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2024干细胞疗法前沿：九大系统7200+临床试验，攻克200+疾病在望临床研究在实验室中，干细胞曾是研究人员手中的明星，如今它正在成为治疗200多种疾病的新星。 据ClinicalTrials.gov数据显示，在全球范围内，7230多项干细胞疗法的临床试验正在如火如荼地进行。 这些试验涵盖了从头到脚的几乎所有人体系统，尤其是在传统疗法束手无策的顽疾面前，干细胞疗法展现出了巨大的潜力。
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分子之心获数亿A轮融资，世界级AI蛋白技术加速生物领域新基建医药投融资在生物经济智能化升级的浪潮中，业界领先的AI蛋白质设计平台公司分子之心宣布于近期完成A轮融资。 本轮融资额达数亿元人民币，由谢诺投资、深创投联合领投，商汤国香资本、久奕投资跟投。 作为具有行业标杆地位 的AI生物大分子设计平台公司，分子之心本轮融资将进一步提速AI生物基础设施建设。
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CD3双抗进军自免大市场审批动态2024年4月，Cullinan Oncology宣布重大战略调整，公司更名为Cullinan Therapeutics，并将CD3/CD19双抗CLN-978作为核心管线之一，其适应症则从血液瘤转向自身免疫领域。 此后，越来越多的资源开始投入到CD3双抗转向自免的临床探索中。 CLN-978的临床策略调整吹响了B细胞靶向CD3双抗进军自免的号角。
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Drug Discov Today｜当前基于结构的药物设计面临的7大挑战前沿研究2024年9月，查尔斯河实验室CADD领域高级研究负责人David E. Clark等人在 Drug Discovery Today上发表综述 Caught between a ROCK and a hard place: current challenges in structure-based drug design。 在药物发现领域，尤其是基于结构的药物设计（Structure-Based Drug Design, SBDD）中，尽管我们拥有了比以往任何时候都更强大的工具和技术，但面临的挑战依然严峻。 在2024年6月，蛋白质数据库（PDB）收录了37个人类ROCK1或ROCK2激酶的X射线结构，主要来自学术研究及工业研究，以ROCK1为主。
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全球化里程碑！普洛药业波士顿研发中心盛大开业公司动态9月10日，普洛药业在波士顿投资设立的CDMO研发中心APELOA PHARMA SOLUTIONS（以下简称“APS”）正式投入运营，并举行盛大开业仪式。 横店集团副总裁吴兴，横店集团助理总裁、普洛药业董事长祝方猛，普洛药业副总经理蔡磊到场剪彩，与普洛科学家团队、BD团队代表、横店资本代表、近百家Big Pharma及Biotech公司代表共同见证这一历史时刻。 波士顿CDMO研发中心为普洛药业首个在海外设立的研发中心，位于大波士顿地区Billerica镇，拥有1700平方米符合国际领先药物研发标准的实验室。
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Cell Metab | 张静等揭示内皮细胞在维持骨骼肌胰岛素敏感性中的关键作用前沿研究骨骼肌是人体最大的器官，在维持全身葡萄糖代谢过程中发挥重要作用。 研究发现，在静息状态下，混合餐中摄入的25-45%的葡萄糖被骨骼肌吸收 【1】 ，而在高胰岛素性正糖钳夹 （hyperinsulinemic euglycemic clamped） 条件下，这一比例可升高至85% 【2】 。 但是葡萄糖如何通过血管进入到骨骼肌中尚未可知。
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Antibody Research生物药9月随谈前沿研究超10亿美元，普众发现公司ADC抗癌疗法获国际授权合作。 GSK/豪森 B7-H3 ADC 获 美国FDA授予的突破性疗法认定。 映恩生物新一代 B7-H3/PD-L1 双抗ADC DB-1419获FDA IND批准，并完成全球首例受试者给药。
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Cell Metab | 丝氨酸代谢可逆的调节视网膜和周围神经功能前沿研究黄斑毛细血管扩张症2型 （ MacTel ） 是一种神经退行性视网膜疾病，它会导致中心视力的丧失。 MacTel的遗传驱动因素非常复杂，但都集中在丝氨酸和甘氨酸代谢上，MacTel的病人通常有系统性的循环中丝氨酸和甘氨酸水平较低代谢特征 【1,2】 。 丝氨酸代谢还与糖尿病、衰老以及与年龄相关的疾病有关 【3】 。
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专家点评Cell | 刘光慧/张维绮/曲静等合作揭示二甲双胍延缓灵长类衰老的机制前沿研究衰老是机体随时间推移所经历的生理功能逐渐下降的过程，具有系统性、复杂性和异质性的特征。 在灵长类动物，如食蟹猴，其寿命长达数十年，且目前尚缺乏有效的方法来准确衡量它们的生物学年龄，因此灵长类衰老干预手段的效果评估面临着巨大挑战。 该领域的核心问题包括：单一药物是否足以延缓灵长类动物的衰老？
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外泌体 miRNA：选择性转移肿瘤中的特洛伊木马前沿研究转移是癌症进展的一个终末阶段，其特征是肿瘤细胞在远处器官的异常迁移和定植。 这种现象经常导致治疗效果不佳，并增加患者死亡率。 循环肿瘤细胞(CTCs)在继发或远端器官的成功定植是转移过程中的关键步骤，这一过程受到靶器官局部微环境的影响。
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G蛋白偶联受体（GPCRs）配体发现的“理想国”：基于细胞的DEL筛选方法汇总之GSK经验前沿研究GPCRs 是一种7次跨膜整合膜蛋白，具有广泛的配体和功能，涉及几乎所有的疾病领域，尤其是在神经病学、心血管、和炎症领域有着重要的应用。 而在肿瘤治疗领域相对较少，但随着新兴技术发展，也呈上升趋势。 然而， GPCRs药物开发非常具有挑战性 ，一方面是因为这类膜蛋白的重组和纯化有一定难度，尤其是保留其特定的生物活性构象更加具有挑战；另一方面是GPCRs处于复杂的细胞环境（胞外/胞内），涉及多种信号传导，单一的检测难以解释许多信号的信息传递。
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完整的ADC工艺表征研究如何展开？前沿研究近年来，工艺表征(Process Charact erization, PC)在工艺验证过程中的重要性日益凸显，它不仅是产品获得市场准入的关键，更是向监管机构展示企业具备持续稳定生产高品质生物药品能力的有力证明。 夏尔巴生物ADC工艺表征研究。 正因如此，ADC药物生产工艺控制对最终产品的质量、安全性以及有效性具有更为深远的影响，其工艺表征的重要性也就不言而喻。夏尔巴生物2024-09-13PC ADC
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降解剂-抗体偶联物VS分子胶-抗体偶联物,傻傻分不清楚前沿研究讨论了一类独特的抗体-药物偶联物（ADCs）——分子胶-抗体偶联物（MAC）的进展。 ADCs传统上使用细胞毒素作为有效载荷，这种方法已被用于所有批准的ADCs来治疗癌症。 DACs使用蛋白降解剂作为有效载荷，而不是传统的细胞毒性分子。
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超25亿，核药重磅交易+1交易并购当地时间9月12日，赛诺菲、RadioMedix和Orano Med宣布就罕见癌症的下一代放射性配体疗法（RLT）达成许可协议。 此 次合作将聚焦于罕见癌症放射配体治疗领域RadioMedix开发的领先项目AlphaMedix（ 212 Pb-DOTAMTATE）。 根据协议条款，RadioMedix 和Orano Med将获得1 亿欧元的预付款和高达2.2亿欧元的销售里程碑费用（总计3.2亿欧元，约合人民币25.1亿），并有资格获得分层特许权使用费。
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唯可生物完成Pre-A 轮融资，推进细胞与基因治疗安评技术服务升级和出海医药投融资近期，上海唯可生物科技有限公司完成数千万Pre-A轮融资，由邦明资本领投，深高新投等跟投。 本轮融资将助力唯可生物加速推进细胞和基因治疗安评技术平台、生物育种检测技术平台开发和升级，海外业务拓展等工作。 唯可生物成立于2021年3月，核心成员主要来自德国海德堡大学/德国国家癌症研究中心/GeneWerk公司，专注载体整合位点（ISA）研究和安全性评价工作20余年，全球范围内参与超过80项基因治疗产品的非临床和临床研究，协助完成多款明星产品的上市申报工作，包括全球第一款基因治疗产品Glybera、全球第一款CAR-T产品Kymriah、中国首款FDA审批通过的CAR-T药物CARVYKTI等超过80%的FDA上市产品。
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贝斯生物完成A2轮融资，推进基于基因编辑技术的细胞与基因疗法医药投融资近日，贝斯生物宣布完成A2轮融资，融资金额达数千万人民币。 据悉，本轮融资由戈壁大湾区（Gobi Partners GBA）管理的AEF大湾区创业基金领投，资金将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验，并为未来的商业化奠定坚实的基础。 此外，公司还计划在大湾区建立业务据点，以香港为核心支持国际化进程、持续研发创新及国际合作交流活动。
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国内基因编辑疗法突破不断，即将步入高速发展期前沿研究
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《科学》子刊：治疗肺癌更有效，夏伟梁/陆舜团队揭示增强免疫疗效的新靶点前沿研究近年，随着靶向PD-1/PD-L1的免疫检查点抑制剂（ICI）问世，非小细胞肺癌的治疗有了革命性进展。 但在临床治疗上，一些PD-L1高表达患者无法从ICI治疗中获得持久的临床获益，相反有一部分PD-L1阴性患者对ICI治疗有反应。 这些复杂的情况意味着光看PD-L1的表达不足以预测患者对ICI疗法的响应。
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不愧是“神药”，可延缓大脑衰老数年！二甲双胍抗灵长类衰老证据登上今日《细胞》前沿研究有趣的是，二甲双胍不仅可以降血糖，近年来随着不断深入研究，不同领域的科学家发现，二甲双胍还能保护心血管、减肥、改善血脂代谢，甚至是降低部分癌症的风险。 二甲双胍减肥之谜破解！ 它能让人更抗饿，不运动也能瘦。
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GEN杂志：最畅销的基因与细胞疗法盘点 | Healthcare View前沿研究2017年是细胞和基因治疗领域具有里程碑意义的一年，在这一年里，美国食品和药品监督管理局 （FDA） 批准了首款CAR-T细胞疗法 （Kymriah） 上市，还批准了首款AAV基因疗法 （Luxturna） 上市。 近年来，已有数十款细胞和基因疗法获批上市，仅仅今年就有17款细胞和基因疗法在美国和欧洲获批。 近日，权威生物技术杂志GEN （Genetic Engineering &Biotechnology News） 发布了 2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单 。
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