Phio Pharmaceuticals Corp.发布2020年财务报告，并更新业务进展。公司专注于开发基于其专利自递送RNAi（INTASYL™）治疗平台的下一代免疫肿瘤疗法。过去一年，公司发展势头稳定，包括与AgonOx，Inc.合作开发基于T细胞的癌症免疫疗法。公司已完成两次融资，筹集了2170万美元，以支持PH-762的临床研究。2020年，公司研发和一般行政费用分别为440万美元和440万美元，净亏损为879万美元。截至2020年12月31日，公司现金余额为1424万美元。

Lupus Research Alliance宣布了2020年度的威廉·E·保罗杰出创新者奖，旨在表彰两位在狼疮治疗研究方面取得卓越成就的科学家：Jacques Banchereau博士和Ignacio Sanz博士。他们的研究项目分别针对狼疮患者体内免疫细胞的变化机制和自体抗体产生B细胞，旨在开发更精准的治疗方法以预防或延缓狼疮的发生和发展。Banchereau博士将利用先进技术深入研究狼疮患者体内的树突状细胞，而Sanz博士则计划进一步探究导致B细胞在狼疮患者体内异常成熟的遗传途径。该奖项由Lupus Research Alliance设立，旨在鼓励全球研究人员开展创新研究，揭示狼疮的发病机制，推动新型治疗方法的开发。Lupus Research Alliance是全球最大的非政府、非营利性狼疮研究资助机构，致力于通过资助创新研究、培养科学人才和推动诊断、治疗及治愈狼疮的发现，最终实现狼疮的治愈。

Theralase® Technologies Inc.宣布，其Pivotal Phase II非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）临床研究已获得Urology San Antonio的机构审查委员会（IRB）批准，标志着在美国的第6个临床研究站点获得批准。Theralase正在推进其他美国临床研究站点的启动，预计在2021年第二季度和第三季度启动。Urology San Antonio是南德克萨斯州最大的泌尿科诊所，拥有多个地点，为经历泌尿系统并发症的男性和女性提供护理。Dr. Daniel Saltzstein MD将担任该站点的II期研究主要研究员。截至目前，已有16名患者在II期研究中接受治疗。Theralase已在加拿大和美国的5个和6个站点启动了患者入组和治疗，以符合II期临床研究指南。Theralase首席执行官Shawn Shirazi表示，看到Theralase在2021年第一季度实现6个美国临床研究站点的目标令人兴奋，公司正朝着在2021年初入组和治疗9名额外患者，以达到25名患者的潜在突破性指定目标的里程碑迈进。

Monopar Therapeutics宣布了2020年第四季度和全年的财务结果以及近期业务更新。公司的主要产品Validive正在进行预防口腔黏膜炎的2b/3期临床试验，预计2021年第二季度开始camsirubicin的2期临床试验。此外，公司还与NorthStar Medical Radioisotopes合作开发针对严重COVID-19的新疗法，并在欧洲癌症杂志上发表了MNPR-101结合物的数据。公司预计目前的现金储备至少可以支持到2022年3月，并计划在未来12个月内筹集更多资金或寻找合作伙伴以完成临床试验。

Inozyme Pharma公司宣布，其研发的INZ-701药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗ABCC6缺陷症。公司计划在2021年上半年启动INZ-701治疗ENPP1缺陷症的1/2期临床试验，并在2021年中启动ABCC6缺陷症的1/2期临床试验。此外，公司现金、现金等价物和投资预计将支持其运营至2022年下半年。2020年，Inozyme Pharma研发支出为4650万美元，较2019年增长，主要由于与Alexion Pharmaceuticals的非现金知识产权资产收购、临床前研究和临床准备活动成本以及研发员工数量增加。公司净亏损为5642万美元，较2019年增加。

Agios Pharmaceuticals股东投票通过将其商业、临床和研究阶段的肿瘤学产品组合出售给Servier Pharmaceuticals，交易预计于3月31日完成，公司董事会授权在交易完成后回购至多12亿美元的股份，预计在未来12至18个月内进行。Agios专注于通过细胞代谢领域的科学领导地位发现和开发治疗遗传性疾病的创新药物，其最先进的候选药物mitapivat正在评估用于治疗三种不同的溶血性贫血。

Amplicore Inc.成功完成400万美元的种子轮融资，投资方包括Photon Fund、工业技术投资公司、伯克利催化剂基金和SVE资本。公司致力于开发针对肌肉骨骼疾病的局部给药和微创治疗方案，主要产品AM3101和AM1101有望完成临床前开发，并推动公司下一轮融资。此外，Amplicore还利用美国国防部资助的研究，针对急性半月板撕裂的愈合进行技术开发，旨在减少关节疼痛、抑制软骨退化并促进组织再生。公司旨在将科学创新转化为有效且微创的产品，以解决退行性肌肉骨骼疾病的未满足医疗需求。

台康生技宣布其乳腺癌生物类似药EG12014的三期临床试验达到主要终点，药效与原研药Herceptin®一致。公司计划向美国、欧洲和台湾的药品监管机构提交申请，并已与山德士签订许可协议，将全球除台湾和中国大陆以外的市场销售权授予山德士。台康生技成为台湾首家将研发中生物相似药成功授权给国际大药厂的生技公司，并成功证明其生物类似药与原研药具有同等药效。

亚盛医药宣布其全资子公司广州顺健的1类新药奥瑞巴替尼片（HQP1351）被中国国家药品监督管理局纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药的慢性髓性白血病。这是继去年10月获得优先审评资格后的又一重大进展，奥瑞巴替尼作为中国首个第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对多种BCR-ABL突变体有突出效果，有望为耐药CML患者带来明显获益。亚盛医药首席医学官表示，奥瑞巴替尼的纳入突破性治疗品种将有助于加速其在中国的研究和审批速度，让患者早日受益。

EirGenix公司宣布其乳腺癌生物类似物EG12014（拟称为EGI014）的III期临床试验达到主要终点，与赫赛汀在临床反应（病理完全缓解，pCR）方面表现出等效性，同时显示出相似的安全性。公司计划提交生物制品许可申请（BLA）给美国FDA、市场批准申请（MAA）给欧洲药品管理局（EMA）以及新药申请给TFDA。该III期临床试验是一项多国、多中心、随机、双盲研究，旨在证明EG12014与赫赛汀在疗效方面的等效性，并比较两种曲妥珠单抗产品的安全性、免疫原性和药代动力学。EG12014预计将在除台湾和中国大陆以外的全球市场销售，Sandoz AG将负责销售。EirGenix成为台湾首家与全球制药公司签订生物类似物许可协议的生物制药公司，并成功将生物类似物产品推进至III期临床试验，展现出其研发实力。

Oryzon Genomics公司在国际医学期刊《CNS Drugs》上发布了一篇关于vafidemstat（ORY-2001）的科学论文，该药是一种LSD1抑制剂，目前处于IIb期临床试验阶段，用于治疗精神疾病和神经退行性疾病。论文报告了vafidemstat在健康年轻人和老年志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究结果。试验显示vafidemstat具有良好的安全性和耐受性，未产生严重不良事件，且药代动力学数据表明该药适合每日服用。vafidemstat已被证明在约300名治疗患者中安全且耐受性良好，部分患者连续治疗长达18个月。近期IIa期疗效数据支持vafidemstat作为治疗精神疾病和阿尔茨海默病的潜在药物。基于这些结果，公司启动了多中心的IIb期临床试验（PORTICO），以评估vafidemstat在边缘型人格障碍患者中的疗效和安全性，并计划今年晚些时候启动针对精神分裂症患者的IIb期临床试验（EVOLUTION）。

日本烟草公司（JT）及其子公司东和制药（Torii）宣布，其合作伙伴Akebia Therapeutics的药物Riona（日本通用名：铁柠檬酸水合物）获得日本药品医疗器械机构（PMDA）批准，新增治疗日本成人缺铁性贫血（IDA）的适应症。Riona原已获准在日本作为口服药物用于治疗慢性肾病（CKD）患者的血磷过高。Akebia Therapeutics首席执行官John P. Butler对Riona标签的扩展表示祝贺，并感谢JT和Torii为将便捷的口服药物带给日本IDA患者所做的工作。Auryxia（铁柠檬酸）在美国也被批准用于治疗CKD透析和非透析患者的IDA。

Reneo Pharmaceuticals宣布其研发的药物REN001获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）。REN001是一种口服的PPARδ激动剂，目前正用于治疗三种罕见的遗传性线粒体疾病，包括PMM、长链脂肪酸氧化障碍和糖原贮积病V型（McArdle病）。这一资格的获得标志着Reneo在药物研发上的重要里程碑，同时也强调了为患有这种疾病的患者开发治疗方案的必要性。Reneo致力于开发针对罕见遗传性线粒体疾病的疗法，这些疾病通常与线粒体无法产生三磷酸腺苷（ATP）的能力有关。REN001通过调节与代谢和ATP生成相关的关键基因，显示出改善线粒体功能和脂肪酸氧化的潜力。

Partner Therapeutics公司宣布其产品Leukine在治疗轻度至中度阿尔茨海默病方面的临床试验结果。该研究由科罗拉多大学阿尔茨海默病和认知中心进行，发表在《阿尔茨海默病与痴呆：转化研究与临床干预》杂志上。研究结果显示，Leukine短期治疗可激活先天免疫系统，改善认知和记忆力，并部分恢复正常血液中的淀粉样蛋白和tau病理指标以及神经元损伤。该研究为Leukine在治疗阿尔茨海默病方面的潜在益处提供了证据。

Ascentage Pharma宣布，其全资子公司广州健康之桥药业的创新药物奥雷巴替尼（HQP1351）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的突破性治疗药物（BTD）推荐，用于治疗对第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。这是继2020年10月CDE授予优先审评后，奥雷巴替尼的又一重要进展。奥雷巴替尼是一种新型口服活性、强效的第三代BCR-ABL抑制剂，旨在有效靶向BCR-ABL突变，包括T315I，这是最常见的一种耐药突变。该药物有望成为中国首个获批的第三代BCR-ABL抑制剂。

Enterome公司宣布其研发的EO2463新药获得美国FDA的IND批准，将进入1/2期临床试验，用于治疗惰性非霍奇金B细胞淋巴瘤（iNHL）。EO2463是一种创新的免疫肿瘤药物，结合了四种B淋巴细胞特异性谱系标记的OncoMimics。该药物旨在通过靶向特定谱系细胞标记，诱导恶性B淋巴细胞的完全耗竭。临床试验的主要目标是证明EO2463作为单药治疗和联合标准治疗方案（利妥昔单抗和利妥昔单抗联合来那度胺）在60名滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）患者中的安全性、耐受性和有效性。Enterome公司表示，这一里程碑标志着该公司在癌症免疫治疗领域的快速进展，并期待在2021年第二季度开始该临床试验。

Krystal Biotech宣布成立全资子公司Jeune，专注于开发创新的美容药物，并拥有Krystal独家许可的专利技术平台产品组合。Jeune的领先产品KB301，一种用于治疗美容皮肤条件的基因疗法，在Phase 1临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。该研究的主要目的是评估KB301的安全性，结果显示两次重复的KB301注射耐受性良好，未观察到安全性信号。Jeune的团队由拥有多年经验的制药和生物技术高管组成，其中包括新任命的总裁Bhushan Hardas博士，他曾在Almirall和Allergan担任高级职务。Krystal计划在2021年下半年开始招募Phase 1研究中的疗效队列。