Strongbridge Biopharma宣布，其研发的用于治疗内源性库欣综合症的药物RECORLEV（左酮康唑）的新药申请（NDA）已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。该药物在之前进行的LOGICS 3期临床试验中达到了主要终点，并展示了其安全性和有效性。LOGICS试验是一项多国、双盲、安慰剂对照、随机撤药研究，旨在补充之前SONICS试验提供的信息。RECORLEV作为一种皮质醇合成抑制剂，在两项3期临床试验中均显示出显著降低血清皮质醇的效果，有望成为新一代皮质醇抑制剂。

89bio公司宣布其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的BIO89-100药物在1b/2a期临床试验中取得积极数据，该药物是一种长效的FGF21类似物。数据显示，BIO89-100在所有剂量组中均显示出对肝脏脂肪体积和总体积的显著降低，且安全性良好。这些数据将在ENDO 2021会议上展示，并支持BIO89-100在NASH和严重高甘油三酯血症（SHTG）治疗中的进一步开发。该研究显示，BIO89-100治疗13周后，肝脏体积减少15%，肝脏脂肪体积减少65%，且副作用发生率与安慰剂相似。89bio公司致力于开发治疗肝脏和心血管代谢疾病的创新疗法，BIO89-100是其主要候选药物之一。

Clarus Therapeutics Inc.宣布，其产品JATENZO（睾酮十一酸酯）口服胶囊在治疗低睾酮男性中的长期安全性和有效性分析结果积极。这项为期两年的多中心研究在ENDO 2021年会上以虚拟形式展示，结果表明JATENZO作为一种有效的长期睾酮替代疗法（TRT），没有肝脏毒性的证据。JATENZO于2019年3月获得批准，2020年2月上市，是美国首个也是唯一一个获FDA批准的口服软胶囊TRT，适用于因某些医疗条件导致低或无睾酮的成年男性。该研究评估了JATENZO在低睾酮男性中连续两年的每日两次使用效果，结果显示JATENZO能够有效维持正常睾酮水平，且没有肝脏损害的证据。

Neurocrine Biosciences在ENDO 2021年会上公布了其研究药物crinecerfont在治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的II期CAHlibrate研究的积极数据。该药物是一种口服的非甾体促肾上腺皮质激素释放因子1（CRF1）受体拮抗剂，用于治疗由21-羟化酶缺乏（21-OHD）引起的CAH。研究显示，crinecerfont能显著降低CAH患者的雄激素前体安雄二酮（A4）水平，同时保持睾酮水平，这表明该药物可能改善生殖激素水平并改善睾丸功能。此外，公司还展示了两个额外的摘要，分别评估了CAH对儿童和成人患者的影响，以及crinecerfont在治疗CAH患者中的潜在价值。

Chiasma公司宣布，其研发的口服疗法MYCAPSSA在治疗肢端肥大症方面表现出色，新临床数据显示，与长效注射型生长抑素受体激动剂（iSRLs）相比，MYCAPSSA在改善患者症状和满意度方面具有显著优势。MPOWERED™三期临床试验结果显示，MYCAPSSA在维持生化反应方面与iSRLs相当，且患者报告的改善明显。此外，MYCAPSSA在安全性方面表现良好，未出现新的或意外的安全信号。Chiasma计划于2021年中旬向欧洲药品管理局提交MYCAPSSA的上市许可申请。

Theratechnologies公司宣布，其在ENDO 2021会议上展示了tesamorelin对免疫激活标记物循环的积极影响，这些标记物与肝脏炎症相关。数据来自一项为期12个月的双盲、随机临床试验的亚组分析，该试验由哈佛医学院的Steven Grinspoon教授领导，研究tesamorelin对61名HIV感染且患有非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的人的肝脏脂肪的影响。亚组分析结果表明，tesamorelin治疗12个月可降低循环中的T细胞和单核/巨噬细胞活性标记物，并观察到肝脏中免疫途径的下调。这些结论表明，tesamorelin治疗可能有助于调节代谢失调和全身炎症人群的免疫激活。Theratechnologies计划开展一项III期临床试验，以评估tesamorelin治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。该公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“研究可进行”信函，并计划在2021年第三季度末开始这项III期临床试验。

贝塔医药近日完成数千万元B轮融资，由东方汇富投资控股有限公司领投，资金将用于C-14领域技术攻关、新产品开发、产业化建设及国产化国际化。贝塔医药成立于2008年，专注于C-14等放射性同位素标记前体化合物研制，提供C-14标记服务及胃幽门螺旋杆菌诊断用尿素-14C和GMP级别尿素-13C开发。C-14标记有机物是研究非标记物在复杂体系中运动规律的重要示踪剂，广泛用于医药、农药、生物技术和医疗检测等领域。贝塔医药拥有多个研发机构，并与多家企业和实验室合作，已为多家上市公司和科研院所提供C-14标记示踪技术服务。

康乃德生物医药于2021年3月19日在纳斯达克成功上市，股票代码“CNTB”，发行价17美元/股，开盘价19.55美元/股，收盘价18.49美元/股，市值约10亿美元。启明创投在康乃德的三轮融资中持续投资，并担任A轮领投方，持股比例为10.9%，为最大专业投资机构。康乃德专注于自身免疫性疾病和炎症治疗新药研发，拥有临床阶段产品，包括两款创新药CBP-201和CBP-307，并推进三个创新药的临床前项目。康乃德致力于解决未满足的临床需求，成为全球自身免疫疾病和炎症疾病领域创新药研制的引领者。启明创投投资康乃德，看好其全球竞争力的产品，期待其在全球自免领域的领先地位。启明创投自2006年成立以来，已投资超过380家创新企业，其中130多家成功上市。

NeuroRx公司宣布，其在治疗中度至重度COVID-19的P2/3期临床试验中，首名患者已在美国加州大学欧文分校接受吸入式ZYESAMI™治疗。该试验将在美国10-15个临床中心进行，其中已有包括加州大学欧文分校、普罗维登斯圣犹达医疗中心和路易斯维尔大学在内的三个中心启动。由于资源有限和/或时间延迟，一些原本表示愿意参与并已在临床研究注册网（clinicaltrials.gov）上列出的中心无法参与或将在以后加入，这些中心已被从名单中移除。预计未来几周将有新的中心加入。NeuroRx公司CEO Jonathan C. Javitt表示，该新研究旨在防止患者病情恶化至呼吸衰竭，这一医疗概念受到临床专家的青睐。ZYESAMI™是基于1970年发现的VIP（血管活性肠肽）开发而成，VIP在动物模型中显示出强大的抗炎/抗细胞因子活性。NeuroRx公司拥有超过100年的药物研发经验，其团队领导层由拥有丰富经验的医疗顾问和药物开发专家组成。

Isofol Medical AB宣布，独立数据安全与监测委员会（iDSMB）建议继续进行全球III期AGENT研究，该研究涉及440名患者，以符合药物候选品arfolitixorin的研究设计。公司预计该研究的初步结果将在2022年上半年公布。iDSMB的建议是在预定的中期分析后提出的，该分析在330名患者接受16周治疗后进行，并进行了两次肿瘤评估。iDSMB评估了安全性及疗效（客观缓解率ORR和无进展生存期PFS）。公司目前对中期分析结果保持盲态。Isofol CEO Ulf Jungnelius表示，iDSMB的建议令人鼓舞，因为它不需要额外招募患者，这有助于保持当前的时间表，目标是在2022年下半年向FDA和EMA提交新药申请。此外，这进一步证实了arfolitixorin没有显示出增加毒性的迹象，与之前的有效性数据相结合，增强了公司对arfolitixorin潜力的信心。arfolitixorin正在全球III期AGENT研究中评估用于一线转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗。该研究在澳大利亚、欧洲、日本、加拿大和美国的多达90家诊所进行，包括总共440名患者。

BioMarin公司在ENDO2021内分泌学会年会上宣布，其研究数据表明，使用Vosoritide治疗的儿童在治疗第二年后，身高增长得到维持。Vosoritide是一种用于治疗软骨发育不全（人类最常见的非成比例矮小症）的C型利钠肽（CNP）的每日一次注射型研究性药物。数据显示，接受两年Vosoritide治疗的儿童，其平均年生长速度（AGV）从治疗前的4.28厘米/年增加到第一年的5.71厘米/年，并在第二年保持在5.65厘米/年，显示出通过治疗第二年在软骨发育不全中恢复了大部分生长缺陷。此外，儿童的高度Z分数也有所改善，注射部位反应是最常见的药物相关不良事件，但都是短暂的。欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并验证了Vosoritide用于治疗软骨发育不全的上市许可申请。

Artelo Biosciences公司宣布其研发的FABP5抑制剂项目被英国Alderley Park Oncology Development Program接受，该项目旨在支持创新肿瘤学项目。该抑制剂针对的FABP5生物标志物在多种肿瘤类型中，如多发性骨髓瘤和肺癌，可通过唾液和呼吸凝结物检测，预示疾病预后和对FABP5抑制剂的反应。尽管目前研究主要集中在激素驱动的癌症，但FABP5在其它肿瘤类型中的发现表明ART26.12的目标可能更广泛地适用于癌症治疗。Artelo公司认为，这一接受将为其FABP5抑制剂项目带来额外资金，并允许与英国领先的研究机构和制药公司合作，为ART26.12开发个性化治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生旗下杨森制药公司研发的PONVORY™（ponesimod）口服药，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解疾病和活动性继发性进展性疾病。PONVORY™是一种每日一次的口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，与现有口服疗法相比，在降低年化复发率方面表现出更优疗效，并拥有经过十多年累积临床研究支持的可靠安全性。该批准基于一项为期两年的头对头3期临床试验，结果显示PONVORY™20mg在显著降低复发率方面比特立氟胺（Aubagio®）14mg更有效，降低了30.5%。PONVORY™在减少新出现的增强型T1病变和T2病变数量方面也优于特立氟胺，分别为59%和56%。PONVORY™还能防止大多数患者的残疾恶化，90%接受PONVORY™治疗的患者没有3个月残疾恶化，且在延缓残疾进展方面显示出数值上的益处。PONVORY™在多项临床研究中表现出良好的安全性，常见的不良事件包括上呼吸道感染、肝转氨酶升高和高血压。

SparingVision公司宣布，其关于眼科疾病及领先基因治疗药物SPVN06的研究成果将在ARVO 2021年度会议上进行展示。会议将于5月1日至7日以虚拟形式举行，包括三项关于SPVN06的摘要，分别探讨了该药物在治疗视网膜色素变性、评估视力和AMD视网膜生理学等方面的应用。SparingVision致力于开发基于基因治疗的创新疗法，以解决视网膜疾病。SPVN06是一种针对视网膜色素变性的新型基因治疗药物，有望成为治疗多种视网膜疾病的基础。公司已筹集6000万欧元资金，并计划在2021年下半年开始进行临床试验。

Clovis Oncology在Society of Gynecologic Oncology Virtual Annual Meeting上首次公布Rubraca（鲁卡帕利）在随机、三期ARIEL4研究中的数据，结果显示Rubraca在治疗具有BRCA突变、复发性卵巢癌且接受过至少两线化疗的患者中，与标准化疗相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。研究的主要终点是研究者评估的PFS， Rubraca组的中位PFS为7.4个月，而化疗组为5.7个月。该研究在349名来自欧洲、以色列和北美女性中进行，其中220名患者接受鲁卡帕利治疗，105名患者接受化疗。Clovis Oncology表示，这些数据增加了对Rubraca与化疗相比在BRCA突变阳性晚期卵巢癌女性中的临床利用的科学理解。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）关于新型口服心脏肌球蛋白变构调节剂mavacamten的新药申请，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。该药是基于3期EXPLORER-HCM临床试验的结果，显示mavacamten在改善症状、功能状态和生活质量方面具有显著疗效，并能缓解左心室流出道梗阻。百时美施贵宝致力于支持需要HCM治疗的患者，并期待与FDA合作。

Incyte公司宣布了DEVENT三期临床试验的结果，该试验评估了ruxolitinib（5mg和15mg）联合标准治疗方案（SoC）与SoC单独使用在机械通气COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者中的疗效和安全性。结果显示，在总体研究人群（211人）中，ruxolitinib治疗组的死亡率有所改善，但未达到主要终点——调整后的29天死亡率。在美国研究人群（191人）中，5mg和15mg治疗组的死亡率均显著低于安慰剂组。安全性方面，ruxolitinib组的不良事件与COVID-19住院患者和ruxolitinib治疗一致。Incyte计划通过扩大访问计划（EAP）免费向美国符合条件的患者提供ruxolitinib。