欧洲药品管理局（EMA）已授予细胞和基因治疗公司Ixaka Ltd的靶向体内CAR T细胞疗法（CELTIC-19）靶向纳米颗粒（TNP）产品为高级治疗药物产品（ATMP）分类。CELTIC-19因其作为基因治疗药物产品的潜力，能够在患者体内直接针对特定细胞和基因表达而获得此分类。该产品由聚合物纳米颗粒封装编码T细胞特异性启动子和嵌合抗原受体（CAR）的裸露慢病毒载体组成，纳米颗粒表面涂有CD3结合分子，允许体内靶向和转导T细胞。这种系统内输注的方法可以生成比现有CAR T细胞疗法更有效、更安全、生产成本更低的治疗方案。Ixaka公司表示，其基于纳米粒子的体内基因递送技术有望改变癌症治疗，无需昂贵专用T细胞修改制造场所。这一ATMP的授予是该公司在癌症治疗领域的重要一步。

新加坡生物制药公司Prestige BioPharma Limited宣布，其创新胰腺癌治疗药物PBP1510的预临床数据在2022年3月7日至8日举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）靶向抗癌治疗（TAT）大会上进行展示。该药物在皮下和原位患者来源的异种移植（PDX）小鼠模型中显示出显著的肿瘤体积和重量减少，且安全性良好。PBP1510目前正在进行法国和西班牙的1/2a期临床试验，并获得了孤儿药资格认定，为罕见病治疗提供激励。Prestige还拥有包括Herceptin和Avastin生物类似物在内的创新抗体药物和生物类似物产品线，并正在推进另一款针对CTHRC1蛋白的First-in-Class抗体药物PBP1710的研发。

NEC OncoImmunity与VAXIMM达成协议，收购VAXIMM的neoantigen项目资产，包括相关专利、制造专利和现有合同。双方自2019年起合作开发个性化neoantigen癌症疫苗。VAXIMM保留其口服T细胞激活平台技术和所有其他产品候选权，包括VXM01。NEC OncoImmunity计划在2022年启动首个临床研究，利用VAXIMM的技术平台，通过人工智能技术解决个性化癌症免疫疗法的知识空白，推动个性化癌症疫苗的发展。

SNIPR BIOME ApS在丹麦哥本哈根开设了一座175平方米的先进BSL2/GMO2级实验室，成为斯堪的纳维亚和北欧最大的GMO2实验室之一。新设施将用于处理SNIPR001临床试验的临床样本，并扩大公司的CRISPR和微生物组产品组合。选择在丹麦设立实验室是基于丹麦强大的生命科学环境，旨在吸引高素质研究人员。新实验室的BSL2/GMO2分类允许处理可治疗但非空气传播的致病菌。实验室的扩建将使SNIPR BIOME能够自动化研发流程，探索新的研究领域，并加快临床试验样本的分析。这将加强公司的研发和临床活动，通过使用先进的液体处理机器人和用于厌氧工作的隔室，实现自动化高通量方法，为合成生物学管道提供支持，并为AI和机器学习收集大数据，最终造福患者。

Basilea Pharmaceutica Ltd.在2022年3月8日发布新闻稿，宣布其抗癌药物候选物BAL0891的单一剂型抗癌活性在2022年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）靶向抗癌疗法大会（ESMO TAT 2022）上展出。BAL0891是一种新型双重抑制素，可抑制苏氨酸酪氨酸激酶（TTK）和 polo样激酶1（PLK1），这两种激酶在细胞分裂过程中协同激活有丝分裂纺锤体组装检查点（SAC）。在ESMO TAT 2022上展示的预临床数据显示，BAL0891通过破坏SAC，导致肿瘤细胞在染色体正确排列之前就进入有丝分裂，从而引发肿瘤细胞死亡。这些数据支持了BAL0891的独特双重活性，并表明其在多种癌症细胞系中表现出强大的抗癌活性，以及在乳腺癌的预临床体内模型中观察到肿瘤缩小和完全消退。Basilea公司首席科学官Laurenz Kellenberger表示，他们对预临床模型中观察到的强大抗癌活性感到非常满意，并计划在2022年中开始进行BAL0891的1期临床试验。

Voyager Therapeutics与Novartis达成一项协议，Novartis将获得Voyager基于RNA驱动的TRACER capsid发现平台产生的创新AAV capsids的许可权，用于潜在的三种中枢神经系统（CNS）靶点的治疗，并有权获取两个额外靶点的capsids。Voyager将获得5400万美元的预付款，以及高达3750万美元的期权行使费，此外Novartis可选择评估最多两个额外靶点的capsids，每个靶点选择时支付1800万美元，并需支付1250万美元的行使费。Voyager还有权从使用其许可capsids的产品中获得高达15亿美元的开发、监管和商业里程碑奖金，以及基于Novartis产品净销售额的中等到高单位数级版税。这项交易进一步验证了Voyager TRACER capsid发现平台的潜力，并扩大了其应用范围。

Valneva公司宣布其单剂次黄热病疫苗候选产品VLA1553的3期关键临床试验成功完成，包括6个月随访数据，证实了98.9%的受试者在接种后一个月和96.3%的受试者在接种后六个月达到保护性中和抗体水平。该疫苗安全性良好，耐受性良好，预计将在2022年第二季度开始向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市前申请。该试验共招募了4,115名18岁以上的成年人，结果显示VLA1553在老年受试者中也表现出高度免疫原性。此外，Valneva还计划开展针对青少年的3期临床试验，并已与巴西的Instituto Butantan签署了合作协议，以支持该疫苗在低中等收入国家的开发和商业化。

东方启音在2021年2至6月完成8300万美元C轮融资，刷新国内儿童康复与自闭症干预领域融资纪录，随后又获得3000万美元融资，用于强化儿童康复一站式服务发展。公司拥有淡马锡、泰康投资等知名资本投资，致力于提供STAR和ABA Plus等自闭症干预方案及言语治疗等服务。东方启音在全国20余座城市开设50多家直营中心，服务超过20万个家庭。公司强调早期筛查和干预，提供居家干预、融合教育配套服务等一站式服务，并倡导多场景干预模式。东方启音正搭建线上线下联动的一站式服务平台，助力有特殊教育需求的中国儿童和家庭。

Akeso公司宣布，中国NMPA的CDE已批准Cadonilimab（PD-1/CTLA-4双特异性抗体，AK104）与Docetaxel联合用于治疗经PD-1/L1抑制剂和铂类双联化疗联合治疗失败的晚期NSCLC患者的开放标签、多中心II期临床试验。该组合疗法旨在改善患者预后，降低延迟疗效和假性进展的风险。

欧唐静（恩格列净）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）的批准，成为首个且目前唯一获批用于治疗所有有症状的慢性心力衰竭成人患者的疗法，包括射血分数降低和保留的心力衰竭（HFrEF 和 HFpEF）患者。这一突破性疗法基于EMPEROR-Preserved III期临床试验结果，显示恩格列净能降低心血管死亡或心力衰竭住院的复合主要终点的相对风险21%。心力衰竭影响欧洲超过1500万人，每年导致近200万人入院，其中约有一半为HFpEF，此前在欧洲没有获批的疗法。这一批准将为心力衰竭患者带来新的治疗选择，改善预后并降低住院风险。

数字健康品牌“暂停实验室”完成5000万人民币A轮融资，由蓝驰创投领投，长岭资本追加支持，用于产品研发和市场拓展。该品牌提供在线心理干预计划，旨在增强用户心理调节能力，降低焦虑、抑郁等情绪困扰。产品采用科学循证方法，结合真人指导的半自助模式，填补了自我调节和一对一干预之间的市场空白。自2019年上线以来，累计付费用户超过3.5万，用户满意度高。暂停实验室还推出“饮食健康计划”等新产品，并计划推出全自助产品，以满足更广泛人群的心理健康需求。

Ikena Oncology公司宣布将在2022年美国癌症研究协会（AACR）年会上进行口头报告，介绍其新型TEAD抑制剂IK-930。该抑制剂针对Hippo信号通路，有望治疗携带Hippo通路突变的癌症。报告将由公司首席开发官Jeff Ecsedy博士进行，内容涉及IK-930作为临床药物的可能性。IK-930目前正在进行一项1期临床试验，作为单药治疗用于治疗具有Hippo通路基因改变的晚期实体瘤患者。Ikena Oncology专注于开发针对驱动癌症形成和扩散的关键信号通路的创新疗法，其产品管线还包括ERK5抑制剂和针对肿瘤微环境和免疫信号的疗法。

Inventiva公司2021年全年业绩报告显示，公司在研发方面取得显著进展，包括启动NATiV3 Phase III临床试验和与AbbVie合作开展cedirogant Phase IIb临床试验。公司研发费用翻倍，达到4840万欧元，主要由于lanifibranor NASH Phase III临床试验的筹备和启动。公司现金储备达到9540万欧元，较2020年底的11300万欧元有所下降。公司通过At-The-Market（ATM）计划在美国销售至多1亿美元ADSDaix，并从AbbVie获得400万欧元里程碑付款。公司预计其现金、现金等价物和短期存款足以支持公司运营至2023年第一季度。

Wave Life Sciences Ltd.发布了一项关于其新型ADAR介导的RNA碱基编辑方法的临床前概念验证数据，该数据发表在《自然生物技术》杂志上。数据表明，使用皮下注射的GalNAc-偶联寡核苷酸方法，在非人灵长类动物肝脏中实现了高达50%的ACTB（β-肌动蛋白）转录本编辑，编辑水平在一个月内维持在40%以上。这是首次报道使用简化的寡核苷酸方法在非人灵长类动物中实现RNA碱基编辑。Wave的AIMer技术通过招募人体内存在的ADAR酶，避免了使用外源性编辑酶的复杂性，从而简化了递送并避免了DNA靶向方法的不可逆脱靶效应风险。此外，Wave的研究还表明，AIMers在肝脏、中枢神经系统和其他组织中不需要复杂的递送载体即可实现持久的编辑，具有治疗应用的广泛潜力。

ANANDA Scientific公司与纽约大学格罗斯曼医学院宣布，一项评估Nantheia A1002N5S药物的临床试验已开始招募首位患者。该药物利用ANANDA专有的液体结构递送技术，含有大麻二酚（CBD）。试验旨在评估Nantheia A1002N5S在治疗患有根性疼痛综合征的参与者中的效果，以减少对阿片类药物的依赖。该研究由纽约大学格罗斯曼医学院的Stephen Ross博士领导，资金由美国国立药物滥用研究所（NIDA）提供，ANANDA公司也提供了额外支持。试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共有40名参与者接受为期四个月的Nantheia A1002N5S或安慰剂治疗，并在两个月后进行随访。主要疗效指标是治疗期间从基线到治疗结束的阿片类药物维持剂量的变化。同时，还将评估CBD的安全性及耐受性。

Voyager Therapeutics与Novartis达成协议，Novartis将获得Voyager基于RNA驱动的TRACER capsid发现平台产生的创新AAV capsids的独家许可权，用于三个未公开的神经中枢系统（CNS）靶点，并有权在未来选择两个额外靶点的capsids。Voyager将获得5400万美元的预付款，以及高达3750万美元的期权行使费，Novartis有权在签署后12个月内行使。此外，Novartis可选择评估最多两个未来达成的额外靶点的capsids，每个靶点选择时支付1800万美元，并支付1250万美元的capsid选择行使费。Voyager还有权从利用其许可capsids的产品中获得高达15亿美元的开发、监管和商业里程碑奖励，以及基于Novartis产品净销售额的中等到高单数字节版税。这一交易进一步证明了Voyager TRACER capsid发现平台的潜力，该平台有望广泛推动下一代AAV基因疗法的开发。

Tetra Bio-Pharma与蒙特利尔大学医院研究中心合作进行吸入式CBD的研究，加拿大卫生部门批准了一项I期临床试验的修订，以评估吸入式CBD对健康成人使用者的安全性和认知、行为及生物学效应。该研究将提供有关吸入式CBD的临床数据，并有助于更好地理解大麻素对人类健康的影响。Tetra将提供合成大麻素研究药物和安慰剂，以换取对研究收集的临床数据的访问权。该研究是一项安慰剂对照、三盲、交叉随机对照试验，旨在评估吸入式CBD在不同剂量下与安慰剂相比在偶尔使用大麻的80名健康成人中的行为和生物学效应以及安全性。