Kiniksa制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其产品ARCALYST（rilonacept）用于治疗复发性心包炎，这是首个也是唯一获FDA批准的针对该病的疗法。ARCALYST是一种每周一次皮下注射的重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。该药物的上市预计将于2021年4月进行。此外，Kiniksa还推出了Kiniksa One Connect™患者支持计划，以协助患者进行治疗。复发性心包炎是一种疼痛的自身炎症性心血管疾病，通常表现为胸痛，并常伴有心脏周围积液。美国每年约有40,000名患者寻求并接受复发性心包炎的治疗，其中约14,000名患者因持续存在的潜在疾病或对传统疗法的反应不足而经历第二次或更多次发作。FDA批准ARCALYST是基于RHAPSODY试验的积极数据，该试验是一项关键的3期临床试验，评估ARCALYST在复发性心包炎中的作用。

Idera Pharmaceuticals宣布其关键注册试验ILLUMINATE-301未能达到主要终点客观缓解率（ORR），该试验评估了tilsotolimod与ipilimumab联合使用与单独使用ipilimumab在抗PD-1难治性晚期黑色素瘤患者中的疗效。尽管主要终点未达标，公司仍在评估继续试验以评估总生存期（OS）终点。同时，公司计划继续其ILLUMINATE-206 Phase 2研究，该研究评估tilsotolimod与ipilimumab和nivolumab联合使用在微卫星稳定结直肠癌（MSS-CRC）患者中的疗效。试验结果显示，联合组的ORR为8.8%，单独使用ipilimumab的ORR为8.6%，疾病控制率（DCR）分别为34.5%和27.2%。治疗相关不良事件（TEAEs）和免疫相关TEAEs的发生率也有所不同。尽管如此，Idera表示将继续探索tilsotolimod的潜力，以改善MSS-CRC患者的治疗效果。

vTv Therapeutics公司宣布启动一项针对TTP399对1型糖尿病患者胰岛素撤退期间酮体形成影响的机制研究。TTP399是一种肝脏选择性的葡萄糖激酶激活剂，该研究旨在验证其治疗不会导致酮体增加，从而降低酮酸中毒的风险。尽管胰岛素治疗和监测技术有所进步，但许多1型糖尿病患者仍未能达到理想的血糖控制。TTP399在三个月的2期研究中已显示出改善血糖控制的效果，同时未增加酮酸中毒或低血糖的发生率。vTv Therapeutics公司将继续推进TTP399在1型糖尿病中的应用，并计划今年晚些时候启动首个关键性研究。

Premas Biotech与Oramed Pharmaceuticals Inc.宣布开发了一种口服COVID-19疫苗候选品，该疫苗在单剂接种后即可产生抗体，具有广泛的应用前景，便于大规模分发和随时随地的接种。该疫苗针对SARS-CoV-2病毒的刺突、膜和包膜等三个抗原进行靶向，由Oravax Medical Inc.建立以加速疫苗上市进程。临床试验预计将于2021年第二季度开始。该疫苗候选品基于Premas的D-Crypt™平台，具有高度可扩展性，可以大规模生产。Premas Biotech联合创始人兼首席执行官Prabuddha Kundu表示，这种口服COVID-19疫苗结合了Premas的D-Crypt™技术和Oramed的口服蛋白递送平台POD®的潜力，是真正合作的典范，可以快速进入后期临床试验。Oravax首席执行官Nadav Kidron表示，这种口服疫苗候选品有望帮助结束疫情，简化疫苗接种流程，便于人们在家自行接种。Oravax结合了来自Premas Biotech的尖端疫苗技术和Oramed的独家POD™口服递送技术。

Revive Therapeutics Ltd.宣布，其一项关于治疗轻度脑震荡的预临床研究取得了积极成果，该研究评估了裸盖菇素在治疗小鼠脑震荡模型中的疗效。研究在国立健康研究院进行，使用了裸盖菇素与盐水作为对照。结果显示，给予裸盖菇素后，脑震荡小鼠的认知功能得到改善，且未观察到不良反应。Revive已就其从PharmaTher Inc.收购的“裸盖菇素在治疗神经性脑损伤”的临时专利申请提交了国际专利合作条约（PCT）申请，以寻求在包括美国、欧洲、加拿大、日本和中国在内的153个国家保护这一发明。CEO Michael Frank表示，这一研究加强了公司的知识产权组合，并补充了其基于裸盖菇素的药物组合。此外，Revive正在推进裸盖菇素在治疗轻度脑震荡（俗称脑震荡）方面的研究。

Lattice Biologics与Montana的知名医疗大麻生产商Firehouse达成战略供应协议，为期两年，并可选择延长。Firehouse将为Lattice提供大麻花原料，加工后以双方品牌共同销售。此举标志着Lattice在Montana两大市场中的战略布局，并有望进一步拓展美国市场。Lattice将利用其优势，通过战略收购等方式，在医疗和休闲大麻市场取得更大发展。

MRIGlobal在Cue Health公司开发的Cue COVID-19测试中发挥了关键作用，该测试是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权（EUA）的无需处方即可在家使用的SARS-CoV-2诊断分子测试。MRIGlobal作为合同供应商，负责进行活病毒测试以支持Cue Health的EUA申请，包括可行性、检测限、灵敏度、稳定性和干扰测试。此外，MRIGlobal还进行了传染病检测，包括对多种传染病原的基因组分析，以帮助解决交叉反应问题，并提供了参考实验室测试以支持EUA OTC声明和FDA提交。MRIGlobal是一家成立于1944年的独立非营利组织，为政府、行业和学术界提供合同研究，其研究和发展能力涵盖临床研究支持、传染病和生物威胁剂检测、全球生物接触、体外诊断和实验室管理运营等方面。

Amyndas制药公司宣布，其针对牙周炎和牙龈炎的实验性药物AMY-101在2期临床试验中取得了积极结果。该研究达到了主要终点和关键次要终点，显示AMY-101能够显著和有临床意义的缓解牙周炎。试验中，AMY-101每周一次局部注射到受影响的牙龈组织中，21天内观察到炎症的缓解，且效果至少维持90天。此外，该药物在试验参与者中表现出良好的安全性和耐受性。Amyndas计划与FDA进行2期临床试验结束后的B型会议，并准备进行关键的3期临床试验。牙周炎是一种常见的疾病，如果不治疗，可能导致牙齿丧失。AMY-101是一种新型合成环状肽，旨在抑制补体级联反应中的C3成分，有望成为牙周炎治疗的新标准。

Celsion Corporation于2021年3月19日发布了2020年财务报告，并更新了其临床开发项目。公司专注于DNA免疫疗法和下一代疫苗，包括针对卵巢癌的GEN-1和针对多种感染剂的PLACCINE DNA疫苗技术平台。公司宣布，其Phase I/II OVATION 2研究已超过三分之一的患者入组，预计将在2021年底前完成入组。此外，Celsion还获得了FDA对GEN-1的快速通道指定，并提交了针对下一代DNA疫苗的专利申请。公司还通过注册直接发行普通股筹集了3500万美元，并从新泽西州技术业务税收抵免计划中获得了200万美元的分配。Celsion还宣布了其ThermoDox® Phase III OPTIMA研究的最新进展，并计划继续支持其他研究者进行的ThermoDox®研究。

Fulcrum Therapeutics在2021年MDA虚拟临床和科学会议上展示了关于肌营养不良症（FSHD）的新数据。研究包括使用全身肌肉骨骼磁共振成像（WB-MSK-MRI）、FSHD-TUG（一种针对FSHD患者的改良版Timed Up and Go评估）和Emerald在家被动测量运动和睡眠。这些研究旨在评估疾病严重程度和进展，并确定这些评估工具在监测疾病进展和临床结果方面的有效性。Fulcrum还计划在2021年第二季度末报告losmapimod在FSHD治疗中的2b期ReDUX4试验数据。

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）公布了其三期edavone研究的后分析结果，该研究回顾了静脉注射（IV）edavone治疗对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者疾病进展里程碑和事件的影响。分析显示，对于死亡、气管切开、永久性辅助通气（PAV）和住院的探索性复合时间估计风险有所降低。这些数据在2021年肌萎缩侧索硬化症协会临床与科学虚拟会议上作为口头报告。MTPA总裁Atsushi Fujimoto表示，这项后分析允许他们探索早期治疗干预对由于ALS进展引起的生存相关事件（包括死亡、住院、通气和气管切开）的见解。分析评估了为期24周的edavone双盲、安慰剂对照的三期研究，包括额外的24周开放标签期，所有患者均接受IV edavone治疗。结果显示，EE组与PE组相比，死亡、气管切开、PAV和因ALS进展导致的住院的累积发生率的相对风险降低了53%，危险比率为0.47。单独死亡的危险比率为EE组0.48与PE组相比。由于这些结果来自后分析，因此应谨慎解读，不能视为疗效的结论性证据。

Arcutis Biotherapeutics宣布启动一项针对ARQ-252的Phase 2a临床试验，以评估其作为治疗白斑病的潜力。ARQ-252是一种强效且高度选择性的JAK1抑制剂，具有潜在的安全优势。该试验将评估ARQ-252与家庭窄带紫外线B（NB-UVB）光疗结合使用对约500名非节段性面部白斑病患者的影响。ARQ-252有望在不引起其他非选择性JAK抑制剂典型副作用的情况下，有效治疗白斑病。Arcutis还计划在2021年中报告ARQ-252治疗慢性手部湿疹的Phase 1/2b研究的顶线数据。

Petros Pharmaceuticals宣布，其研发的Stendra（avanafil）在治疗男性勃起功能障碍（ED）的同时，可能对改善血管内皮功能有积极作用。该研究显示，接受Stendra治疗的埃及男性在服用15分钟内见效，与安慰剂组相比，在基线水平上，NO、cGMP、ET-1和勃起功能（基于IIEF-5问卷）水平有显著改善。Petros计划利用这一研究结果与FDA讨论扩大Stendra的标签，使其可能包括改善内皮功能。Petros首席执行官表示，Stendra自2013年获得FDA批准以来，已通过补充新药申请获得扩展，成为唯一一种指示在性活动前约15分钟（仅100mg和200mg剂量）服用的处方ED药物。Petros计划加速Stendra的重新推出，并利用充足的资金和重新定位的战略。

Sorrento Therapeutics公司宣布，其抗体-药物偶联物（ADC）STI-6129在多中心、开放标签的剂量递增临床试验中已开始治疗首例晚期复发性或难治性系统性淀粉样轻链（AL）淀粉样变性患者。STI-6129由全人源单克隆抗CD38抗体与专有化学连接剂共价结合的duostatin tubulin抑制剂组成，旨在减少duostatin的过早系统性释放，避免其他ADCs尤其是第一代产品可能出现的毒性，特别是眼部毒性。该研究旨在确定STI-6129的2期剂量，基于其安全性、初步疗效和药代动力学特征。STI-6129在动物模型中显示出与传统非选择性偶联物相比的改善治疗指数，并有望成为淀粉样变性的一线治疗药物，以及对于已对daratumumab产生耐药性的患者的二线治疗。

美国食品和药物管理局（FDA）授予了生物制药公司Precigen的PRGN-2012孤儿药资格认定，这是一种针对复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的创新性AdenoVerse™免疫疗法。PRGN-2012是一种首次研发的现成（OTS）疗法，旨在改善患者的生活。该疗法通过合作研究开发协议（CRADA）与国家癌症研究所（NCI）的合作开发。孤儿药资格认定有助于加快药物的开发、审批和商业化，并可能获得包括赠款、临床设计支持、FDA费用减免、税收优惠和七年市场独占权等激励措施。PRGN-2012是一种创新的疫苗，使用大猩猩腺病毒载体技术，针对感染HPV 6或HPV 11的细胞产生免疫反应。在临床前模型中，PRGN-2012对HPV 6和HPV 11表现出强烈的特异性免疫反应。

Helsinn制药集团发布了一项名为PROVe的研究成果，提供了关于美洛莫司凝胶（0.016%浓度）在真实世界环境中联合其他疗法治疗早期MF-CTCL（皮肤T细胞淋巴瘤）患者的两年数据。该凝胶在美国和欧盟等多个国家获得批准，以VALCHLOR®和LEDAGA®品牌销售。PROVe研究是迄今为止规模最大的开放标签、单臂、多中心观察性研究，评估了在美国真实世界环境中使用美洛莫司凝胶和其他疗法治疗早期MF-CTCL患者的治疗模式、疗效、安全性和健康相关生活质量（HRQOL）结果。研究结果显示，美洛莫司凝胶在美国临床实践中常与其他疗法联合使用，最常联合使用的疗法包括皮质类固醇、光疗和口服贝沙罗汀。该研究为医疗专业人员提供了灵活的治疗方法，除了美洛莫司凝胶外，还可以联合其他皮肤定向疗法治疗MF-CTCL。研究还收集了患者的HRQOL数据，基于情绪、症状和功能三个子量表提供信息。

CureApp公司完成了一项针对高血压的数字疗法（DTx）应用程序的日本III期多中心随机对照试验，结果显示该应用程序在治疗高血压方面具有显著效果。该研究由琦玉医科大学加藤和雄教授领导的团队共同进行，结果表明，使用该应用程序的患者在24小时内平均收缩压有显著下降，主要终点是血压降低。该公司计划根据研究结果寻求监管批准。该临床试验始于2019年12月，评估了该应用程序在未接受口服抗高血压药物治疗的必要高血压患者中的有效性和安全性。研究分为两组，一组仅根据2019年高血压管理指南进行生活方式改变，另一组则在生活方式改变的同时使用DTx应用程序。结果显示，干预组在12周研究期间的平均收缩压变化方面与对照组存在显著差异，证明了该应用程序在治疗高血压方面的显著效果。该研究结果将在未来的会议和论文中详细呈现。高血压是脑卒中和心血管疾病（中风和心脏病）的最高风险因素，每年约有10万人死于高血压引起的脑卒中和心血管疾病。在日本，约有4300万人患有高血压，与高血压相关的医疗费用高达约1.7万亿日元。尽管如此，只有约1000万人接受持续治疗，不到受影响人数的四分之一。CureApp的DTx应用程序通过自动提供针对个人的治疗指导