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Abivax 宣布首例患者入组 ENHANCE-CD，这是 Obefazimod 治疗克罗恩病的 2b 期试验

研发注册政策

Abivax 宣布首例患者入组 ENHANCE-CD，这是 Obefazimod 治疗克罗恩病的 2b 期试验

Abivax公司宣布，其针对克罗恩病的2b期临床试验ENHANCE-CD已成功招募首位患者。该试验旨在评估每日一次口服的obefazimod在治疗中至重度活动性克罗恩病患者中的疗效和安全性。试验分为三个阶段，包括12周诱导期、40周维持期和48周扩展期，旨在评估obefazimod与安慰剂相比作为诱导和维持疗法的疗效和安全性。Abivax是一家专注于开发利用人体自然调节机制来稳定慢性炎症性疾病患者免疫反应的药物的公司，其领先候选药物obefazimod已在溃疡性结肠炎的2期临床试验中显示出积极数据，并正在进行全球3期临床试验。

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2024-10-03

溃疡性结肠炎 Abivax SA Obefazimod胶囊
第九巡回法院的裁决标志着美国 FDA 在保护患者免受不受监管的细胞治疗产品侵害的使命中取得了重大的法律胜利

研发注册政策

第九巡回法院的裁决标志着美国 FDA 在保护患者免受不受监管的细胞治疗产品侵害的使命中取得了重大的法律胜利

国际细胞与基因治疗学会（ISCT）在美国加州干细胞治疗中心诉美国联邦政府案中取得重大法律胜利，美国第九巡回上诉法院支持美国食品药品监督管理局（FDA）的监管权力，推翻了下级法院的判决。此判决确认了FDA对细胞疗法的监管权限，确保了提供给患者的产品的安全性和有效性得到适当的评估。ISCT支持美国政府的上诉，强调遵守严格的科学、临床和伦理标准的重要性。随着细胞和基因治疗市场的快速增长，ISCT致力于提供领导力和专业知识，确保科学、监管和政策之间的决策得到充分的信息，并造福公众。ISCT将继续与法律、政治和监管机构合作，确保细胞和基因治疗领域的增长与严格的伦理和科学标准相一致。

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2024-10-03
美国食品药品监督管理局批准围手术期治疗新辅助 Opdivo® （nivolumab）和化疗，然后手术和辅助单药 Opdivo 治疗可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）

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美国食品药品监督管理局批准围手术期治疗新辅助 Opdivo® （nivolumab）和化疗，然后手术和辅助单药 Opdivo 治疗可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）

美国食品和药物管理局（FDA）批准了百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）的Opdivo（nivolumab）用于治疗成年非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者肿瘤可切除（肿瘤直径≥4厘米或淋巴结阳性），且无已知表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排。该疗法包括新辅助治疗，与铂类双药化疗联合使用，随后进行手术后的单药Opdivo辅助治疗，即围手术期治疗。这一批准基于CheckMate-77T试验的结果，这是公司针对可切除NSCLC进行的第二个阳性III期随机试验，基于免疫疗法组合。Opdivo是唯一一种在围手术期治疗中显示出与化疗相比具有统计学上显著和临床意义的益处的PD-1抑制剂。研究显示，与单独使用新辅助化疗相比，围手术期Opdivo联合新辅助化疗方案可以提供更长的无事件生存期（EFS），并且有四分之一的患者可能实现病理完全缓解（pCR）。

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2024-10-03

ALK EGFR PD-1 纳武利尤单抗非小细胞肺癌
DATAcc by DiMe 获得 FDA 拨款，以促进基于传感器的数字健康技术在临床试验中的使用

研发注册政策

DATAcc by DiMe 获得 FDA 拨款，以促进基于传感器的数字健康技术在临床试验中的使用

DATAcc由DiMe（数字医学协会）发起，获得FDA资助，旨在为技术开发者和生命科学领域制定一套全面的应用指南，以推动基于传感器的数字健康技术（sDHTs）在临床试验中的应用。该指南基于行业研究，指出通过DHTs获取的终点可以显著缩短临床试验时间、提高投资回报率，并使试验在困难市场中更具可行性。指南旨在帮助生命科学界清晰了解数字终点的复杂环境，加速救命疗法的上市进程。指南针对行业在应用sDHTs捕捉数字终点时面临的挑战，综合现有监管指南、科学资源和行业案例研究，为开发者提供一站式资源。指南将简化选择和使用传感器数字健康技术的流程，确保其在监管提交中的有效性和接受度。指南的关键特性将解决包括监管进展、行业案例研究在内的市场挑战，为开发者和研究人员提供关键工具，以将基于DHT的产品推向市场。DiMe还计划推进数字健康措施在研究中的应用，以改善全球罕见病儿童的生活。

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2024-10-03
CALQUENCE® （acalabrutinib）在美国获得未经治疗的套细胞淋巴瘤患者的优先审评

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CALQUENCE® （acalabrutinib）在美国获得未经治疗的套细胞淋巴瘤患者的优先审评

阿斯利康公司提交的针对CALQUENCE（acalabrutinib）的新药补充申请（sNDA）已在美国获得批准并授予优先审查，用于治疗未经治疗的mantle cell lymphoma（MCL）成人患者。该药是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在ECHO临床试验中，CALQUENCE联合化疗免疫疗法显著延缓了疾病进展，并显示出改善目前无法治愈的血液癌症患者的生存趋势。美国食品和药物管理局（FDA）预计将在2025年第一季度对该药物的监管决定作出回应。MCL是一种罕见且通常侵袭性很强的非霍奇金淋巴瘤（NHL），它是由B淋巴细胞在淋巴结的mantle区域突变成恶性细胞而引起的。据估计，全球有超过27,500人患有MCL。

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2024-10-03

非霍奇金淋巴瘤 BTK 套细胞淋巴瘤阿可替尼
Palvella Therapeutics 宣布在第 12 届儿科皮肤病学研究联盟（PeDRA）年会上发表演讲

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Palvella Therapeutics 宣布在第 12 届儿科皮肤病学研究联盟（PeDRA）年会上发表演讲

Palvella Therapeutics在即将举行的第12届儿科皮肤病学研究联盟（PeDRA）年度会议上宣布了两项海报展示，包括QTORIN™拉帕霉素3.9%无水凝胶（QTORIN™拉帕霉素）作为治疗微囊性淋巴管瘤（microcystic LMs）的潜在靶向疗法的数据，以及QTORIN™拉帕霉素Phase 3 SELVA研究的回顾。SELVA是一项为期24周的单臂、基线控制的临床试验，评估QTORIN™拉帕霉素治疗microcystic LMs的疗效。Palvella的QTORIN™平台旨在开发新型局部治疗药物，以治疗严重、罕见的遗传性皮肤疾病。QTORIN™拉帕霉素目前正处于治疗microcystic LMs、皮肤静脉畸形和其他由mTOR通路过度激活引起的严重皮肤疾病的临床开发阶段。

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2024-10-03

MTOR Palvella Therapeutics Inc
n-Lorem 发表治疗杂合子毒性功能获得性突变患者的建议

研发注册政策

n-Lorem 发表治疗杂合子毒性功能获得性突变患者的建议

n-Lorem基金会发表了一篇论文，探讨针对罕见异源毒变（TGOF）突变患者的治疗策略。论文由该基金会创始人、董事长兼首席执行官Stanley T. Crooke撰写，指出n-Lorem已接受150名纳米罕见患者进行治疗，其中超过50%的患者存在异源TGOF突变。目前，n-Lorem已成功开发出针对这些患者的选择性ASO药物，并证明其在治疗异源TGOF患者中安全有效。论文还提出了一种成本效益高的监管策略，以评估具有相同受影响基因但需要多种选择性药物治疗的病患群体。此外，n-Lorem基金会致力于为患有罕见疾病的患者提供个体化的ASO药物，这些药物具有快速、经济、高度特异性的优势。

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2024-10-03
DeepCure 将提供体内数据，显示其选择性 BRD4 （BD2）抑制剂 DC-9476 在类风湿性关节炎中优于依那西普

研发注册政策

DeepCure 将提供体内数据，显示其选择性 BRD4 （BD2）抑制剂 DC-9476 在类风湿性关节炎中优于依那西普

DeepCure公司宣布，其AI辅助研发的新型药物DC-9476在治疗类风湿性关节炎（RA）方面表现出色，优于现有的抗TNF-α治疗。该药物通过抑制BRD4（BD2）蛋白，在体外实验中有效降低了IL-6的产生，并在动物模型中显著降低了炎症指标。在模拟RA的动物模型中，DC-9476治疗后的疾病评分降低超过80%，优于已批准的TNF-α抗体etanercept。此外，DC-9476在动物模型中未显示毒性，且与etanercept联合使用效果更佳。DeepCure将在希腊克里特岛举行的第11届国际自身免疫会议上展示相关数据。

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2024-10-03

IL-6 类风湿关节炎 TNF-α 依那西普 BRD4
Aldeyra Therapeutics 重新提交治疗干眼症的 Reproxalap 新药申请

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Aldeyra Therapeutics 重新提交治疗干眼症的 Reproxalap 新药申请

Aldeyra Therapeutics重新提交了针对干眼病治疗的新药申请，包括干眼病症状试验的积极结果和反映减少干眼症状及眼部红肿的草案标签。该药名为reproxalap，如获批准，将成为首个针对慢性干眼病的治疗药物，具有减少干眼症状和眼部红肿的潜力。Aldeyra在2024年8月宣布，reproxalap在干眼病患者的3期临床试验中达到主要终点，显示出对眼部不适的显著改善。reproxalap是一种新型小分子RASP调节剂，已在2500多名患者中进行了研究，安全性良好。

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2024-10-03

干眼症 reproxalap Aldeyra Therapeutics Inc HHAT
更正：Onconetix 宣布通过 200 万美元的 C 系列优先股和认股权证私募融资，建立 2500 万美元的股权信贷额度

医药投融资

更正：Onconetix 宣布通过 200 万美元的 C 系列优先股和认股权证私募融资，建立 2500 万美元的股权信贷额度

Onconetix公司今日宣布完成了一项私人配售，包括3,499股C系列可转换优先股和至多591,856股普通股的认股权证，总融资金额约为200万美元。公司还将与一家机构投资者签订股票购买协议，有权出售至2500万美元的新发行普通股。公司计划将融资所得用于营运资金和一般企业用途。此外，公司已向美国证券交易委员会提交了有关交易的8-K表。

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2024-10-03

Tungsten
Oncocyte Corporation 宣布以 1020 万美元的证券私募配售，根据纳斯达克规则在市场定价

医药投融资

Oncocyte Corporation 宣布以 1020 万美元的证券私募配售，根据纳斯达克规则在市场定价

Oncocyte公司宣布与包括Bio-Rad Laboratories在内的投资者达成证券购买协议，预计通过私募发行筹集约1020万美元，用于运营资金和一般公司用途。此次私募发行涉及3,461,138股普通股，每股购买价格为2.948美元。公司内部人士认购了37,037股，每股价格为2.970美元。私募发行预计于10月4日左右完成。Oncocyte公司总裁兼首席执行官Josh Riggs表示，这笔资金有助于全球推广器官移植排斥检测。首席财务官Andrea James表示，此次私募发行反映了市场对公司业务机会和市场潜力的信心。

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2024-10-03
StemCyte 的 HPC 脐带血获得 RMAT 资格，用于长期 COVID-19 治疗

研发注册政策

StemCyte 的 HPC 脐带血获得 RMAT 资格，用于长期 COVID-19 治疗

StemCyte公司宣布，其Hematopoietic Progenitor Cell Cord Blood疗法（HPC Cord Blood）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗长期COVID-19综合症。这是全球首个获得FDA批准进行针对长期COVID-19的II期临床试验的脐带血细胞疗法。HPC Cord Blood的II期临床试验在美国成功完成，仅用八个月时间就实现了患者完全入组。RMAT资格使StemCyte能够与FDA紧密合作，加快开发进程，获得优先审查，并利用加速批准机会。StemCyte正在规划在FDA指导下进行的III期临床试验。HPC Cord Blood产品的生物制品许可申请（BLA）也取得了显著进展，StemCyte预计将在年底前获得FDA批准，利用脐带血来源的造血干细胞治疗癌症、血液疾病和免疫缺陷。FDA的RMAT资格仅授予具有突破性治疗潜力和解决重大未满足医疗需求的产品。StemCyte是唯一获得这一成就的细胞治疗公司。

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2024-10-03

恶性肿瘤血液疾病 COVID-19
SCYNEXIS 将在 IDWeek 2024 上展示第二代 Fungerp SCY-247 的临床前数据

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SCYNEXIS 将在 IDWeek 2024 上展示第二代 Fungerp SCY-247 的临床前数据

SCYNEXIS公司宣布将在IDWeek 2024会议上展示其第二代抗真菌药物SCY-247的疗效和药代动力学数据。会议将于2024年10月16日至19日在洛杉矶举行。SCY-247是一种新型抗真菌化合物，属于三萜类（fungerps）抗真菌药物，旨在应对系统性真菌疾病中日益严重的抗药性问题。该药物在体外和体内均显示出广泛的抗真菌活性，包括对抗多药耐药真菌病原体。SCYNEXIS预计美国食品药品监督管理局（FDA）可能授予SCY-247针对静脉注射和口服制剂的合格传染病产品（QIDP）和快速通道资格。

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2024-10-03

SCYNEXIS Inc
Avidity Biosciences 宣布 FDA 取消对 Delpacibart Etedesiran （del-desiran/AOC 1001）的部分临床暂停

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Avidity Biosciences 宣布 FDA 取消对 Delpacibart Etedesiran （del-desiran/AOC 1001）的部分临床暂停

Avidity Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）的实验性药物delpacibart etedesiran（del-desiran/AOC 1001）的部分临床暂停。Del-desiran正在进行的3期HARBOR™临床试验中评估，旨在解决DM1的根本原因。该药物已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道指定，以及EMA的孤儿指定。Del-desiran（AOC 1001）是Avidity的领先产品候选者，旨在通过降低与疾病相关的DMPK mRNA水平来治疗DM1。长期数据显示，与END-DM1自然病史数据相比，Del-desiran在多个终点上逆转了DM1患者的疾病进展，包括手部功能（vHOT）和肌强直、肌肉力量以及日常生活活动。

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2024-10-03

1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences LLC
Summit Therapeutics 宣布完成其治疗 2L+ EGFRm NSCLC 的 III 期 HARMONi 试验的入组

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Summit Therapeutics 宣布完成其治疗 2L+ EGFRm NSCLC 的 III 期 HARMONi 试验的入组

Summit Therapeutics宣布已完成HARMONi临床试验的入组工作，这是一项由Summit赞助的多区域III期研究，评估ivonescimab联合铂类双药化疗与安慰剂加铂类双药化疗在EGFR突变型非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。该研究覆盖了北美、欧洲和中国多个地点。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ivonescimab联合铂类化疗治疗EGFR突变型局部晚期或转移性NSCLC患者的快速通道资格，旨在加速药物审批过程。ivonescimab作为一种新型双特异性抗体，结合了免疫治疗和抗血管生成作用，具有独特的结合特性，有望在肿瘤组织中发挥作用。Summit Therapeutics致力于通过ivonescimab改善患者的生存质量和预期寿命。

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2024-10-03

EGFR 依沃西单抗非小细胞肺癌 Summit Therapeutics PLC
Ultragenyx 提供关键的 1/2/3 期 Cyprus2+ 研究中 1 期队列的最新情况，该研究评估 UX701 基因疗法治疗 Wilson 病

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Ultragenyx 提供关键的 1/2/3 期 Cyprus2+ 研究中 1 期队列的最新情况，该研究评估 UX701 基因疗法治疗 Wilson 病

Ultragenyx公司宣布，其UX701基因疗法在Cyprus 2+研究的第1阶段中显示出有意义的临床活性，并在铜代谢方面有所改善。多个患者已完全减少标准治疗，包括螯合剂和/或锌疗法，且非铜蓝蛋白结合铜（NCC）水平稳定在正常健康水平。UX701表现出良好的耐受性，没有出现意外的治疗相关不良事件或免疫安全性事件。公司计划在第一阶段增加一个剂量队列，并优化免疫调节方案，以提高基因疗法的效率和疗效。该研究旨在为Wilson病提供一种新型疗法。

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2024-10-03

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Spur Therapeutics在即将举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第31届年度大会上宣布口头报告，重点介绍FLT201在戈谢病中的新临床数据。

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Spur Therapeutics在即将举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第31届年度大会上宣布口头报告，重点介绍FLT201在戈谢病中的新临床数据。

Spur Therapeutics（前身为Freeline Therapeutics）宣布将在2024年10月22日至25日在意大利罗马举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第31届年会上展示其针对戈谢病1型的AAV基因疗法候选药物FLT201的GALILEO-1首次人体临床试验的最新数据。会议中，Francesca Ferrante博士将进行口头报告，讨论FLT201基因疗法在戈谢病1型患者中的疗效和安全性。Spur Therapeutics是一家专注于开发针对慢性疾病的变革性基因疗法的临床阶段生物技术公司，致力于优化其产品候选的每个组成部分，以实现超出预期的临床结果。公司正在推进戈谢病和肾上腺髓质神经病的突破性基因疗法候选药物，以及将基因疗法应用于更常见疾病的研究策略，包括帕金森病、痴呆和心血管疾病等。

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2024-10-03

帕金森病心血管疾病痴呆戈谢病
TCBP Announces Artificial Intelligence Initiative with Partner Carnegie Mellon University for Donor Screening

交易并购

TCBP Announces Artificial Intelligence Initiative with Partner Carnegie Mellon University for Donor Screening

EDINBURGH, Scotland, Oct. 3, 2024 /PRNewswire/ -- TC BioPharm (Holdings) PLC ("TC BioPharm" or the "Company") (NASDAQ: TCBP), a clinical-stage biotechnology company developing platform allogeneic gamma-delta T cell therapies for cancer and other indications, today announced it has entered into a sponsored research agreement with Carnegie Mellon University to explore the potential use of artificial intelligence to optimize the patient screening process.The Company will partner with Dr. Wei Wu, a faculty memb

Tcbiopharm

2024-10-03

恶性肿瘤
远程医疗服务商Rezilient Health完成1000万美元A轮融资，由Govo Venture Partners领投

医药投融资

远程医疗服务商Rezilient Health完成1000万美元A轮融资，由Govo Venture Partners领投

2024年10月3日，远程医疗服务商Rezilient Health完成1000万美元A轮融资，该轮融资由Govo Venture Partners领投，Bridge Ventures、Acorn Pacific Ventures、The Council、Jim McKelvey、Mark、Robyn Jones、Jeremy Friese以及David Karandish跟投。Rezilient Health通过提供云医疗，使患者可以虚拟访问其医生并进行身体检查，将远程保健与现场护理联系起来。

VC News Daily

2024-10-03

Acorn Pacific Ventur Rezilient Health
医疗决策支持系统研发商VieCure完成4500万美元融资，以扩大商业运营规模

医药投融资

医疗决策支持系统研发商VieCure完成4500万美元融资，以扩大商业运营规模

2024年10月3日，医疗决策支持系统研发商VieCure完成4500万美元融资，由Northpond Ventures领投。资金将用于扩大公司商业运营规模。VieCure提供社区肿瘤护理下一代智能平台，其Halo Intelligence平台是人工智能支持的临床决策支持系统，可无缝集成到智能电子病历EMR平台中，使临床医生能够管理从癌症诊断到治疗和随访护理的个性化治疗计划。

HIT

2024-10-03

恶性肿瘤肿瘤 Northpond Ventures LLC