Myers Squibb、Eli Lilly和MRL Ventures Fund均参与了本轮融资。Aktis Oncology还宣布，有三篇摘要，包括一篇口头报告，被接受在即将于2024年10月23日至25日在西班牙巴塞罗那举行的EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会中展示。公司表示，资金将用于推进其首个针对Nectin-4的miniprotein alpha放射偶联剂AKY-1189的开发，并寻求将这种新型治疗方法扩展到更多患者群体。同时，RA Capital Management的Andrew Levin博士将加入Aktis Oncology董事会，RTW Investments的Lauren Lee博士和Jan
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Diakonos Oncology 独特的树突状细胞疫苗神经胶质瘤 1 期试验的神经外科医生 Joseph Georges 获得 CNS 2024 Rosenblum-Mahaley 临床研究奖交易并购Diakonos Oncology Corp.宣布，其神经外科助理教授Joseph Georges博士在2024年神经外科医师大会（CNS）上获得Rosenblum-Mahaley临床研究奖。Georges博士是Diakonos Phase 1试验的负责人，该试验使用其首创的双加载树突状细胞疫苗DOC1021治疗胶质母细胞瘤。该研究显示，15名可评估的患者在接受DOC1021治疗后，尽管总体预后极差，但93%的患者存活超过12个月。Diakonos首席执行官Mike Wicks表示，公司期待Georges博士在DOC1021的进一步开发中继续参与，并计划将其推进至二期临床试验。DOC1021是一种自体树突状细胞疫苗，通过公司的专有双加载技术启动针对患者癌症的完全细胞毒性TH1免疫反应。此外，Diakonos还在胰腺癌治疗方面进行另一项树突状细胞疫苗的临床试验，并已获得FDA的快速通道指定和孤儿药指定。
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溃疡性结肠炎治疗取得令人振奋的进展：Skyrizi 在 6 月获得 FDA 批准后获得早期发展势头研发注册政策过去一年，溃疡性结肠炎（UC）市场发生了重大变革，多种高级疗法获得FDA批准。其中，AbbVie的Skyrizi和Johnson & Johnson的Tremfya分别于6月和本月初获得UC治疗批准，成为第二和第三种IL-23抑制剂。Spherix Global Insights的调查显示，Skyrizi在上市后两个月内市场份额超过Omvoh的两倍，且医生对其疗效持积极态度，尤其是与Stelara相比。尽管Skyrizi的注射器存在担忧，但医生对其满意度较高。Tremfya的上市预计将带来类似的市场接受度。Spherix将继续通过其服务监测市场动态，以评估哪种治疗方案将成为首选。
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Inflammatix 在 ACEP24 上提供的数据显示，无论患者免疫状态如何，其 TriVerity™ 测试都具有很高的诊断和预后准确性研发注册政策Inflammatix公司在2024年美国急诊医师学会科学年会上展示了其领先产品TriVerity™ Test（TriVerity）的高诊断和预后准确性。TriVerity测试不受患者免疫状态影响，对免疫抑制患者具有重大意义。研究数据表明，TriVerity在免疫抑制和非免疫抑制患者中均表现出高准确性。该测试基于Myrna™仪器，可在30分钟内快速检测血液中的29种信使RNA（mRNA），以评估感染的存在和严重程度风险。TriVerity已被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为突破性设备，目前正等待FDA批准。
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Maze Therapeutics 启动 1 期首次人体试验，评估 MZE782 作为慢性肾病的潜在治疗方法研发注册政策Maze Therapeutics公司宣布，其新型小分子药物MZE782的Phase 1临床试验已在健康志愿者中开始给药。MZE782是一种针对溶质转运蛋白SLC6A19的口服小分子，有望首先治疗约五百万名对美国现有慢性肾病（CKD）疗法反应不足的患者。该公司利用Compass平台发现SLC6A19作为治疗目标，并设计MZE782模拟SLC6A19保护变体的肾脏保护作用。该试验旨在评估MZE782的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，并利用非侵入性生物标志物优化未来临床试验的设计。Maze Therapeutics专注于开发针对常见疾病的创新小分子精准药物，其产品管线包括针对CKD的MZE829和MZE782。
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Santhera 宣布 AGAMREE®（vamorolone）的 LIONHEART 研究取得积极顶线结果，证明独特的盐皮质激素受体拮抗作用研发注册政策Santhera Pharmaceuticals宣布LIONHEART研究的积极结果，证实了vamorolone作为一种矿皮质激素受体拮抗剂的特殊作用，使其区别于其他皮质类固醇。该研究是一项开放标签的随机、安慰剂和依普利酮对照研究，涉及30名健康成年男性受试者，达到了其主要终点。研究显示，与安慰剂相比，vamorolone组在氟氢可的松挑战后尿钠/钾比有统计学意义的增加（p
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Pharmanovia 的新研究结果显示，水合氯醛在两周内显着改善严重失眠交易并购Pharmanovia公司宣布，其与Lindus Health合作进行的开放标签RESTORE试验在治疗严重失眠方面取得积极结果。该试验使用氯醛水合治疗100名成人患者14天，发现氯醛水合显著改善了严重失眠患者的失眠症状，且未报告严重不良事件。患者报告的睡眠质量指标显示，治疗结束后4周内，生活质量指标有所改善。这些数据可能为患有失眠的人迈出重要一步，因为大约三分之一的人患有失眠，其中十分之一患有严重失眠。Pharmanovia是首个采用这种去中心化试验设计的公司，其与Lindus Health合作产生的数据表明，氯醛水合在治疗严重失眠方面是有效的，为其他治疗方法失败的患者提供了另一种选择。
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Teva 宣布在美国推出第一个也是唯一一个仿制药 Sandostatin® LAR Depot（用于注射混悬液的醋酸奥曲肽）。研发注册政策Teva制药公司在美国推出首个奥曲肽醋酸注射用悬浮液的仿制药，用于治疗肢端肥大症和类癌综合征引起的严重腹泻。该仿制药是Sandostatin® LAR Depot的通用版本，具有长期维持治疗作用，适用于对手术和/或放疗反应不足的患者，或手术和/或放疗不是降低GH和IGF-1水平至正常水平的选项的患者。Teva强调，这是其复杂仿制药领域的首次市场推出，展示了其在将复杂仿制药推向市场方面的专长，并再次证明了其维持仿制药巨头地位并为客户和医疗保健系统带来价值的能力。奥曲肽醋酸注射用悬浮液可能影响胆囊功能、糖代谢、甲状腺和心脏功能以及营养吸收，可能需要医生监测。
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Shattuck Labs 提供公司最新动态并宣布推出 SL-325，这是一种靶向 TL1A/DR3 信号通路的同类首创死亡受体 3 （DR3） 拮抗剂研发注册政策Shattuck Labs宣布将停止其SL-172154的临床试验，并转向其DR3拮抗抗体SL-325的开发，该抗体针对炎症性肠病（IBD）等炎症性自身免疫疾病。SL-172154与阿扎胞苷联合治疗TP53突变急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的中位总生存期（OS）仅略有改善。公司预计将在2025年第三季度提交SL-325的新药申请（IND）。此外，公司计划通过裁员约40%来优化成本结构，预计将延长现金流至2027年。
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