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腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展

前沿研究

腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展

CMT研究基金会（CMTRF）是一家专注于提供腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth, CMT）治疗和治愈方法的非营利组织，与ReviR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系，共同推进调节导致CMT1A的基因表达的小分子疗法。 ReviR Therapeutics正在开发一种名为小分子剪接调节剂的药物，这种药物可以通过影响最终RNA转录本中包含的遗传密码成分来调节基因表达。 CMTRF支持的这一项目中，ReviR Therapeutics将开发一种剪接调节剂，以减少在CMT1A中过度表达并导致疾病症状的疾病基因的表达。

罕见病信息网

2024-09-11

溪砾科技（深圳）有限公司进行性神经性腓骨肌萎缩症
新锐！3500万美元A轮融资，利用Multabody™平台开发新药

医药投融资

新锐！3500万美元A轮融资，利用Multabody™平台开发新药

9月11日，多伦多和费城，临床前生物技术公司Radiant Biotherapeutics宣布完成3500万美元的A轮融资。 Radiant Biotherapeutics正在开发一种抗体平台，为面临改变生活的疾病的患者提供变革性疗法。这笔资金将使Radiant能够进一步开发该公司的主要临床候选药物4-1BB，并将其推向临床试验。

Medaverse

2024-09-11

实体瘤血液肿瘤
30亿美元！贝恩资本生命科学完成四期基金募资

医药投融资

30亿美元！贝恩资本生命科学完成四期基金募资

9月10日，波士顿，贝恩资本生命科学（BCLS）筹集了第四只基金，总承诺额约为30亿美元。该基金包括现有和新投资者约25亿美元的外部承诺。该基金将投资于寻求改善未满足需求患者生活的创新生命科学公司。

Medaverse

2024-09-11

GLP-1 GSK PLC Merck Sharp & Dohme Ltd 江苏恒瑞医药股份有限公司 AIOLOS BIO Inc
注射用盐酸兰地洛尔上市申请全军覆没，2个卷王品种新增通知件 | 新产品

审批动态

注射用盐酸兰地洛尔上市申请全军覆没，2个卷王品种新增通知件 | 新产品

今天NMPA没有新批文，只有通知件，有几个熟悉的老面孔。哈尔滨三联的布瑞哌唑片也被否了。布瑞哌唑片也是新卷王，进口获批上市后，国产1天内提交 8个仿制申请，一个月新增 25个受理号，今年已有30个受理号。

药筛

2024-09-11

布瑞哌唑
1,500万美元到账！宜明昂科2款在研抗体药物合作开发进展顺利

交易并购

1,500万美元到账！宜明昂科2款在研抗体药物合作开发进展顺利

截止目前，该项目合作已累计收到首付款及第二期付款共1,500万美元。这不仅进一步充盈了宜明昂科的现金储备，也将为宜明昂科后续管线研发和国际化战略的推进提供助力。根据合作协议，双方将在中国就共同感兴趣的适应症快速入组，以形成在多个大适应症的概念验证研究，后续也将会有第三笔款项到账，且在未来还会陆续收到预期近期付款。

医麦客News

2024-09-11

宜明昂科生物医药技术（上海）股份有限公司
这个呼吸系统化药，过评企业已达5家！

招标采购

这个呼吸系统化药，过评企业已达5家！

开学季是呼吸道疾病高发的时期，特别是对于儿童来说，免疫系统尚未完全成熟，更容易受到病毒和细菌的侵袭。盐酸丙卡特罗口服溶液是一款呼吸系统化药，为第三代肾上腺素β受体兴奋剂，对支气管的β2受体具有高度选择性，其支气管扩张作用强而持久。临床上常用于缓解呼吸道阻塞性障碍引起的呼吸困难等症状，如支气管哮喘、慢性支气管炎、急性支气管炎、喘息性支气管炎等。

药春秋

2024-09-11

哮喘慢性支气管炎急性支气管炎丙卡特罗
AGRANA 任命 Palmer Holland 为独家分销合作伙伴

交易并购

AGRANA 任命 Palmer Holland 为独家分销合作伙伴

AGRANA Sales & Marketing GmbH与Palmer Holland, Inc.签署了独家分销合作协议，涵盖北美地区，用于推广AGRANA的DuraBeet®天然、非转基因贝丁酸无水物。该产品被称为三甲基甘氨酸（TMG），将面向食品、饮料、营养和补充品市场进行营销和销售。Palmer Holland还将代表AGRANA的BetaSol®天然甘氨酸贝丁在美加的植物护理和农业市场进行推广。DuraBeet®由奥地利无转基因糖 beet 制造，对人类健康有诸多益处，特别受运动营养和膳食补充品青睐。BetaSol®是一种100%天然生物刺激素，由奥地利无转基因欧洲糖 beet 制成，有助于植物应对非生物压力，增强其自然防御机制，对抗氧化压力。Palmer Holland的业务经理Brendan Michel表示，他们对与AGRANA的合作感到兴奋，相信DuraBeet®和BetaSol®的积极特性将有助于支持人类营养和农业的改善。

PRNewswire

2024-09-11
Syantra 获得 490 万美元的 A-1 轮融资;Rick Mangat 博士加入董事会

医药投融资

Syantra 获得 490 万美元的 A-1 轮融资;Rick Mangat 博士加入董事会

Syantra, Inc.获得490万加元A-1轮融资，用于加速其专利待批平台上的乳腺癌早期检测测试的临床验证和商业化。公司拥有ISO 13485:2016认证的质量管理体系，并在美国和加拿大分别获得CLIA/COLA和CPSA实验室认证。此外，Syantra还获得了CE-IVD和UKCA标志，用于在北美以外的地区分发试剂盒。公司新任命了拥有20多年医疗设备执行经验的Dr. Rick Mangat加入董事会。Syantra还宣布，康奈尔大学和卡尔加里大学（UC）因与Syantra合作开展乳腺癌早期检测血液测试的临床研究而获得美国国防部（DoD）的240万美元资助。Syantra的CEO Rob Lozuk表示，这些资金将支持Syantra进行临床研究和商业化。Syantra的Syantra DX™乳腺癌测试是首个基于其生物技术平台的测试，通过测量全血中的基因表达生物标志物，并使用机器学习软件产生结果，在盲法临床研究中达到92%的临床准确性。

PRNewswire

2024-09-11

乳腺癌
多次跻身“中国医药工业百强榜”，红日药业有何制胜法宝?

公司动态

多次跻身“中国医药工业百强榜”，红日药业有何制胜法宝?

近日，2024年全国医药工业信息年会暨2023年度中国医药工业百强榜单发布会于成都召开。红日药业连续蝉联“中国医药工业百强榜”，展现了企业在医药工业领域的创新实力和智造能力。近日，2024年全国医药工业信息年会暨2023年度中国医药工业百强榜单发布会于成都召开，业内瞩目的“2023年度中国医药工业百强榜”正式揭晓。

红日药业

2024-09-11

脓毒症天津红日药业股份有限公司
FLOWPHYSIX 宣布与 3COMMA 建立战略合作伙伴关系，以国际分销创新血栓切除术设备

交易并购

FLOWPHYSIX 宣布与 3COMMA 建立战略合作伙伴关系，以国际分销创新血栓切除术设备

FlowPhysix公司（前称Expanse ICE）宣布与3comma Medical / 3comma Medical GmbH达成战略合作伙伴关系，3comma将成为FLOWRUNNER™吸引导管系统的国际商业化合作伙伴。3comma是一家专注于为早期医疗设备公司建立和扩展全球收入流的国际商业化机构。此合作将为美国以外的医生提供新的血栓切除术技术标准，使FlowPhysix能够专注于美国商业化。3comma管理合伙人Marc Paris认为，FLOWRUNNER系统将对周围血栓切除术领域产生即时影响。FLOWRUNNER系统利用FlowPhysix的专有技术克服了传统吸引导管特有的真空衰减问题，通过吸引导管和远端阀门直接施加完整且未衰减的吸力，有效清除血栓。该设备已成功去除多种血栓并有效恢复血流。FlowPhysix首席执行官Jeff Hopkins表示，这项颠覆性技术有望改变血栓切除术的现有标准，3comma的领导力和专业知识将推动国际商业化成功并增加公司股东价值。

美通社

2024-09-11
THERADAPTIVE 宣布 SEARCHINE 在 OASIS 接受治疗的 OSTEOADAPT SP 脊柱融合临床试验中实现首例患者

交易并购

THERADAPTIVE 宣布 SEARCHINE 在 OASIS 接受治疗的 OSTEOADAPT SP 脊柱融合临床试验中实现首例患者

Theradaptive公司宣布，其OASIS临床试验已开始治疗首位患者，这是一项评估OsteoAdapt SP在脊柱融合手术中安全性和有效性的前沿研究。该试验由Dr. David Schwartz在印第安纳波利斯OrthoIndy医院进行。OASIS试验旨在评估OsteoAdapt SP在治疗腰椎退行性疾病中的安全性、有效性和剂量。随着人口老龄化，脊柱融合手术需求增加，但自体骨移植存在局限性。OsteoAdapt SP旨在提供更强大、精确和持久的解决方案。Theradaptive公司创始人兼CEO Dr. Luis Alvarez表示，这一里程碑验证了公司在脊柱融合领域的策略，并强调了其通过独特蛋白质工程技术为患者提供治疗和精确骨再生的更广泛战略。OsteoAdapt SP是一种针对退行性椎间盘疾病的实验性治疗，含有下一代蛋白质AMP2，具有强大的骨形成特性，但无rhBMP-2的副作用。

PRNewswire

2024-09-11
Contraline & Population Council宣布一种革命性的男性避孕药具的许可协议

交易并购

Contraline & Population Council宣布一种革命性的男性避孕药具的许可协议

Contraline公司宣布与人口理事会签订独家许可协议，获得Nestorone/Testosterone透皮凝胶（NES/T）的男性避孕产品的许可权。NES/T是一种由人口理事会和美国国立卫生研究院的Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）开发的短期、透皮、可逆性激素避孕药。该凝胶含有Nestorone和睾酮，男性每日涂抹于肩部以减少精子产生。该产品在1期和2期临床试验中已对750多名男性进行给药，初步数据显示NES/T具有高度有效性和可接受的副作用。Contraline计划在全球范围内推进NES/T的开发和商业化，并将其定位为全球领先的男性避孕生物技术公司。此外，Contraline还计划开展NES/T的3期临床试验，这是美国首次进行的新型男性避孕药物产品的3期试验。

Businesswire

2024-09-11

Contraline Inc Eunice Kennedy Shriv National Institutes Population Council
PainReform公司PRF-110产品在临床试验中显示与缝合线兼容性良好

研发注册政策

PainReform公司PRF-110产品在临床试验中显示与缝合线兼容性良好

以色列临床阶段专科制药公司PainReform Ltd.近日宣布，其领先产品PRF-110在人体临床试验中显示出与缝合线的良好兼容性。PRF-110旨在提供长效、非阿片类药物的术后疼痛缓解。公司进行了全面的体外研究，以评估PRF-110对非吸收性和可吸收缝合线的影响。研究结果表明，PRF-110不会影响PROLENE™非吸收性和Vicryl™可吸收缝合线的机械性能。这一发现与该公司的第三阶段临床试验结果一致，表明PRF-110在伤口闭合手术中与缝合线性能兼容，代表了术后护理的一个重要进步。

GlobeNewswire

2024-09-11

PainReform Ltd
Varda 宣布与 SSPC 合作，以提高对微重力结晶的基本理解

交易并购

Varda 宣布与 SSPC 合作，以提高对微重力结晶的基本理解

Varda Space Industries与爱尔兰研究机构SSPC合作，旨在通过数学模型研究微重力对药物结晶的影响，这是首个考虑多晶型的框架。该研究将有助于理解重力如何影响结晶过程和晶体结构，从而改善药物性能和患者体验。双方研究人员将开发数学模型，以揭示微重力对药物结晶的影响，并最终支持制药行业在低地球轨道的发展。

PRNewswire

2024-09-11
美容护肤行业地图，重组胶原蛋白产业链跟踪：巨子生物、锦波生物、创尔生物……

公司动态

美容护肤行业地图，重组胶原蛋白产业链跟踪：巨子生物、锦波生物、创尔生物……

重组胶原蛋白，是指利用重组DNA技术生产的胶原蛋白，而不是从动物或人体中提取的胶原蛋白。胶原蛋白对皮肤、头发、指甲和关节的益处而广泛应用于医疗、化妆品、食品、工业和兽医领域。尽管整体消费景气度低迷，但重组胶原蛋白，是难得的一抹亮色，在美容、护肤品领域的热度一直不减。

药时空

2024-09-11

山西锦波生物医药股份有限公司西安巨子生物基因技术股份有限公司广州创尔生物技术股份有限公司
GLP-1受体激动剂治疗阿尔茨海默症的机制及相关研究进展

前沿研究

GLP-1受体激动剂治疗阿尔茨海默症的机制及相关研究进展

GLP-1受体激动剂在临床上主要用于2型糖尿病的降糖治疗，并具有潜在的减重作用，而目前也开始尝试应用于治疗高血压、非酒精性肝病、抑郁症及神经退行性疾病等病症。尤其在阿尔茨海默症的治疗方面，大量的动物模型及一些临床研究已经展现了GLP-1受体激动剂潜在的疗效，它有很大可能成为治疗阿尔茨海默症药物谱的新秀。最后介绍了GLP-1RA治疗阿尔茨海默症在动物模型和临床试验中的成果。

药时空

2024-09-11

GLP-1 高血压 GLP-1RA
Stryker扩展了足踝产品组合，提供专为提高手术精度和结果而设计的产品。

交易并购

Stryker扩展了足踝产品组合，提供专为提高手术精度和结果而设计的产品。

Stryker公司宣布新增两款足踝产品：Osteotomy Truss System™（OTS）和Ankle Truss System™（ATS），这两款产品均来自近期收购的4WEB Medical。OTS包括Cotton、Evans和Utility楔子，适用于足踝部位的内固定和骨切开术。ATS包括Arthrosphere®和Arthrocube™植入物，旨在恢复肢体长度并保持结构完整性。Stryker将在2024年9月11日至14日在加拿大温哥华举行的美国足踝外科医师协会（AOFAS）年会上展示这两款新产品。此外，Stryker还将展示Artelon产品组合和其他解决方案，包括Artelon Flexband和Infinity Total Ankle System。

Businesswire

2024-09-11

Stryker Corp
研究人员使用 Hyperfine， Inc. Swoop® 便携式 MR 成像®系统采集的图像监测宇航员的大脑健康状况

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研究人员使用 Hyperfine， Inc. Swoop® 便携式 MR 成像®系统采集的图像监测宇航员的大脑健康状况

Hyperfine公司宣布与南卡罗来纳医科大学合作，利用Swoop®便携式磁共振成像系统对宇航员在执行Polaris Dawn任务前后进行大脑扫描，以研究太空飞行对大脑的影响。研究将在佛罗里达州SpaceX设施进行，旨在通过体积分析评估宇航员脑部变化，以了解人类生理如何适应太空和零重力环境，并探究与太空飞行相关的神经眼病综合征（SANS）的病因。Swoop®系统将在任务前后关键时间点对四名宇航员进行脑部扫描，以收集数据帮助研究人员确定颅内静脉充血是否发生在太空飞行或大脑重新适应地球的过程中。Hyperfine公司致力于提升脑部健康，并希望通过这项研究推进神经学领域的研究。

Businesswire

2024-09-11

Medical University o
最新「中国企业」500强出炉，药企的是→

公司动态

最新「中国企业」500强出炉，药企的是→

2024中国企业500强入围门槛达到473.81亿元，提升3.83亿元，实现22连升。 8家药企上榜；石药集团，位列 2024中国500强研发强度第八名。第33名，中国医药集团有限公司（营业收入为 68,011,791万元）。

蒲公英Ouryao

2024-09-11

石药集团有限公司中国医药集团有限公司
bitBiome 和 Bluestem Biosciences 签署战略合作协议，以加速可再生化学品的生物生产

交易并购

bitBiome 和 Bluestem Biosciences 签署战略合作协议，以加速可再生化学品的生物生产

bitBiome公司与Bluestem Biosciences公司达成战略合作伙伴关系，旨在加速发现和开发用于生物基生产关键化学品的酶，这些化学品之前主要来自石油化工来源。双方将共同应对从石油化工资源转向生物基解决方案的需求，以减少碳排放并支持美国中西部农业社区。bitBiome将利用其单细胞微生物基因组分析技术和生物信息学知识，为Bluestem的菌株识别关键酶，并改进酶的能力以促进更高效的产品生产。此次合作旨在推动可持续化学品的商业生物制造，同时为气候、农村农业经济和美国供应链带来积极影响。

PRNewswire

2024-09-11

Bitbiome Inc