Genentech公司宣布了Evrysdi（risdiplam）在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中的新数据。这些数据包括SUNFISH研究的三年数据，证实了Evrysdi在2至25岁患有2型或3型SMA的广泛人群中的长期疗效和安全性。此外，SUNFISH Part 2的两年疗效数据表明，与未接受治疗的对照组相比，Evrysdi改善了或稳定了运动功能。Genentech还分享了针对SMA早产儿的RAINBOWFISH研究的更新数据，显示Evrysdi对新生儿的安全性和有效性。这些数据在2022年3月13日至16日举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床和科学会议上公布。Evrysdi是一种针对由5q染色体突变引起的生存运动神经元（SMN）蛋白缺乏的SMA的治疗药物，通过口服或管饲给药。

三生制药宣布其研制的重组红细胞生成刺激蛋白注射液（rESP,CHO细胞）正在进行III期临床试验，该药物旨在治疗血液透析的慢性肾功能衰竭贫血患者。前期I期、II期研究显示该药物安全性良好，具有更长的半衰期和稳定性，能减少用药频率。该药物是基于基因重组技术的高糖基化长效重组蛋白产品，有望改善患者生存质量。三生制药董事长娄竞博士表示，公司致力于提升产品疗效，减少患者用药次数，为患者提供更便捷的治疗体验。三生制药是一家集研发、生产和销售为一体的生物制药领军企业，拥有众多在研产品和生产基地，致力于打造全球领先的中国生物制药企业。

森瑞斯，一家专注于合成生物技术研发的公司，近日完成了由深创投领投的近亿元A轮融资。公司自2019年成立以来，在医药、化工、农业等领域取得了多项技术突破，并成功开发出多款产品。创始人罗小舟在蛋白质工程和生物全合成领域有深入研究，曾成功打通大麻素的生物全合成通路。公司还与Jay D. Keasling院士等专家合作，加速合成生物学研发成果的产业化进程。森瑞斯通过改造微生物或植物细胞，以生物合成手段生产植物药活性分子，有望在合成生物学领域取得突破。投资方对森瑞斯的发展前景表示看好，认为其有望成为合成生物学的领头羊。

上海励楷科技有限公司完成超两亿元人民币B＋轮融资，由深创投、临港科创投等共同领投，老股东恒旭资本追加投资。公司专注于神经介入植入医疗器械研发，产品涵盖出血、缺血、通路类。励楷科技通过自主研发和全球探索，打造了导管、导丝等技术平台，并计划加速国际产品引进和孵化。董事长刘安表示，励楷科技将坚持内外兼修，推出具有竞争力的神经介入产品。投资方对励楷科技的技术实力和团队经验表示认可，看好其在神经介入领域的未来发展。

Transgene公司公布了2021年财务报告，并更新了其产品管线。公司宣布了TG4050（myvac）的两个I期临床试验的首个积极结果，并计划在2022年AACR会议上展示更多数据。TG4001的II期研究已开始，预计2022年第四季度将进行中期分析。BT-001（Invir.IO）在美国的I/IIa期试验获得IND批准，并在欧洲进行招募。TG6002的I期临床试验预计将在2022年中完成。此外，Transgene与阿斯利康的合作继续进行，并已获得一项抗癌病毒的第一选择许可。公司2021年末拥有4960万欧元的现金，为2023年底提供了财务可见性。

法国制药巨头Sanofi与美国生物技术公司Seagen宣布建立独家合作，共同研发和商业化多种新型抗体-药物偶联物（ADCs），用于治疗癌症。合作将利用Sanofi的专有单克隆抗体（mAb）技术和Seagen的专有ADC技术。双方将共同资助和开发最多三个针对癌症靶点的ADC项目。在合作框架下，Seagen和Sanofi将共同资助全球开发活动，并平分任何未来的利润。Sanofi还将对每个选定的靶点向Seagen支付一笔未公开的款项。首个合作目标已确定。此次合作旨在通过结合Sanofi的抗体和Seagen的ADC技术，开发具有潜力的新药，为癌症患者及其家庭带来新的希望。

Smithfield BioScience与BioCircuit Technologies合作，推出创新神经修复解决方案Nerve Tape。该设备利用猪小肠黏膜下层（SIS）制成，可快速实现无缝合神经修复，简化手术过程，提高患者恢复效果。Smithfield BioScience利用Smithfield Foods的垂直整合供应链和制造专长，提供可追溯的猪源生物产品。BioCircuit Technologies致力于开发医疗技术，如Nerve Tape，以精确修复、监测和控制周围神经。同时，BioCircuit正在开发非侵入性生物电子设备，用于监测神经和肌肉活动，提供早期诊断、精确治疗和跟踪结果的能力。

EdiGene公司于2022年3月16日与波士顿儿童医院达成非独家全球许可协议，获得有关通过基因编辑技术提高胎儿血红蛋白水平以治疗血红蛋白病的知识产权。该技术通过干扰BCL11A基因表达来激活胎儿血红蛋白的产生，以补偿血红蛋白病的遗传突变。EdiGene计划利用这一技术加速其ET-01基因编辑疗法的开发，用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。EdiGene成立于2015年，专注于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的疗法。波士顿儿童医院是美国排名第一的儿童医院，拥有全球最大的儿科医疗中心研究机构。

AIM ImmunoTech Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对该公司用于治疗局部晚期胰腺癌的Ampligen药物（AMP-270）的IND申请的临床暂停，允许公司继续进行Phase 2临床试验。Ampligen是一种针对多种癌症、免疫疾病和病毒疾病（包括COVID-19）的dsRNA产品候选药物，已在临床试验中显示出对多种实体瘤的潜在疗效。此次临床试验旨在比较Ampligen与无治疗对照组在FOLFIRINOX化疗后的疗效，并评估其安全性。该试验计划在美国和欧洲的30个中心招募约90名受试者，主要研究地点包括内布拉斯加大学医学中心的Buffett癌症中心和荷兰的Erasmus MC。Ampligen目前也在多个临床试验中作为联合疗法或单药疗法进行评估，并在荷兰Erasmus医学中心获得批准用于治疗胰腺癌患者的早期访问计划（EAP）。

Protagonist Therapeutics公司从其合作伙伴Janssen Biotech获得了2500万美元的里程碑付款，这是由于在Phase 2b临床试验中为第三位患者使用PN-235（JNJ-77242113）药物。该临床试验是一项针对中度至重度斑块状银屑病的多中心、随机、安慰剂对照、剂量范围研究，旨在评估PN-235的安全性和有效性。该研究于2022年2月3日开始，预计将招募240名参与者。Protagonist Therapeutics与Janssen Biotech的合作协议中，Janssen将负责所有未来的临床试验，包括Phase 2和3研究。Protagonist Therapeutics的管线包括多种基于肽的新化学实体，均来自公司的专有技术平台。

德格雷戈里奥家族基金会、普莱斯家族基金会和食道癌意识协会共同资助了25万美元，授予威尔康奈尔医学院药理学教授帕拉斯凯维·吉安纳卡库博士，以研究克服胃癌对紫杉类药物耐药性的临床可行机制。吉安纳卡库博士及其团队致力于解决胃癌——全球癌症相关死亡的第二大原因——对紫杉类药物的耐药性问题。紫杉类药物是治疗胃癌的主要药物，但耐药性导致其临床效益无法持续。研究团队发现了一种名为CLIP-170S的新型微管末端结合蛋白变异体，它通过限制药物到达微管结合位点来引起耐药性。他们还发现，CLIP170S在约60%的胃癌肿瘤中表达，并在对紫杉化疗有耐药性的患者中显著富集。他们使用一种创新的计算平台，并通过对预测进行实验验证，发现一种受体酪氨酸激酶抑制剂（RTKi）与多西紫杉醇联合使用可能对胃癌患者有益。这笔资助将使他们能够在动物模型中测试这种治疗组合，为未来的临床试验生成必要的临床前证据。

巴罗神经学研究所的Ivy脑肿瘤中心宣布启动一项新的0/1b期临床试验，以评估由阿斯利康开发的ATM激酶抑制剂AZD1390在复发性IV级胶质瘤患者中的疗效。该研究将招募最多21名需要再次放疗的复发性胶质瘤患者。该试验旨在确认AZD1390的血脑屏障渗透性，并探索其是否能够提高放疗的疗效。患者若在0期试验中表现出积极的药代动力学（PK）反应，将进入1b期扩展阶段，该阶段将AZD1390的治疗剂量与标准放疗相结合。这项研究旨在通过实施机制验证（POM）药代动力学试验，评估药物在患者体内的水平是否达到预期的靶点调节。AZD1390是阿斯利康开发的一种新型药物，旨在穿过血脑屏障，针对ATM激酶，这是促进辐射治疗引起的DNA双链断裂修复的关键因素。Ivy脑肿瘤中心是全球最大的脑癌早期临床试验项目，也是唯一一个采用PK/PD触发试验概念的机构，只有在药物对患者的肿瘤有影响时，患者才会被推进到治疗研究臂。该研究由Ben和Catherine Ivy基金会以及Barrow神经学基金会个人捐赠者资助。

Jardiance（恩格列净）的Phase III EMPA-KIDNEY临床试验因在慢性肾脏病（CKD）患者中显示出明显的积极疗效而提前结束。独立数据监测委员会建议提前终止试验，该试验是目前为止针对CKD患者进行的最大规模的SGLT2抑制剂试验。预计将在今年晚些时候公布详细结果。EMPA-KIDNEY试验旨在评估恩格列净在CKD成人患者中的疗效和安全性，包括有轻微至严重降低的eGFR（肾小球滤过率）、正常和增加的尿白蛋白水平、有或无糖尿病、CKD由多种潜在原因引起的人群。该试验由牛津大学MRC人口健康研究单位进行、分析和报告，主要终点是肾脏疾病进展或心血管死亡的复合终点。全球每年有五至一千万人死于慢性肾脏病，许多人的生活因透析治疗而严重受损。试验结果表明，恩格列净对EMPA-KIDNEY研究中的患者有益。EMPA-KIDNEY试验的成功将有助于改善慢性肾脏病患者的生活。

PolarityTE公司宣布了一项5,000万美元的注册直接发行，与一家专注于医疗保健的机构投资者达成协议，出售3,000,000.435股A系列可转换优先股和2,000,000.29股B系列可转换优先股，以及购买至多16,393,445股普通股的认股权证。此次发行的总毛收入约为5,000万美元，公司将利用所得净收入用于营运资金和一般企业用途。此外，公司还同意修改2021年1月向该投资者发行的9090.91万股普通股和8016.03万股普通股的认股权证，将其行权价格降低至每股0.35美元，并在发行完成后六个月内不可行使。

KemPharm公司因其在2020年与Corium公司签订的《CELEBRATION》主开发服务协议中提供的发展与监管服务，从Corium公司获得了一笔197.5万美元的款项。这笔款项是在Corium公司的产品ADLARITY（多奈哌齐透皮系统）于2022年3月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后支付的。ADLARITY是一种针对轻度、中度或重度阿尔茨海默病痴呆症患者的创新治疗方案。KemPharm公司表示，他们很高兴能够协助Corium公司获得ADLARITY的FDA批准，并祝贺Corium公司取得这一重大成就。同时，KemPharm公司还表示，他们预计将在今年第二季度提交KP1077的新药申请，继续推进治疗睡眠障碍和其他中枢神经系统相关罕见疾病的药物研发。

ImmunoPrecise Antibodies Ltd.发布2022财年第三季度财务报告，报告显示，公司第三季度项目收入为410万美元，同比增长22.6%；总收入为480万美元，同比增长6.6%。公司通过子公司Talem Therapeutics LLC投资180万美元用于战略研发，较去年同期增加。公司净亏损为380万美元，较去年同期增加250万美元。公司持有现金3300万美元。公司CEO Jennifer Bath表示，公司对战略运营计划的进展和执行感到满意，项目收入增长22.6%，并期待通过现有客户和新业务增长收入。此外，公司正在推进Polytope（TATX-03）的开发，并已与Elektrofi签署合作协议，参与美国国防部资助的项目。

Innoforce与Hibiscus BioVentures宣布建立战略合作伙伴关系，旨在共同推进新型高级治疗药物的开发。该合作将使Hibiscus BioTechnology Studio Companies能够利用Innoforce在高级治疗药物开发方面的先进能力，加速其产品管线的发展。Innoforce是一家专注于高级治疗药物（ATMPs）开发和生物制造的全球公司，而Hibiscus BioVentures则致力于围绕颠覆性技术建立以患者为中心的公司。双方的合作将结合各自资源，推动Hibiscus Studio Companies的创新药物研发，以满足全球市场的需求。