Halozyme Therapeutics宣布，由Janssen Research & Development赞助的关于皮下注射daratumumab利用ENHANZE®技术的临床试验成果将在即将于2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议和展览上呈现。其中，Phase 3 APOLLO研究的主要数据将在12月6日的口头报告和官方ASH新闻节目中展示，涉及接受过至少一线治疗的骨髓瘤患者；Phase 3 ANDROMEDA研究的结果将在12月7日的口头报告中呈现，同时还有四个海报展示。Halozyme Therapeutics致力于通过ENHANZE®技术为患者提供更便捷的治疗方案，目前该技术已使超过40万患者受益，并与多家知名药企合作，通过里程碑和版税获得收益。

Sierra Oncology公司在2020年美国血液学会（ASH）年会上将展示两项关于新型药物momelotinib在骨髓纤维化患者中的疗效数据。该药物可能成为治疗骨髓纤维化患者的独特选择，能够改善贫血、症状和脾脏肿大三大疾病特征。研究显示，momelotinib在血小板减少的患者中表现出活性，无论之前是否接受过JAK抑制剂治疗。长期数据表明，momelotinib在JAK抑制剂初治和既往接受过JAK抑制剂治疗的中高危骨髓纤维化患者中显示出良好的总生存率和持续疗效。此外，momelotinib在低血小板计数的中高危骨髓纤维化患者中维持了脾脏、症状和贫血的疗效。Sierra Oncology正在招募曾接受过JAK抑制剂治疗的症状性贫血患者参加MOMENTUM III期临床试验。

Seagen公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示多个ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）数据。这些数据包括ECHELON-1和ECHELON-2三期临床试验的五周年更新，评估ADCETRIS与化疗联合方案在一线晚期霍奇金淋巴瘤（HL）或一线外周T细胞淋巴瘤（PTCL）中的疗效。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），CD30是经典HL的标志性分子，也存在于多种PTCL的表面。Seagen首席医疗官Roger Dansey表示，五年的无疾病复发是患者的一个重要临床里程碑，五年的数据表明，与标准化疗方案相比，ADCETRIS联合化疗显示出更优越的临床活性和持久获益。此外，Seagen将在会议上展示与ADCETRIS联合其他疗法相关的额外分析，旨在识别可能的新治疗方案，以改善患者的预后。

Lipocine公司宣布将在美国肝病研究协会的数字会议上展示其LPCN 1144治疗肝纤维化和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的研究结果。该研究显示，LPCN 1144在改善由高脂肪饮食引起的肝纤维化和NASH特征方面具有潜力。此外，Lipocine公司已完成其LiFT Phase 2临床试验的入组，该试验旨在研究LPCN 1144在确诊的NASH患者中的疗效。公司预计将在2021年1月报告主要终点——通过MRI-PDFF测量的肝脏脂肪变化数据。关于Lipocine，该公司专注于代谢和内分泌疾病，并使用其专有的药物递送技术。

Jazz Pharmaceuticals公司在2020年11月5日宣布，将在12月5日至8日举行的第62届美国血液学学会（ASH）年度会议上展示11篇由公司赞助的摘要，以及与德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）合作的两篇摘要、一篇合作小组试验摘要和四篇由研究者赞助的试验摘要。这些摘要涵盖了Jazz公司的产品Vyxeos和Defitelio在血液学和肿瘤学领域的最新研究成果，包括Vyxeos在治疗高危及复发性急性髓系白血病（AML）方面的疗效和安全性数据，以及Defitelio在治疗肝静脉闭塞病（VOD）方面的治疗作用。Jazz公司致力于通过持续的研究和创新，为血液癌症患者提供新的治疗选择。

Harpoon Therapeutics宣布，其针对实体瘤治疗的新型T细胞结合剂HPN601的预临床数据被接受在2020年11月9日至14日举行的第35届免疫治疗学会（SITC）年会上进行口头报告。HPN601靶向肿瘤抗原EpCAM，基于Harpoon的专有ProTriTAC™ T细胞结合剂前药平台，旨在更广泛地靶向表达肿瘤抗原。该平台通过肿瘤相关蛋白酶切割掉ProTriTAC™的阻断域，从而激活T细胞杀死肿瘤细胞。Harpoon Therapeutics是一家处于临床阶段的免疫疗法公司，正在开发一种新型T细胞结合剂，利用人体免疫系统治疗癌症和其他疾病。公司正在开发一系列新型TriTACs，最初专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。

传奇生物科技公司在第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上，将展示CARTITUDE-1和LEGEND-2研究的最新数据。CARTITUDE-1研究将重点介绍针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的1b/2期疗效和安全性结果。此外，还将展示cilta-cel的详细分析，包括细胞因子释放综合征和健康相关生活质量。LEGEND-2研究数据将展示在中国进行的针对复发或难治性多发性骨髓瘤和髓外疾病患者的临床试验结果。传奇生物科技期待分享这些数据，并强调与强生公司的合作将为多发性骨髓瘤患者提供新型疗法。

AVEO Oncology和EUSA Pharma宣布，关于口服tivozanib（AVEO的下一代VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂）与静脉注射nivolumab（免疫检查点抑制剂）联合治疗晚期或转移性肾细胞癌的1b/2期TiNivo研究结果的论文已发表在《肿瘤学年鉴》上。该研究显示，这种组合疗法具有良好的耐受性，并显示出抗肿瘤活性和延长无进展生存期，为这种有希望的联合疗法提供了动力。研究共纳入28名患者，其中22名患者参与了2期研究，以评估tivozanib与nivolumab联合使用的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。该组合疗法在初治和既往接受治疗的患者中均显示出良好的耐受性和活性，中位无进展生存期为18.9个月。

Schrödinger公司宣布将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示其MALT1抑制剂项目的前期临床数据。MALT1是治疗非霍奇金B细胞淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和mantle细胞淋巴瘤（MCL）的潜在靶点，这些疾病在复发/难治性情况下具有高度未满足的医疗需求。Schrödinger已经确定了新的MALT1抑制剂，在非霍奇金B细胞淋巴瘤模型中显示出抗增殖作用。在B细胞淋巴瘤的异种移植小鼠模型中观察到剂量依赖的单药抗肿瘤活性。当与布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂ibrutinib联合使用时，观察到的活性支持MALT1抑制剂有可能与BTK抑制剂联合使用来克服复发/难治性B细胞淋巴瘤患者的药物诱导的耐药性。Schrödinger的执行副总裁、首席生物医学科学家和发现研发负责人Karen Akinsanya表示，他们期待分享更新的MALT1结果，并在未来一年推进该程序至IND可行性研究。Schrödinger的基于物理的软件平台帮助加速了化合物优化，使得候选药物在不到两年的时间里被选中。该摘要可在ASH网站上在线查看，并将在12月的海报会议上进行展示。Sch

Orchard Therapeutics公司在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上，将展示其针对粘多糖病III型A（MPS-IIIA）的基因疗法OTL-201的临床数据。该疗法是一种在体外的自体造血干细胞基因疗法，旨在治疗MPS-IIIA，这是一种无有效治疗方案的致命性代谢疾病。初步结果显示，OTL-201在首例接受治疗的病人身上显示出基因修饰细胞的植入、N-硫酸葡萄糖胺硫酸酯酶（SGSH）酶表达以及血浆、脑脊液和尿液中肝素硫酸酯的减少。Orchard Therapeutics致力于开发创新、可能治愈的基因疗法，以改善罕见病患者的生命质量。

AstraZeneca和Merck宣布，LYNPARZA在欧洲联盟获得批准，作为单药治疗用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）和BRCA1/2突变（体细胞和/或生殖细胞）的成年患者，这些患者在接受包括新激素药物在内的先前治疗后进展。这一批准基于PROfound III期临床试验的亚组分析，显示LYNPARZA在BRCA1/2突变男性中与恩杂鲁胺或阿比特龙相比，在无进展生存期（rPFS）和总生存期（OS）方面显示出改善。LYNPARZA在美国已被批准用于治疗成人患者，这些患者有有害或疑似有害的生殖细胞或体细胞同源重组修复（HRR）基因突变mCRPC，且在接受恩杂鲁胺或阿比特龙等先前治疗后进展。

Janssen向欧洲药品管理局提交了Daratumumab皮下注射剂型与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合治疗轻链（AL）淀粉样变性患者的II型变更申请，基于III期ANDROMEDA（AMY3001）研究结果。Genmab授予Janssen独家全球许可开发、生产和商业化Daratumumab，此次提交的申请将触发对Genmab的500万美元里程碑付款。Daratumumab皮下注射剂型在美国和欧洲均已获批用于治疗多发性骨髓瘤，此次申请有望为AL淀粉样变性患者提供首个批准的治疗方案。

Chi-Med宣布，其新型口服PI3Kδ抑制剂HMPL-689的Phase I剂量递增研究初步分析将在即将于2020年12月5日至8日举行的62届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。该研究由复旦大学附属肿瘤医院Cao Junning教授领衔，主要针对中国复发性/难治性淋巴瘤患者。HMPL-689具有良好的药代动力学特性，如良好的口服吸收、适中的组织分布和低清除率，预计药物积累和药物相互作用风险较低。Chi-Med目前拥有HMPL-689在全球范围内的所有权利，并已在多个国家进行临床试验。Chi-Med是一家致力于发现和全球开发针对癌症和免疫性疾病的治疗性药物的创新型生物制药公司，目前拥有9个处于临床试验阶段的抗癌药物候选品。

Alligator Bioscience宣布其CD40靶向抗体mitazalimab将在2020年11月2日至6日的世界免疫治疗大会上进行展示。新数据表明mitazalimab在CD40领域具有成为同类最佳产品的潜力，其与竞争对手CD40抗体类似物的比较显示了其强大的免疫激活和抗肿瘤效果。mitazalimab的作用机制依赖于Fc-gamma受体结合，导致更肿瘤选择性免疫激活。此外，Janssen Biotech Inc.进行的I期临床试验数据表明，mitazalimab具有可管理的安全性，并在不同晚期癌症患者中观察到部分反应和疾病稳定。Alligator Bioscience首席执行官Per Norlén表示，这些数据进一步巩固了mitazalimab作为有效免疫治疗剂的信念，并正在完成临床文件以提交胰腺癌Ib/II期疗效研究的CTA。

Transgene公司宣布，其执行副总裁兼首席科学官Eric Quéméneur将在虚拟的第五届基于新抗原疗法峰会上发表演讲。Quéméneur表示，基于病毒免疫疗法具有巨大潜力，公司研发的个性化癌症疫苗TG4050能够激发针对多达30种患者特异性肿瘤新抗原的免疫反应。Transgene与NEC合作，利用其先进的人工智能技术选择最佳的新抗原组合，以增强TG4050的抗癌免疫反应。TG4050基于myvac®平台，结合NEC的人工智能技术，旨在刺激患者免疫系统产生针对肿瘤特异性抗原的T细胞反应。Transgene正在赞助两项1期临床试验，以验证这种基于病毒的个人化方法。Transgene是一家专注于设计和开发针对癌症的靶向免疫疗法的法国生物技术公司，其临床阶段项目包括两种治疗性疫苗和两种溶瘤病毒。

诺诚健华公司宣布，其自主研发的BTK抑制剂奥布替尼的临床数据将在第62届美国血液学协会（ASH）年会上公布。朱军教授和李建勇教授分别领导的研究成果被选为三张海报展示，涉及套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病/小细胞白血病。这些研究包括奥布替尼单药疗法在血液恶性肿瘤中的安全性数据汇总分析、奥布替尼治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的长期安全性和有效性，以及奥布替尼治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的更新数据。诺诚健华将在会议期间发布相关新闻稿，奥布替尼作为新型BTK抑制剂，正在中国和美国进行多中心临床试验，其用于CLL/SLL和MCL患者的两项适应症上市申请已被纳入优先审评。

NeuroRx公司和Relief Therapeutics Holdings AG宣布，独立数据监测委员会一致同意NCT 04311697研究按计划继续进行，直至165名患者全部入组。该研究旨在评估RLF-100™（aviptadil）在治疗重症COVID-19患者的呼吸衰竭方面的疗效。研究基于102名患者的数据，结果显示RLF-100™在改善呼吸衰竭和生存率方面具有显著优势。目前，该研究已治疗133名患者，预计将在12月中旬完成入组并在2021年1月提供初步数据。RLF-100™已获得FDA的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗急性呼吸窘迫综合征。该研究重点关注重症COVID-19患者，目前尚无针对此类患者的批准药物。