Antengene公司宣布将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其关于XPO1和mTORC1/2抑制剂联合治疗三打击弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的预临床数据。该会议将于2021年4月10日至15日和5月17日至21日以虚拟形式举行。Antengene的ATG-010（XPO1抑制剂）和ATG-008（mTORC1/2抑制剂）在临床试验中表现出协同抗肿瘤活性，其中ATG-010已被批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和DLBCL，并在多个治疗方案中应用。Antengene正在中国及其他亚太地区开展多项临床试验，并提交了多个市场的ATG-010新药申请。

BERG公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其在神经胶质母细胞瘤（GBM）患者中进行一项II期临床试验，使用其BPM31510药物。该试验旨在评估BPM31510在神经胶质母细胞瘤患者中的疗效，特别是在新诊断的GBM患者中，作为辅助治疗与标准治疗方案（如放疗和化疗）的联合使用。BPM31510在临床试验中显示出提高生存率的潜力，其作用机制是通过调节细胞能量代谢和促进细胞死亡。这项多中心临床试验由斯坦福医学院领导，包括耶鲁医学院、西奈山医学院和洛杉矶的西达赛奈医疗中心。BERG公司将利用其Interrogative Biology®平台对患者的样本进行多组学分析，以构建计算患者图谱。

Ionis制药公司宣布，其合作伙伴罗氏决定停止在III期GENERATION HD1研究中对tominersen（IONIS-HTT Rx）的给药，并在开放标签扩展研究（GEN-EXTEND）中暂停给药，原因是独立数据监测委员会（iDMC）对数据进行了预定的审查。尽管没有发现新的或正在出现的关于tominersen的安全信号，但iDMC基于研究参与者接受该研究治疗的可能益处/风险轮廓做出此建议。罗氏表示，一旦完整数据可用并进行分析，将向社区分享学习成果和未来计划。此外，tominersen的I期PK/PD研究（GEN-PEAK）和罗氏的观察性HD自然史研究将继续进行。

Fractyl Laboratories宣布在关键性临床试验中首次招募了Revita® DMR新型治疗2型糖尿病的患者。该试验名为REVITA-T2Di，旨在评估Revita DMR治疗在门诊环境下消除每日胰岛素需求的可能性。Revita DMR是一种针对肠道在代谢疾病中作用的创新干预措施，该试验将评估其疗效。该试验预计将招募300多名患者，在美国和欧洲的35个地点进行。主要目标是评估24周内，患者在不使用胰岛素的情况下达到目标血糖控制（HbA1c小于或等于7%）的比例。Revita DMR治疗基于对肠道在代谢疾病中作用的突破性见解，是一种门诊内镜手术，可重新覆盖上肠道的内衬。

Enlivex Therapeutics与耶鲁癌症中心合作，旨在评估Allocetra™与免疫检查点抑制剂联合治疗对未对单独的检查点抑制剂疗法产生反应的实体瘤的潜力。Allocetra™是一种正在临床开发中的巨噬细胞重编程免疫疗法产品，可能作为难治性实体瘤与已批准的免疫检查点抑制剂联合治疗的一种潜在疗法。双方将开展临床前研究，以探究Allocetra™与商业化的检查点抑制剂疗法在特定实体瘤中的潜在协同作用。耶鲁癌症中心的癌症生物学家、精准癌症建模中心主任Vish Muthusamy博士将担任该合作项目的负责人，而Genomics, Genetics and Epigenetics项目联合负责人Marcus W. Bosenberg博士将担任科学顾问。Enlivex首席执行官Oren Hershkovitz表示，耶鲁的研究人员和临床团队是世界级的，是实现Allocetra™潜力的理想合作伙伴。Allocetra™目前正用于治疗急性危及生命的免疫介导疾病，如败血症和COVID-19，近期在COVID-19患者的临床试验中取得了积极结果。

Aeglea BioTherapeutics与Immedica宣布在欧洲和中东地区就Pegzilarginase（一种用于治疗Arginase 1缺乏症的重组人精氨酸酶1酶）的商业化达成协议。Aeglea将获得2100万美元的前期付款，以及高达1.3亿美元的里程碑付款和20%以上的版税。Immedica获得在欧洲和几个中东国家的独家商业化权利。Pegzilarginase目前正在进行ARG1-D的PEACE III期临床试验，该试验预计将在2021年第四季度公布主要数据。Aeglea将继续负责某些临床试验活动和Pegzilarginase的制造，并保留在美国和其他地区的商业化权利。

Pacira BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），扩大EXPAREL标签，使其可用于6岁及以上儿童的单剂量浸润以产生术后局部镇痛。EXPAREL成为首个也是唯一获得FDA批准的针对6岁及以下儿童的长效局部镇痛剂。这一批准符合Pacira的使命，即尽可能为患者提供非阿片类药物的替代方案。EXPAREL自2011年首次批准以来，已治疗超过800万患者。每年大约有100万儿童手术，其中阿片类药物、导管和疼痛泵是术后疼痛控制的主要手段，因此对阿片类药物的替代品有迫切需求。FDA批准的sNDA基于Phase 3 PLAY研究的数据，该研究评估了EXPAREL在经历脊柱或心脏手术的儿童患者中的浸润安全性。明天，Pacira管理团队将举办电话会议，讨论此次新闻稿的内容。

Windtree Therapeutics与米兰比科卡大学延长了在心力衰竭治疗领域的科学合作，专注于开发新的SERCA2a激活剂化合物，以治疗慢性及急性心力衰竭。合作将深入探索SERCA2a激活剂及其与相关蛋白的相互作用，并支持Windtree推进这些化合物的研究。此外，Windtree正在推进istaroxime的研发，这是一种用于治疗急性心力衰竭的药物，目前正在进行临床试验，并已获得FDA的快速通道资格。

Scripps Health在美国启动了VEAIR临床试验，旨在测试Vesair膀胱控制气球手术的安全性和有效性，以治疗女性压力性尿失禁（SUI）。这是首个患者入组的临床试验，旨在为约一半50岁以上的女性提供非手术治疗方法。VEAIR系统通过在膀胱内放置可压缩的空气气球来减缓压力变化，减少泄漏。Solace Therapeutics致力于改善因尿失禁而生活质量受影响的女性生活，该公司专注于为女性提供新的办公室治疗方式。

DexCare，一家新兴的数字健康公司，近日宣布获得由Define Ventures领投的2000万美元投资，其他投资者包括Frist Cressey Ventures、Kaiser Permanente Ventures、SpringRock Ventures和Providence Ventures。DexCare是一个平台即服务（PaaS）系统，能够智能管理医疗系统的容量和需求。该公司已在Providence Digital Innovation Group孵化，并在其支持下独立运营。DexCare由Providence开发，旨在优化患者获取、导航和容量优化。DexCare的推出旨在帮助医疗系统从传统的患者与提供者一对一关系转变为高度可扩展的数字体验，同时增加收入并降低新患者获取成本。DexCare已为Providence带来新的数字化患者群体，其中30%是新加入系统的，73%为商业保险患者。DexCare的联合创始人兼首席执行官Derek Streat表示，DexCare的解决方案旨在使数字化护理对消费者更易于发现和操作，同时使医疗系统更有效。DexCare的联合创始人兼首席执行官Derek Strea

Avalon GloboCare与麻省理工学院合作，扩展其基于CRISPR基因编辑和QTY蛋白设计的癌症转移治疗和预防研究项目。该项目旨在通过阻断癌细胞转移所需的信号，防止癌症扩散和死亡。研究包括设计可吸引癌细胞并阻止其扩散的受体截断版本，以及结合QTY技术与CRISPR-Cas9基因编辑系统，重新编程刺激癌细胞扩散的细胞类型。此外，该合作已成功开发出一种原型设备，用于吸收体内产生的可能导致“细胞因子风暴”的过量细胞因子和细胞因子，这在COVID-19患者和接受CAR T细胞疗法治疗的癌症患者中可能发生。Avalon GloboCare总裁兼首席执行官David Jin表示，公司致力于寻找创新方法对抗癌症转移，并将患者健康放在首位。

SemaThera与Roche达成一项多年度研究合作和独家许可协议，旨在开发治疗糖尿病视网膜病变和其他缺血性视网膜疾病的新型生物制剂。SemaThera将结合其Semaphorin 3A拮抗剂在生物学方面的知识，与Roche在眼科创新生物制剂的开发和商业化方面的专长相结合。该合作旨在支持视网膜无血管区域的血管再生，防止过度的VEGF产生和新生血管形成，为视网膜缺血提供可能改变疾病的治疗。糖尿病视网膜病变是糖尿病的眼部并发症，目前标准治疗为抗VEGF注射，但并非所有患者都对治疗有相同的反应。SemaThera是一家位于蒙特利尔的生物技术公司，专注于开发治疗多种视网膜疾病的创新疗法，包括糖尿病黄斑水肿和湿性老年性黄斑变性。

Terns Pharmaceuticals宣布启动了针对TERN-501的Phase 1临床试验，这是一种具有高代谢稳定性、增强肝脏分布和比其他THR-β激动剂更具选择性的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂。该公司预计将在2021年下半年报告试验的初步顶线数据。ERN-501通过增加脂肪酸代谢和影响胆固醇合成和代谢来减少肝脂肪变性并改善血清脂质参数。ERN-501具有高肝脏分布，在细胞游离实验中对THR-β的选择性比THR-α激活高23倍，从而降低了与非选择性THR刺激相关的卡迪毒性和其他脱靶效应的风险。此外，ERN-501被设计为代谢稳定，因此预计具有很小的药代动力学变异性，临床剂量低，使其成为NASH治疗固定剂量组合的有吸引力的候选药物。Terns还开发了ERN-101，这是一种肝脏分布的非胆汁酸FXR激动剂，具有独特的耐受性特征和改善的目标参与度。ERN-101在所有四项Phase 1临床试验中，没有报告瘙痒，并且ERN-101接受者的血清脂质谱与安慰剂接受者相似，即使在高剂量下也是如此。

InnoTech Precision Medicine获得NIH的RADx-rad资助，与麻省理工学院化学工程系和贝斯以色列女执事医疗中心的临床医生合作，开发一种新型COVID-19快速检测技术。该技术名为Recognize，利用合成分子识别生物传感器，通过液体活检快速检测疾病标志物，实现简单、快速、准确的测试，提供目前由更昂贵和耗时的RT-PCR和抗体/抗原测试得到的结果。该可重复使用的设备将使早期点对点护理和在家测试变得经济实惠且可靠。NIH的RADx项目自2020年4月启动以来，已资助超过13亿美元，以支持测试和监测工具以及现有工具的新用途。InnoTech的Recognize技术不仅关注COVID-19诊断，而且作为一个平台，可以轻松适应检测其他具有可识别生物标志物的传染病和疾病。结合其“最小设备”格式，即不需要资源密集型的材料和加工设备，它可以显著加快测试结果并扩大访问，特别是对医疗保健受限的人群。

CanSinoBIO宣布其单剂新冠疫苗Convidecia™在匈牙利获得紧急使用授权，这是该疫苗在欧洲联盟成员国的首次批准。该疫苗在墨西哥、巴基斯坦和中国已获得紧急使用授权。CanSinoBIO正在扩大生产能力以满足不断增长的需求，并确保疫苗在2°C至8°C的温度范围内安全稳定储存和运输，便于不发达地区使用。Convidecia™在接种后14天对预防严重COVID-19疾病的有效率为95.47%，为18岁及以上成年人，包括60岁以上人群提供及时的大规模保护。该疫苗自2020年9月起在巴基斯坦、墨西哥、俄罗斯、智利和阿根廷的多中心III期临床试验中显示出良好的效果。

Thermo Fisher Scientific与Protein Metrics合作，共同优化生物制药和蛋白质组学应用中的质谱数据分析。双方通过非独家合作营销协议，结合Thermo Fisher的Chromeleon CDS软件和Protein Metrics的Byos平台，提供高效、可靠的数据处理和分析工具，以促进创新。Chromeleon CDS软件支持自动化和流程支持，提高生产力，并确保业务连续性。Protein Metrics的Byos平台简化了从原始数据到报告的过程，提高效率。此外，Protein Metrics的Byosphere企业平台提供自动化、协作和数据管理功能，适用于GxP和非GxP环境。双方合作旨在帮助科学家们更准确、更可靠地处理大量质谱数据，满足他们对先进分析技术的需求。

Dyadic International与韩国Medytox合作开发C1细胞生产的COVID-19疫苗和加强剂，旨在应对当前和未来变异株。Medytox对Dyadic的C1技术平台表示信心，认为其在快速、低成本地开发多价疫苗方面具有优势。双方合作旨在为全球提供高效、经济的疫苗解决方案，以应对COVID-19及其变异株。Dyadic和Medytox均致力于利用各自在研发和商业化方面的优势，加速新型疫苗的研发和上市，以应对这一致命的传染病。