Denali Therapeutics宣布开始进行DNL593（PTV:PGRN）的Phase 1/2临床试验，旨在治疗由GRN基因突变引起的额颞叶痴呆（FTD）。DNL593是一种旨在穿过血脑屏障（BBB）的重组PGRN替代疗法，旨在通过增加脑内和细胞外PGRN水平来减缓或预防FTD-GRN的进展。Denali与Takeda合作共同开发和商业化DNL593。该试验分为三个部分，旨在评估DNL593在健康志愿者和FTD-GRN患者中的安全性、药代动力学和药效学。FTD是60岁以下人群中最常见的痴呆类型，目前尚无批准的药物可以停止或减缓FTD或FTD-GRN的进展。

Orange Grove Bio与辛辛那提儿童医院医学中心宣布建立合作关系，旨在推进新型治疗药物的开发和商业化，支持辛辛那提儿童医院研究人员取得的科学发现转化为实际应用。合作将聚焦于自身免疫和炎症性疾病、肿瘤学和细胞与基因治疗等领域。辛辛那提儿童医院在疫苗、心肺机、呼吸窘迫综合征治疗以及干细胞培养等方面有丰富的创新历史。Orange Grove Bio将提供商业化指导和支持，并协助实习生和研究人员。该公司位于辛辛那提创新区，与辛辛那提大学已有合作，致力于在俄亥俄州推广生物技术。

Sanofi和Sobi公司宣布，其研发的efanesoctocog alfa（BIVV001）在针对12岁以上严重血友病A患者的XTEND-1 Phase 3临床试验中取得积极成果。该研究达到了主要终点，即efanesoctocog alfa每周一次的预防性治疗在52周内对血友病A患者具有临床意义的出血预防效果。次要关键终点也得到满足，efanesoctocog alfa与之前的因子VIII预防性治疗相比，在预防出血方面表现出优越性，显示出基于患者内部比较的统计显著和临床意义的年度化出血率降低。efanesoctocog alfa具有良好的耐受性，且未检测到因子VIII抑制剂的产生。该研究数据将作为向全球监管机构提交申请的基础，预计今年开始提交，欧洲提交将等待XTEND-Kids儿科研究数据的可用性。

insitro公司与Genomics England宣布合作，将insitro的机器学习嵌入搜索功能应用于Genomics England的多模态表型和遗传数据库。Genomics England自2013年成立以来，已建立了包含近150,000个全基因组及其对应的表型数据的独特资源，涉及罕见疾病和癌症患者及其家属。合作中，insitro将利用机器学习在Genomics England的病理图像和遗传数据上学习多模态表示，从而使用户能够基于生物和临床相关的语义相似性而非视觉相似性搜索相关图像、活检或病例。insitro将向Genomics England的研究伙伴提供其嵌入搜索引擎，以加速癌症研究。此外，insitro还将成为Genomics England的研究伙伴，共同推动将药物带给患者的使命。

Oncolytics Biotech公司宣布，在即将召开的美国癌症研究协会（AACR）年会上，其1b期临床试验数据表明，Pelareorep-蛋白酶体抑制剂联合疗法在多发性骨髓瘤治疗中具有临床概念验证。该研究结果显示，该联合疗法在部分复发/难治性患者中实现了3年以上的无进展生存期，并且治疗后肿瘤浸润的抗癌免疫细胞增加与临床反应相关。这些发现表明，Pelareorep与抗癌药物联合使用具有协同作用，并可能为患者提供持续的临床益处。Oncolytics正在推进两项针对多发性骨髓瘤的1期临床试验，并计划在乳腺癌转移性癌症中推进注册研究。

Cellevolve与西雅图儿童治疗研究所宣布全球合作，旨在推进儿童脑癌的研究。合作聚焦于BrainChild项目，包括五套多靶点嵌合抗原受体（CARs），针对儿童中枢神经系统（CNS）恶性肿瘤。Cellevolve将利用西雅图儿童治疗研究所的Cure Factory设施进行新型CARs的早期临床GMP研究，并利用其VectorWorks设施扩大慢病毒载体制造能力。免疫治疗先驱迈克尔·詹森博士将加入Cellevolve担任创始顾问和科学顾问委员会主席。双方将共同推进BrainChild研究项目，包括西雅图儿童治疗研究所进行的三个儿童1期临床试验。Cellevolve将负责2期及后续临床试验，西雅图儿童治疗研究所将参与关键环节。

Fluent BioSciences，一家专注于简化单细胞分析的生物技术公司，宣布获得国家一般医学科学研究所颁发的170万美元SBIR Phase II研究资助。该公司成立于2018年，其PIPseq™技术可无需复杂仪器和昂贵消耗品，实现细胞或分子的快速自组装。Fluent已获得五项NIH资助，并在2020年完成了由Illumina Ventures和Samsara BioCapital等领投的1900万美元A轮融资。公司CEO Sepehr Kiani表示，该资助是对其技术将单细胞分析能力带给每位研究者的认可。Fluent致力于通过可及、经济、可扩展的解决方案加速对生物学和疾病的理解。

Assertio Holdings Inc.公布了2021年第四季度和全年的财务报告，显示第四季度净产品销售额为3220万美元，同比增长7%，全年净产品销售额为1.094亿美元。非GAAP调整后的EBITDA为1780万美元，同比增长118%，全年为4880万美元。公司预计2022年净产品销售额将在1.26亿美元至1.36亿美元之间，非GAAP调整后的EBITDA将在6400万美元至7200万美元之间。此外，公司完成了对Otrexup（甲氨蝶呤）的收购，并计划在2022年利用其数字平台扩大产品组合，增加股东价值。

Insightec公司获得美国FDA批准两项关键性IDE研究，一项针对非小细胞肺癌脑转移患者使用Exablate Neuro系统与Keytruda联合治疗，另一项针对脑癌患者液体活检的复发监测，同时NSCLC治疗获得“突破性设备”称号，以加速其研发和审查。公司计划开展LIMITLESS研究，评估非侵入性低强度聚焦超声与系统性免疫疗法在治疗肺癌脑转移患者中的临床益处。此外，液体活检技术有望通过低强度聚焦超声暂时增加血脑屏障通透性，实现脑肿瘤的无创液体活检。Insightec致力于通过声学疗法在脑部疾病治疗和诊断方面的创新，旨在改善患者生活。

Twist Bioscience与Kriya Therapeutics签署了抗体发现协议，旨在利用基因治疗中的腺相关病毒（AAV）技术发现新型抗体，应用于肿瘤学治疗。双方将结合Twist的抗体库和发现专长与Kriya的计算驱动向量工程平台，加速新型基因疗法的研发，这些疗法可以与其他肿瘤学治疗方式相结合。Twist Biopharma计划利用其抗体发现和优化平台，发现针对特定靶点的抗体，并将其整合到Kriya的基因治疗技术平台中，实现持久和精准的治疗。

Palisade Bio在SAGES 2022年年度会议上展示其ePoster，探讨术后腹腔粘连的发生率和严重程度，以及使用肠内蛋白酶抑制剂LB1148的治疗效果。该公司首席医疗官Michael Dawson指出，美国每年约700万例手术中，患者面临术后粘连风险，而粘连在腹腔手术后高达90%的病例中存在，可能导致终身并发症，美国医疗系统每年在治疗术后粘连上花费超过20亿美元。LB1148作为一种口服广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在抑制手术过程中从肠道释放的消化蛋白酶活性，从而预防损伤GI组织，加速恢复正常GI功能，缩短术后住院时间。此次会议将分享LB1148治疗患者的汇总分析数据，并将在公司网站提供直播和回放。

Labcorp与南卡罗来纳州最大的非营利性医疗系统Prisma Health达成战略合作伙伴关系，通过收购Prisma Health部分实验室业务资产，并签订技术支持协议，以提升Prisma Health医院实验室的检测能力。此举将扩大Labcorp在卡罗来纳地区的诊断足迹和能力，并为Prisma Health的患者和提供者提供多领域增强的医疗服务。交易完成后，Prisma Health的患者和临床医生将能够通过Labcorp广泛的实验室检测菜单获得更多服务，并享受更便捷的就医体验。该合作预计将在2022年下半年完成。

KMC Systems与Elbit Systems of America宣布与初创公司Aza Technology Inc.合作，共同研发快速血液氨检测仪器。该仪器旨在定量检测全血中的氨含量，以实现早期发现高氨血症，预防不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。该仪器已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定，用于儿科患者的床旁氨测量。KMC Systems将支持Aza Technology寻求FDA批准，并负责制造和消耗品的生产。

研究发现，皮肤癌细胞在扩散至大脑时，会利用阿尔茨海默病的蛋白质——淀粉样β蛋白来破坏免疫防御。这项发表在《癌症发现》杂志上的研究指出，在黑色素瘤——最致命的皮肤癌类型中，癌细胞依赖淀粉样β蛋白在脑部存活。研究显示，从人类大脑中取出的转移性黑色素瘤细胞在组织培养中产生的淀粉样β蛋白量是其他部位癌细胞的三倍。研究发现，癌细胞分泌的淀粉样β蛋白会降低免疫反应，使癌细胞得以逃避免疫系统的攻击。此外，降低淀粉样β蛋白水平的治疗方法LY2886721能够显著减小脑部黑色素瘤转移的大小。该研究揭示了肿瘤分泌的淀粉样β蛋白在促进黑色素瘤脑转移存活中的意外作用，并提出了一种新的对抗方法。

Mirum Pharmaceuticals于2022年3月9日发布2021年第四季度及全年财务报告，并更新业务情况。公司推出首个也是唯一获美国FDA批准用于治疗Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的药物LIVMARLI，第一季度净产品收入为310万美元，2021年总收入为1910万美元。预计2022年第一季度LIVMARLI净产品销售额至少为8000万美元。公司计划在2022年上半年在国际市场推出LIVMARLI的商业早期访问项目，并预计2022年第四季度提交MARCH-PFIC三期临床试验的顶线数据。此外，Mirum还拥有volixibat等在研药物，用于治疗其他罕见胆汁淤积性肝病。

Vascular Breakthroughs, LLC和Vascular Care Connecticut宣布，在由Mercator MedSystems, Inc.赞助的DEXTERITY临床试验中，成功招募了第一位新英格兰地区的受试者。该试验旨在测试局部抗炎疗法对深静脉血栓（DVT）治疗效果的改善。患者可因腿部血流停滞而患上DVT，而COVID-19在过去的两年中增加了该病的发病率。Dr. Paul Gagne及其研究团队在Vascular Breakthroughs, LLC和Vascular Care Connecticut的参与下，通过Bullfrog Micro-Infusion Device心血管导管，将抗炎类固醇药物精确地输送到受影响的静脉周围组织。该试验分为DEXTERITY-AFP和DEXTERITY-SCI两个阶段，分别针对症状持续少于14天和14-60天的患者。Vascular Care Connecticut致力于血管疾病创新和新技术，为患者提供便捷、复杂的护理环境。Dr. Gagne在血管护理领域享有盛誉，是深静脉护理领域的世界知名专家。Vascular Breakthroughs

Keros Therapeutics，一家专注于血液和骨骼肌肉疾病治疗的临床阶段生物制药公司，在2021年取得了显著进展。公司成功与汉森生物科技签署了关于KER-050在中国的独家许可协议，并获得了1800万美元的前期付款，预计将使公司的现金储备延长至2024年第一季度。此外，公司还完成了KER-050在骨髓增生异常综合征患者中的开放标签2期临床试验，并计划在2022年中报告更多数据。Keros还完成了KER-012在健康志愿者中的1期临床试验第一阶段，并计划在2022年第二季度报告第一阶段数据。财务方面，Keros在2021年实现了净亏损，但亏损幅度较2020年有所减少，主要得益于与汉森生物科技的合作协议。公司预计，截至2021年12月31日的现金和现金等价物，加上根据与汉森生物科技签订的许可协议收到的1800万美元前期付款，将足以支持公司的运营费用和资本支出至2024年第一季度。