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从酶替代疗法到基因治疗：戈谢病患者的新希望前沿研究戈谢病 （Gaucher disease，GD）是一种 罕见的基因病 ，由葡萄糖脑苷脂酶 基因突变导致。 该突变会导致体内葡萄糖脑苷脂酶活性降低，葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞中贮积，导致受累组织器官出现病变。 根据 是否存在神经系统并发症及其严重程度 ，目前已发现有三种不同形式的戈谢病。
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大睿生物完成 3500 万美元 A+ 轮融资，以推进创新代谢 siRNA 管线在临床和下一代 RNA 平台中的应用医药投融资Rona Therapeutics，一家专注于核酸药物研发的临床阶段创新平台公司，近日宣布完成3500万美元的A+轮融资，由LongRiver Investments领投，Zhaode Investment、BioTrack Capital、Zhongqi Capital和Lilly Asia Ventures等投资者参与。LongRiver Investments将加入Rona董事会。Rona Therapeutics CEO兼创始人Stella SHI表示，公司致力于推动RNA药物在代谢、肥胖、肾脏和神经退行性疾病领域的创新。Rona Therapeutics正在推进一系列最佳和首创的siRNA药物项目，其中RN0191已完成澳大利亚和中国的一期临床试验，准备进行二期临床试验以治疗高胆固醇血症。此外，公司还在推进针对肾脏疾病、肥胖和心血管代谢疾病的创新药物管线。
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大睿生物宣布完成A+轮3500万美元融资，LongRiver江远投资领投医药投融资大睿生物医药科技（上海）有限公司成功完成A+轮3500万美元融资，由LongRiver江远投资领投，昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等参与。公司专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗，致力于研发同类最佳的siRNA药物。在心血管疾病、非酒精性脂肪肝疾病、肥胖和肾脏疾病等领域展现出独特创新性，并成功建立自属专有的肝外递送平台。公司推进基于新一代siRNA平台生成的同类最佳和同类首创的siRNA管线项目，首个RN0191管线已完成澳大利亚和中国的一期临床研究，并积极推进高胆固醇血症的二期临床开发。RN0361管线项目针对高甘油三酯血症的治疗将于2024年第二季度进入临床。
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大睿生物宣布完成A+轮3500万美元融资，以推进创新性siRNA代谢管线的临床进展及新一代RNA平台的研发医药投融资NEWS 融资由LongRiver江远投资牵头，现有股东和全球化资本参与跟投 大睿生物将利用所得资金推动领先的siRNA代谢管线项目进入全球开发，并扩展夯实中枢神经系统及其他领域的肝外递送平台。 本轮融资由LongRiver江远投资领投，参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。 LongRiver江远投资作为A+轮领投方将加入大睿生物董事会，并对大睿生物在核酸药物研发领域的创新能力和市场前景给予了高度评价。
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7.48亿说买就买！核药巨头版图持续扩大！交易并购I CNS 2024 第四届中枢神经系统药物深度聚焦论坛 将于2024年8月29日-30日盛大召开！ ICNS 2024旨在深化基础研究， 提升药物开发成功率，突破技术瓶颈，并探索新疗法 的前沿进展。 逾 80位CNS领域专家与2000余位业内精英 将齐聚一堂，共话新药研发之路，携手推动国内CNS产业蓬勃发展。求实药社2024-07-19核药
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斯道Portfolio | Invetx宣布将被全球领先的动物保健企业Dechra全资收购交易并购今日，Invetx宣布将被全球领先的动物保健企业Dechra以高达5.2亿美元现金全资收购。 Invetx是一家全球领先的兽用单克隆抗体疗法企业， 2022年，斯道资本联合领投Invetx的B轮融资。 动物保健领域一直是斯道资本医疗投资团队关注的核心领域之一。
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All in 管线加速批准，结果遭拒研发注册政策近日（7月18日），Agenus公司宣布，FDA拒绝了该公司核心管线CTLA-4/PD-1联合疗法的加速批准。 这一消息标志着该公司试图All in核心管线的努力彻底失败，受到这一消息影响，该公司股价在18日截止收盘共跌去了约60%。 Agenus实际上是一家成立了多年的老Biotech。
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【综述】癌症预防用天然产物EGFR抑制剂的研究（中）前沿研究EGFR抑制剂的研究。 14.3.3避免免疫破坏。 最近的各种研究表明，EGFR在调节癌细胞免疫破坏方面起着关键作用。
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Nature Medicine | 徐兵河院士/马飞教授：全球首个PD-1抑制剂联合节拍化疗随机研究结果发布前沿研究中国医学科学院肿瘤医院。 HER2阴性是乳腺癌中很重要的一个亚型，约占所有乳腺癌的75%-80% 。 目前，根据HR状态，可将HER2阴性乳腺癌分为HR阳性/HER2阴性和TNBC两种不同的亚型。
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复宏汉霖文继川：从中美欧三批看监管异同和药物出海 | QbD2024风云录专家观点复宏汉霖（2696.HK）是一家国际化的创新生物制药公司，致力于为全球患者提供可负担的高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等领域，已在中国上市5款产品，在国际获批上市3款产品，23项适应症获批，3个上市申请分别获中国药监局和欧盟EMA受理。 复宏汉霖前瞻性布局了一个多元化、高质量的产品管线，涵盖50多个分子，并全面推进基于自有抗PD-1单抗H药汉斯状®的肿瘤免疫联合疗法。 复宏汉霖已建立有一套符合国际质量标准的质量管理体系，覆盖从项目研发到物料管理、产品生产、质量控制、产品供应链管理以及产品上市后跟踪的全生命周期，为公司产品在多个国家及地区的商业化奠定扎实基础。
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诺华半年报出新鲜出炉——净收入增长43%，半年狂赚59亿美金！财报业绩报告显示：2024年第二季度该公司总净收入为 32 亿美元，净销售额为 125 亿美元（+9%，+11% cc[固定货币简称，下同]）；2024 年上半年，该公司总净收入为 59 亿美元，净销售额为 243 亿美元（+9%，+11% cc）。 净销售额为 125 亿美元（+9%，+11% cc[固定货币简称，下同]）。 营业收入为 40 亿美元（+43%，+47% cc）。
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武汉人福药业“临床短缺人源蛋白专利产品全产业链项目”荣登2023年“科创中国”先导技术榜公司动态近日，中国科学技术协会发布2023年“科创中国”系列榜单。 武汉人福药业有限责任公司“临床短缺人源蛋白专利产品全产业链项目”荣登先导技术榜。 该项目属生物医药领域，通过联合上游前体药物、粗品以及下游原料药和制剂的创新研究，助力全产业链人源蛋白系列产品的研发、生产与产业化。
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【妇科肿瘤放疗科·医疗案例】晚期复发宫颈癌两次进ICU，联合新型靶向治疗获新生临床研究
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正大天晴乳腺癌领域1类新药库莫西利上市申请获受理审批动态7月18日，正大天晴自主研发的1类创新药库莫西利胶囊（Culmerciclib，TQB3616）联合氟维司群注射液（商标名：晴可依），已向国家药监局药品审评中心（CDE）递交新药上市申请并获受理，用于既往内分泌经治的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌的治疗。 乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一， 库莫西利有望成为公司在该领域的首个创新药 。 乳腺癌是中国女性最常见的十大恶性肿瘤中发病率排在第二位的癌症，中国每年新发病例数达36万 。
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拿下Fluent BioSciences，Illumina最新战略意图隐现公司动态IND2025 主会场 ，大会 第一天下午 茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。 第一，Fluent BioSciences是个什么公司。 Fluent BioSciences成立于2018年，创始人为Adam Abate和Bill Hyun。
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未来已来：CAR T细胞疗法，为自身免疫性疾病患者带来革命性改变！前沿研究今天，我们要聚焦的是一种名为抗合成酶综合征（Antisynthetase Syndrome, ASS）的罕见 自身免疫性疾病 ，它以其对患者日常生活的深远影响而备受关注。 近年来，一种名为CAR T细胞疗法的革命性治疗手段，正在为自身免疫性疾病的治疗带来前所未有的变革。 这项研究不仅为ASS患者带来了新的希望，也为未来自身免疫性疾病的治疗提供了新的思路和方法。
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和铂医药“稳步增长”--2024H1正面盈利，抗FcRn单抗巴托利单抗国内上市申请获受理！审批动态今日，和铂医药发布截至2024年6月30日止（报告期）上半年正面盈利预告。 未经审核综合管理帐目的初步审阅， 预期上半年盈利约100至150万美元；与2023年上半年相比，报告期内的服务类业务收入在总收入中占比增加 。 此外，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示， 公司重新递交的巴托利单抗注射液上市申请获受理，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者 。
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全球首款VLP带状疱疹疫苗：派诺生物的LYB004国内临床申报获受理临床研究表1：派诺生物的重组带状疱疹疫苗临床申报获受理。 派诺生物 成立于2020年， 隶属绿叶生命科学集团旗下 ， 聚焦创新技术路线的重组蛋白疫苗 研发、制造及商业化，是目前 国内唯一拥有U-VLP™技术平台 的生物科技公司。 在VLP疫苗技术的基础上，派诺生物自主研发了Covalink®蛋白生物偶联核心技术，显著减少了蛋白装配过程中的外源性杂质和错误折叠，大幅提高了生产效率、产品质量和安全性，公司在此基础上搭建了通用型U-VLP™技术平台， 突破了传统VLP技术对病原种类的限制和产业化的瓶颈 ，极大地拓展了VLP应用范围。
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呼吸道合胞病毒疫苗：候选疫苗与批准疫苗综述审批动态摘要： 呼吸道合胞病毒（RSV）是导致全球范围内婴幼儿和老年人发病率和死亡率的主要原因之一。 在甲醛灭活RSV疫苗开发之后，开发免疫剂的努力在病毒的流行病学和病理生理学证据的指导下谨慎进行，包括各种疫苗技术。 Abrysvo还用于通过孕妇在怀孕期间的被动免疫婴儿。
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非洲猪瘟疫苗的研发进展前沿研究非洲猪瘟病毒（ASFV）是一种双链DNA病毒，其基因组庞大，共编码150多个蛋白质，具有5层结构，因为其复杂的病毒结构以及相应复杂的致病机制，导致相关疫苗研制进程十分缓慢。 近年来国内外对于非洲猪瘟疫苗主要的研发路线包括灭活疫苗、亚单位疫苗、减毒活疫苗、病毒载体疫苗及mRNA疫苗等。 其次，由于非洲猪瘟为双链DNA病毒，拥有超大基因组，有一半以上蛋白功能未知，免疫逃逸机制复杂，导致灭活疫苗保护不完全。药时空2024-07-19瘟疫 非洲猪瘟疫苗
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